RU2018136151A - Терапевтические мембранные везикулы - Google Patents

Терапевтические мембранные везикулы Download PDF

Info

Publication number
RU2018136151A
RU2018136151A RU2018136151A RU2018136151A RU2018136151A RU 2018136151 A RU2018136151 A RU 2018136151A RU 2018136151 A RU2018136151 A RU 2018136151A RU 2018136151 A RU2018136151 A RU 2018136151A RU 2018136151 A RU2018136151 A RU 2018136151A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
vesicles
therapeutic
membrane vesicles
membrane
organelles
Prior art date
Application number
RU2018136151A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2018136151A3 (ru
Inventor
Ян ЛОТВАЛЛ
Су Чул ДЖАНГ
Original Assignee
Кодиак Байосайнсиз, Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Кодиак Байосайнсиз, Инк. filed Critical Кодиак Байосайнсиз, Инк.
Publication of RU2018136151A publication Critical patent/RU2018136151A/ru
Publication of RU2018136151A3 publication Critical patent/RU2018136151A3/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/10—Dispersions; Emulsions
    • A61K9/127—Liposomes
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
    • A61K47/50—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates
    • A61K47/69—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates the conjugate being characterised by physical or galenical forms, e.g. emulsion, particle, inclusion complex, stent or kit
    • A61K47/6905—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates the conjugate being characterised by physical or galenical forms, e.g. emulsion, particle, inclusion complex, stent or kit the form being a colloid or an emulsion
    • A61K47/6911—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates the conjugate being characterised by physical or galenical forms, e.g. emulsion, particle, inclusion complex, stent or kit the form being a colloid or an emulsion the form being a liposome
    • A61K47/6913—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates the conjugate being characterised by physical or galenical forms, e.g. emulsion, particle, inclusion complex, stent or kit the form being a colloid or an emulsion the form being a liposome the liposome being modified on its surface by an antibody
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/18—Growth factors; Growth regulators
    • A61K38/1841—Transforming growth factor [TGF]
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/10—Dispersions; Emulsions
    • A61K9/127—Liposomes
    • A61K9/1277—Processes for preparing; Proliposomes
    • A61K9/1278—Post-loading, e.g. by ion or pH gradient
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P29/00—Non-central analgesic, antipyretic or antiinflammatory agents, e.g. antirheumatic agents; Non-steroidal antiinflammatory drugs [NSAID]
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
    • A61P31/04—Antibacterial agents
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
    • A61P31/12—Antivirals
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K16/00—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies
    • C07K16/18—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies against material from animals or humans
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K16/00—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies
    • C07K16/18—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies against material from animals or humans
    • C07K16/28—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies against material from animals or humans against receptors, cell surface antigens or cell surface determinants
    • C07K16/2896—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies against material from animals or humans against receptors, cell surface antigens or cell surface determinants against molecules with a "CD"-designation, not provided for elsewhere
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/10—Processes for the isolation, preparation or purification of DNA or RNA
    • C12N15/102—Mutagenizing nucleic acids
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/87—Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation
    • C12N15/90—Stable introduction of foreign DNA into chromosome
    • C12N15/902—Stable introduction of foreign DNA into chromosome using homologous recombination
    • C12N15/907—Stable introduction of foreign DNA into chromosome using homologous recombination in mammalian cells
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/20—Type of nucleic acid involving clustered regularly interspaced short palindromic repeats [CRISPRs]
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/14—Hydrolases (3)
    • C12N9/16—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1)
    • C12N9/22—Ribonucleases RNAses, DNAses
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12Q—MEASURING OR TESTING PROCESSES INVOLVING ENZYMES, NUCLEIC ACIDS OR MICROORGANISMS; COMPOSITIONS OR TEST PAPERS THEREFOR; PROCESSES OF PREPARING SUCH COMPOSITIONS; CONDITION-RESPONSIVE CONTROL IN MICROBIOLOGICAL OR ENZYMOLOGICAL PROCESSES
    • C12Q1/00—Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions
    • C12Q1/68—Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions involving nucleic acids
    • C12Q1/6876—Nucleic acid products used in the analysis of nucleic acids, e.g. primers or probes
    • C12Q1/6883—Nucleic acid products used in the analysis of nucleic acids, e.g. primers or probes for diseases caused by alterations of genetic material
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12Q—MEASURING OR TESTING PROCESSES INVOLVING ENZYMES, NUCLEIC ACIDS OR MICROORGANISMS; COMPOSITIONS OR TEST PAPERS THEREFOR; PROCESSES OF PREPARING SUCH COMPOSITIONS; CONDITION-RESPONSIVE CONTROL IN MICROBIOLOGICAL OR ENZYMOLOGICAL PROCESSES
    • C12Q1/00—Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions
    • C12Q1/68—Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions involving nucleic acids
    • C12Q1/6876—Nucleic acid products used in the analysis of nucleic acids, e.g. primers or probes
    • C12Q1/6883—Nucleic acid products used in the analysis of nucleic acids, e.g. primers or probes for diseases caused by alterations of genetic material
    • C12Q1/6886—Nucleic acid products used in the analysis of nucleic acids, e.g. primers or probes for diseases caused by alterations of genetic material for cancer

