ES2289141T3 - Inhibidores de agregacion de poliq. - Google Patents

Inhibidores de agregacion de poliq. Download PDF

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ES2289141T3 ES02764704T ES02764704T ES2289141T3 ES 2289141 T3 ES2289141 T3 ES 2289141T3 ES 02764704 T ES02764704 T ES 02764704T ES 02764704 T ES02764704 T ES 02764704T ES 2289141 T3 ES2289141 T3 ES 2289141T3
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phenyl
acid
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benzothiazol
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Henning Bottcher
Christian Herhaus
Gerhard Barnickel
Erich E. Wanker
Volker c/o Grohmann HEISER
Hans Lehrach
Wofgang Broeker
Ilona Dunkel
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Abstract

Uso de un compuesto de fórmula I en la que R1 es OH, OA o Hal R2, R3 son independientemente uno del otro H o A, R2 y R3 juntos son una cadena de alquileno con 4, 5 ó 6 átomos de C, R4, R5 son independientemente uno de otro A o Hal, A es alquilo con 1, 2, 3, 4, 5 ó 6 átomos de C, Hal es F, Cl, Br o I, y sus sales, solvatos y estereoisómeros para la preparación de un compuesto farmacéutico para el tratamiento de la enfermedad de Huntington, atrofia muscular espinal y bulbar, atrofia dentatorubral pálido luisiana, ataxia espinocerebelar de tipo 1, 2, 3, 6 y 7, enfermedad de Alzheimer, encefalopatía espongiforme bovina, amiloidosis sistémica primaria, amiloidosis sistémica secundaria, amiloidosis sistémica senil, polineuropatía amiloide familiar I, angiopatía amiloide cerebral hereditaria, amiloidosis relacionada con hemodiálisis, polineuropatía amiloide familiar III, amiloidosis sistémica hereditaria Finlandesa, diabetes de tipo II, carcinoma medular de tiroides, encefalopatías espongiformes (enfermedades por priones), kuru, síndrome de Gerstmann-Sträussler-Scheinker, insomnio familiar, tembladera, amiloidosis atrial, amiloidosis sistémica no neuropática hereditaria, esclerosis lateral amiotrófica, esquizofrenia, anemia de células falciformes, hemólisis corporal de inclusión de hemoglobina inestable, deficiencia de a1-antitripsina, deficiencia de antitrombina, enfermedad tromboembólica, enfermedad de Parkinson, fibrosis cística, síndrome de Marfan, esclerosis lateral amilotrópica, escorbuto, cetoaciduria de cadena ramificada, osteogénesis imperfecta, cataratas, hipercolesterolemia familiar, deficiencia de a1-antitripsina, enfermedad de Tay-Sachs, retinitis pigmentosa, leprechaunismo, síndrome de Down, argirofilia granulosa, enfermedad de Pick, degeneración corticobasal, demencia frontotemporal familiar, enfermedad de la neurona motora distinta de guamaniana, enfermedad de Niemann-Pick tipo C, distrofia miotónica, enfermedad de Hallervorden-Spatz.

Description

Inhibidores de agregación de poliQ.
\global\parskip0.900000\baselineskip
La invención se refiere al uso de compuestos de fórmula I
1
en la que
R^{1}
es OH, OA o Hal
R^{2}, R^{3} son independientemente uno del otro H o A,
R^{2} y R^{3} juntos son una cadena de alquileno con 4, 5 ó 6 átomos de C,
R^{4}, R^{5} son independientemente uno de otro A o Hal,
A
es alquilo con 1, 2, 3, 4, 5 ó 6 átomos de C,
Hal
es F, Cl, Br o I,
y sus sales, solvatos y estereoisómeros para la preparación de un compuesto farmacéutico para la inhibición de la formación de agregación de poliQ.
\vskip1.000000\baselineskip
Preferiblemente, la invención se refiere a compuestos seleccionados de
2-amino-7-cloro-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol,
2-amino-4-cloro-6-hidroxi-7-metil-benzotiazol,
2-amino-5,7-dimetil-6-hidroxi-benzotiazol,
6-metoxi-4,7-dimetil-benzotiazol-2-ilamina,
N-(6-metoxi-4,7-dimetil-benzotiazol-2-il)-N-metilamina
y sus sales, solvatos y estereoisómeros.
\vskip1.000000\baselineskip
Además, la invención se refiere al uso de un compuesto seleccionado de
2-amino-7-cloro-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol,
2-amino-4-cloro-6-hidroxi-7-metil-benzotiazol,
2-amino-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol,
2-amino-5,7-dimetil-6-hidroxi-benzotiazol,
2-dimetilamino-6-hidroxi-benzotiazol,
2-amino-4,7-dimetil-6-hidroxi-benzotiazol,
6-metoxi-4,7-dimetil-benzotiazol-2-ilamina,
N-(6-metoxi-4,7-dimetil-benzotiazol-2-il)-N-metilamina
y sus sales, solvatos y estereoisómeros para la preparación de una composición farmacéutica para la inhibición de la formación de agregación de poliQ.
\vskip1.000000\baselineskip
La invención se basó en el objeto de encontrar compuestos que tuviesen propiedades valiosas, en particular aquellos que se pudiesen usar para la producción de medicamentos.
De forma sorprendente, se ha encontrado que los compuestos anteriormente citados y sus sales, solvatos y estereoisómeros inhiben la formación in vitro e in vivo de agregación de poliQ. La acumulación de poliQ juega un papel directo en la patogénesis de enfermedades neurodegenerativas (H.T. Orr, Development 15:925-932, 2001) tales como enfermedad de Huntington (V. Heiser y col., Proc. Natl. Acad. Sci. EEUU, 97, 6739-6744, 2000).
Los compuestos se pueden usar como compuestos farmacéuticamente activos en medicina humana y veterinaria.
Se describen otros derivados de 2-amino-benzotiazol, por ejemplo, en el documento EP 0282971 como agentes cerebrovasculares.
Se conocen los siguientes compuestos:
2-amino-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol, la síntesis es descrita por P.T.S. Lau y T.E. Gompf en J. Org. Chem. volumen 35, 4103-4108; 2-dimetilamino-6-hidroxi-benzotiazol, CARN 943-04-4; 2-amino-4,7-dimetil-6-hidroxi-benzotiazol, CARN 26278-83-1; benzotiazol-2,5,6-triamina, CARN 313241-12-2; [6,6']bibenzotiazolil-2,2'-diamina, CARN 53357-04-3; 6,6'-tiodi(benzotiazol-2-amina), CARN 53357-07-6; 2,2'-m-fenilendi(benzotiazol-6-amina),
CARN 331653-50-0; 4-(6-metil-benzooxazol-2-il)-fenilamina, CARN 22501-77-5, ácido 2-(3-amino-fenil)-quinolin-4-carboxílico, CARN 78660-91-0, 2,7-dioxa-1,3,4,5,6,8,9,10-octaaza-diciclopenta[a,e]cicloocteno, CARN 131122-64-0.
