RU2022101609A - Пэгилированная цистатионин-бета-синтаза для ферментотерапии для лечения гомоцистинурии - Google Patents
Пэгилированная цистатионин-бета-синтаза для ферментотерапии для лечения гомоцистинурии Download PDFInfo
- Publication number
- RU2022101609A RU2022101609A RU2022101609A RU2022101609A RU2022101609A RU 2022101609 A RU2022101609 A RU 2022101609A RU 2022101609 A RU2022101609 A RU 2022101609A RU 2022101609 A RU2022101609 A RU 2022101609A RU 2022101609 A RU2022101609 A RU 2022101609A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- paragraphs
- approximately
- subject
- administration step
- dose
- Prior art date
Links
Claims (68)
1. Лекарственное вещество, содержащее:
(a) выделенный белок цистатионин-β-синтазы (CBS), включающий SEQ ID NO:1; и
(b) молекулу ПЭГ, ковалентно связанную с белком CBS.
2. Лекарственное вещество по п. 1, в котором молекула ПЭГ представляет собой ME-200GS.
3. Фармацевтическая композиция, содержащая лекарственное вещество по п. 1 или 2 и фармацевтически приемлемый наполнитель, адъювант, разбавитель или носитель.
4. Препарат фармацевтической композиции по п. 3, который является лиофилизированным.
5. Лиофилизированный препарат по п. 4, после восстановления влагосодержания в котором восстановленный жидкий препарат содержит:
(a) лекарственное вещество в концентрации, составляющей приблизительно 20-30 мг/мл;
(b) приблизительно 15 мМ фосфат калия и
(c) приблизительно 8% (в отношении веса к объему) трегалозы.
6. Восстановленный препарат по п. 5, стандартная доза которого содержит:
(a) приблизительно 25 мг лекарственного вещества и
(b) 1 мл воды.
7. Способ лечения гомоцистинурии у субъекта, включающий: введение субъекту терапевтически эффективного количества препарата фармацевтической композиции по любому из пп. 4-6.
8. Способ по п. 7, в котором терапевтически эффективное количество представляет собой дозу, выбранную из диапазона от приблизительно 0,25 мг/кг до приблизительно 10 мг/кг.
9. Способ по п. 8, в котором доза составляет приблизительно 0,33 мг/кг.
10. Способ по п. 8, в котором доза составляет приблизительно 0,66 мг/кг.
11. Способ по п. 8, в котором доза составляет приблизительно 1,0 мг/кг.
12. Способ по п. 8, в котором доза составляет приблизительно 1,5 мг/кг.
13. Способ по любому из пп. 7-12, который включает, кроме того, введение субъекту по крайней мере одного вещества, выбранного из группы, состоящей из пиридоксина, витамина B6 и бетаина.
14. Способ по любому из пп. 7-13, в котором субъект соблюдает диету с ограничением метионина (Met).
15. Способ по любому из пп. 7-14, который включает, кроме того, введение антитромбоцитарного средства.
16. Способ по п. 15, в котором антитромбоцитарное средство представляет собой разжижитель крови варфарин или антикоагулянт.
17. Способ по любому из пп. 7-16, в котором стадия введения выполняется приблизительно один раз каждые 3 дня.
18. Способ по любому из пп. 7-16, в котором стадия введения выполняется приблизительно один раз в день.
19. Способ по любому из пп. 7-16, в котором стадия введения выполняется приблизительно один раз в неделю.
20. Способ по любому из пп. 7-19, в котором стадию введения повторяют на протяжении приблизительно 6 недель.
21. Способ по любому из пп. 7-19, в котором стадию введения повторяют на протяжении приблизительно 3 месяцев.
22. Способ по любому из пп. 7-19, в котором стадию введения повторяют на протяжении приблизительно 6 месяцев.
23. Способ по любому из пп. 7-19, в котором стадию введения повторяют на протяжении более 6 месяцев.