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Dispersion Chemistry (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Cell Biology (AREA)
  • Crystallography & Structural Chemistry (AREA)
  • Mycology (AREA)
  • Diabetes (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Obesity (AREA)
  • Communicable Diseases (AREA)
  • Oncology (AREA)

Claims (63)

1. Способ получения мембранных везикул, включающий:
а) предоставление внеклеточных везикул или органелл;
б) открытие указанных внеклеточных везикул или указанных органелл путем обработки водным раствором, имеющим рН от 9 до 14, для получения мембран;
в) удаление внутривезикулярного или органелльного содержимого; и
г) повторную сборку указанных мембран с образованием мембранных везикул.
2. Способ по п. 1, отличающийся тем, что стадию г) осуществляют при помощи одного или более воздействия из числа ультразвукового воздействия, механической вибрации, экструзии через пористые мембраны, электрического тока и их комбинаций.
3.Способ по п. 1 или 2, дополнительно включающий:
д) загрузку груза в указанные мембранные везикулы, причем стадию д) можно выполнять одновременно с или после стадии г).
4. Способ по п. 3, отличающийся тем, что стадию д) осуществляют посредством физических манипуляций после стадии г), причем указанную физическую манипуляцию выбирают из числа следующих: электропорации, ультразвукового воздействия, механической вибрации, экструзии через пористые мембраны, применения электрического тока и их комбинаций.
5. Способ по п. 3 или 4, отличающийся тем, что указанный груз выбирают из синтетического биологически активного соединения, природного биологически активного соединения, антибактериального соединения, противовирусного соединения, белка, нуклеотида, системы редактирования генома, микроРНК, миРНК, длинной некодирующей РНК, антаго-миР, морфолино, мРНК, т-РНК, y-РНК, РНК-мимиков, ДНК и их комбинаций.
6. Способ по п. 5, отличающийся тем, что указанный груз представляет собой TGF-бета.
7. Способ по п. 5, отличающийся тем, что указанная система редактирования генома представляет собой систему CRISPR.
8. Способ по п. 7, отличающийся тем, что указанная система CRISPR представляет собой систему CRISPR-Cas9.
9. Способ по п. 5, отличающийся тем, что указанная микроРНК или указанная миРНК специфически связывается с транскриптом, кодирующим мутированный или немутированный онкоген.
10. Способ по п. 9, отличающийся тем, что указанный онкоген представляет собой KRAS G12D, KRAS G12C, KRASG12V, N-Myc, c-Myc или L-Myc.
11. Способ по любому из предшествующих пунктов, отличающийся тем, что указанные мембранные везикулы имеют, по меньшей мере, одно физиологическое свойство, отличное от популяции внеклеточных везикул или органелл, из которых получают указанные мембранные везикулы, причем указанное физиологическое свойство связано с одним или более из: биораспределения, поглощения клетками, периода полужизни, фармакодинамики, потентности, дозировки, иммунного ответа, эффективности загрузки, стабильности или реакционной способности с другими соединениями.
12. Способ по п. 11, отличающийся тем, что указанное отличное физиологическое свойство представляет собой улучшенную эффективность нацеливания, улучшенную доставку или увеличение терапевтического груза для клетки-реципиента, органа или субъекта.
13. Способ по любому из пп. 3 - 12, отличающийся тем, что указанный груз загружается в указанные мембранные везикулы более эффективно, чем во внеклеточные везикулы или органеллы, из которых получены указанные мембранные везикулы.
14. Способ по любому из предшествующих пунктов, отличающийся тем, что указанные внеклеточные везикулы представляют собой субпопуляцию внеклеточных везикул, полученных из общей популяции внеклеточных везикул, или в котором указанные органеллы представляют собой один подтип органеллы, полученный из множества органелл.
15. Способ по п. 14, дополнительно включающий до стадии а):
