TH1801006082A

TH1801006082A - สูตรผสมที่ประกอบรวมด้วยแอซิด แอลฟา-กลูโคซิเดสแบบรีคอมบิแนนท์

Info

Publication number: TH1801006082A
Application number: TH1801006082A
Authority: TH
Inventors: เทสเลอร์ เซอร์เกย์; ซันเดอร์แลนด์ เวนดี้; ดิโลเน่ เอ็นริก้า; ชาร์ ฮิง
Original assignee: อะมิคัส เธอราพิวติคส์ อิงค์
Filing date: 2017-03-30
Publication date: 2023-10-23

Abstract

หน้า1ของจำนวน1หน้า บทสรุปการประดิษฐ์ ที่ถูกจัดไว้คือสูตรผสมทางเภสัชกรรมที่ประกอบรวมด้วยแอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคซิเดสแบบรีคอมบิแนนท์, ที่ซึ่งแอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคซิเดสแบบรีคอมบิแนนท์ถูกแสดงออกในเซลล์รังไข่แฮมสเตอร์จีน(CHO)และประกอบ รวมด้วยปริมาณที่เพิ่มขึ้นของหน่วยNไกลแคนที่มีหนึ่งหรอสองเรซิดิวแมนโนส6ฟอสเฟตเมื่อเปรียบเทียบ กับปริมาณของหน่วยNไกลแคนที่มีหนึ่งหรือสองเรซิดิวแมนโนส6ฟอสเฟตของแอลกลูโคซิเดสแอลฟา อย่างน้อยหนึ่งบัฟเฟอร์ที่ถูกเลือกจากกลุ่มที่ประกอบด้วยซิเตรต,ฟอสเฟตและการรวมกันของสิ่งดังกล่าว และอย่างน้อยหนึ่งกระสายยาที่ถูกเลือกจากกลุ่มที่ประกอบด้วยแมนนิทอล,พอลิซอร์เบต80,และ การรวมกันของสิ่งดังกล่าว,ที่ซึ่งสูตรผสมมีpHจากประมาณ5.0ถึงประมาณ7.0ที่ยังถูกจัดไว้คือวิธีการ บำบัดโรคพอมเพโดยใช้สูตรผสมทางเภสัชกรรมเหล่านี้

