AR114438A1 - Vectores para terapias genéticas y métodos para su uso - Google Patents

Vectores para terapias genéticas y métodos para su uso

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AR114438A1
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nucleic acid
vector
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peptide
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ARP190101137A
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Ce Feng Liu
Russell Gotschall
Steven Tuske
Hung Do
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Amicus Therapeutics Inc
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    • Y02ATECHNOLOGIES FOR ADAPTATION TO CLIMATE CHANGE
    • Y02A50/00TECHNOLOGIES FOR ADAPTATION TO CLIMATE CHANGE in human health protection, e.g. against extreme weather
    • Y02A50/30Against vector-borne diseases, e.g. mosquito-borne, fly-borne, tick-borne or waterborne diseases whose impact is exacerbated by climate change

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Abstract

Vectores para terapias genéticas y métodos para su uso mejorados que, en algunas formas de realización, comprenden secuencias para una expresión y direccionamiento celulares mejorados de una proteína terapéutica. Reivindicación 1: Un vector para terapia génica caracterizado porque comprende una construcción de ácido nucleico que comprende: (a) una secuencia de ácidos nucleicos que codifica para una proteína terapéutica, y (b) una secuencia de ácidos nucleicos que codifica para un péptido que se une al receptor de manosa 6-fosfato independiente de cationes (MP6) (CI-MPR) con alta afinidad. Reivindicación 2: El vector para terapia génica de la reivindicación 1, caracterizado porque el péptido es una variante de péptido IGF2 (vlGF2). Reivindicación 12: El vector para terapia génica de la reivindicación 11, caracterizado porque el trastorno genético es un trastorno de almacenamiento lisosomal.
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