контактирование эпитоп-специфической связывающей единицы с указанной общей популяцией внеклеточных везикул или указанных органелл; и отделение указанной субпопуляции внеклеточных везикул или подтипа органелл от указанной общей популяции внеклеточных везикул или множества органелл.
16. Способ по п. 15, отличающийся тем, что указанная эпитоп-специфическая связывающая единица представляет собой антитело, фаг или аптамер.
17. Способ по п. 16, отличающийся тем, что указанная эпитоп-специфическая связывающая единица представляет собой антитело против по меньшей мере одного белка митохондриальной мембраны, предпочтительно белка MTCO2.
18. Способ по п. 16, отличающийся тем, что указанная эпитоп-специфическая связывающая единица представляет собой антитело против маркера клеточной поверхности CD63.
19. Терапевтические мембранные везикулы, содержащие:
везикулы, образованные из мембран, причем указанные мембраны получают из внеклеточных везикул или органелл.
20. Терапевтические мембранные везикулы по п.19, отличающиеся тем, что мембранные везикулы загружают терапевтическим грузом.
21. Терапевтические мембранные везикулы по п. 20, отличающиеся тем, что указанный терапевтический груз содержит одно или более терапевтическое соединение, выбранное из синтетического биологически активного соединения, природного биологически активного соединения, антибактериального соединения, противовирусного соединения, белка, нуклеотида, системы редактирования генома, микроРНК, миРНК, длинной некодирующей РНК, антагомиР, морфолино, мРНК, т-РНК, y-РНК, РНК-мимиков, ДНК и их комбинаций.
22. Терапевтические мембранные везикулы по п. 20 или 21, отличающиеся тем, что указанный терапевтический груз содержит фермент, который катализирует продуцирование АТФ.
23. Терапевтические мембранные везикулы по п. 22 22 , отличающиеся тем, что указанный фермент представляет собой АТФ-синтазу.
24. Терапевтическая мембранная везикула по п. 20 или 21, отличающаяся тем, что указанный терапевтический груз содержит соединение, способное влиять на фенотип и/или функцию мезенхимальных стволовых клеток, такую как увеличение миграции или противовоспалительной функции указанных мезенхимальных стволовых клеток.
25. Терапевтические мембранные везикулы по п. 20 20 или 21, отличающиеся тем, что указанный терапевтический груз содержит соединение, относящееся к противовоспалительной функции, или соединение, относящееся к провоспалительной функции.
26. Терапевтические мембранные везикулы по п. 24 или 25, отличающиеся тем, что указанный терапевтический груз представляет собой TGF-бета.
27. Терапевтические мембранные везикулы по п. 20 или 21, отличающиеся тем, что указанный терапевтический груз содержит систему редактирования генома.
28. Терапевтические мембранные везикулы по п. 27, отличающиеся тем, что система редактирования генома представляет собой систему CRISPR.
29. Терапевтические мембранные везикулы по п. 28, отличающиеся тем, что система CRISPR представляет собой систему CRISPR-Cas9.
30. Терапевтические мембранные везикулы по любому из пп. 20 - 29, отличающиеся тем, что указанный груз загружается в указанные мембранные везикулы более эффективно, чем во внеклеточные везикулы или органеллы, из которых получены указанные мембранные везикулы.
31. Терапевтические мембранные везикулы по любому из пп. 19 - 30, отличающиеся тем, что указанные внеклеточные везикулы представляют собой субпопуляцию общей популяции внеклеточных везикул, имеющую набор мембранных и поверхностных молекул, отличную от общей популяции внеклеточных везикул или при этом указанные органеллы представляют собой один подтип общей популяции органелл, имеющий набор мембранных и поверхностных молекул, отличную, от общей популяции органелл.
32. Терапевтические мембранные везикулы по п.31, отличающиеся тем, что указанные мембранные везикулы характеризуются по меньшей мере одной из следующих особенностей:
1) поверхностные молекулы мембран являются инвертированными;