2,8,14,20-tetraquis(2-clorofenil)-pentaciclo=[19.3.1.1^{3,7}.1^{9,13}.1^{15,19}]octacosa-1(25),3,5,7(28),9,11,13(27),15,17,
19(26),21,23-dodecaen-4,6,10,12,16,18,22,24-octol=
2
Además, la invención se refiere al uso de un compuesto de fórmula I y sus derivados farmacéuticamente tolerables, solvatos y estereoisómeros para la preparación de un compuesto farmacéutico para el tratamiento de la enfermedad de Huntington.
\vskip1.000000\baselineskip
Preferiblemente, la invención se refiere al uso de un compuesto seleccionado de
2-amino-7-cloro-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol,
2-amino-4-cloro-6-hidroxi-7-metil-benzotiazol,
2-amino-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol,
2-amino-5,7-dimetil-6-hidroxi-benzotiazol,
2-dimetilamino-6-hidroxi-benzotiazol,
2-amino-4,7-dimetil-6-hidroxi-benzotiazol,
6-metoxi-4,7-dimetil-benzotiazol-2-ilamina,
N-(6-metoxi-4,7-dimetil-benzotiazol-2-il)-N-metilamina
y sus sales, solvatos y estereisómeros para la preparación de un compuesto farmacéutico para el tratamiento de la enfermedad de Huntington.
\global\parskip1.000000\baselineskip
Además, la invención se refiere al uso de un compuesto de fórmula I y sus sales, solvatos y estereoisómeros para la preparación de un compuesto farmacéutico para el tratamiento de atrofia muscular espinal y bulbar, atrofia dentatorubral pálido luisiana, ataxia espinocerebelar de tipo 1, 2, 3, 6 y 7, enfermedad de Alzheimer, encefalopatía espongiforme bovina, amiloidosis sistémica primaria, amiloidosis sistémica secundaria, amiloidosis sistémica senil, polineuropatía amiloide familiar I, angiopatía amiloide cerebral hereditaria, amiloidosis relacionada con hemodiálisis, polineuropatía amiloide familiar III, amiloidosis sistémica hereditaria Finlandesa, diabetes de tipo II, carcinoma medular de tiroides, encefalopatías espongiformes (enfermedades por priones): kuru, síndrome de Gerstmann-Sträussler-Scheinker, insomnio familiar, tembladera, amiloidosis atrial, amiloidosis sistémica no neuropática hereditaria, amiloidosis de localización con inyección, amiloidosis renal hereditaria, esclerosis lateral amiotrófica, esquizofrenia, anemia de células falciformes, hemólisis corporal de inclusión de hemoglobina inestable, deficiencia de \alpha1-antitripsina, deficiencia de antitrombina, enfermedad tromboembólica y enfermedad de Parkinson.
\vskip1.000000\baselineskip
Además, la invención se refiere al uso de un compuesto seleccionado de
2-amino-7-cloro-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol,
2-amino-4-cloro-6-hidroxi-7-metil-benzotiazol,
2-amino-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol,
2-amino-5,7-dimetil-6-hidroxi-benzotiazol,
2-dimetilamino-6-hidroxi-benzotiazol,
2-amino-4,7-dimetil-6-hidroxi-benzotiazol,
6-metoxi-4,7-dimetil-benzotiazol-2-ilamina,
N-(6-metoxi-4,7-dimetil-benzotiazol-2-il)-N-metilamina
y sus sales, solvatos y estereoisómeros para la preparación de un compuesto farmacéutico para el tratamiento de atrofia muscular espinal y bulbar, atrofia dentatorubral pálido luisiana, ataxia espinocerebelar de tipo 1, 2, 3, 6 y 7, enfermedad de Alzheimer, encefalopatía espongiforme bovina, amiloidosis sistémica primaria, amiloidosis sistémica secundaria, amiloidosis sistémica senil, polineuropatía amiloide familiar I, angiopatía amiloide cerebral hereditaria, amiloidosis relacionada con hemodiálisis, polineuropatía amiloide familiar III, amiloidosis sistémica hereditaria Finlandesa, diabetes de tipo II, carcinoma medular de tiroides, encefalopatías espongiformes (enfermedades por priones): kuru, síndrome de Gerstmann-Sträussler-Scheinker, insomnio familiar, tembladera, amiloidosis atrial, amiloidosis sistémica no neuropática hereditaria, amiloidosis de localización con inyección, amiloidosis renal hereditaria, esclerosis lateral amiotrófica, esquizofrenia, anemia de células falciformes, hemólisis corporal de inclusión de hemoglobina inestable, deficiencia de \alpha1-antitripsina, deficiencia de antitrombina, enfermedad tromboembólica y enfermedad de Parkinson.
\vskip1.000000\baselineskip
Además, la invención se refiere al uso de un compuesto seleccionado de
éster metílico de ácido N-(6-fenilcarbamoil-benzotiazol-2-il)-tereftalámico,
3-metoxi-N-[4-(6-metil-benzotiazol-2-il)-fenil]-benzamida,
3-amino-N-[4-(6-metil-2,3-dihidro-benzotiazol-2-il)-fenil]-benzamida,
4-[(4-benzotiazol-2-il-fenilimino)-metil]-2,6-dibromo-bencen-1,3-diol,
benzotiazol-2,5,6-triamina,
[6,6']bibenzotiazolil-2,2'-diamina,
6,6'-tiodi[benzotiazol-2-amina),
2,2'-m-fenilendi(benzotiazol-6-amina),
y sus sales, solvatos y estereoisómeros para la preparación de un compuesto farmacéutico para la inhibición de la formación de agregación de poliQ.
\vskip1.000000\baselineskip
Además, la invención se refiere al uso de un compuesto seleccionado de
éster metílico de ácido N-(6-fenilcarbamoil-benzotiazol-2-il)-tereftalámico,
3-metoxi-N-[4-(6-metil-benzotiazol-2-il)-fenil]-benzamida,
3-amino-N-[4-(6-metil-2,3-dihidro-benzotiazol-2-il)-fenil]-benzamida,
4-[(4-benzotiazol-2-il-fenilimino)-metil]-2,6-dibromo-bencen-1,3-diol,
benzotiazol-2,5,6-triamina,
[6,6']bibenzotiazolil-2,2'-diamina,
6,6'-tiodi[benzotiazol-2-amina),
2,2'-m-fenilendi(benzotiazol-6-amina),
y sus sales, solvatos y estereoisómeros para la preparación de un compuesto farmacéutico para el tratamiento de la enfermedad de Huntington.
