BR112022016990A2 - Alfa-galactosidases a recombinantes e/ou fragmento de alfa-galactosidase a recombinante biologicamente ativo, composição, sequência de polinucleotídeo recombinante, vetor de expressão, célula hospedeira, métodos para produzir uma variante de alfa-galactosidase a e para tratar e/ou prevenir os sintomas de doença de fabry em um indivíduo, composição farmacêutica para o tratamento de doença de fabry, composição farmacêutica, e, uso das composições - Google Patents
Alfa-galactosidases a recombinantes e/ou fragmento de alfa-galactosidase a recombinante biologicamente ativo, composição, sequência de polinucleotídeo recombinante, vetor de expressão, célula hospedeira, métodos para produzir uma variante de alfa-galactosidase a e para tratar e/ou prevenir os sintomas de doença de fabry em um indivíduo, composição farmacêutica para o tratamento de doença de fabry, composição farmacêutica, e, uso das composiçõesInfo
- Publication number
- BR112022016990A2 BR112022016990A2 BR112022016990A BR112022016990A BR112022016990A2 BR 112022016990 A2 BR112022016990 A2 BR 112022016990A2 BR 112022016990 A BR112022016990 A BR 112022016990A BR 112022016990 A BR112022016990 A BR 112022016990A BR 112022016990 A2 BR112022016990 A2 BR 112022016990A2
- Authority
- BR
- Brazil
- Prior art keywords
- alpha
- galactosidase
- recombinant
- disease
- fabry
- Prior art date
Links
- 108010030291 alpha-Galactosidase Proteins 0.000 title abstract 7
- 102000005840 alpha-Galactosidase Human genes 0.000 title abstract 7
- 239000000203 mixture Substances 0.000 title abstract 6
- 208000024720 Fabry Disease Diseases 0.000 title abstract 4
- 239000008194 pharmaceutical composition Substances 0.000 title abstract 4
- 108010049936 agalsidase alfa Proteins 0.000 title abstract 2
- 239000013604 expression vector Substances 0.000 title abstract 2
- 239000012634 fragment Substances 0.000 title abstract 2
- 102000040430 polynucleotide Human genes 0.000 title abstract 2
- 108091033319 polynucleotide Proteins 0.000 title abstract 2
- 239000002157 polynucleotide Substances 0.000 title abstract 2
- 229920001184 polypeptide Polymers 0.000 abstract 3
- 102000004196 processed proteins & peptides Human genes 0.000 abstract 3
- 108090000765 processed proteins & peptides Proteins 0.000 abstract 3
- 230000002378 acidificating effect Effects 0.000 abstract 1
- 230000004700 cellular uptake Effects 0.000 abstract 1
- 201000010099 disease Diseases 0.000 abstract 1
- 208000037265 diseases, disorders, signs and symptoms Diseases 0.000 abstract 1
- 230000005847 immunogenicity Effects 0.000 abstract 1
- 210000002966 serum Anatomy 0.000 abstract 1
- 230000001225 therapeutic effect Effects 0.000 abstract 1
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
- C12N9/24—Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2)
- C12N9/2402—Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2) hydrolysing O- and S- glycosyl compounds (3.2.1)
- C12N9/2465—Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2) hydrolysing O- and S- glycosyl compounds (3.2.1) acting on alpha-galactose-glycoside bonds, e.g. alpha-galactosidase (3.2.1.22)
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
- A61K38/46—Hydrolases (3)
- A61K38/47—Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2), e.g. cellulases, lactases
