RU2020115362A - ПРИМЕНЕНИЕ СПЕЦИФИЧЕСКОЙ siRNA, НАПРАВЛЕННОЙ ПРОТИВ БЕЛКА S, ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ГЕМОФИЛИИ - Google Patents
ПРИМЕНЕНИЕ СПЕЦИФИЧЕСКОЙ siRNA, НАПРАВЛЕННОЙ ПРОТИВ БЕЛКА S, ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ГЕМОФИЛИИ Download PDFInfo
- Publication number
- RU2020115362A RU2020115362A RU2020115362A RU2020115362A RU2020115362A RU 2020115362 A RU2020115362 A RU 2020115362A RU 2020115362 A RU2020115362 A RU 2020115362A RU 2020115362 A RU2020115362 A RU 2020115362A RU 2020115362 A RU2020115362 A RU 2020115362A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- seq
- sirna
- directed against
- against protein
- hemophilia
- Prior art date
Links
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/745—Blood coagulation or fibrinolysis factors
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
- A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
- A61K31/713—Double-stranded nucleic acids or oligonucleotides
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
- C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
- A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
- A61P7/04—Antihaemorrhagics; Procoagulants; Haemostatic agents; Antifibrinolytic agents
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/10—Type of nucleic acid
- C12N2310/14—Type of nucleic acid interfering N.A.
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Zoology (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Hematology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Toxicology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Immunology (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
Claims (11)
1. siRNA, направленная против белка S, для применения в способе лечения гемофилии.
2. siRNA, направленная против белка S, для применения в способе лечения гемофилии по п.1, где указанная siRNA содержит 17-24 нуклеотида.
3. siRNA, направленная против белка S, для применения в способе лечения гемофилии по любому из предыдущих пунктов, где указанная siRNA характеризуется последовательностью, обратно комплементарной SEQ ID NO: 001 или SEQ ID NO: 002.
4. siRNA, направленная против белка S, для применения в способе лечения гемофилии по любому из предыдущих пунктов, где указанная siRNA характеризуется последовательностью, обратно комплементарной последовательности, выбранной из группы, включающей SEQ ID NO: 003, SEQ ID NO: 004, SEQ ID NO: 005, SEQ ID NO: 006, SEQ ID NO: 007, SEQ ID NO: 008, SEQ ID NO: 009, SEQ ID NO: 010, SEQ ID NO: 011, SEQ ID NO: 012, SEQ ID NO: 013, SEQ ID NO: 014, SEQ ID NO: 015, SEQ ID NO: 016, SEQ ID NO: 017 и SEQ ID NO: 018.
5. siRNA, направленная против белка S, для применения в способе лечения гемофилии по любому из предыдущих пунктов, где указанная siRNA характеризуется последовательностью, обратно комплементарной последовательности, которая характеризуется нуклеотидами 1-100, 101-200, 201-300, 301-400, 301-400, 401-500, 501-600, 601-700, 701-800, 801-900, 901-1000, 1001-1100, 1101-1200, 1201-1300, 1301-1400, 1501-1600, 1701-1800, 1801-1900, 1901-2000, 2001-2100, 2101-2200, 2201-2300, 2301-2400, 2501-2600, 2701-2800, 2801-2900, 2901-3000, 3001-3100, 3101-3200, 3201-3300, 3301-3400, 3401-3500 или 3501-3580 из SEQ ID NO: 001.
6. siRNA, направленная против белка S, для применения в способе лечения гемофилии по любому из предыдущих пунктов, где указанная siRNA характеризуется последовательностью, содержащей или состоящей из последовательности, выбранной из группы, включающей SEQ ID NO: 019 (siRNA_1), SEQ ID NO: 020 (siRNA_2), SEQ ID NO: 021 (siRNA_3), SEQ ID NO: 022 (siRNA_4), SEQ ID NO: 023 (siRNA_5), SEQ ID NO: 024 (siRNA_6), SEQ ID NO: 025 (siRNA_7), SEQ ID NO: 026 (siRNA_8), SEQ ID NO: 027 (siRNA_9), SEQ ID NO: 028 (siRNA_10), SEQ ID NO: 029 (siRNA_11), SEQ ID NO: 030 (siRNA_12), SEQ ID NO: 031 (siRNA_13), SEQ ID NO: 032 (siRNA_14), SEQ ID NO: 033 (siRNA_15), SEQ ID NO: 034 (siRNA_16), SEQ ID NO: 035 (siRNA_17), SEQ ID NO: 036 (siRNA_18), SEQ ID NO: 037 (siRNA_19), SEQ ID NO: 038 (siRNA_20), SEQ ID NO: 039 (siRNA_21), SEQ ID NO: 040 (siRNA_22), SEQ ID NO: 041 (siRNA_23), SEQ ID NO: 042 (siRNA_24), SEQ ID NO: 043 (siRNA_25), SEQ ID NO: 044 (siRNA_26), SEQ ID NO: 045 (siRNA_27), SEQ ID NO: 046 (siRNA_28), SEQ ID NO: 047 (siRNA_29), SEQ ID NO: 048 (siRNA_30), SEQ ID NO: 049 (siRNA_31), SEQ ID NO: 050 (siRNA_32), SEQ ID NO: 051 (siRNA_33), SEQ ID NO: 052 (siRNA_34), SEQ ID NO: 053 (siRNA_35), SEQ ID NO: 054 (siRNA_36), SEQ ID NO: 055 (siRNA_37), SEQ ID NO: 056 (siRNA_38), SEQ ID NO: 057 (siRNA_39), SEQ ID NO: 058 (siRNA_40), SEQ ID NO: 059 (siRNA_41), SEQ ID NO: 060 (siRNA_42), SEQ ID NO: 061 (siRNA_43), SEQ ID NO: 062 (siRNA_44), SEQ ID NO: 063 (siRNA_45), SEQ ID NO: 064 (siRNA_46), SEQ ID NO: 065 (siRNA_47), SEQ ID NO: 066 (siRNA_48), SEQ ID NO: 067 (siRNA_49) и SEQ ID NO: 068 (siRNA_50).