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Además, la invención se refiere a compuestos seleccionados del grupo constituido por
éster metílico de ácido N-(6-fenilcarbamoil-benzotiazol-2-il)-tereftalámico,
3-metoxi-N-[4-(6-metil-benzotiazol-2-il)-fenil]-benzamida,
3-amino-N-[4-(6-metil-2,3-dihidro-benzotiazol-2-il)-fenil]-benzamida,
4-[(4-benzotiazol-2-il-fenilimino)-metil]-2,6-dibromo-bencen-1,3-diol,
y sus sales, solvatos y estereoisómeros.
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Además, la invención se refiere a compuestos seleccionados de
(3,4-dicloro-fenil)-amida de ácido 4-{3-[4-(5-metil-[1,2,4]-oxadiazol-3-il)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil}-piperazin-1-carboxílico,
(4-fluoro-3-nitro-fenil)-amida de ácido 4-{3-[4-(5-metil-[1,2,4]-oxadiazol-3-il)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil}-piperazin-1-carboxílico,
(4-acetil-fenil)-amida de ácido 4-{3-[4-(5-metil-[1,2,4]-oxadiazol-3-il)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil}-piperazin-1-carboxílico,
ácido 1-{3-[4-(benzoilamino-imino-metil)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil)-piperidin-4-carboxílico,
y sus sales, solvatos y estereoisómeros.
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Además, la invención se refiere al uso de un compuesto seleccionado del grupo constituido por
(3,4-dicloro-fenil)-amida de ácido 4-{3-[4-(5-metil-[1,2,4]-oxadiazol-3-il)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil}-piperazin-1-carboxílico,
(4-fluoro-3-nitro-fenil)-amida de ácido 4-{3-[4-(5-metil-[1,2,4]-oxadiazol-3-il)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil}-piperazin-1-carboxílico,
(4-acetil-fenil)-amida de ácido 4-{3-[4-(5-metil-[1,2,4]-oxadiazol-3-il)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil}-piperazin-1-carboxílico,
ácido 1-{3-[4-(benzoilamino-imino-metil)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil)-piperidin-4-carboxílico,
y sus sales, solvatos y estereoisómeros para la preparación de un compuesto farmacéutico para la inhibición de la formación de agregación de poliQ.
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Además, la invención se refiere al uso de un compuesto seleccionado de
(3,4-dicloro-fenil)-amida de ácido 4-{3-[4-(5-metil-[1,2,4]-oxadiazol-3-il)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil}-piperazin-1-carboxílico,
(4-fluoro-3-nitro-fenil)-amida de ácido 4-{3-[4-(5-metil-[1,2,4]-oxadiazol-3-il)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil}-piperazin-1-carboxílico,
(4-acetil-fenil)-amida de ácido 4-{3-[4-(5-metil-[1,2,4]-oxadiazol-3-il)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil}-piperazin-1-carboxílico,
ácido 1-{3-[4-(benzoilamino-imino-metil)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil)-piperidin-4-carboxílico,
y sus sales, solvatos y estereoisómeros para la preparación de un compuesto farmacéutico para el tratamiento de la enfermedad de Huntington.
\vskip1.000000\baselineskip
Además, la invención se refiere a compuestos seleccionados de
tiazol-2-il-amida del ácido 5-[4-tiazol-2-ilcarbamoil)-fenil]-furan-2-carboxílico,
8-metoxi-1-metil-1,2,3,4-tetrahidro-benzo[4,5]imidazo-[1,2-a]pirimidin-7-ilamina,
2,8,14,20-tetraquis(2-clorofenil)-pentaciclo=[19.3.1.1^{3,7}.1^{9,13}.1^{15,19}]octacosa-1(25),3,5,7(28),9,11,13(27),15,17,19(26),21,23-dodecaen-4,6,10,12,16,18,22,24-octol,
5-[4-(2,4-dicloro-benciloxi)-fenil]-3H-[1,3,4]oxadiazol-2-tiona
y sus sales, solvatos y estereoisómeros.
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Además, la invención se refiere al uso de un compuesto seleccionado de
tiazol-2-il-amida del ácido 5-[4-tiazol-2-ilcarbamoil)-fenil]-furan-2-carboxílico,
8-metoxi-1-metil-1,2,3,4-tetrahidro-benzo[4,5]imidazo-[1,2-a]pirimidin-7-ilamina,
2,8,14,20-tetraquis(2-clorofenil)-pentaciclo-[19.3.1.1^{3,7}.1^{9,13}.1^{15,19}]octacosa-1(25),3,5,7(28),9,11,13(27),15,17,19(26),21,23-dodecaen-4,6,10,12,16,18,22,24-octol,
5-[4-(2,4-dicloro-benciloxi)-fenil]-3H-[1,3,4]oxadiazol-2-tiona
4-(6-metil-benzooxazol-2-il)-fenilamina,
ácido 2-(3-amino-fenil)-quinolin-4-carboxílico,
2,7-dioxa-1,3,4,5,6,8,9,10-octaaza-diciclopenta[a,e]cicloocteno,
y sus sales, solvatos y estereoisómeros para la preparación de un compuesto farmacéutico para la inhibición de la formación de agregación de poliQ.
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Además, la invención se refiere al uso de un compuesto seleccionado de
tiazol-2-il-amida del ácido 5-[4-tiazol-2-ilcarbamoil)-fenil]-furan-2-carboxílico,
8-metoxi-1-metil-1,2,3,4-tetrahidro-benzo[4,5]imidazo-[1,2-a]pirimidin-7-ilamina,
2,8,14,20-tetraquis(2-clorofenil)-pentaciclo=[19.3.1.1^{3,7}.1^{9,13}.1^{15,19}]octacosa-1(25),3,5,7(28),9,11,13(27),15,17,19(26),21,23-dodecaen-4,6,10,12,16,18,22,24-octol,
5-[4-(2,4-dicloro-benciloxi)-fenil]-3H-[1,3,4]oxadiazol-2-tiona
4-(6-metil-benzooxazol-2-il)-fenilamina,
ácido 2-(3-amino-fenil)-quinolin-4-carboxílico,
2,7-dioxa-1,3,4,5,6,8,9,10-octaaza-diciclopenta[a,e]cicloocteno,
y sus sales, solvatos y estereoisómeros para la preparación de un compuesto farmacéutico para el tratamiento de la enfermedad de Huntington.
