BR112022016990A2 - Alfa-galactosidases a recombinantes e/ou fragmento de alfa-galactosidase a recombinante biologicamente ativo, composição, sequência de polinucleotídeo recombinante, vetor de expressão, célula hospedeira, métodos para produzir uma variante de alfa-galactosidase a e para tratar e/ou prevenir os sintomas de doença de fabry em um indivíduo, composição farmacêutica para o tratamento de doença de fabry, composição farmacêutica, e, uso das composições - Google Patents
Alfa-galactosidases a recombinantes e/ou fragmento de alfa-galactosidase a recombinante biologicamente ativo, composição, sequência de polinucleotídeo recombinante, vetor de expressão, célula hospedeira, métodos para produzir uma variante de alfa-galactosidase a e para tratar e/ou prevenir os sintomas de doença de fabry em um indivíduo, composição farmacêutica para o tratamento de doença de fabry, composição farmacêutica, e, uso das composiçõesInfo
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Abstract
ALFA-GALACTOSIDASES A RECOMBINANTES E/OU FRAGMENTO DE ALFA-GALACTOSIDASE A RECOMBINANTE BIOLOGICAMENTE ATIVO, COMPOSIÇÃO, SEQUÊNCIA DE POLINUCLEOTÍDEO RECOMBINANTE, VETOR DE EXPRESSÃO, CÉLULA HOSPEDEIRA, MÉTODOS PARA PRODUZIR UMA VARIANTE DE ALFAGALACTOSIDASE A E PARA TRATAR E/OU PREVENIR OS SINTOMAS DE DOENÇA DE FABRY EM UM INDIVÍDUO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA PARA O TRATAMENTO DE DOENÇA DE FABRY, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA, E, USO DAS COMPOSIÇÕES. A presente invenção provê polipeptídeos de alfa-galactosidase humana modificados e composições dos mesmos. Os polipeptídeos de alfa-galactosidase humana modificados foram otimizados para prover termoestabilidade melhorada, estabilidade sérica, absorção celular melhorada, estabilidade sob condições ácidas (pH <4) e básicas (pH> 7), imunogenicidade reduzida e liberação de globotriaosilceramida melhorada das células. A invenção também se refere ao uso das composições compreendendo os polipeptídeos de alfa-galactosidase humana modificada para fins terapêuticos.
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