24. Способ по любому из пп. 7-19, в котором стадию введения повторяют в течение оставшегося времени жизни субъекта.
25. Способ снижения уровня гомоцистеина (Hcy) у субъекта, включающий: введение субъекту терапевтически эффективного количества препарата фармацевтической композиции по любому из пп. 4-6.
26. Способ по п. 25, в котором уровень Hcy составляет менее приблизительно 80 мкМ после стадии введения.
27. Способ по п. 25, в котором уровень Hcy снижается вплоть до 10% после стадии введения.
28. Способ по п. 25, в котором уровень Hcy снижается вплоть до 20% после стадии введения.
29. Способ по п. 25, в котором уровень Hcy снижается вплоть до 30% после стадии введения.
30. Способ по п. 25, в котором уровень Hcy снижается вплоть до 40% после стадии введения.
31. Способ по п. 25, в котором уровень Hcy снижается вплоть до 50% после стадии введения.
32. Способ по п. 25, в котором уровень Hcy снижается вплоть до 60% после стадии введения.
33. Способ по п. 25, в котором уровень Hcy снижается вплоть до 70% после стадии введения.
34. Способ по п. 25, в котором уровень Hcy снижается вплоть до 80% после стадии введения.
35. Способ по п. 25, в котором уровень Hcy снижается вплоть до 90% после стадии введения.
36. Способ по любому из пп. 25-35, в котором уровень Hcy находится в диапазоне от приблизительно 10 мкМ до приблизительно 20 мкМ после стадии введения.
37. Способ по любому из пп. 25-35, в котором уровень Hcy составляет менее 10 мкМ после стадии введения.
38. Способ по любому из пп. 25-35, в котором уровень Hcy составляет приблизительно 55 мкМ после стадии введения.
39. Способ по любому из пп. 25-38, в котором терапевтически эффективное количество представляет собой дозу, выбранную из диапазона от приблизительно 0,25 мг/кг до приблизительно 10 мг/кг.
40. Способ по п. 39, в котором доза составляет приблизительно 0,33 мг/кг.
41. Способ по п. 39, в котором доза составляет приблизительно 0,66 мг/кг.
42. Способ по п. 39, в котором доза составляет приблизительно 1,0 мг/кг.
43. Способ по п. 39, в котором доза составляет приблизительно 1,5 мг/кг.
44. Способ по п. 39, в котором доза составляет приблизительно 7,0 мг/кг.
45. Способ по п. 39, в котором доза составляет приблизительно 10 мг/кг.
46. Способ по п. 39, в котором доза составляет менее 10 мг/кг.
47. Способ по любому из пп. 25-46, который включает, кроме того, введение субъекту по крайней мере одного вещества, выбранного из группы, состоящей из пиридоксина, витамина B6 и бетаина.
48. Способ по любому из пп. 25-47, в котором субъект соблюдает диету с ограничением метионина (Met).
49. Способ по любому из пп. 25-46, который включает, кроме того, введение антитромбоцитарного средства.
50. Способ по п. 49, в котором антитромбоцитарное средство представляет собой разжижитель крови варфарин или антикоагулянт.
51. Способ по любому из пп. 25-50, в котором стадия введения выполняется приблизительно один раз каждые 3 дня.
52. Способ по любому из пп. 25-50, в котором стадия введения выполняется приблизительно один раз в день.
53. Способ по любому из пп. 25-50, в котором стадия введения выполняется приблизительно один раз в неделю.
54. Способ по любому из пп. 25-50, в котором стадию введения повторяют на протяжении приблизительно 6 недель.
55. Способ по любому из пп. 25-50, в котором стадию введения повторяют на протяжении приблизительно 3 месяцев.
56. Способ по любому из пп. 25-50, в котором стадию введения повторяют на протяжении приблизительно 6 месяцев.
57. Способ по любому из пп. 25-50, в котором стадию введения повторяют на протяжении более 6 месяцев.
