RU2018145144A - Соединения и способы для модуляции функции рнк - Google Patents
Соединения и способы для модуляции функции рнк Download PDFInfo
- Publication number
- RU2018145144A RU2018145144A RU2018145144A RU2018145144A RU2018145144A RU 2018145144 A RU2018145144 A RU 2018145144A RU 2018145144 A RU2018145144 A RU 2018145144A RU 2018145144 A RU2018145144 A RU 2018145144A RU 2018145144 A RU2018145144 A RU 2018145144A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- compound
- independently
- target mrna
- sulfur
- membered
- Prior art date
Links
- 150000001875 compounds Chemical class 0.000 title claims 10
- 108020004999 messenger RNA Proteins 0.000 claims 7
- 229910052757 nitrogen Inorganic materials 0.000 claims 7
- NINIDFKCEFEMDL-UHFFFAOYSA-N Sulfur Chemical group [S] NINIDFKCEFEMDL-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 6
- QVGXLLKOCUKJST-UHFFFAOYSA-N atomic oxygen Chemical group [O] QVGXLLKOCUKJST-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 6
- 208000037265 diseases, disorders, signs and symptoms Diseases 0.000 claims 6
- 125000005842 heteroatom Chemical group 0.000 claims 6
- IJGRMHOSHXDMSA-UHFFFAOYSA-N nitrogen Substances N#N IJGRMHOSHXDMSA-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 6
- QJGQUHMNIGDVPM-UHFFFAOYSA-N nitrogen group Chemical group [N] QJGQUHMNIGDVPM-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 6
- 229910052760 oxygen Inorganic materials 0.000 claims 6
- 239000001301 oxygen Chemical group 0.000 claims 6
- 229910052717 sulfur Chemical group 0.000 claims 6
- 239000011593 sulfur Chemical group 0.000 claims 6
- 125000001997 phenyl group Chemical group [H]C1=C([H])C([H])=C(*)C([H])=C1[H] 0.000 claims 4
- 229920006395 saturated elastomer Polymers 0.000 claims 4
- 201000010099 disease Diseases 0.000 claims 3
- 208000035475 disorder Diseases 0.000 claims 3
- 229910052736 halogen Inorganic materials 0.000 claims 3
- 150000002367 halogens Chemical class 0.000 claims 3
- 125000004435 hydrogen atom Chemical group [H]* 0.000 claims 3
- 150000003839 salts Chemical class 0.000 claims 3
- 108091032973 (ribonucleotides)n+m Proteins 0.000 claims 2
- 206010008025 Cerebellar ataxia Diseases 0.000 claims 2
- 208000024412 Friedreich ataxia Diseases 0.000 claims 2
- 208000023105 Huntington disease Diseases 0.000 claims 2
- 208000027747 Kennedy disease Diseases 0.000 claims 2
- 208000006269 X-Linked Bulbo-Spinal Atrophy Diseases 0.000 claims 2
- 206010002026 amyotrophic lateral sclerosis Diseases 0.000 claims 2
- 239000012636 effector Substances 0.000 claims 2
- 125000000623 heterocyclic group Chemical group 0.000 claims 2
- 229910052739 hydrogen Inorganic materials 0.000 claims 2
- 239000001257 hydrogen Substances 0.000 claims 2
- 125000002950 monocyclic group Chemical group 0.000 claims 2
- -1 1-methyl-6-nitroisatoic anhydride Chemical compound 0.000 claims 1
- MULNCJWAVSDEKJ-UHFFFAOYSA-N 1-methyl-7-nitroisatoic anhydride Chemical compound [O-][N+](=O)C1=CC=C2C(=O)OC(=O)N(C)C2=C1 MULNCJWAVSDEKJ-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
- 102000007372 Ataxin-1 Human genes 0.000 claims 1
- 108010032963 Ataxin-1 Proteins 0.000 claims 1
- 206010003694 Atrophy Diseases 0.000 claims 1
- 208000001914 Fragile X syndrome Diseases 0.000 claims 1
- 206010017533 Fungal infection Diseases 0.000 claims 1
- 108700011259 MicroRNAs Proteins 0.000 claims 1
- 208000031888 Mycoses Diseases 0.000 claims 1
- 206010061533 Myotonia Diseases 0.000 claims 1
- 206010068871 Myotonic dystrophy Diseases 0.000 claims 1
- KJMRWDHBVCNLTQ-UHFFFAOYSA-N N-methylisatoic anhydride Chemical compound C1=CC=C2C(=O)OC(=O)N(C)C2=C1 KJMRWDHBVCNLTQ-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
- 208000009415 Spinocerebellar Ataxias Diseases 0.000 claims 1
- 125000001931 aliphatic group Chemical group 0.000 claims 1
- 125000000217 alkyl group Chemical group 0.000 claims 1
- 230000037444 atrophy Effects 0.000 claims 1
- 150000001540 azides Chemical class 0.000 claims 1
- 229910052799 carbon Inorganic materials 0.000 claims 1
- 125000004432 carbon atom Chemical group C* 0.000 claims 1
