AR119634A1 - Nucleasas guiadas por arn y sus fragmentos activos y variantes y métodos de uso - Google Patents

Abstract

Se proporcionan composiciones y métodos de unión con una secuencia diana de interés. Las composiciones se usan en la escisión o la modificación de una secuencia diana de interés, visualización de una secuencia diana de interés y la modificación de la expresión de una secuencia de interés. Las composiciones comprenden polipéptidos de nucleasa guiados por arn, arn de crispr, arn de crispr transactivantes, arn de guía, y moléculas de ácido nucleico que los codifican. También se proporcionan vectores y células huésped que comprenden las moléculas de ácido nucleico. También se proporcionan sistemas de crispr para unir una secuencia diana de interés, en donde el sistema de crispr comprende un polipéptido de nucleasa guiado por arn y uno o más arn de guía. Reivindicación 1: Una molécula de ácido nucleico que comprende un polinucleótido que codifica un polipéptido de nucleasa guiada por ARN (RGN), en el que dicho polinucleótido comprende una secuencia de nucleótidos que codifica un polipéptido de RGN seleccionado del grupo que consta de: a) un polipéptido de RGN que comprende una secuencia de aminoácidos que tiene al menos un 95% de identidad de secuencia con la SEQ ID Nº 117, 30, 75, 1, 9, 16, 23, 38, 46, 61, 69, 82, 89, 95, 103 ó 110; y b) un polipéptido de RGN que comprende la secuencia de aminoácidos indicada como SEQ ID Nº 54; en el que dicho polipéptido de RGN es capaz de unirse a una secuencia de ADN diana de una molécula de ADN de una manera específica de secuencia guiada por ARN cuando se une a un ARN de guía (ARNg) capaz de hibridar con dicha secuencia de ADN diana, y en el que dicho polinucleótido que codifica un polipéptido de RGN está operativamente unido a un promotor heterólogo de dicho polinucleótido.