Claims

1./03/2562(OCR) หน้า1ของจำนวน4หน้าข้อถือสิทธิ1. สูตรผสมทางเภสัชกรรมที่ประกอบรวมด้วย:(a)แอซิดaกลูโคซิเดสของมนุษย์แบบรีคอมบิแนนท์(rhGAA),ที่ซึ่งrhGAAถูกแสดงออกในเซลล์รังไข่แฮมสเตอร์จีน(CHO)และประกอบรวมด้วยอย่างน้อย3โมลของแมนโนส6ฟอสเฟต(M6P)ต่อโมลของrhGAA(b)อย่างน้อยหนึ่งบัฟเฟอร์และ(c)อย่างน้อยหนึ่งกระสายยา,ที่ซึ่งสูตรผสมมีpHจาก5.0ถึง7.02. สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ1,ที่ซึ่งrhGAAมีอยู่ในความเข้มข้น5mg/mLถึง50mg/mL3. สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ1หรอข้อถือสิทธิข้อ2,ที่ซึ่งrhGAAมีอยู่ในความเข้มข้น15mg/mL4. สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ13ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งสูตรผสมมีpH6.05. สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ14ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งอย่างน้อยหนึ่งบัฟเฟอร์ประกอบรวมด้วยชิเตรต,ฟอสเฟต,ห!'อการรวมกันของสิ่งดังกล่าว6. สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ15ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งอย่างน้อยหนึ่งบัฟเฟอร์ประกอบรวมด้วยเกลือโพแทสเซียม,โซเดียม,หรอแอมโมเนียม7. สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ16ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งอย่างน้อยหนึ่งกระสายยาประกอบรวมด้วยแมนนิทอล8. สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ7,ที่ชึ่งแมนนิทอสมีอยู่ในความเข้มข้น10mg/mLถึง50mg/mL9. สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ18ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งอย่างน้อยหนึ่งกระสายยาประกอบรวมด้วยพอสิซอร์ฒต8010. สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ9,ที่ซึ่งพอสิซอร์เบต80มีอยู่ในความเข้มข้น0.2mg/mLถึง0.5mg/mLหน้า2ของจำนวน4หน้าสูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ710ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ชึ่งแมนนิทอลมีอยู่ที่ความเข้มข้น20mg/mLและ,พอสิซอร์เบต80มีอยู่ที่ความเข้มข้น0.5mg/mLสูตรผสมทางบาสัซกรรมของข้อถือสิทธิข้อ111ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ยังประกอบรวมด้วยสารทำให้เป็นด่างและ/หรือสารทำให้เป็นกรด,ที่ซึ่งสารทำให้เป็นด่างและสารทำให้เป็นกรดมีอยู่ในปรมาณที่เพียงพอเพื่อคงสูตรผสมทางเภสัชกรรมไว้ที่pHจาก5.0ถึง6.0สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ112ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งrhGAAประกอบรวมด้วยอย่างน้อย4โมลของกรดไซอะสิกต่อโมลของrhGAAสูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ113ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งrhGAAประกอบรวมด้วยตำแหน่งNไกลไกลโคชีเสชันที่เป็นไปได้เจ็ดตำแหน่งและที่ซึ่ง:(ล)อย่างน้อย50%ของrhGAAประกอบรวมด้วยหน่วยผไกลแคนที่มีบิลM6Pที่ตำแหน่งNไกลไกลโคชีเลชันที่เป็นไปได้ตำแหน่งที่หนึ่งห‘รอ(ช)อย่างน้อย30%ของrhGAAประกอบรวมด้วยหน่วยผไกลแคนที่มีโมโนM6Pที่ตำแหน่งผไกลไกลโคชีเลชันที่เป็นไปได้ตำแหน่งที่สองหรือ(c) อย่างน้อย30%ของrhGAAประกอบรวมด้วยหน่วยNไกลแคนที่มีบิสM6Pที่ตำแหน่งผไกลไกลโคชีเลชันที่เป็นไปได้ตำแหน่งที่สี่หรอ(d) อย่างน้อย20%ของrhGAAประกอบรวมด้วยหน่วยผไกลแคนที่มีโมโนM6Pที่ตำแหน่งผไกลไกลโคชีเลชันที่เป็นไปได้ตำแหน่งที่สี่สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ114ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งสูตรผสมทางเภสัชกรรมประกอบเป็นหลักด้วย:(ล)rhGAA(ช)โซเดียมซิเตรต(c) กรดชิต‘รกโมโนไฮเดรต(d) แมนนิทอล(e) พอสิซอร์เบต80(f) นาหน้า3ของจำนวน4หน้า(g) โดยทางเลือก,สารทำให้เป็นกรดและ(h) โดยทางเลือก,สารทำให้เป็นด่าง,ที่ซึ่งสูตรผสมมีpHจาก5.0ถึง6.016. สูตรผสมทาง๓ลัซกรรมของข้อถือสิทธิข้อ115ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งสูตรผสมทางเภส์ชกรรมประกอบเป็นหลักด้วย:(a) rhGAA,ที่มีอยู่ที่ความเข้มข้น15mg/mL(b) บัฟเฟอร์โซเดียมซิเตรต,ที่มีอยู่ที่ความเข้มข้น25mM(c) แมนนิทอล,ที่มีอยู่ที่ความเข้มข้น20mg/mL(d) พอลิรอร์เบต80,ที่มีอยู่ที่ความเข้มข้น0.5mg/mL(e) นา(f) โดยทางเลือก,สารทำให้เป็นกรดและ(g) โดยทางเลือก,สารทำให้เป็นด่าง,ที่ซึ่งสูตรผสมมีpHจาก5.0ถึง6.017. องค์ประกอบทางเภสัชกรรมที่ประกอบรวมด้วยสูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ116ข้อใดข้อหนึ่งหลังจากการทำให้แห้งแบบแช่เยือกแข็ง18. องค์ประกอบทางเภสัชกรรมที่ประกอบรวมด้วยของผสมที่ถูกทำให้แห้งแบบแช่เยือกแข็งที่ประกอบรวมด้วย:(a) rhGAA,ที่ซึ่งrhGAAถูกแสดงออกในเซลล์CHOและประกอบรวมด้วยอย่างน้อย3โมลของM6Pต่อโมลของrhGAA(b) อย่างน้อยหนึ่งบัฟเฟอร์และ(c) อย่างน้อยหนึ่งกระสายยา19. การใช้สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ116สำหรับบำบัดโรคพอมเพในผู้ป่วย20. การใช้ข้อถือสิทธิข้อ19,ที่ซึ่งสูตรผสมทาง๓สัซกรรมถูกเจือจางก่อนการให้แก่ผู้ป่วย21. การใช้องค์ประกอบทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ17ของข้อถือสิทธิข้อ18สำหรับบำบัดโรคพอมเพ,ที่ซึ่งองค์ประกอบทางเภสัชกรรมถูกประกอบฃึนใหม่และองค์ประกอบทางเภสัชกรรมที่ถูกประกอบฃึนใหม่ถูกให้แก่ผู้ป่วยที่ต้องการสิ่งดังกล่าวหน้า4ของจำนวน4หน้า22. วิธีการเตรี'ยมสูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ116ข้อใดข้อหนึ่ง,วิธีการที่ประกอบรวมด้วย:(ล)การเตรียมสารละลายที่ประกอบรวมด้วยอย่างน้อยหนึ่งบัฟเฟอร์,อย่างน้อยหนึ่งกระสายยา,และrhGAA(ช)โดยทางเลือกการปรับpHของสารละลายและ(c)โดยทางเลือกการเติมนาเพิ่มเติมลงสู่สารละลาย23. วิธีการของข้อถือสิทธิข้อ22,ที่บังประกอบรวมด้วยการกรองสารละลาย24. วิธีการของข้อถือสิทธิข้อ21หรือข้อถือสิทธิข้อ22,ที่บังประกอบรวมด้วยการจัดเก็บสารละลาย25. วิธีการเตรี'ยมองค์ประกอบทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ17,วิธีการที่ประกอบรวมด้วยการทำให้สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ116ข้อใดข้อหนึ่งแห้งแบบแช่เยือกแข็ง26. วิธีการเตรี'ยมองค์ประกอบทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ18,วิธีการที่ประกอบรวมด้วย:(ล)การรวมสูตรผลมชนิดของเหลวของrhGAA,อย่างน้อยหนึ่งบัฟเฟอร์,และอย่างน้อยหนึ่งกระลายยาและ(ช)การทำให้สูตรผสมชนิดของเหลวแห้งแบบแช่เยือกแข็ง27. วิธีการบำบัดโรคพอมเพ,วิธีการที่ประกอบรวมด้วยการให้สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ116ข้อ,ใดข้อหนึ่งแก่ผู้ป่วย28. วิธีการบำบัดโรคพอมเพ,วิธีการที่ประกอบรวมด้วยการประกอบองค์ประกอบทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ17หรอข้อถือสิทธิข้อ18ฃึนใหม่และการให้องค์ประกอบทางเภสัชกรรมที่ถูกประกอบฃึ๋นใหม่แก่ผู้ป่วย29. วิธีการของข้อถือสิทธิข้อ27หรอข้อถือสิทธิข้อ28,ที่ซึ่งวิธีการบังประกอบรวมด้วยการให้ไมกลูสแตตแก่ผู้ป่วย แก้ไข02/11/2561 หน้า1ของจำนวน5หน้า ข้อถือสิทธิ 1.สูตรผสมทางเภสัชกรรมที่ประกอบรวมด้วย: (d)แอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคซิเดสแบบรีคอมบิแนนท์,ที่ซึ่งแอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคซิเดสแบบรีคอมบิแนนท์ ถูกแสดงออกในเซลล์รังไข่แฮมสเตอร์จีน(CHO)และประกอบรวมด้วยปริมาณที่เพิ่มขึ้นของหน่วย Nไกลแคนที่มีหนึ่งหรือสองเรซิดิวแมนโนส6ฟอสเฟตเมื่อเปรียบเทียบกับปริมาณของหน่วย Nไกลแคนที่มีหนึ่งหรือสองเรซิดิวแมนโนส6ฟอสเฟตของแอลกลูโคซิเดสแอลฟา (e)อย่างน้อยหนึ่งบัฟเฟอร์ที่ถูกเลือกจากกลุ่มที่ประกอบด้วยซิเตรต,ฟอสเฟตและ การรวมกันของสิ่งดังกล่าวและ (f)อย่างน้อยหนึ่งกระสายยาที่ถูกเลือกจากกลุ่มที่ประกอบด้วยแมนนิทอล,พอลิซอร์เบต 80,และการรวมกันของสิ่งดังกล่าว, ที่ซึ่งสูตรผสมมีpHจาก5.0ถึง7.0 หน้า1ของจำนวน5หน้า ข้อถือสิทธิ 1.สูตรผสมทางเภสัชกรรมที่ประกอบรวมด้วย: (d)แอซิด(สัญลักษณ์)กสูโคซิเดสแบบรีคอมบิแนนท์,ที่ซึ่งแอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคซิเดสแบบรีคอมบิแนนท์ ถูกแสดงออกในเซลล์รังไข่แฮมสเตอร์จีน(CHO)และประกอบรวมด้วยปริมาณที่เพิ่มขึ้นของ หน่วยNไกลแคนที่มีหนึ่งหรือสองเรซิดิวแมนโนส6ฟอสเฟตเมื่อเปรียบเทียบกับปริมาณของ หน่วยNไกลแคนที่มีหนึ่งหรือสองเรซิดิวแมนโนส6ฟอสเฟตของแอลกลูโคซิเดสแอลฟา (e)อย่างน้อยหนึ่งบัฟเฟอร์ที่ถูกเลือกจากกลุ่มที่ประกอบด้วยซิเตรต,ฟอสเฟตและ การรวมกันของสิ่งดังกล่าวและ (f)อย่างน้อยหนึ่งกระสายยาที่ถูกเลือกจากกลุ่มที่ประกอบด้วยแมนนิทอล,พอลิซอร์เบต 80,และการรวมกันของสิ่งดังกล่าว, ที่ซึ่งสูตรผสมมีpHจาก5.0ถึง7.0