- 239000012634 fragment Substances 0.000 claims 1
- 125000005843 halogen group Chemical group 0.000 claims 1
- 125000001183 hydrocarbyl group Chemical group 0.000 claims 1
- 125000005647 linker group Chemical group 0.000 claims 1
- 125000000325 methylidene group Chemical group [H]C([H])=* 0.000 claims 1
- 230000000813 microbial effect Effects 0.000 claims 1
- 108020004707 nucleic acids Proteins 0.000 claims 1
- 102000039446 nucleic acids Human genes 0.000 claims 1
- 150000007523 nucleic acids Chemical class 0.000 claims 1
- 102000004169 proteins and genes Human genes 0.000 claims 1
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 claims 1
- 125000004076 pyridyl group Chemical group 0.000 claims 1
- 201000003624 spinocerebellar ataxia type 1 Diseases 0.000 claims 1
- 230000003612 virological effect Effects 0.000 claims 1
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
- A61K31/495—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with two or more nitrogen atoms as the only ring heteroatoms, e.g. piperazine or tetrazines
- A61K31/496—Non-condensed piperazines containing further heterocyclic rings, e.g. rifampin, thiothixene or sparfloxacin
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07D—HETEROCYCLIC COMPOUNDS
- C07D263/00—Heterocyclic compounds containing 1,3-oxazole or hydrogenated 1,3-oxazole rings
- C07D263/02—Heterocyclic compounds containing 1,3-oxazole or hydrogenated 1,3-oxazole rings not condensed with other rings
- C07D263/08—Heterocyclic compounds containing 1,3-oxazole or hydrogenated 1,3-oxazole rings not condensed with other rings having one double bond between ring members or between a ring member and a non-ring member
- C07D263/16—Heterocyclic compounds containing 1,3-oxazole or hydrogenated 1,3-oxazole rings not condensed with other rings having one double bond between ring members or between a ring member and a non-ring member with hetero atoms or with carbon atoms having three bonds to hetero atoms with at the most one bond to halogen, e.g. ester or nitrile radicals, directly attached to ring carbon atoms
- C07D263/18—Oxygen atoms
- C07D263/20—Oxygen atoms attached in position 2
- C07D263/24—Oxygen atoms attached in position 2 with hydrocarbon radicals, substituted by oxygen atoms, attached to other ring carbon atoms
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
- A61P21/02—Muscle relaxants, e.g. for tetanus or cramps
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
- A61P21/04—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system for myasthenia gravis
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
- A61P31/10—Antimycotics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
- A61P31/12—Antivirals
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07C—ACYCLIC OR CARBOCYCLIC COMPOUNDS
- C07C237/00—Carboxylic acid amides, the carbon skeleton of the acid part being further substituted by amino groups
- C07C237/24—Carboxylic acid amides, the carbon skeleton of the acid part being further substituted by amino groups having the carbon atom of at least one of the carboxamide groups bound to a carbon atom of a ring other than a six-membered aromatic ring of the carbon skeleton
- C07C237/26—Carboxylic acid amides, the carbon skeleton of the acid part being further substituted by amino groups having the carbon atom of at least one of the carboxamide groups bound to a carbon atom of a ring other than a six-membered aromatic ring of the carbon skeleton of a ring being part of a condensed ring system formed by at least four rings, e.g. tetracycline
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07D—HETEROCYCLIC COMPOUNDS
- C07D215/00—Heterocyclic compounds containing quinoline or hydrogenated quinoline ring systems
- C07D215/02—Heterocyclic compounds containing quinoline or hydrogenated quinoline ring systems having no bond between the ring nitrogen atom and a non-ring member or having only hydrogen atoms or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom
