HUE027431T2 - Rekombináns humán iduronát-2-szulfatázt tartalmazó készítmény és formuláció, valamint annak elõállítási módjai - Google Patents

Claims (9)

1. TS4.827/SZE .RekôiâbiMm humán tardtadi lésdteény és fotmuláeiő,, valamint annak előállítási módjai SZABADALMI KihNYPONÏOK.

   1. Idtm)nát~2-szüiMáz pDb) készítmény, amely az \, szánni szekvénéía-váziáton berne-Mott mulnosay sgekYendávai rendelkezik, aholóz. IDS ámfnosav szekvencia 3%es pozíciójában. égy dsztem-esoporí KMniLgliciïSîé (Pölyl lei átalakítva $5%? vagy nagyobb móláráoybam előnyösen: 75%, vagy nagyobb mőíaránybarr
2. 2. Az 1, igénypont szerinti IDS készítmény, amelyben az 1, számú szekvendával rendelkező IDS marméz-b-íbszígtnt tartalmaz 2,0 - 4,0 mól per mől IOSníemtyfeégben, előnyösen 2,5-3 mól per mól IDS mennyiségben.
3. 3. Pormisláció, amely az i -2. igénypontok bármelyike szerinti IDS készítményt tartalmazza, 4. Ä 4. igénypont szerinti formulae·!«, amely emellett a következőket tartalmazza; egy gyögyászatílag elfogadható bordozőyés adott esetben egy vagy több, az alábbiak közül választható anyag: egy puller, egy szénhidrát, egy stabilizáló szer, egy amioxiáám* egy hakteriósziatikam,: egy kel átképző szép egy át|lo7fcás egy szuszpendáiö egy sűritösZer és egy könZétválőszen
4. 5. Eljárás az: 1-2. igénypontok bármelyiké szerinti készítmény előállítására, azzal: jellemezve, hogy á következő lépéseket tartalmazza; (1) egy, az 1. számú szekvenciával jellemzett IDS-t kódoló génnel transzformált mkombinlns sejtet tenyésztünk, és kinyerik a tenyészetet; és flj; A tenyészetet Moneserélb ikfínnatográiivak fndrnlib kromatogrliával, katiöneserélő kromatográfiásai és attjnltáskromatográiávM tisztítjuk, ahől a katiöneserélő tematograbit egy Ajk 6,0 pH-jú eiuátő puilénd végezzük, é. Az 5. igénypont szerinti eljárás, azzal jellemezve, hogy a kővetkező lépéseket alkalmazzuk: (1) egy gazdasefiet tr^sztenalunk egy IPS gént tartalmazó e^pressziős vektorral, %y állítunk elő egy rekombináns sejt törzset; pl a rekombináns sejt törzset egy Mdfobzátum jelenlétében tenyésztjük, egy szérummentes közegben, és kinyerjük a tenyészetet: :Ç3) a teniszeiből m tÖ$fc$ änionesereli fe^^gráiávil* Mdrofob |romstográfíáyal,: tóomAerélő kromatográfiásat és aSinltáskromarográfíávííl iiszripuk; és (4j a tisztított M>S~t egy gyégyaszailag elfogadható hordozóval kombináljak. X Az 5*6, igénypontok bármelyike szerinti eljárás, azzal jellemezve, hogy a gazdasejí rgy aranyhöresög peteteszek sejk S. Az 5*7, Igénypontok bármelyike szerinti eijátü* ázzál jellemezve, hogy a hidröfob kromatogrlliát: egy 5,0-7,0 pH*jú eluáió pufiérrel bajijuk végre, f.. AZ 5*7. igénypontok blrmelyile szerinti eljárás, azzal jellemezve^ hogy m afbni* táskromátográiát egy é,fi~foO pM*j« elálló pnílerrot hajtj uk végre,
5. 10. Az 5*7. igénypontok bármelyike szerinti et|árás, azzal jellemezve^ hogy az mioncserolö kfomatogrpai egy 5S5*7,5 pR-jb elálló ppilntel hajijuk végre.
6. 11. Az 5-10. igmtypontok bármelyike «lui éprès? azzal jellemezve, hogy íattalmiazzu ínég vírusok inaktiválását is, 3,0*4,0-ás pH-n.
7. 12. Készítmény. amelyet az 5* 1L igénypontok bármelyike szerinti eljárással állítunk elő,
8. 13. Eljárás egy formuláció előállítására, azzal jellemezve, hogy az 1. vagy 2. igénypont szerinti készítményt egy gyógyászatilag elfogadható hordozóval, és adott esetben egy vagy több a.z alábbi csoportból yálászfoafo anyaggal szereljük ki: egy puliét, egy szénhidrát, egy stabilizáló szer, ggy antkmidáns, egy baktorlöszipkmn, egy kelttlépzi szer, egy adjuváns, egy sznszpendáió szer, egy siMteszér is égy konzeroálőszer,
9. 14. Az 12. és 12:,: Igénypontok lèptelflfers?ÂÉkl«tiuyv vagy a 3. és 4. igénypont szerinti formnlieib alkalmadba linmerszindfotaa kezelésében.