2) присутствует по меньшей мере один тип поверхностных молекул со способностью влиять на фенотип и функцию мезенхимальных стволовых клеток, так что противовоспалительная функция указанных мезенхимальных стволовых клеток увеличивается;
3) по меньшей мере один тип общего для внеклеточных везикул поверхностного маркера либо присутствует, либо отсутствует;
4) присутствует по меньшей мере один тип поверхностной молекулы митохондриальной мембраны;
5) присутствует по меньшей мере один тип поверхностной молекулы ядерной мембраны; и
6) присутствует по меньшей мере один тип молекулы мембраны аппарата Гольджи и/или эндоплазматического ретикулума.
33. Терапевтические мембранные везикулы по любому из пп. 19 - 32, отличающиеся тем, что терапевтические мембранные везикулы имеют способность мигрировать через ткань.
34. Терапевтические мембранные везикулы по любому из пп. 19 - 33, отличающиеся тем, что мембранные везикулы имеют увеличенную подвижность по сравнению с внеклеточными везикулами или органеллами, из которых указанные мембранные везикулы получены.
35. Терапевтические мембранные везикулы по любому из пп. 19 - 34, отличающиеся тем, что внеклеточные везикулы или органеллы происходят из раковой клетки, линии раковых клеток, воспалительной клетки , структурной клетки, нейронной/глиальной клетки/олигодендроцита или мезенхимальной/эмбриональной стволовой клетки.
36. Терапевтические мембранные везикулы по любому из пп. 19 - 35, отличающиеся тем, что указанные внеклеточные везикулы или органеллы, были выделены из нормальной или пораженной заболеванием ткани, включая опухоли, костный мозг или иммунные клетки, выделенные из крови, лимфатических узлов или селезенки.
37. Терапевтические мембранные везикулы по любому из пп. 19 - 36 отличающиеся тем, что указанные мембранные везикулы могут быть получены с помощью способа, определенного в любом из пп. 1-18.
38. Терапевтические мембранные везикулы по любому из пп. 19 - 37 для применения в терапии.
39. Терапевтические мембранные везикулы по любому из пп. 19 - 38 для применения при лечении метаболического расстройства.
40. Способ лечения метаболического расстройства, включающий введение терапевтических мембранных везикул по любому из пп. 19 - 39 пациенту, нуждающемуся в этом.
41. Применение терапевтических мембранных везикул по любому из пп. 20 - 39 для целевой доставки указанного терапевтического груза.
42. Способ отделения субпопуляции внеклеточных везикул от общей популяции внеклеточных везикул, включающий
контактирование эпитоп-специфической связывающей единицы с указанной общей популяцией внеклеточных везикул; и
отделение указанной субпопуляции внеклеточных везикул от указанной общей популяции внеклеточных везикул.
43. Способ по п. 42, отличающийся тем, что указанная эпитоп-специфическая связывающая единица представляет собой антитело, фаг или аптамер.
44. Способ по п. 43, отличающийся тем, что указанная эпитоп-специфическая связывающая единица представляет собой антитело против по меньшей мере одного белка митохондриальной мембраны, предпочтительно белка MTCO2.
45. Способ по п. 43, отличающийся тем, что указанная эпитоп-специфическая связывающая единица представляет собой антитело против CD63.
46. Способ по п. 45 45 , отличающийся тем, что указанная субпопуляция внеклеточных везикул имеет уменьшенное содержание РНК по сравнению с указанной общей популяцией внеклеточных везикул.
47. Субпопуляция внеклеточных везикул, полученных по любому из пп. 42 - 46, для применения в терапии.
48. Субпопуляция внеклеточных везикул, полученных по любому из пп. 42 - 46, для применения в лечении метаболического расстройства.
RU2018136151A 2016-03-15 2017-03-15 Терапевтические мембранные везикулы RU2018136151A (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201662308805P 2016-03-15 2016-03-15
US62/308,805 2016-03-15
PCT/US2017/022544 WO2017161010A1 (en) 2016-03-15 2017-03-15 Therapeutic membrane vesicles