- C07D215/16—Heterocyclic compounds containing quinoline or hydrogenated quinoline ring systems having no bond between the ring nitrogen atom and a non-ring member or having only hydrogen atoms or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom with hetero atoms or with carbon atoms having three bonds to hetero atoms with at the most one bond to halogen, e.g. ester or nitrile radicals, directly attached to ring carbon atoms
- C07D215/38—Nitrogen atoms
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07D—HETEROCYCLIC COMPOUNDS
- C07D215/00—Heterocyclic compounds containing quinoline or hydrogenated quinoline ring systems
- C07D215/02—Heterocyclic compounds containing quinoline or hydrogenated quinoline ring systems having no bond between the ring nitrogen atom and a non-ring member or having only hydrogen atoms or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom
- C07D215/16—Heterocyclic compounds containing quinoline or hydrogenated quinoline ring systems having no bond between the ring nitrogen atom and a non-ring member or having only hydrogen atoms or carbon atoms directly attached to the ring nitrogen atom with hetero atoms or with carbon atoms having three bonds to hetero atoms with at the most one bond to halogen, e.g. ester or nitrile radicals, directly attached to ring carbon atoms
- C07D215/38—Nitrogen atoms
- C07D215/40—Nitrogen atoms attached in position 8
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07D—HETEROCYCLIC COMPOUNDS
- C07D413/00—Heterocyclic compounds containing two or more hetero rings, at least one ring having nitrogen and oxygen atoms as the only ring hetero atoms
- C07D413/02—Heterocyclic compounds containing two or more hetero rings, at least one ring having nitrogen and oxygen atoms as the only ring hetero atoms containing two hetero rings
- C07D413/04—Heterocyclic compounds containing two or more hetero rings, at least one ring having nitrogen and oxygen atoms as the only ring hetero atoms containing two hetero rings directly linked by a ring-member-to-ring-member bond
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07D—HETEROCYCLIC COMPOUNDS
- C07D487/00—Heterocyclic compounds containing nitrogen atoms as the only ring hetero atoms in the condensed system, not provided for by groups C07D451/00 - C07D477/00
- C07D487/02—Heterocyclic compounds containing nitrogen atoms as the only ring hetero atoms in the condensed system, not provided for by groups C07D451/00 - C07D477/00 in which the condensed system contains two hetero rings
- C07D487/04—Ortho-condensed systems
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07D—HETEROCYCLIC COMPOUNDS
- C07D487/00—Heterocyclic compounds containing nitrogen atoms as the only ring hetero atoms in the condensed system, not provided for by groups C07D451/00 - C07D477/00
- C07D487/02—Heterocyclic compounds containing nitrogen atoms as the only ring hetero atoms in the condensed system, not provided for by groups C07D451/00 - C07D477/00 in which the condensed system contains two hetero rings
- C07D487/08—Bridged systems
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07H—SUGARS; DERIVATIVES THEREOF; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; NUCLEIC ACIDS
- C07H5/00—Compounds containing saccharide radicals in which the hetero bonds to oxygen have been replaced by the same number of hetero bonds to halogen, nitrogen, sulfur, selenium, or tellurium
- C07H5/04—Compounds containing saccharide radicals in which the hetero bonds to oxygen have been replaced by the same number of hetero bonds to halogen, nitrogen, sulfur, selenium, or tellurium to nitrogen
- C07H5/06—Aminosugars
Landscapes
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Public Health (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Neurology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Oncology (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Neurosurgery (AREA)
- Communicable Diseases (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
- Physical Education & Sports Medicine (AREA)
- Pain & Pain Management (AREA)