2.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ1,ที่ซึ่งแอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคซิเดสแบบรีคอมบิแนนท์มีอยู่ ในความเข้มข้น5ถึง50mg/mL

3.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ1หรือ2,ที่ซึ่งแอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคซิเดสแบบรีคอมบิแนนท์มีอยู่ ในความเข้มข้น15mg/mL

4.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ13ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งสูตรผสมมีpHจาก5.5ถึง7.0

5.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ14ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งสูตรผสมมีpH6.0

6.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ15ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งอย่างน้อยหนึ่งบัฟเฟอร์ประกอบ รวมด้วยซิเตรต

7.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ16ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งอย่างน้อยหนึ่งบัฟเฟอร์ประกอบ รวมด้วยเกลือโพแทสเซียม,โซเดียมหรือแอมโมเนียม

8.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ17ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งอย่างน้อยหนึ่งบัฟเฟอร์ประกอบ รวมด้วยโซเดียมซิเตรต

9.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ18ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งอย่างน้อยหนึ่งบัฟเฟอร์มีอยู่ ในความเข้มข้น10ถึง100mM หน้า2ของจำนวน5หน้า

10.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ19ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งอย่างน้อยหนึ่งบัฟเฟอร์มีอยู่ ในความเข้มข้น25mM

11.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ110ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งทรีฮาโลส,ซูโครส,ไกลซีนหรือ การรวมกันของสิ่งดังกล่าวไม่ถูกรวมเอาไว้

12.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ111ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งอย่างน้อยหนึ่งกระสายยาคือ แมนนิทอลที่มีอยู่ในความเข้มข้น10ถึง50mg/mL

13.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ112ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งอย่างน้อยหนึ่งกระสายยาคือ พอลิซอร์เบต80ที่มีอยู่ในความเข้มข้น0.2ถึง0.5mg/mL

14.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ113ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งแมนนิทอสมีอยู่ที่ความเข้มข้น 20mg/mLและพอลิซอร์เบต80มีอยู่ที่ความเข้มข้น0.5mg/mL