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2018136151A true RU2018136151A (ru) 2020-04-15
RU2018136151A3 RU2018136151A3 (ru) 2020-08-03

Family

ID=59852310

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2018136151A RU2018136151A (ru) 2016-03-15 2017-03-15 Терапевтические мембранные везикулы

Country Status (13)

Country Link
US (1) US20200155703A1 (ru)
EP (1) EP3430024A4 (ru)
JP (1) JP2019513019A (ru)
KR (1) KR20180122433A (ru)
CN (1) CN109071597A (ru)
AU (1) AU2017232498A1 (ru)
BR (1) BR112018068746A2 (ru)
CA (1) CA3017586A1 (ru)
IL (1) IL261490A (ru)
MX (1) MX2018011202A (ru)
RU (1) RU2018136151A (ru)
SG (2) SG10202008883SA (ru)
WO (1) WO2017161010A1 (ru)

Families Citing this family (44)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
EP3307890A1 (en) 2015-06-10 2018-04-18 Board of Regents, The University of Texas System Use of exosomes for the treatment of disease
KR20190103166A (ko) 2016-11-30 2019-09-04 더 리전트 오브 더 유니버시티 오브 캘리포니아 세포외 소포체 및 이의 방법 및 용도
MX2019013312A (es) 2017-05-08 2020-08-17 Flagship Pioneering Innovations V Inc Composiciones para facilitar la fusion de membranas y usos de estas.
SG11202001008RA (en) 2017-08-25 2020-03-30 Codiak Biosciences Inc Preparation of therapeutic exosomes using membrane proteins
GB2574785A (en) 2017-09-15 2019-12-25 Jan Loetvall Method and system for identifying membrane proteins on extracellular vesicles
WO2019108957A1 (en) * 2017-12-01 2019-06-06 Alxerion Biotech Corp. Device and system for loaded cellular vesicles and uses thereof
CA3085756A1 (en) * 2017-12-14 2019-06-20 Mayo Foundation For Medical Education And Research Purified exosome products, method of making, and methods of using
EP3731849A4 (en) 2017-12-28 2021-12-01 Codiak BioSciences, Inc. EXOSOME FOR IMMUNONCOLOGICAL AND ANTI-INFLAMMATORY THERAPY
WO2019157535A1 (en) * 2018-02-12 2019-08-15 Codiak Biosciences, Inc. Methods and compositions for macrophage polarization
WO2019161281A1 (en) 2018-02-17 2019-08-22 Flagship Pioneering Innovations V, Inc. Compositions and methods for membrane protein delivery
CN112236131A (zh) * 2018-03-29 2021-01-15 技术研究及发展基金有限公司 包含pten抑制剂的囊泡及其用途
CN112236130A (zh) * 2018-04-09 2021-01-15 得克萨斯州大学系统董事会 使用外排体对癌基因的治疗性靶向
SG11202105085QA (en) 2018-11-14 2021-06-29 Flagship Pioneering Innovations V Inc Compositions and methods for compartment-specific cargo delivery
FR3091296B1 (fr) * 2018-12-28 2021-02-19 Univ De Lorraine Systeme fluidique de production de vesicules extracellulaires comprenant un agent therapeutique ou d’imagerie et procede associe
CN113677328A (zh) * 2019-01-09 2021-11-19 埃克索丘尔生物科学股份有限公司 细菌来源的囊泡及其用途
CN109913407B (zh) * 2019-02-22 2021-03-23 浙江大学 脂肪来源间充质干细胞类外泌体的制备方法及应用
WO2020207426A1 (zh) * 2019-04-10 2020-10-15 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 一种体内植入性微孔囊袋及其使用方法和应用
WO2021030776A1 (en) * 2019-08-14 2021-02-18 Codiak Biosciences, Inc. Extracellular vesicle-aso constructs targeting stat6
AU2020330133A1 (en) * 2019-08-14 2022-03-17 Lonza Sales Ag Extracellular vesicle-ASO constructs targeting CEBP/beta