- Virology (AREA)
- Psychology (AREA)
- Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
- Measuring Or Testing Involving Enzymes Or Micro-Organisms (AREA)
- Organic Low-Molecular-Weight Compounds And Preparation Thereof (AREA)
- Plural Heterocyclic Compounds (AREA)
- Acyclic And Carbocyclic Compounds In Medicinal Compositions (AREA)
- Management, Administration, Business Operations System, And Electronic Commerce (AREA)
Claims (27)
1. Способ модуляции экспрессии в прямом направлении белков, ассоциированных с целевой мРНК, для лечения заболевания или расстройства, вызванного указанной целевой мРНК, включающий этап приведения указанной целевой мРНК в контакт с соединением, которое связывается с трехсторонним сочленением нуклеиновой кислоты (3WJ) в целевой мРНК, при этом указанное соединение имеет формулу I:
или представляет собой его фармацевтически приемлемую соль, где:
Каждое из колец А, В и С представляет собой независимым образом 3-8-членное насыщенное или частично ненасыщенное моноциклическое карбоциклическое кольцо, фенил, 8-10-членное бициклическое ароматическое карбоциклическое кольцо, 4-8-членное насыщенное или частично ненасыщенное моноциклическое гетероциклическое кольцо, содержащее 1-2 гетероатома, независимым образом выбранных из азота, кислорода или серы, 5-6-членное моноциклическое гетероароматическое кольцо, содержащее 1-4 гетероатома, независимым образом выбранных из азота, кислорода или серы, или 8-10-членное бициклическое гетероароматическое кольцо, содержащее 1-5 гетероатомов, независимым образом выбранных из азота, кислорода или серы;
каждый Y представляет собой независимым образом CR или N.
каждый R1 представляет собой независимым образом -R, галоген, -CN, -OR, -N(R)2, -NO2, -N3, -SR или -L1-R6;
каждый R2 представляет собой независимым образом -R, галоген, -CN, -OR, -N(R)2, -NO2, -N3, -SR, -L2-R6, или две R2-группы на одном атоме углерода необязательно в совокупности образуют =NR6, =NOR6, =O или =S;
каждый R3 представляет собой независимым образом -R, галоген, -CN, -OR, -N(R)2, -NO2, -N3, -SR или -L3-R6;
каждый R6 представляет собой независимым образом водород или алкил C1-6, необязательно замещенный 1, 2, 3, 4, 5 или 6 атомами галогена;
каждый R представляет собой независимым образом водород или необязательно замещенную группу, выбранную из C1-6 алифатического, 3-8-членного насыщенного или частично ненасыщенного моноциклического карбоциклического кольца, фенила, 8-10-членного бициклического ароматического карбоциклического кольца, 4-8-членного насыщенного или частично ненасыщенного моноциклического гетероциклического кольца, содержащего 1-2 гетероатома, независимым образом выбранных из азота, кислорода или серы, 5-6-членного моноциклического гетероароматического кольца, содержащего 1-4 гетероатома, независимым образом выбранных из азота, кислорода или серы, или 8-10-членного бициклического гетероароматического кольца, содержащего 1-5 гетероатомов, независимым образом выбранных из азота, кислорода или серы;
каждый из L1, L2 и L3 представляет собой независимым образом ковалентную связь или C1-8 бивалентную неразветвленную или разветвленную углеводородную цепь, где 1, 2 или 3 метиленовых единицы указанной цепи независимым образом и необязательно заменены на -О-, -С(О)-, -С(O)O-, -ОС(О)-, -N(R)-, -C(O)N(R)-, -(R)NC(O)-, -OC(O)N(R)-, -(R)NC(O)O-, -N(R)C(O)N(R)-, -S-, -SO-, -SO2-, -SO2N(R)-, -(R)NSO2-, -C(S)-, -C(S)O-, -OC(S)-, -C(S)N(R)-, -(R)NC(S)-, -(R)NC(S)N(R)- или -Су-;
m равен 0, 1, 2, 3 или 4;
n равен 0, 1, 2, 3 или 4; и
p равен 0, 1, 2, 3 или 4.
2. Способ по п. 1, отличающийся тем, что Кольцо А представляет собой пиридил, Кольцо В представляет собой фенил и Кольцо С представляет собой фенил.
3. Способ по п. 1 или 2, отличающийся тем, что целевая мРНК образует 3WJ в присутствии эффекторной микроРНК РНК, и соединение формулы I связывается с транс-3WJ, образующимся между эффекторной РНК и целевой мРНК,
4. Способ по любому из пп. 1-3, отличающийся тем, что указанное соединение формулы I связывается с цис-3WJ, образующимся между частями целевой мРНК.
