AR126237A1 - COMPOSICIONES DE VARIANTES DE b-HEXOSAMINIDASA Y USOS DE ESTAS - Google Patents
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Abstract
En el presente documento, se divulgan subunidades a de variantes de b-hexosaminidasa recombinantes que forman un homodímero de subunidad α de variante de b-hexosaminidasa que tiene propiedades optimizadas para su uso en el tratamiento de la enfermedad de Tay-Sachs o la enfermedad de Sandhoff. Reivindicación 1: Una subunidad b-hexosaminidasa recombinante variante a que forma un homodímero de la subunidad b-hexosaminidasa variante a caracterizada porque comprende una o más sustituciones o deleciones de la secuencia de aminoácidos en las posiciones correspondientes a S184, P209, N228, P229, V230, T231, P429, K432, D433, I436, N466, S491, L493, T494, F495, E498, L508, Q513, N518, V519, F521 y E523 de la subunidad b-hexosaminidasa a natural de la SEQ ID Nº 1 y que comprende, además, uno o más elementos de una secuencia de aminoácidos que aumentan la captación celular del homodímero de la subunidad b-hexosaminidasa variante a en comparación con un homodímero de la SEQ ID Nº 6. Reivindicación 44: Un homodímero caracterizado porque comprende la subunidad b-hexosaminidasa recombinante variante a según la reivindicación 1. Reivindicación 45: Una composición farmacéutica caracterizada porque comprende el homodímero según la reivindicación 44 y uno o más excipientes farmacéuticamente aceptables. Reivindicación 55: Un ácido nucleico que codifica el homodímero caracterizado porque comprende la subunidad b-hexosaminidasa recombinante variante a de la reivindicación 24. Reivindicación 56: Un vector caracterizado porque comprende el ácido nucleico de la reivindicación 55 y una o más regiones reguladoras de genes. Reivindicación 58: Una partícula viral de AAV caracterizado porque comprende el vector de la reivindicación 57.
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