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Los compuestos anteriormente citados son adecuados como compuestos farmacéuticamente activos para el tratamiento de enfermedad de Huntington. Estos son además adecuados para el tratamiento de atrofia muscular espinal y bulbar, atrofia dentatorubral pálido luisiana, ataxia espinocerebelar de tipo 1, 2, 3, 6 y 7, enfermedad de Alzheimer, encefalopatía espongiforme bovina, amiloidosis sistémica primaria, amiloidosis sistémica secundaria, amiloidosis sistémica senil, polineuropatía amiloide familiar I, angiopatía amiloide cerebral hereditaria, amiloidosis relacionada con hemodiálisis, polineuropatía amiloide familiar III, amiloidosis sistémica hereditaria Finlandesa, diabetes de tipo II, carcinoma medular de tiroides, encefalopatías espongiformes (enfermedades por priones): kuru, síndrome de Gerstmann-Sträussler-Scheinker, insomnio familiar, tembladera, amiloidosis atrial, amiloidosis sistémica no neuropática hereditaria, amiloidosis de localización con inyección, amiloidosis renal hereditaria, esclerosis lateral amiotrófica, esquizofrenia, anemia de células falciformes, hemólisis corporal de inclusión de hemoglobina inestable, deficiencia de \alpha1-antitripsina, deficiencia de antitrombina, enfermedad tromboembólica y enfermedad de Parkinson.
Finalmente estos son adecuados para el tratamiento de
fibrosis cística
síndrome de Marfan
esclerosis lateral amiotrófica
escorbuto
cetoaciduria de cadena ramificada (enfermedad del jarabe de arce en la orina)
osteogénesis imperfecta
cataratas
hipercolesterolemia familiar
deficiencia de \alpha1-antitripsina
enfermedad de Tay-Sachs
retinitis pigmentosa
leprechaunismo
síndrome de Down
argirofilia granulosa
enfermedad de Pick
degeneración corticobasal
demencia frontotemporal familiar
enfermedad de la neurona motora distinta de guamaniana
enfermedad de Niemann-Pick tipo C
distrofia miotónica
enfermedad de Hallervorden-Spatz.
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Para la identificación de compuestos químicos que impiden la formación de agregados de proteína que contienen poliglutamina in vitro se desarrolló un ensayo de retardo en filtro automatizado. Este ensayo se basa en el hallazgo de que los agregados de proteína que contienen poliglutamina son insolubles en dodecilsulfato de sodio (SDS) y se retienen en un filtro de acetato de celulosa, mientras que las formas monoméricas de la proteína exón 1 de HD con una secuencia de poliglutamina en el zona patológica no se unen a la membrana del filtro.
Los agregados capturados se detectan luego mediante análisis immunoblot simple usando anticuerpos específicos. Se ha descrito el uso del ensayo de retardo en filtro para la identificación de compuestos químicos que impiden la formación de agregados de proteína huntingtina (Scherzinger y col., 1997; Scherzinger y col., 1999; Wanker y col., 1999; Heiser y col., 2000; Wanker y col., 1998a; Wanker y col., 1998b).
Para la evaluación de los compuestos químicos que se han identificado mediante seguimiento de alta resolución se ha desarrollado un sistema modelo de cultivo de celular de HD. En esta expresión de proteína exón 1 de HD en el sistema modelo con una secuencia de poliglutamina en la zona patológica (glutaminas 51 y 83) se consigue mediante un transactivador regulado por tetraciclina (tet), una proteína de fusión constituida por el represor tet y un dominio de activación de VP16. La proteína híbrida se une de forma específica a un elemento TRE de ADN que responde a tetraciclina y promueve la transcripción desde el promotor de CMV adyacente. La tetraciclina y sus análogos tal como doxiciclina se pueden unir al transactivador y con esto impedir que la proteína híbrida se una al elemento TRE. Por tanto, si está presente doxiciclina en el medio de cultivo, se inhibe la transcripción de la proteína de exón 1 de HD mutante, mientras que en su ausencia se induce la expresión de proteína de exón 1 de HD. Se ha descrito la formación y detección de agregados de proteína huntingtina insolubles en SDS en este sistema modelo de cultivo celular de HD inducible por tetraciclina (Wälter y col., 2001).
Bibliografía
Heiser, V., Scherzinger, E., Boeddrich, A., Nordhoff, E., Lurz, R., Schugardt, N., Lehrach, H., y Wanker, E. E. (2000). Inhibition of huntingtin fibrillogenesis by specific antibodies and small molecules: Implications for Huntington's disease therapy, Proc. Natl. Acad Sci EEUU, 97, 6739-6744.
Scherzinger, E., Lurz, R., Turmaine, M., Mangiarini, L., Hollenbach, B., Hasenbank, R., Bates, G.P., Davies, S.W., Lehrach, H., y Wanker, E.E. (1997). Huntingtin-encoded polyglutamine expansions form amyloid-like protein aggregates in vitro and in vivo, Cell 90, 549-58.
Scherzinger, E., Sittler; A., Schweiger, K., Heiser, V., Lurz, R., Hasenbank, R., Bates, G.P., Lehrach, H. y Wanker, E.E. (1999). Self-assembly of polyglutamine-containing huntingtin fragments into amyloid-like fibrils: implications for Huntington's disease pathology, Proc. Natl. Acad. Sci. EEUU 96, 4606-9.
Wälter, S., Böddrich, A., Lurz, R., Scherzinger, E., Lüder, G., Lehrach, H., y Wanker, E.E. (2001). Accumulation of mutant huntingtin fragments in aggresome-like inclusion bodies as a result of insufficient protein degradation, Molecular Biology of the Cell, 12, 1393-1407 (2001).
Wanker, E.E., Scherzinger, E., Bates, G.P., y Lehrech, H. (1998a). Novel composition and method for the detection of diseases associated with amylid-like fibril or protein aggregate formation. En el documento PCT/EP98/04811.
Wanker, E.E., Scherzinger, E., Bates, G.P., y Lehrach, H. (1998b). Novel method of detecting amyloid-like fibrils or protein aggregates. En el documento PCT/EP98/04810.
Wanker, E.E., Scherzinger, E., Heiser, V., Sittler, A., Eickhoff, H., y Lehrach, H. (1999). Membrane filter assay for detection of amyloid-like polyglutamine-containing protein aggregates, Methods Enzymol 309, 375-86.
Se entiende que los hidratos y solvatos significan, por ejemplo, los hemimono- o dihidratos, se entiende que los solvatos significan, por ejemplo, compuestos de adición de alcohol tales como, por ejemplo, metanol o etanol.
La invención también se refiere a mezclas de los compuestos de fórmula I de acuerdo con la invención, por ejemplo, mezclas de dos diastereómeros, por ejemplo, en la relación 1:1, 1:2, 1:3, 1:4, 1:5, 1:10, 1:100 o 1:1000.