5. Соединение формул XXXIII или XXXIV:
или его фармацевтически приемлемая соль; где:
Т1 представляет собой бивалентную связывающую группу; и
Rmod представляет собой РНК-модифицирующий фрагмент, селективно вступающий в реакцию с группой 2'-ОН целевой РНК, с которой связывается указанное соединение.
6. Соединение по п. 5 или его фармацевтически приемлемая соль, дополнительно содержащее клик-реактивную группу, ковалентно связанную с Rmod или любым другим замещаемым атомом водорода.
7. Соединение по п. 6, отличающееся тем, что указанная клик-реактивная группа представляет собой азид.
8. Соединение по п. 5 или 6, отличающееся тем, что Rmod выбирают из N-метилизатоевого ангидрида, 1-метил-6-нитроизатоевого ангидрида или 1-метил-7-нитроизатоевого ангидрида.
9. Способ по любому из пп. 1-4, отличающийся тем, что указанное заболевание или расстройство выбирают из болезни Гентингтона (БГ), дентаторубро-паллидолюисовой атрофии (ДРПЛА), спино-бульбарной мышечной атрофии (СБМА) или спинально-церебеллярной атаксии (СЦА), выбранной из СЦА1, СЦА2, СЦА3, СЦА6, СЦА7, СЦА17, синдрома ломкой Х-хромосомы, миотонической дистрофии (ДМ1, или дистрофической миотонии), атаксии Фридрейха (ФА), спинально-церебеллярной атаксии (СЦА) выбранной из СЦА8, СЦА10 или СЦА12, или C9FTD (амиотрофического бокового склероза, или БАС).
10. Способ по любому из пп. 1-4, отличающийся тем, что указанное заболевание или расстройство выбирают из вирусной, микробной или грибковой инфекции.
Applications Claiming Priority (5)
Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
---|---|---|---|
US201662357654P | 2016-07-01 | 2016-07-01 | |
US62/357,654 | 2016-07-01 | ||
US201762453487P | 2017-02-01 | 2017-02-01 | |
US62/453,487 | 2017-02-01 | ||
PCT/US2017/040514 WO2018006074A2 (en) | 2016-07-01 | 2017-06-30 | Compounds and methods for modulating rna function |
Publications (2)
Publication Number | Publication Date |
---|---|
RU2018145144A true RU2018145144A (ru) | 2020-08-03 |
RU2018145144A3 RU2018145144A3 (ru) | 2020-09-14 |
Family
ID=60786563
Family Applications (1)
Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
---|---|---|---|
RU2018145144A RU2018145144A (ru) | 2016-07-01 | 2017-06-30 | Соединения и способы для модуляции функции рнк |
Country Status (11)
Country | Link |
---|---|
US (2) | US20190194150A1 (ru) |
EP (1) | EP3478842A4 (ru) |
JP (1) | JP2019523242A (ru) |
CN (1) | CN109563515A (ru) |
AU (1) | AU2017290894A1 (ru) |
CA (1) | CA3028446A1 (ru) |
IL (2) | IL263943A (ru) |
MX (1) | MX2018016038A (ru) |
RU (1) | RU2018145144A (ru) |
SG (1) | SG11201811643TA (ru) |
WO (1) | WO2018006074A2 (ru) |
Families Citing this family (16)
Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
---|---|---|---|---|
ES2807791T3 (es) | 2014-12-08 | 2021-02-24 | Univ Michigan Regents | ARN no codificantes y usos de los mismos |
AU2018309187C1 (en) | 2017-08-04 | 2023-09-07 | Skyhawk Therapeutics, Inc. | Methods and compositions for modulating splicing |
WO2019103967A1 (en) | 2017-11-22 | 2019-05-31 | The Regents Of The University Of Michigan | Compositions and methods for treating cancer |
AU2018374389A1 (en) | 2017-11-30 | 2020-05-07 | Arrakis Therapeutics, Inc. | Nucleic acid-binding photoprobes and uses thereof |