US20230193274A1 (en) * 2019-08-14 2023-06-22 Codiak Biosciences, Inc. Extracellular vesicles with stat3-antisense oligonucleotides
US20230132093A1 (en) * 2019-08-14 2023-04-27 Codiak Biosciences, Inc. Extracellular vesicle-nlrp3 antagonist
JP2022544290A (ja) * 2019-08-14 2022-10-17 コディアック バイオサイエンシーズ， インコーポレイテッド Ｋｒａｓを標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチドを有する細胞外小胞
EP4022074A4 (en) * 2019-08-27 2023-11-15 The Trustees of Columbia University in the City of New York GENETICALLY ENGINEERED EXOSOMES FOR TARGETED DELIVERY
AU2020341454A1 (en) 2019-09-03 2022-03-10 Sana Biotechnology, Inc. CD24-associated particles and related methods and uses thereof
IT201900024580A1 (it) 2019-12-18 2021-06-18 Consiglio Nazionale Ricerche Vescicole extracellulari da microalghe
KR20220139926A (ko) 2020-02-05 2022-10-17 다이아뎀 바이오쎄라퓨틱스 인크 인공 시냅스
JP2023517992A (ja) 2020-03-12 2023-04-27 インスティチュート フォー ベーシック サイエンス ゲノム配列変異を有する細胞死滅誘導用組成物及び該組成物を用いた細胞死滅誘導方法
CN111500607B (zh) * 2020-03-13 2022-05-03 首都医科大学附属北京口腔医院 种植体周围抗炎用融合基因、外泌体、生物涂料以及制备方法和应用
EP4127144A1 (en) 2020-03-31 2023-02-08 Sana Biotechnology, Inc. Targeted lipid particles and compositions and uses thereof
US20240167036A1 (en) * 2021-02-17 2024-05-23 Lonza Sales Ag Extracellular vesicle-nlrp3 antagonist
EP4347620A1 (en) 2021-05-28 2024-04-10 Sana Biotechnology, Inc. Lipid particles containing a truncated baboon endogenous retrovirus (baev) envelope glycoprotein and related methods and uses
CA3226019A1 (en) 2021-07-20 2023-01-26 Ags Therapeutics Sas Extracellular vesicles from microalgae, their preparation, and uses
IT202100027725A1 (it) * 2021-10-28 2023-04-28 Torino Politecnico Metodo per l’ottenimento di popolazioni concentrate di vescicole extracellulari lavate del loro carico fisio-patologico
WO2023142999A1 (zh) * 2022-01-27 2023-08-03 国家纳米科学中心 细菌外膜囊泡来源的核酸纳米疫苗及其应用
WO2023144127A1 (en) 2022-01-31 2023-08-03 Ags Therapeutics Sas Extracellular vesicles from microalgae, their biodistribution upon administration, and uses
WO2023178500A1 (en) * 2022-03-22 2023-09-28 Beijing Theraxyte Bioscience Co. Ltd. Therapeutic vesicles and methods of processing the same
WO2023232976A1 (en) 2022-06-03 2023-12-07 Ags Therapeutics Sas Extracellular vesicles from genetically-modified microalgae containing endogenously-loaded cargo, their preparation, and uses
CN114908046B (zh) * 2022-06-16 2024-01-02 四川大学 一种线粒体膜囊泡的制备方法
WO2024044655A1 (en) 2022-08-24 2024-02-29 Sana Biotechnology, Inc. Delivery of heterologous proteins
WO2024059174A1 (en) * 2022-09-14 2024-03-21 Mayo Foundation For Medical Education And Research Methods and materials for treating cancer
WO2024064838A1 (en) 2022-09-21 2024-03-28 Sana Biotechnology, Inc. Lipid particles comprising variant paramyxovirus attachment glycoproteins and uses thereof
JP7371975B1 (ja) 2022-09-27 2023-10-31 セルソース株式会社 細胞外小胞の製造方法及び細胞外小胞含有組成物
WO2024081820A1 (en) 2022-10-13 2024-04-18 Sana Biotechnology, Inc. Viral particles targeting hematopoietic stem cells
WO2024088808A1 (en) 2022-10-24 2024-05-02 Ags Therapeutics Sas Extracellular vesicles from microalgae, their biodistribution upon intranasal administration, and uses thereof