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K1/00—General methods for the preparation of peptides, i.e. processes for the organic chemical preparation of peptides or proteins of any length
- C07K1/14—Extraction; Separation; Purification
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y302/00—Hydrolases acting on glycosyl compounds, i.e. glycosylases (3.2)
- C12Y302/01—Glycosidases, i.e. enzymes hydrolysing O- and S-glycosyl compounds (3.2.1)
- C12Y302/01022—Alpha-galactosidase (3.2.1.22)
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Zoology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Public Health (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Analytical Chemistry (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Immunology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Obesity (AREA)
- Hematology (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Enzymes And Modification Thereof (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
- Medicinal Preparation (AREA)
Abstract
ALFA-GALACTOSIDASES A RECOMBINANTES E/OU FRAGMENTO DE ALFA-GALACTOSIDASE A RECOMBINANTE BIOLOGICAMENTE ATIVO, COMPOSIÇÃO, SEQUÊNCIA DE POLINUCLEOTÍDEO RECOMBINANTE, VETOR DE EXPRESSÃO, CÉLULA HOSPEDEIRA, MÉTODOS PARA PRODUZIR UMA VARIANTE DE ALFAGALACTOSIDASE A E PARA TRATAR E/OU PREVENIR OS SINTOMAS DE DOENÇA DE FABRY EM UM INDIVÍDUO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA PARA O TRATAMENTO DE DOENÇA DE FABRY, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, E, USO DAS COMPOSIÇÕES. A presente invenção provê polipeptídeos de alfa-galactosidase humana modificados e composições dos mesmos. Os polipeptídeos de alfa-galactosidase humana modificados foram otimizados para prover termoestabilidade melhorada, estabilidade sérica, absorção celular melhorada, estabilidade sob condições ácidas (pH <4) e básicas (pH> 7), imunogenicidade reduzida e liberação de globotriaosilceramida melhorada das células. A invenção também se refere ao uso das composições compreendendo os polipeptídeos de alfa-galactosidase humana modificada para fins terapêuticos.
Applications Claiming Priority (2)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US202062982949P | 2020-02-28 | 2020-02-28 | |
| PCT/US2021/019811 WO2021173928A2 (en) | 2020-02-28 | 2021-02-26 | Human alpha-galactosidase variants |
Publications (1)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| BR112022016990A2 true BR112022016990A2 (pt) | 2022-10-25 |
Family
ID=77463498
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| BR112022016990A BR112022016990A2 (pt) | 2020-02-28 | 2021-02-26 | Alfa-galactosidases a recombinantes e/ou fragmento de alfa-galactosidase a recombinante biologicamente ativo, composição, sequência de polinucleotídeo recombinante, vetor de expressão, célula hospedeira, métodos para produzir uma variante de alfa-galactosidase a e para tratar e/ou prevenir os sintomas de doença de fabry em um indivíduo, composição farmacêutica para o tratamento de doença de fabry, composição farmacêutica, e, uso das composições |
Country Status (17)
| Country | Link |
|---|---|
| US (1) | US20210269787A1 (pt) |
| EP (1) | EP4110926A4 (pt) |
| JP (1) | JP2023516301A (pt) |
| KR (1) | KR20220146601A (pt) |
| CN (1) | CN116096898A (pt) |
| AR (1) | AR121457A1 (pt) |
| AU (1) | AU2021228689A1 (pt) |
| BR (1) | BR112022016990A2 (pt) |
| CA (1) | CA3173294A1 (pt) |
| CL (1) | CL2022002330A1 (pt) |
| CO (1) | CO2022012809A2 (pt) |
| EC (1) | ECSP22075305A (pt) |