Para todos los radicales que aparecen más de una vez, tales como, por ejemplo, A, sus significados son independientes uno de otro.
A es alquilo, es no ramificado (lineal) o ramificado, y tiene 1, 2, 3, 4, 5 ó 6 átomos de carbono. A es preferiblemente metilo, además de etilo, propilo, isopropilo, butilo, isobutilo, sec-butilo o terc-butilo, además también de pentilo, 1-, 2- ó 3-metilbutilo, 1,1-, 1,2- ó 2,2-dimetilpropilo, 1-etilpropilo, hexilo, además de preferiblemente, por ejemplo, trifluorometilo, pentafluoroetilo o 1,1,1-trifluoroetilo.
Los compuestos de la presente invención y también las sustancias de partida para su preparación se preparan de otra forma mediante procedimientos en sí conocidos, tal como se describen en la bibliografía (por ejemplo, en los trabajos convencionales tales como Houben-Weyl, Methoden der organischen Chemie [Methods of Organic Chemistry], editorial Georg-Thieme, Stuttgart), a saber en las condiciones de reacción que son conocidas y adecuadas para las reacciones citadas. También se pueden hacer en este caso uso de variantes que son en sí conocidas, pero no se citan con mayor detalle en el presente documento.
La síntesis de 2-amino-6-hidroxi-benzotiazoles se describe por parte de P.T.S. Lau y T.E. Gompf en J. Org. Chem. volumen 35, 4103-4108.
Se ha encontrado que en las condiciones de reacciones descritas en J. Org. Chem. (HCl concentrado) se forman productos secundarios clorados que se pueden separar sólo con dificultad, por ejemplo, 2-amino-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol.
\newpage
De forma sorprendente, usando otros ácidos fuertes como ácido metanosulfónico, ácido trifluoroacético o ácido fórmico, se consigue la cloración, o de forma más general halogenación si se usan otros ácidos halogenhídricos.
También se pueden preparar benzotiazoles a partir de anilinas mediante tioureas (obtenidas de acuerdo con C.R. Rasmussen Synthesis 1988,456 u Organis Synthesis, volumen III, 735 (1955)) y tratamiento subsiguiente con cloruro de sulfinilo de acuerdo con el procedimiento de Th. Papenfuhs (Angewandte Chemie 94, 544 (1982)).
Son disolventes inertes adecuados, por ejemplo, hidrocarburos tales como hexano, éter de petróleo, benceno, tolueno o xileno; hidrocarburos clorados tales como tricloroetileno, 1,2-dicloroetano, tetracloruro de carbono, cloroformo, o diclorometano; alcoholes tales como metanol, etanol, isopropanol, n-propanol, n-butanol o terc-butanol; éteres tales como éter dietílico, éter diisopropílico, tetrahidrofurano (THF) o dioxano; éteres glicólicos tales como éter etilenglicolmonometílico o monometílico (metilglicólico o etilglicólico), éter etilenglicoldimetílico (diglima); cetonas tales como acetona o butanona; amidas tales como acetamida, dimetilacetamida, N-metilpirrolidona (NMP) o dimetilformamida (DMF); nitrilos tales como acetonitrilo; sulfóxidos tales como dimetilsulfóxido (DMSO); disulfuro de carbono; ácidos carboxílicos tales como ácido fórmico o ácido acético; compuestos nitro tales como nitrometano o nitrobenceno; ésteres tales como acetato de etilo o mezclas de los disolventes citados.
Se puede transformar una base con un ácido en la sal de adición de ácido asociada, por ejemplo, mediante reacción de cantidades equivalentes de la base y del ácido en un disolvente inerte tal como etanol y evaporación subsiguiente. Ácidos adecuados para esta reacción son particularmente aquellos que dan sales fisiológicamente aceptables. Por tanto, se pueden usar ácidos inorgánicos, por ejemplo, ácido sulfúrico, ácido nítrico, ácidos halohídricos tales como ácido clorhídrico o ácido bromhídrico, ácidos fosfóricos tales como ácido ortofosfórico, ácido sulfámico, además de ácidos orgánicos, de forma particular ácidos carboxílico, sulfónico o sulfúrico mono- o polibásicos alifáticos, alicíclicos, aralifáticos, aromáticos o heterocíclicos, por ejemplo, ácido fórmico, ácido acético, ácido propiónico, ácido piválico, ácido dietilacético, ácido malónico, ácido succínico, ácido pimélico, ácido fumárico, ácido maleico, ácido láctico, ácido tartárico, ácido málico, ácido cítrico, ácido glucónico, ácido ascórbico, ácido nicotínico, ácido isonicotínico, ácido metano- o etanosulfónico, ácido etanodisulfónico, ácido 2-hidroxietanosulfónico, ácido bencenosulfónico, ácido p-toluenosulfónico, ácidos naftalenomono- y -disulfónico y ácido laurilsulfúrico. Se pueden usar sales con ácidos fisiológicamente no aceptables, por ejemplo, picratos, para el aislamiento y/o purificación de los compuestos de fórmula I.
Por otro lado se pueden transformar compuestos en las correspondientes sales metálicas, de forma particular sales de metal alcalino o sales de metal alcalinotérreo, o en las correspondientes sales de amonio usando bases (por ejemplo, hidróxido o carbonato de sodio o potasio).
Se pueden usar también bases fisiológicamente aceptables orgánicas, tales como, por ejemplo, etanolamina.
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La invención se refiere además a preparaciones farmacéuticas que comprenden al menos un compuesto seleccionado del grupo
clorhidrato de 2-amino-6-hidroxi-4,7-dimetil-benzotiazol
metanosulfonato de 2-amino-6-hidroxi-4,7-dimetil-benzotiazol hidratado,
2-amino-7-cloro-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol,
6-metoxi-4,7-dimetil-benzotiazol-2-ilamina o
N-(6-metoxi-4,7-dimetil-benzotiazol-2-il)-N-metilamina.
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Estas preparaciones se pueden usar como medicamentos en medicina humana o veterinaria. Vehículos posibles son sustancias orgánicas o inorgánicas que son adecuadas para administración por vía entérica (por ejemplo, por vía oral) o por vía parenteral o aplicación por vía tópica y no reaccionan con los compuestos nuevos, por ejemplo, se usan agua, aceites vegetales, alcoholes bencílicos, alquilenglicoles, polietilenglicoles, triacetato de glicerol, gelatina, carbohidratos tales como lactosa o almidón, estearato de magnesio, talco y vaselina. De forma particular se usan comprimidos, píldoras, comprimidos recubiertos, cápsulas, polvos, gránulos, jarabes, jugos o gotas para administración por vía oral, se usan supositorios para administración por vía rectal, se usan soluciones, preferiblemente soluciones en aceite o acuosas, además de suspensiones, emulsiones o implantes, para administración por vía parenteral y se usan ungüentos, cremas o polvos para aplicación por vía tópica, o por vía transdérmica en parches.