WO2019183552A2 (en) * | 2018-03-23 | 2019-09-26 | Whitehead Institute For Biomedical Research | Methods and assays for modulating gene transcription by modulating condensates |
US11013754B2 (en) | 2018-04-10 | 2021-05-25 | The Regents Of The University Of Michigan | Compositions and methods for treating cancer |
US20200017514A1 (en) * | 2018-07-12 | 2020-01-16 | Michael Plewe | Adamantane derivatives for the treatment of filovirus infection |
CN109928933B (zh) * | 2019-01-10 | 2021-02-26 | 安徽昊帆生物有限公司 | 2-氯-5-醛基嘧啶及其制备方法 |
JP2022521467A (ja) | 2019-02-05 | 2022-04-08 | スカイホーク・セラピューティクス・インコーポレーテッド | スプライシングを調節するための方法および組成物 |
JP2022519323A (ja) | 2019-02-06 | 2022-03-22 | スカイホーク・セラピューティクス・インコーポレーテッド | スプライシングを調節するための方法および組成物 |
EP3921650A1 (en) | 2019-02-08 | 2021-12-15 | Dewpoint Therapeutics, Inc. | Methods of characterizing condensate-associated characteristics of compounds and uses thereof |
US20220073910A1 (en) * | 2019-02-12 | 2022-03-10 | The Scripps Research Institute | A Cross-Linking Approach to Map Small Molecule-RNA Binding Sites in Cells |
WO2021055644A1 (en) | 2019-09-18 | 2021-03-25 | Dewpoint Therapeutics, Inc. | Methods of screening for condensate-associated specificity and uses thereof |
CN110782945B (zh) * | 2019-10-22 | 2023-07-18 | 长沙学院 | 一种利用间接与直接特征信息识别lncRNA与疾病关联的方法 |
WO2023094412A1 (de) * | 2021-11-25 | 2023-06-01 | Merck Patent Gmbh | Materialien für elektronische vorrichtungen |
WO2023205694A2 (en) * | 2022-04-20 | 2023-10-26 | Tacit Therapeutics, Inc. | Stabilization of therapeutic trans-splicing rna molecules in human cells |
Family Cites Families (7)
Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
---|---|---|---|---|
WO2002028808A1 (en) * | 2000-10-06 | 2002-04-11 | Kansas State University Research Foundation | Triptycene analogs |
US9260476B2 (en) * | 2007-02-23 | 2016-02-16 | The Research Foundation For The State University Of New York | RNA targeting compounds and methods for making and using same |
AU2008218939B2 (en) * | 2007-02-23 | 2014-05-08 | The Research Foundation Of State University Of New York | RNA targeting compounds and methods for making and using same |
FR2968302B1 (fr) * | 2010-12-06 | 2012-11-30 | Biomerieux Sa | Procedes de fonctionalisation et reactifs utilises dans de tels procedes utilisant un anhydride isatoique ou un de ses derives, molecules biologiques ainsi traitees et kits |
DK2670404T3 (en) * | 2011-02-02 | 2018-11-19 | Univ Princeton | CIRCUIT MODULATORS AS VIRUS PRODUCTION MODULATORS |
WO2017053982A1 (en) * | 2015-09-24 | 2017-03-30 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Triptycene derivatives for nucleic acid junction stabilization |
WO2017136450A2 (en) * | 2016-02-01 | 2017-08-10 | Arrakis Therapeutics, Inc. | Compounds and methods of treating rna-mediated diseases |
-
2017
- 2017-06-30 CA CA3028446A patent/CA3028446A1/en not_active Abandoned
- 2017-06-30 CN CN201780049305.3A patent/CN109563515A/zh active Pending
- 2017-06-30 JP JP2018568936A patent/JP2019523242A/ja active Pending
- 2017-06-30 US US16/314,127 patent/US20190194150A1/en not_active Abandoned
- 2017-06-30 RU RU2018145144A patent/RU2018145144A/ru not_active Application Discontinuation
- 2017-06-30 AU AU2017290894A patent/AU2017290894A1/en not_active Abandoned