Family Cites Families (6)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
GB0416120D0 (en) * 2004-07-19 2004-08-18 Health Prot Agency Stable compositions containing OMV's
US9085778B2 (en) * 2006-05-03 2015-07-21 VL27, Inc. Exosome transfer of nucleic acids to cells
WO2009130649A2 (en) * 2008-04-21 2009-10-29 Nanoxis Ab Plasma membrane vesicles and methods of making and using same
US20130273544A1 (en) * 2012-04-17 2013-10-17 Life Technologies Corporation Methods and compositions for exosome isolation
EP3076949B1 (en) * 2013-12-04 2019-09-04 Board of Regents, The University of Texas System Method for isolating cancer cell-derived exoxomes
CN106536729A (zh) * 2013-12-12 2017-03-22 布罗德研究所有限公司 使用粒子递送组分靶向障碍和疾病的crispr‑cas系统和组合物的递送、用途和治疗应用

Also Published As

Publication number Publication date
CN109071597A (zh) 2018-12-21
CA3017586A1 (en) 2017-09-21
WO2017161010A1 (en) 2017-09-21
AU2017232498A1 (en) 2018-10-18
SG10202008883SA (en) 2020-10-29
IL261490A (en) 2018-10-31
JP2019513019A (ja) 2019-05-23
KR20180122433A (ko) 2018-11-12
RU2018136151A3 (ru) 2020-08-03
BR112018068746A2 (pt) 2019-01-22
EP3430024A4 (en) 2019-11-13
EP3430024A1 (en) 2019-01-23
SG11201807401RA (en) 2018-09-27
MX2018011202A (es) 2019-03-28
US20200155703A1 (en) 2020-05-21

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2018136151A (ru) Терапевтические мембранные везикулы
Jeyaram et al. Enhanced loading of functional miRNA cargo via pH gradient modification of extracellular vesicles
JP2019513019A5 (ru)
Forterre et al. A comprehensive review of cancer MicroRNA therapeutic delivery strategies
JP6482582B2 (ja) 肝再生および肝不全の治療のための薬剤
Liu et al. Systemic delivery of CRISPR/Cas9 with PEG-PLGA nanoparticles for chronic myeloid leukemia targeted therapy
Mittelbrunn et al. Intercellular communication: diverse structures for exchange of genetic information
Shen et al. High capacity nanoporous silicon carrier for systemic delivery of gene silencing therapeutics
Liang et al. The origin, function, and diagnostic potential of extracellular microRNAs in human body fluids
Lamichhane et al. Exogenous DNA loading into extracellular vesicles via electroporation is size-dependent and enables limited gene delivery
Zhang et al. Gene delivery in three-dimensional cell cultures by superparamagnetic nanoparticles
Finlay et al. RNA‐based TWIST1 inhibition via dendrimer complex to reduce breast cancer cell metastasis
Liu et al. MicroRNA: an emerging therapeutic target and intervention tool
JP2018529340A (ja) 核酸のエキソソームパッケージング
Liu et al. MiR-30b is involved in methylglyoxal-induced epithelial-mesenchymal transition of peritoneal mesothelial cells in rats
CN109762821B (zh) 抑制afap1-as1表达的干扰rna及在增加乳腺癌放疗敏感性中的应用
Swaminathan et al. RNA interference and nanotechnology: A promising alliance for next generation cancer therapeutics
Ellert-Miklaszewska et al. Efficient and innocuous delivery of small interfering RNA to microglia using an amphiphilic dendrimer nanovector
Carregal-Romero et al. MicroRNA nanotherapeutics for lung targeting. Insights into pulmonary hypertension
Simion et al. Intracellular trafficking and functional monitoring of miRNA delivery in glioblastoma using lipopolyplexes and the miRNA-ON RILES reporter system
Ren et al. Efficient modulation of exon skipping via antisense circular RNAs
Schweiger et al. Non-coding RNAs in stem cell regulation and cardiac regeneration: current problems and future perspectives
US10265347B2 (en) Biomolecular group related to cell anti-aging
Laura Francés et al. Non-coding RNAs in cell-to-cell communication: exploiting physiological mechanisms as therapeutic targets in cardiovascular pathologies
JPWO2014097875A1 (ja) 新規の脱分化誘導方法を用いた多能性幹細胞化

Legal Events

Date Code Title Description
FA92 Acknowledgement of application withdrawn (lack of supplementary materials submitted)

Effective date: 20220110