Los compuestos nuevos también se pueden liofilizar y se pueden usar los liofilizados obtenidos, por ejemplo, para la producción de preparaciones para inyección. Las preparaciones indicadas se pueden esterilizar y/o pueden contener excipientes tales como lubricantes, conservantes, estabilizantes y/o agentes humectantes, emulsionantes, sales para influir en la presión osmótica, sustancias tampón, colorantes, aromatizantes y/o uno o varios compuestos activos adicionales, por ejemplo, una o más vitaminas.
Preparaciones farmacéuticas que son adecuadas para administración en la forma de aerosoles o pulverizaciones son, por ejemplo, soluciones, suspensiones o emulsiones del compuesto activo en un disolvente farmacéuticamente aceptable.
Los compuestos de la presente invención y sus sales y solvatos fisiológicamente aceptables se pueden usar para el tratamiento y/o profilaxis de las enfermedades o afecciones patológicas indicadas anteriormente.
En este contexto las sustancias de acuerdo con la invención son como una regla administrada preferiblemente en dosis entre aproximadamente 0,1 y 100 mg, en particular entre 1 y 10 mg, por unidad de dosis. La dosis diaria está preferiblemente entre aproximadamente 0,001 y 10 mg/kg de peso corporal. La dosis específica para cada paciente, no obstante, depende de todo tipo de factores, por ejemplo, en la eficacia del compuesto específico usado, de la edad, peso corporal, estado general de salud, sexo, de la dieta, del tiempo y ruta de administración, de la tasa de excreción, combinación farmacéutica y gravedad del trastorno determinado al que se aplica la terapia. Se prefiere la administración por vía oral.
Anteriormente y en adelante, todas las temperaturas se indican en ºC, en los siguientes ejemplos, "procesamiento habitual" significa: cuando sea apropiado, se añade agua, se ajusta la mezcla, en caso de necesidad, dependiendo de la constitución del producto final, hasta un pH entre 2 y 10 y se extrae con acetato de etilo o diclorometano, se separa la fase orgánica, se seca sobre sulfato de sodio y se evapora, y se purifica el residuo por cromatografía en gel de sílice y/o por cristalización.
Espectrometría de masas (EM): EI (ionización por choque con electrones) M^{+} FAB (bombardeo por átomo rápido) (M+H)^{+}
Ejemplo 1
Se añaden 1,7 ml de ácido metanosulfónico a 1,4 g de tiourea en 30 ml de metanol, se añaden 5,0 g de 2,5-dimetil-1,4-benzoquinona a 110 ml de metanol caliente y se agita la mezcla a temperatura ambiente durante 5 días.
Se filtra la mezcla, se elimina el disolvente y se lava el residuo con acetona.
Se obtienen 5,3 g de metanosulfonato de 2-amino-4,7-dimetil-6-hidroxi-benzotiazol hidratado, p.f. 199-201º, a partir de 2,5-dimetil-1,4-benzoquinona.
Ejemplo 2
Se tratan 14 g de 2-metil-5-cloroanilina con isotiocianato de amonio para obtener la N-(2-metil-5-clorofenil)-tiourea que se trata subsiguientemente con cloruro de sulfinilo a 50ºC. Se trata la reacción con agua en exceso, se agita con calentamiento durante 30 minutos y se filtra. Se trata el filtrado con amoniaco hasta alcanzar pH 8. Se precipita el producto y se separa por filtración para dar 15 g de 2-amino-7-cloro-4-metilbenzotiazol, p.f. 206ºC.
Ejemplo 3
Se disuelven 1,5 g de 2-amino-4,7-dimetil-6-hidroxi-benzotiazol en 20 ml de acetonitrilo, se añade 2 g de carbonato de potasio y se tratan a temperatura ambiente con 1,5 ml de yoduro de metilo. Después de agitar a 40º durante 3 horas, se trata la mezcla de reacción con agua y se extrae con acetato de etilo. Se separa la fase orgánica, se seca y se evapora. Después de someter a cromatografía en gel de sílice, se aislaron 105 g de 6-metoxi-4,7-dimetil-benzotiazol-2-ilamina, p.f. 225-228ºC, y 50 mg de N-(6-metoxi-4,7-dimetil-benzotiazol-2-il)-N-metilamina, p.f. 180-182ºC.
Ensayos farmacéuticos Sistemas de ensayo
In vitro: disociación proteolítica de proteína de fusión GST-Huntington.
Cuantificación de los agregados precipitados después de 18 horas (ensayo de retardo en filtro, concentración de proteína aproximadamente 0,65 \muM).
In vivo: incubación de línea celular Tet-off estable (10 \muM, 72 h). Se usan los lisados para cuantificación de agregados y determinación de la cantidad de proteína completa.
Se han ensayado los siguientes compuestos
2-amino-4-metil-6-hidroxi-benzotiazol (EMD 59966),
metanosulfonato de 2-amino-4,7-dimetil-6-hidroxi-benzotiazol hidratado (EMD 393607),
clorhidrato de 2-amino-4,7-dimetil-8-hidroxi-benzotiazol (EMD 391979),
en comparación con 2-amino-4-metil-benzotiazol (EMD 390908), que se conoce del documento EP 282971.
Los compuestos (EMD 59966), (EMD 393607) y (EMD 391979) muestran una reducción significativa de la formación de agregación de poliQ (figura 1).
Los siguientes ejemplos se refieren a preparaciones farmacéuticas:
Ejemplo A Viales para inyección
Se ajusta a pH 6,5 una solución de 100 g de clorhidrato de 2-amino-6-hidroxi-4,7-dimetil-benzotiazol, metanosulfato de 2-amino-6-hidroxi-4,7-dimetil-benzotiazol hidratado o 2-amino-7-cloro-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol y 5 g de hidrogenofosfato de disodio usando ácido clorhídrico 2 N en 3 l de agua doblemente destilada, se filtra en condiciones estériles, se dispensa en viales para inyección, se liofiliza en condiciones estériles y se sella asépticamente. Cada vial para inyección contiene 5 mg de compuesto activo.