- 2017-06-30 SG SG11201811643TA patent/SG11201811643TA/en unknown
- 2017-06-30 MX MX2018016038A patent/MX2018016038A/es unknown
- 2017-06-30 WO PCT/US2017/040514 patent/WO2018006074A2/en unknown
- 2017-06-30 EP EP17821429.2A patent/EP3478842A4/en not_active Withdrawn
-
2018
- 2018-12-24 IL IL263943A patent/IL263943A/en unknown
-
2021
- 2021-07-29 IL IL285229A patent/IL285229A/en unknown
-
2022
- 2022-06-06 US US17/805,634 patent/US20220402883A1/en not_active Abandoned
Also Published As
Publication number | Publication date |
---|---|
CA3028446A1 (en) | 2018-01-04 |
SG11201811643TA (en) | 2019-01-30 |
WO2018006074A2 (en) | 2018-01-04 |
AU2017290894A1 (en) | 2019-01-17 |
EP3478842A2 (en) | 2019-05-08 |
MX2018016038A (es) | 2019-05-13 |
US20190194150A1 (en) | 2019-06-27 |
WO2018006074A3 (en) | 2018-02-15 |
IL285229A (en) | 2021-09-30 |
JP2019523242A (ja) | 2019-08-22 |
US20220402883A1 (en) | 2022-12-22 |
RU2018145144A3 (ru) | 2020-09-14 |
EP3478842A4 (en) | 2020-04-15 |
IL263943A (en) | 2019-01-31 |
CN109563515A (zh) | 2019-04-02 |
Similar Documents
Publication | Publication Date | Title |
---|---|---|
RU2018145144A (ru) | Соединения и способы для модуляции функции рнк | |
JP2019523242A5 (ru) | ||
JP2020503049A5 (ru) | ||
AU2023203112A1 (en) | Peptide oligonucleotide conjugates | |
JP2013521312A5 (ru) | ||
JP2017537940A5 (ru) | ||
DE602004002087D1 (de) | Bis(thio-hydrazid amid) verbindungen zur behandlung von mehrfach resistenten krebs | |
WO2006055747A3 (en) | Bis(thio-hydrazide amides) for increasing hsp70 expression | |
AR078540A1 (es) | Compuestos heterociclicos utiles como inhibidores de pdk1 | |
RU2013111850A (ru) | ОПОСРЕДУЕМОЕ РНК-ИНТЕРФЕРЕНЦИЕЙ ИНГИБИРОВАНИЕ ЭКСПРЕССИИ ГЕНОВ ВИРУСА ГЕПАТИТА А (HBV) С ПРИМЕНЕНИЕМ МАЛОЙ ИНТЕРФЕРИРУЮЩЕЙ НУКЛЕИНОВОЙ КИСЛОТЫ (миНК) | |
HRP20171107T1 (hr) | Pripravci i postupci za modulatore apoptoze | |
CA2799501A1 (en) | Oligonucleotide analogues having modified intersubunit linkages and/or terminal groups | |
AR076837A1 (es) | Agentes antiinflamatorios como compuestos virostaticos. | |
WO2006033913A3 (en) | Bis (thio-hydrazide amides) for treament of hyperplasia | |
JP2008503484A5 (ru) | ||
CL2011001906A1 (es) | Compuestos derivados de ribosidos de tieno[3,4-d]pirimidin-7-ilo, y fosfatos de ribosidos; compuestos intermediarios; metodos de preparacion; metodo de tratamiento; composicion farmaceutica; y su uso para tratar una infeccion viral causada por un virus hepatitis c o un virus flaviridae. | |
ES2531075T3 (es) | Agentes terapéuticos de base aptámeros útiles en el tratamiento de trastornos relacionados con complemento | |
JP2010518128A5 (ru) | ||
JP2011520815A5 (ru) | ||
JP2013063963A5 (ja) | 複素環化合物 | |
RU2017101829A (ru) | Пиразоловые соединения в качестве модуляторов fshr и пути их применения | |
JP2012054542A5 (ja) | トリアゾール誘導体および複素環化合物 | |
JP2018530530A5 (ru) | ||
RU2016101958A (ru) | Пиразольные соединения в качестве модуляторов fshr и их применение | |
Cheng et al. | A bioinspired design principle for DNA nanomotors: mechanics-mediated symmetry breaking and experimental demonstration |
Legal Events
Date | Code | Title | Description |
---|---|---|---|
FA92 | Acknowledgement of application withdrawn (lack of supplementary materials submitted) |
Effective date: 20211108 |