| IL (1) | IL295818A (pt) |
| MX (1) | MX2022010663A (pt) |
| PE (1) | PE20230487A1 (pt) |
| TW (1) | TW202146648A (pt) |
| WO (1) | WO2021173928A2 (pt) |
Families Citing this family (2)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| CN113544268A (zh) | 2018-12-20 | 2021-10-22 | 科德克希思公司 | 人类α半乳糖苷酶变体 |
| WO2024042485A1 (en) * | 2022-08-25 | 2024-02-29 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | Composition for use in the treatment of fabry disease |
Family Cites Families (6)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| DK1503788T3 (da) * | 2002-04-25 | 2011-10-17 | Shire Human Genetic Therapies | Behandling af alpha-galactosidase A-deficiens |
| US9194011B2 (en) * | 2009-11-17 | 2015-11-24 | Protalix Ltd. | Stabilized alpha-galactosidase and uses thereof |
| AU2015370125B2 (en) * | 2014-12-22 | 2022-02-03 | Codexis, Inc. | Human alpha-galactosidase variants |
| JP7114485B2 (ja) * | 2016-05-18 | 2022-08-08 | モデルナティエックス インコーポレイテッド | ファブリー病の治療のためのα－ガラクトシダーゼＡをコードするポリヌクレオチド |
| US11357834B2 (en) * | 2017-01-10 | 2022-06-14 | Amicus Therapeutics, Inc. | Recombinant α-galactosidase A for treatment of Fabry disease |
| US11833164B2 (en) * | 2019-08-07 | 2023-12-05 | Amicus Therapeutics, Inc. | Methods of treating Fabry disease in patients having a mutation in the GLA gene |
-
2021
- 2021-02-26 CA CA3173294A patent/CA3173294A1/en active Pending
- 2021-02-26 JP JP2022551638A patent/JP2023516301A/ja active Pending
- 2021-02-26 IL IL295818A patent/IL295818A/en unknown
- 2021-02-26 EP EP21761023.7A patent/EP4110926A4/en active Pending
- 2021-02-26 TW TW110107124A patent/TW202146648A/zh unknown
- 2021-02-26 MX MX2022010663A patent/MX2022010663A/es unknown
- 2021-02-26 AR ARP210100519A patent/AR121457A1/es unknown
- 2021-02-26 WO PCT/US2021/019811 patent/WO2021173928A2/en active Application Filing
- 2021-02-26 KR KR1020227033613A patent/KR20220146601A/ko unknown
- 2021-02-26 CN CN202180017455.2A patent/CN116096898A/zh active Pending
- 2021-02-26 AU AU2021228689A patent/AU2021228689A1/en active Pending
- 2021-02-26 PE PE2022001808A patent/PE20230487A1/es unknown
- 2021-02-26 US US17/186,462 patent/US20210269787A1/en active Pending
- 2021-02-26 BR BR112022016990A patent/BR112022016990A2/pt unknown
-
2022
- 2022-08-25 CL CL2022002330A patent/CL2022002330A1/es unknown
- 2022-09-08 CO CONC2022/0012809A patent/CO2022012809A2/es unknown
- 2022-09-27 EC ECSENADI202275305A patent/ECSP22075305A/es unknown
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| EP4110926A2 (en) | 2023-01-04 |
| CA3173294A1 (en) | 2021-09-02 |
| EP4110926A4 (en) | 2024-06-19 |
| CL2022002330A1 (es) | 2023-03-03 |
| CO2022012809A2 (es) | 2022-09-20 |
| US20210269787A1 (en) | 2021-09-02 |
| WO2021173928A3 (en) | 2021-09-30 |
| AR121457A1 (es) | 2022-06-08 |
| WO2021173928A2 (en) | 2021-09-02 |
| IL295818A (en) | 2022-10-01 |
| TW202146648A (zh) | 2021-12-16 |
| PE20230487A1 (es) | 2023-03-21 |
| AU2021228689A1 (en) | 2022-09-01 |
| ECSP22075305A (es) | 2022-12-30 |
| KR20220146601A (ko) | 2022-11-01 |
| CN116096898A (zh) | 2023-05-09 |
| MX2022010663A (es) | 2022-09-23 |