Ejemplo B Supositorios
Se condensa una mezcla de 20 g de clorhidrato de 2-amino-6-hidroxi-4,7-dimetil-benzotiazol, metanosulfonato de 2-amino-6-hidroxi-4,7-dimetil-benzotiazol hidratado o 2-amino-7-cloro-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol con 100 g de lecitina de soja y 1400 g de manteca cacao, se vierte en moldes y se deja enfriar. Cada supositorio contiene 20 mg del compuesto activo.
Ejemplo C Solución
Se prepara una solución de 1 g de clorhidrato de 2-amino-6-hidroxi-4,7-dimetil-benzotiazol, metanosulfonato de 2-amino-6-hidroxi-4,7-dimetil-benzotiazol hidratado o 2-amino-7-cloro-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol, 9,38 g de NaH_{2}PO_{4} \cdot 2 H_{2}O, 28,48 g de Na_{2}HPO_{4} \cdot 12 H_{2}O y 0,1 g de cloruro de benzalconio en 940 ml de agua doblemente destilada. Se ajusta hasta pH 6,8, se lleva hasta 1 l y se esteriliza por irradiación. Esta solución se puede usar en la forma de gotas para ojos.
Ejemplo D Ungüento
Se mezclan 500 mg de clorhidrato de 2-amino-6-hidroxi-4,7-dimetil-benzotiazol, metanosulfonato de 2-amino-6-hidroxi-4,7-dimetil-benzotiazol hidratado o 2-amino-7-cloro-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol con 99,5 g de vaselina en condiciones asépticas.
Ejemplo E Comprimidos
Se prensa una mezcla de 1 kg de clorhidrato de 2-amino-6-hidroxi-4,7-dimetil-benzotiazol, metanosulfonato de 2-amino-6-hidroxi-4,7-dimetil-benzotiazol hidratado o 2-amino-7-cloro-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol, 4 kg de lactosa, 1,2 kg de almidón de patata, 0,2 kg de talco y 0,1 kg de estearato de magnesio de forma habitual para dar comprimidos tales que cada comprimido contiene 10 mg del compuesto activo.
Ejemplo F Comprimidos recubiertos
Se prensan comprimidos de forma análoga al ejemplo E y luego se recubren de forma habitual con un recubrimiento de sacarosa, almidón de patata, talco, tragacanto y colorante.
Ejemplo G Cápsulas
Se rellenan 2 kg de clorhidrato de 2-amino-6-hidroxi-4,7-dimetil-benzotiazol, metanosulfonato de 2-amino-6-hidroxi-4,7-dimetil-benzotiazol hidratado o 2-amino-7-cloro-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol en cápsulas de gelatina dura de forma habitual tal que cada cápsula contiene 20 mg del compuesto activo.
Ejemplo H Ampollas
Se filtra en condiciones estériles una solución de clorhidrato de 2-amino-6-hidroxi-4,7-dimetil-benzotiazol, metanosulfonato de 2-amino-6-hidroxi-4,7-dimetil-benzotiazol hidratado o 2-amino-7-cloro-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol en 60 l de agua doblemente destilada, se dispensa en ampollas, se liofiliza en condiciones estériles y se sella de forma aséptica. Cada ampolla contiene 10 mg del compuesto activo.

Claims (7)

1. Uso de un compuesto de fórmula I
3
en la que
R^{1}
es OH, OA o Hal
R^{2}, R^{3} son independientemente uno del otro H o A,
R^{2} y R^{3} juntos son una cadena de alquileno con 4, 5 ó 6 átomos de C,
R^{4}, R^{5} son independientemente uno de otro A o Hal,
A
es alquilo con 1, 2, 3, 4, 5 ó 6 átomos de C,
Hal
es F, Cl, Br o I,
y sus sales, solvatos y estereoisómeros para la preparación de un compuesto farmacéutico para el tratamiento de la enfermedad de Huntington, atrofia muscular espinal y bulbar, atrofia dentatorubral pálido luisiana, ataxia espinocerebelar de tipo 1, 2, 3, 6 y 7, enfermedad de Alzheimer, encefalopatía espongiforme bovina, amiloidosis sistémica primaria, amiloidosis sistémica secundaria, amiloidosis sistémica senil, polineuropatía amiloide familiar I, angiopatía amiloide cerebral hereditaria, amiloidosis relacionada con hemodiálisis, polineuropatía amiloide familiar III, amiloidosis sistémica hereditaria Finlandesa, diabetes de tipo II, carcinoma medular de tiroides, encefalopatías espongiformes (enfermedades por priones), kuru, síndrome de Gerstmann-Sträussler-Scheinker, insomnio familiar, tembladera, amiloidosis atrial, amiloidosis sistémica no neuropática hereditaria, esclerosis lateral amiotrófica, esquizofrenia, anemia de células falciformes, hemólisis corporal de inclusión de hemoglobina inestable, deficiencia de \alpha1-antitripsina, deficiencia de antitrombina, enfermedad tromboembólica, enfermedad de Parkinson, fibrosis cística, síndrome de Marfan, esclerosis lateral amilotrópica, escorbuto, cetoaciduria de cadena ramificada, osteogénesis imperfecta, cataratas, hipercolesterolemia familiar, deficiencia de \alpha1-antitripsina, enfermedad de Tay-Sachs, retinitis pigmentosa, leprechaunismo, síndrome de Down, argirofilia granulosa, enfermedad de Pick, degeneración corticobasal, demencia frontotemporal familiar, enfermedad de la neurona motora distinta de guamaniana, enfermedad de Niemann-Pick tipo C, distrofia miotónica, enfermedad de Hallervorden-Spatz.
2. El uso de acuerdo con la reivindicación 1, en el que dicho compuesto se selecciona de
2-amino-7-cloro-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol,
2-amino-4-cloro-6-hidroxi-7-metil-benzotiazol,
2-amino-4,7-dimetil-6-hidroxi-benzotiazol,
6-metoxi-4,7-dimetil-benzotiazol-2-ilamina,
N-(6-metoxi-4,7-dimetil-benzotiazol-2-il)-N-metilamina
y sus sales, solvatos y estereoisómeros.
3. Derivados de benzotiazol seleccionados de
2-amino-7-cloro-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol,
2-amino-4-cloro-6-hidroxi-7-metil-benzotiazol,
6-metoxi-4,7-dimetil-benzotiazol-2-ilamina,
\global\parskip0.950000\baselineskip
N-(6-metoxi-4,7-dimetil-benzotiazol-2-il)-N-metilamina
éster metílico de ácido N-(6-fenilcarbamoil-benzotiazol-2-il)-tereftalámico,
3-metoxi-N-[4-(6-metil-benzotiazol-2-il)-fenil]-benzamida,
3-amino-N-[4-(6-metil-2,3-dihidro-benzotiazol-2-il)-fenil]-benzamida,
4-[(4-benzotiazol-2-il-fenilimino)-metil]-2,6-dibromo-bencen-1,3-diol,
y sus sales, solvatos y estereoisómeros.