15.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ114ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ยังประกอบรวมด้วย: (d)น้ำ

16.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ115ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ยังประกอบรวมด้วย: (e)สารทำให้เป็นด่างและ/หรือ (f)สารทำให้เป็นกรด, ที่ซึ่งสารทำให้เป็นด่างและสารทำให้เป็นกรดมีอยู่ในปริมาณเพื่อคงสูตรผสมทางเภสัชกรรม ไว้ที่pHจาก5.0ถึง6.0

17.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ116ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งอย่างน้อย30%ของโมเลกุล ของแอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคซิเดสของมนุษย์แบบรีคอมบิแนนท์ประกอบรวมด้วยหนึ่งหรือมากกว่าของ หน่วยNไกลแคนที่มีหนึ่งหรอลองเรซิดิวแมนโนส6ฟอสเฟต

18.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ117ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งแอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคซิเดลของมนุษย์ แบบรีคอมบิแนนท์ประกอบรวมด้วยโดยเฉลี่ยจาก0.5ถึง7.0โมลของหน่วยNไกลแคนที่มีหนึ่งหรือ สองเรชิดิวแมนโนส6ฟอสเฟตต่อโมลของแอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคชิเดลของมนุษย์แบบรีคอมบิแนนท์

19.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ118ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งแอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคซิเดลของมนุษย์ แบบรีคอมบิแนนท์ประกอบรวมด้วยโดยเฉลี่ยอย่างน้อย3โมลของเรซิดิวแมนโนส6ฟอสเฟตต่อ หน้า3ของจำนวน5หน้า โมลของแอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคซิเดสของมนุษย์แบบรีคอมบิแนนท์และอย่างน้อย4โมลของเรซิดิว กรดไซอะลิกต่อโมลของแอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคชิเดสของมนุษย์แบบรีคอมบิแนนท์

20.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ119ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งแอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคซิเดสของมนุษย์ แบบรีคอมบิแนนท์ประกอบรวมด้วยเจ็ดตำแหน่งNไกลโคซิเลชันที่มีศักยภาพ,อย่างน้อย 50%ของโมเลกุลของแอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคชิเดลของมนุษย์แบบรคอมบิแนนท์ประกอบรวมด้วยหน่วย Nไกลแคนที่มีสองเรซิดิวแมนโนล6ฟอสเฟตที่ตำแหน่งที่หนึ่ง,อย่างน้อย30%ของโมเลกุลของ แอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคชิเดลของมนุษย์แบบรีคอมบิแนนท์ประกอบรวมด้วยหน่วยNไกลแคนที่มีหนึ่งเรซิดิว แมนโนส6ฟอสเฟตที่ตำแหน่งที่สอง,อย่างน้อย30%ของโมเลกุลของแอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคซิเดล ของมนุษย์แบบรีคอมบิแนนท์ประกอบรวมด้วยหน่วยNไกลแคนที่มีสองเรซิดิวแมนโนส6ฟอสเฟต ที่ตำแหน่งที่สี่,และอย่างน้อย20%ของโมเลกุลของแอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคซิเดลของมนุษย์แบบ รีคอมบิแนนท์ประกอบรวมด้วยหน่วยNไกลแคนที่มีหนึ่งเรซิดิวแมนโนส6ฟอสเฟตที่ตำแหน่งที่สี่

21.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ120ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งสูตรผสมทางเภสัชกรรมประกอบ เป็นหลักด้วย: (a)แอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคซิเดสแบบรีคอมบิแนนท์ (b1)โซเดียมซิเตรต (b2)กรดซิตริกโมโนไฮเดรต (c1)แมนนิทอล (c2)พอลิซอร์เบต80 (d)น้ำ (e)โดยทางเลือก,สารทำให้เป็นกรดและ (f)โดยทางเลือก,สารทำให้เป็นด่าง, ที่ซึ่งสูตรผสมมีpHจาก5.0ถึง6.0