| JP2023516301A (ja) | 2023-04-19 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| BR112022016990A2 (pt) | Alfa-galactosidases a recombinantes e/ou fragmento de alfa-galactosidase a recombinante biologicamente ativo, composição, sequência de polinucleotídeo recombinante, vetor de expressão, célula hospedeira, métodos para produzir uma variante de alfa-galactosidase a e para tratar e/ou prevenir os sintomas de doença de fabry em um indivíduo, composição farmacêutica para o tratamento de doença de fabry, composição farmacêutica, e, uso das composições | |
| ES2199209T3 (es) | Uso de neurotoxinas en medicamentos para trastornos del tiroides. | |
| Folkman et al. | Duodenal ulcer. Discovery of a new mechanism and development of angiogenic therapy that accelerates healing. | |
| US7723290B2 (en) | Compositions and methods for modulating the immune system | |
| EA200601121A1 (ru) | Мутеины фактора роста фибробластов 21 | |
| BRPI0508455A (pt) | muteìnas de interleucina-2 combinatórias | |
| BR112022016550A2 (pt) | Proteínas de ligação a flt3 e métodos de uso | |
| EA201170993A1 (ru) | Удлиненные рекомбинантные полипептиды и содержащие их композиции | |
| JP2023134616A (ja) | 炎症性腸疾患の治療薬 | |
| CN107375910B (zh) | PTHrP在制备治疗男性性腺功能低下综合征中的应用 | |
| KR20210016365A (ko) | 새로운 약제학적 용도 | |
| ES2745644T3 (es) | Uso de neuregulina-4 para el tratamiento de la enfermedad inflamatoria intestinal y la enterocolitis necrotizante | |
| JP6208763B2 (ja) | 変形性関節症を治療するためのｐｅｄｆ−由来のポリペプチドの使用 | |
| JP2008535872A (ja) | 免疫障害を持つ個体の処置におけるマンナン結合レクチン（ｍｂｌ）の新規癌適用 | |
| BR112022011975A2 (pt) | Polipeptídeo de interferon-¿2 modificado, polipeptídeo gmop-interferon-¿2 modificado, ácido nucleico, plasmídeo, vetor, linha de célula, método para purificação do polipeptídeo de interferon-¿2 modificado, composição farmacêutica, método para uso de um ou mais dos polipeptídeos de interferon-¿2 modificados e método para tratar uma condição médica em um indivíduo | |
| PH12021551372A1 (en) | Human alpha-galactosidase variants | |
| CN103391786B (zh) | 作为抗糖尿病肽的载脂蛋白a-iv | |
| US20160175390A1 (en) | Antiviral agent comprising recombinant mistletoe lectins | |
| BR0317879A (pt) | Usos da proteìna vp4 de rotavìrus e de anticorpos monoclonais ou policlonais, composição farmacêutica, agente terapêutico, medicamentos, métodos para tratar diabete e câncer, para reduzir a adesão celular não desejada que pode ocorrer entre células de tumor ou células normais e para determinar as regiões ou os peptìdios derivados de proteìnas vp4, vp8, e, peptìdeo | |
| Cemazar et al. | Intramuscular IL-12 electrogene therapy for treatment of spontaneous canine tumors | |
| CN113226350A (zh) | 皮肤病治疗剂 | |
| BR112023003606A2 (pt) | Protease recombinante, composição, sequência polinucleotídica recombinante, vetor de expressão, célula hospedeira, métodos para produzir uma protease recombinante e para tratar e/ou prevenir os sintomas de insuficiência pancreática, e, uso | |
| BR112022019510A2 (pt) | Variantes de beta-glucocerebrosidase para uso no tratamento de doença de gaucher | |
| CN105395584B (zh) | 片仔癀及其制剂在制备治疗多发性硬化症的药物中的应用 | |
| BR112023024198A2 (pt) | Fragmento de metionina gama liase recombinante e/ou de metionina gama liase recombinante biologicamente ativo, fragmento de metionina gama liase m recombinante e/ou biologicamente ativo do mesmo, metionina gama liase recombinante, polinucleotídeo recombinante, vetor de expressão, célula hospedeira, métodos para produzir uma metionina gama liase recombinante e para tratar e/ou prevenir os sintomas de homocistinúria em um indivíduo, composição farmacêutica, e, uso de um polipeptídeo de metionina gama liase recombinante ou da composição |