7. siRNA, направленная против белка S, для применения в способе лечения гемофилии по любому из п.1 или 2, где указанная siRNA направлена против интронной последовательности белка S.
8. siRNA, направленная против белка S, по любому из предыдущих пунктов для применения в способе лечения гемофилии A.
9. siRNA, направленная против белка S, по любому из предыдущих пунктов для применения в способе лечения гемофилии B.
10. Способ лечения гемофилии у пациента, нуждающегося в этом, который включает введение пациенту молекулы, содержащей siRNA по любому из предыдущих пунктов.
11. Лекарственная форма для предупреждения или лечения гемофилии, содержащая молекулу, содержащую siRNA по любому из пп.1-9.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| EP2017077986 | 2017-11-01 | ||
| EPPCT/EP2017/077986 | 2017-11-01 | ||
| PCT/EP2017/078107 WO2019086117A1 (en) | 2017-11-01 | 2017-11-02 | Use of specific sirna against protein s for the treatment of hemophilia |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2020115362A3 RU2020115362A3 (ru) | 2021-11-08 |
| RU2020115362A true RU2020115362A (ru) | 2021-11-08 |
Family
ID=66332849
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2020115362A RU2020115362A (ru) | 2017-11-01 | 2017-11-02 | ПРИМЕНЕНИЕ СПЕЦИФИЧЕСКОЙ siRNA, НАПРАВЛЕННОЙ ПРОТИВ БЕЛКА S, ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ГЕМОФИЛИИ |
Country Status (12)
| Country | Link |
|---|---|
| US (1) | US11723913B2 (ru) |
| EP (1) | EP3703726A1 (ru) |
| JP (1) | JP7175523B2 (ru) |
| KR (1) | KR102507311B1 (ru) |
| CN (1) | CN111526884A (ru) |
| AU (1) | AU2017437714A1 (ru) |
| BR (1) | BR112020008442A2 (ru) |
| CA (1) | CA3079612A1 (ru) |
| IL (1) | IL274363B2 (ru) |
| RU (1) | RU2020115362A (ru) |
| SG (1) | SG11202003306TA (ru) |
| WO (1) | WO2019086117A1 (ru) |
Families Citing this family (3)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| WO2020225301A1 (en) * | 2019-05-07 | 2020-11-12 | Universität Bern | Nucleic acids for inhibiting expression of pros1 in a cell |
| TW202237840A (zh) * | 2020-11-04 | 2022-10-01 | 瑞士伯恩大學 | 用於在細胞中抑制pros1之表現的核酸 |
| AU2021373262A1 (en) | 2020-11-04 | 2023-06-01 | Silence Therapeutics Gmbh | Nucleic acids for inhibiting expression of pros1 in a cell |
Family Cites Families (1)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| AU2003901511A0 (en) * | 2003-03-28 | 2003-04-17 | Bionomics Limited | Nucleic acid molecules associated with angiogenesis II |
-
2017
- 2017-11-02 BR BR112020008442-5A patent/BR112020008442A2/pt unknown
- 2017-11-02 AU AU2017437714A patent/AU2017437714A1/en active Pending
- 2017-11-02 SG SG11202003306TA patent/SG11202003306TA/en unknown
- 2017-11-02 CN CN201780096432.9A patent/CN111526884A/zh active Pending
- 2017-11-02 KR KR1020207014676A patent/KR102507311B1/ko active IP Right Grant
- 2017-11-02 CA CA3079612A patent/CA3079612A1/en active Pending
- 2017-11-02 IL IL274363A patent/IL274363B2/en unknown
- 2017-11-02 EP EP17804461.6A patent/EP3703726A1/en active Pending
- 2017-11-02 RU RU2020115362A patent/RU2020115362A/ru unknown
- 2017-11-02 JP JP2020524136A patent/JP7175523B2/ja active Active
- 2017-11-02 WO PCT/EP2017/078107 patent/WO2019086117A1/en active Application Filing
- 2017-11-02 US US16/760,474 patent/US11723913B2/en active Active
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| KR20200074193A (ko) | 2020-06-24 |
| IL274363B2 (en) | 2024-01-01 |