22.สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ121ข้อใดข้อหนึ่ง,ที่ซึ่งสูตรผสมทางเภสัชกรรมประกอบ เป็นหลักด้วย: (a)แอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคชิเดลแบบรีคอมบิแนนท์,ที่มีอยู่ที่ความเข้มข้น15mg/mL (b)บัฟเฟอร์โซเดียมซิเตรต,ที่มีอยู่ที่ความเข้มข้น25mM หน้า4ของจำนวน5หน้า (c1)แมนนิทอล,ที่มีอยู่ที่ความเข้มข้น20mg/mL (c2)พอลิซอร์เบต80,ที่มีอยู่ที่ความเข้มข้น0.5mg/mLและ (d)น้ำ (e)โดยทางเลือก,สารทำให้เป็นกรดและ (f)โดยทางเลือก,สารทำให้เป็นด่าง, ที่ซึ่งสูตรผสมมีpHจาก5.0ถึง6.0

23.องค์ประกอบทางเภสัชกรรมที่ประกอบรวมด้วยสูตรผสมของข้อถือสิทธิข้อ122ข้อใดข้อหนึ่ง หลังจากการทำให้แห้งแบบแช่เยือกแข็ง

24.องค์ประกอบทางเภสัชกรรมที่ประกอบรวมด้วยของผสมที่ถูกทำให้แห้งแบบแช่เยือกแข็งที่ประกอบ รวมด้วย: (a)แอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคซิเดสแบบรีคอมบิแนนท์,ที่ซึ่งแอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคซิเดสแบบรีคอมบิแนนท์ ถูกแสดงออกในเซลล์รังไข่แฮมสเตอร์จีน(CHO)และประกอบรวมด้วยปริมาณที่เพิ่มขึ้นของ หน่วยNไกลแคนที่มีหนึ่งหรือสองเรซิดิวแมนโนส6ฟอสเฟตเมื่อเปรียบเทียบกับปริมาณของ หน่วยNไกลแคนที่มีหนึ่งหรือสองเรชิดิวแมนโนส6ฟอสเฟตของแอลกลูโคซิเดลแอลฟา (b)บัฟเฟอร์ที่ถูกเลือกจากกลุ่มที่ประกอบด้วยซิเตรต,ฟอสเฟตและการรวมกันของ สิ่งดังกล่าวและ (c)อย่างน้อยหนึ่งกระสายยาที่ถูกเลือกจากกลุ่มที่ประกอบด้วยทริฮาโลส,แมนนิทอล, พอลิซอร์เบต80,และการรวมกันของสิ่งดังกล่าว

25.การใช้สูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ122สำหรับการบำบัดโรคพอมเพ

26.การใช้ของข้อถือสิทธิข้อ25,โดยเพิ่มเติมที่ซึ่งสูตรผสมทางเภสัชกรรมถูกเจือจางก่อนการให้แก่ ผู้ป่วย

27.การใช้องค์ประกอบทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ23หริอ24สำหรับการบำบัดโรคพอมเพ, ที่ซึ่งองค์ประกอบทางเภสัชกรรมถูกประกอบขึ้นใหม่และองค์ประกอบทางเภสัชกรรมที่ถูกประกอบ ขึ้นใหม่ถูกให้แก่ผู้ป่วยที่ต้องการสิ่งดังกล่าว

28.วิธีการเตรียมสูตรผสมทางเภสัชกรรมของข้อถือสิทธิข้อ122ข้อใดข้อหนึ่ง,วิธีการที่ประกอบ รวมด้วย: หน้า5ของจำนวน5หน้า การเติมอย่างน้อยหนึ่งบัฟเฟอร์,อย่างน้อยหนึ่งกระสายยาและแอซิด(สัญลักษณ์)กลูโคซิเดสแบบ รีคอมบิแนนท์ลงสู่น้ำเพื่อจัดให้มีสารละลาย โดยทางเลือกการปรับpHของสารละลายและ โดยทางเลือกการเติมน้ำเพิ่มเติมลงสู่สารละลาย

29.วิธีการของข้อถือสิทธิข้อ28,ที่ยังประกอบรวมด้วยการกรองสารละลาย

30.วิธีการของข้อถือสิทธิข้อ28หรือ29,ที่ยังประกอบรวมด้วยการจัดเก็บสารละลาย