AR114438A1 - Vectores para terapias genéticas y métodos para su uso - Google Patents
Vectores para terapias genéticas y métodos para su usoInfo
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Abstract
Vectores para terapias genéticas y métodos para su uso mejorados que, en algunas formas de realización, comprenden secuencias para una expresión y direccionamiento celulares mejorados de una proteína terapéutica. Reivindicación 1: Un vector para terapia génica caracterizado porque comprende una construcción de ácido nucleico que comprende: (a) una secuencia de ácidos nucleicos que codifica para una proteína terapéutica, y (b) una secuencia de ácidos nucleicos que codifica para un péptido que se une al receptor de manosa 6-fosfato independiente de cationes (MP6) (CI-MPR) con alta afinidad. Reivindicación 2: El vector para terapia génica de la reivindicación 1, caracterizado porque el péptido es una variante de péptido IGF2 (vlGF2). Reivindicación 12: El vector para terapia génica de la reivindicación 11, caracterizado porque el trastorno genético es un trastorno de almacenamiento lisosomal.
Applications Claiming Priority (1)
Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
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US201862664741P | 2018-04-30 | 2018-04-30 |
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ID=72670891
Family Applications (1)
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ARP190101137A AR114438A1 (es) | 2018-04-30 | 2019-04-30 | Vectores para terapias genéticas y métodos para su uso |
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AR (1) | AR114438A1 (es) |
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2019
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