| BR112020008442A2 (pt) | 2020-10-06 |
| US11723913B2 (en) | 2023-08-15 |
| US20200345757A1 (en) | 2020-11-05 |
| JP2021507681A (ja) | 2021-02-25 |
| RU2020115362A3 (ru) | 2021-11-08 |
| WO2019086117A1 (en) | 2019-05-09 |
| IL274363A (en) | 2020-06-30 |
| JP7175523B2 (ja) | 2022-11-21 |
| SG11202003306TA (en) | 2020-05-28 |
| CN111526884A (zh) | 2020-08-11 |
| EP3703726A1 (en) | 2020-09-09 |
| CA3079612A1 (en) | 2019-05-09 |
| KR102507311B1 (ko) | 2023-03-06 |
| IL274363B1 (en) | 2023-09-01 |
| AU2017437714A1 (en) | 2020-04-30 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2017101705A (ru) | Фармацевтическая композиция, предназначенная для применения для предупреждения и/или лечения заболевания, которое развивается или прогрессирует вследствие снижения или утраты активности фактора свертывания крови viii и/или активированного фактора свертывания крови viii | |
| RU2020115362A (ru) | ПРИМЕНЕНИЕ СПЕЦИФИЧЕСКОЙ siRNA, НАПРАВЛЕННОЙ ПРОТИВ БЕЛКА S, ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ГЕМОФИЛИИ | |
| MX2021014742A (es) | Peptidomimeticos para el tratamiento de infecciones por coronavirus y picornavirus. | |
| JP2017158561A5 (ru) | ||
| BR112018002046A2 (pt) | métodos de tratamento da síndrome de lennox-gastaut usando fenfluramina | |
| RU2017116973A (ru) | Способы применения и композиции нейрегулинов для предотвращения, лечения или замедления сердечной недостаточности с сохраненной фракцией выброса | |
| WO2019036719A3 (en) | GENETICALLY MODIFIED DNASE ENZYMES AND THEIR USE IN THERAPY | |
| EA202091114A1 (ru) | Новые высокоактивные пиразолопиперидин-замещенные индол-2-карбоксамиды, активные против вируса гепатита в (hbv) | |
| RU2015120804A (ru) | Антагонисты активина-actrii и их применение для лечения нарушений костной ткани и других нарушений | |
| MY178445A (en) | Novel antibody binding to tfpi and composition comprising the same | |
| JP2018509388A5 (ru) | ||
| EA202190581A1 (ru) | Антисмысловые олигонуклеотиды, нацеленные на scn2a, для лечения энцефалопатии scn1a | |
| JP2017039729A5 (ru) | ||
| EA201990988A1 (ru) | Антитела против chikv и пути их применения | |
| MX2019001958A (es) | Metodos para tratar la enfermedad de crohn con un anticuerpo anti-nkg2d. | |
| MX2017006372A (es) | Composiciones y metodos para prevenir o tratar enfermedades, condiciones o procesos caracterizados por proliferacion de fibroblasto aberrante y matrix extracelular. | |
| AR095076A1 (es) | Péptidos y composiciones para el tratamiento de daño articular | |
| PH12020500489A1 (en) | Methods and compositions for treating chronic lung diseases | |
| RU2016125115A (ru) | Терапевтическое антитело, специфичное к интерлейкину-11, ингибирующее сигналирование через его рецептор, и способ его использования для лечения пациентов | |
| EA201990613A1 (ru) | Антитела против гремлина-1 (grem1) и способы их применения для лечения легочной артериальной гипертензии | |
| JOP20200183A1 (ar) | جزيء ربط له نشاط تحييد ضد متلازمة الشرق الأوسط التنفسية – فيروس كورونا | |
| MX2021002652A (es) | Uso de inhibidores de caseina-cinasa 1 para el tratamiento de enfermedades vasculares. | |
| JP2019535707A5 (ru) | ||
| MX2022002231A (es) | Composiciones de anticuerpos y metodos para tratar la infeccion por el virus de la hepatitis b. | |
| RU2017135005A (ru) | Фармацевтическая композиция для лечения и/или предотвращения злокачественной опухоли |