4. El compuesto metanosulfonato de 2-amino-4,7-dimetil-6-hidroxi-benzotiazol hidratado.
5. Preparación farmacéutica que comprende al menos un compuesto seleccionado de
clorhidrato de 2-amino-6-hidroxi-4,7-dimetil-benzotiazol
metanosulfonato de 2-amino-6-hidroxi-4,7-dimetil-benzotiazol hidratado,
2-amino-7-cloro-6-hidroxi-4-metil-benzotiazol,
6-metoxi-4,7-dimetil-benzotiazol-2-ilamina o
N-(6-metoxi-4,7-dimetil-benzotiazol-2-il)-N-metilamina.
6. Uso de un compuesto seleccionado de
éster metílico de ácido N-(6-fenilcarbamoil-benzotiazol-2-il)-tereftalámico,
3-amino-N-[4-(6-metil-benzotiazol-2-il)-fenil]-benzamida,
3-amino-N-[4-(6-metil-2,3-dihidro-benzotiazol-2-il)-fenil]-benzamida,
4-[(4-benzotiazol-2-il-fenilimino)-metil]-2,6-dibromo-bencen-1,3-diol,
benzotiazol-2,5,6-triamina,
[6,6']bibenzotiazolil-2,2'-diamina,
6,6'-tiodi(benzotiazol-2-amina),
2,2'-m-fenilendi(benzotiazol-6-amina),
(3,4-dicloro-fenil)-amida de ácido 4-{3-[4-(5-metil-[1,2,4]-oxadiazol-3-il)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil}-piperazin-1-carboxílico,
(4-fluoro-3-nitro-fenil)-amida de ácido 4-{3-[4-(5-metil-[1,2,4]-oxadiazol-3-il)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil}-piperazin-1-carboxílico,
(4-acetil-fenil)-amida de ácido 4-{3-[4-(5-metil-[1,2,4]-oxadiazol-3-il)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil}-piperazin-1-carboxílico,
ácido 1-{3-[4-(benzoilamino-imino-metil)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil)-piperidin-4-carboxílico,
tiazol-2-il-amida del ácido 5-(4-tiazol-2-ilcarbamoil)-fenil]-furan-2-carboxílico,
8-metoxi-1-metil-1,2,3,4-tetrahidro-benzo[4,5]imidazo-[1,2-a]pirimidin-7-ilamina,
2,8,14,20-tetraquis(2-clorofenil)-pentaciclo=[19.3.1.1^{3,7}.1^{9,13}.1^{15,19}]octacosa-(25),3,5,7(28),9,11,13(27),15,17,19(26),21,23-dodecaen-4,6,10,12,16,18,22,24-octol,
5-[4-(2,4-dicloro-benciloxi)-fenil]-3H-[1,3,4]oxadiazol-2-tiona
4-(6-metil-benzooxazol-2-il)-fenilamina,
ácido 2-(3-amino-fenil)-quinolin-4-carboxílico,
2,7-dioxa-1,3,4,5,6,8,9,10-octaaza-diciclopenta[a,e]cicloocteno
\global\parskip1.000000\baselineskip
y sus sales, solvatos y estereoisómeros para la preparación de un compuesto farmacéutico para el tratamiento de la enfermedad de Huntington, atrofia muscular espinal y bulbar, atrofia dentatorubral pálido luisiana, ataxia espinocerebelar de tipo 1, 2, 3, 6 y 7, enfermedad de Alzheimer, encefalopatía espongiforme bovina, amiloidosis sistémica primaria, amiloidosis sistémica secundaria, amiloidosis sistémica senil, polineuropatía amiloide familiar I, angiopatía amiloide cerebral hereditaria, amiloidosis relacionada con hemodiálisis, polineuropatía amiloide familiar III, amiloidosis sistémica hereditaria Finlandesa, diabetes de tipo II, carcinoma medular de tiroides, encefalopatías espongiformes (enfermedades por priones); kuru, síndrome de Gerstmann-Sträussler-Scheinker, insomnio familiar, tembladera, amiloidosis atrial, amiloidosis sistémica no neuropática hereditaria, esclerosis lateral amiotrófica, esquizofrenia, anemia de células falciformes, hemólisis corporal de inclusión de hemoglobina inestable, deficiencia de \alpha1-antitripsina, deficiencia de antitrombina, enfermedad tromboembólica, enfermedad de Parkinson, fibrosis cística, síndrome de Marfan, esclerosis lateral amilotrópica, escorbuto, cetoaciduria de cadena ramificada, osteogénesis imperfecta, cataratas, hipercolesterolemia familiar, deficiência de \alpha1-antitripsina, enfermedad de Tay-Sachs, retinitis pigmentosa, leprechaunismo, síndrome de Down, argirofilia granulosa, enfermedad de Pick, degeneración corticobasal, demencia frontotemporal familiar, enfermedad de la neurona motora distinta de guamaniana, enfermedad de Niemann-Pick tipo C, distrofia miotónica, enfermedad de Hallervorden-Spatz.
7. Compuestos seleccionados de
(3,4-dicloro-fenil)-amida de ácido 4-{3-[4-(5-metil-[1,2,4]-oxadiazol-3-il)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil}-piperazin-1-carboxílico,
(4-fluoro-3-nitro-fenil)-amida de ácido 4-{3-[4-(5-metil-[1,2,4]-oxadiazol-3-il)-fenil]-2-oxo-oxazolidinel-5-ilmetil}-piperazin-1-carboxílico,
(4-acetil-fenil)-amida de ácido 4-{3-[4-(5-metil-[1,2,4]-oxadiazol-3-il)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil}-piperazin-1-carboxílico,
ácido 1-{3-[4-(benzoilamino-imino-metil)-fenil]-2-oxo-oxazolidin-5-ilmetil)-piperidin-4-carboxílico,
tiazol-2-il-amida del ácido 5-[4-tiazol-2-ilcarbamoil)-fenil]-furan-2-carboxílico,
8-metoxi-1-metil-1,2,3,4-tetrahidro-benzo[4,5]imidazo-[1,2-a]pirimidin-7-ilamina,
2,8,14,20-tetraquis(2-clorofenil)-pentaciclo=[19.3.1.1^{3,7}.1^{9,13}.1^{15,19}]octacosa-1(25),3,5,7(28),9,11,13(27),15,17,19(26),21,23-dodecaen-4,6,10,12,16,18,22,24-octol,
5-[4-(2,4-dicloro-benciloxi)-fenil]-3H-[1,3,4]oxadiazol-2-tiona.
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