58. Способ по любому из пп. 25-50, в котором стадию введения повторяют в течение оставшегося времени жизни субъекта.
59. Способ повышения уровня цистеина (Cys) у субъекта, включающий: введение субъекту терапевтически эффективного количества препарата фармацевтической композиции по любому из пп. 4-6.
60. Способ повышения уровня цистатионина (Cth) у субъекта, включающий: введение субъекту терапевтически эффективного количества препарата фармацевтической композиции по любому из пп. 4-6.
61. Способ лечения, облегчения или предотвращения негативных клинических последствий, связанных со зрительной системой, костной системой, сердечнососудистой системой и/или центральной нервной системой субъекта, при этом способ включает введение субъекту терапевтически эффективного количества препарата фармацевтической композиции по любому из пп. 4-6.
Applications Claiming Priority (2)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US62/866,810 | 2019-06-26 | ||
| US62/983,860 | 2020-03-02 |
Publications (1)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2022101609A true RU2022101609A (ru) | 2023-07-27 |
Family
ID=
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| TWI685348B (zh) | 速效胰島素組合物 | |
| RU2145235C1 (ru) | Терапевтическая комбинация, содержащая человеческий интерферон, фармацевтический препарат на основе интерферона (варианты) | |
| US9107925B2 (en) | Sodium channel blocker for treatment of loss of superficial sensitivity | |
| KR100397034B1 (ko) | 비강투여용비무기식염용액 | |
| WO2004019928A1 (ja) | 肝疾患治療剤 | |
| WO2022227702A1 (zh) | 一种靶向SARS-CoV-2 N蛋白的干扰肽的制备方法及应用 | |
| JPS63275523A (ja) | ヒト成長ホルモンを用いる中毒個体の治療方法 | |
| DK2024387T3 (da) | Peptidsubstans, der forstærker kapillær modstand, farmaceutisk komposition med dens base og fremgangsmåde til applicering deraf | |
| JP2022019937A (ja) | ヒト又は動物の慢性若しくは急性のウイルス感染症及び／又は敗血症の予防若しくは治療のための組成物 | |
| US5491150A (en) | Supplementary therpeutic agents for the treatment of immunodeficiency syndrome | |
| TW200305570A (en) | Pharmaceutical composition for regeneration of cirrhotic liver | |
| RU2022101609A (ru) | Пэгилированная цистатионин-бета-синтаза для ферментотерапии для лечения гомоцистинурии | |
| US20210401880A1 (en) | Pharmaceutical Composition For Preventing Or Treating Obesity, Containing CYCLO(HIS-PRO) As Active Ingredient | |
| SK129999A3 (en) | Pharmaceutical composition, preparation process and use thereof | |
| Zaglama et al. | Single, high-dose intravenous dexamethasone as an antiemetic in cancer chemotherapy | |
| BR112022009283A2 (pt) | Métodos de tratamento do câncer do pulmão de células pequenas com formulações de lurbinectedina | |
| EP3678643A1 (en) | Sublingual epinephrine tablets | |
| EP3954374A1 (en) | Pharmaceutical combination of pimozide and methotrexate and use thereof | |
| JPWO2020264333A5 (ru) | ||
| US4663345A (en) | Etodolac for treatment of gout | |
| US20100267756A1 (en) | Pharmaceutical preparation for treating demyelinating diseases of the nervous system; preparation promoting restoration of the myelin sheath of nerve fibers; and a method for treating demyelinating diseases of the nervous system | |
| US8927600B2 (en) | Compound for use in the treatment of peripheral neuropathies | |
| RU2024111536A (ru) | Лекарственное средство для лечения жировой инфильтрации печени и неалкогольного стеатогепатита | |
| EA013008B1 (ru) | Композиции аполактоферрина и способы их применения в лечении вирусного гепатита с | |
| CN113440507A (zh) | 益母草碱在制备抗乙肝病毒药物中的用途 |