RU2016122168A - Антисмысловые конъюгаты, направленные на аполипопротеин b - Google Patents
Антисмысловые конъюгаты, направленные на аполипопротеин b Download PDFInfo
- Publication number
- RU2016122168A RU2016122168A RU2016122168A RU2016122168A RU2016122168A RU 2016122168 A RU2016122168 A RU 2016122168A RU 2016122168 A RU2016122168 A RU 2016122168A RU 2016122168 A RU2016122168 A RU 2016122168A RU 2016122168 A RU2016122168 A RU 2016122168A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- antisense oligonucleotide
- conjugate
- linker
- oligomer
- conjugated fragment
- Prior art date
Links
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
- C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
- A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
- A61K31/712—Nucleic acids or oligonucleotides having modified sugars, i.e. other than ribose or 2'-deoxyribose
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
- A61P3/06—Antihyperlipidemics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
- A61P9/10—Drugs for disorders of the cardiovascular system for treating ischaemic or atherosclerotic diseases, e.g. antianginal drugs, coronary vasodilators, drugs for myocardial infarction, retinopathy, cerebrovascula insufficiency, renal arteriosclerosis
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
- A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/10—Type of nucleic acid
- C12N2310/11—Antisense
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/31—Chemical structure of the backbone
- C12N2310/315—Phosphorothioates
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/32—Chemical structure of the sugar
- C12N2310/323—Chemical structure of the sugar modified ring structure
- C12N2310/3231—Chemical structure of the sugar modified ring structure having an additional ring, e.g. LNA, ENA
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/34—Spatial arrangement of the modifications
- C12N2310/341—Gapmers, i.e. of the type ===---===
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/35—Nature of the modification
- C12N2310/351—Conjugate
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2320/00—Applications; Uses
- C12N2320/30—Special therapeutic applications
- C12N2320/32—Special delivery means, e.g. tissue-specific
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Zoology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Heart & Thoracic Surgery (AREA)
- Cardiology (AREA)
- Hematology (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Urology & Nephrology (AREA)
- Obesity (AREA)
- Vascular Medicine (AREA)
- Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
- Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
- Saccharide Compounds (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Medicinal Preparation (AREA)
Claims (16)
1. Конъюгат антисмыслового олигонуклеотида, содержащий олигомер с олигонуклеотидным мотивом SEQ ID NO 2, присоединенный к конъюгированному фрагменту (сегменту С), где конъюгированный фрагмент содержит одну или более групп N-ацетилгалактозамина.
2. Конъюгат антисмыслового олигонуклеотида по п. 1, где олигомер содержит по меньшей мере 2 аналога нуклеотида, повышающих аффинность, выбранных из группы, состоящей из звеньев закрытой нуклеиновой кислоты (LNA); звеньев 2'-O-алкил-РНК, звеньев 2'-ОМе-РНК, звеньев 2'-амино-ДНК и звеньев 2'-фтор-ДНК.
3. Конъюгат антисмыслового олигонуклеотида по п. 1, где олигомер соответствует SEQ ID NO 27: 5' GsTstsgsascsascstsgsTsC 3', где заглавные буквы означают бета-D-окси LNA, строчные буквы означают ДНК нуклеозиды, цитозины LNA представляют собой 5-метилцитозин, и все межнуклеозидные связи являются фосфоротиоатными, обозначенными символом s.
4. Конъюгат антисмыслового олигонуклеотида по п. 1, где олигомер способен снижать экспрессию АроВ в клетках, экспрессирующих АроВ.
5. Конъюгат антисмыслового олигонуклеотида по п. 1, где указанный конъюгированный фрагмент присоединен к указанному олигомеру посредством расщепляемого линкера (В).
6. Конъюгат антисмыслового олигонуклеотида по п. 5, где расщепляемый линкер содержит расщепляемый лизиновый линкер.
7. Конъюгат антисмыслового олигонуклеотида по п. 1, где конъюгированный фрагмент содержит от 1 до 3 групп N-ацетилгалактозамина.
8. Конъюгат антисмыслового олигонуклеотида по п. 1, где конъюгат олигонуклеотида содержит линкер Y, ковалентно связывающий конъюгированный фрагмент с олигомером.
9. Конъюгат антисмыслового олигонуклеотида по п. 8, где область линкера Y содержит жирную кислоту такую как С6 линкер.
10. Конъюгат антисмыслового олигонуклеотида по п. 1, где конъюгированный фрагмент содержит ПЭГ (от англ. polyethyleneglycol - полиэтиленгликоль) спейсер между группой (группами) N-ацетилгалактозамина и линкером (В и/или Y) или олигомером.
11. Конъюгат антисмыслового олигонуклеотида по п. 1, где конъюгированный фрагмент содержит три группы N-ацетилгалактозамина, каждая из которых независимо связана посредством ПЭГ спейсера с расщепляемым ди-лизиновым линкером.
12. Конъюгат антисмыслового олигонуклеотида по п. 1, где конъюгат содержит конъюгированный фрагмент, выбранный из группы, состоящей из Conj1, Conj2, Conj3, Conj4, Conj1a, Conj2a, Conj3a и Conj4a.
13. Конъюгат антисмыслового олигонуклеотида по п. 1, который состоит из SEQ ID NO 29 или SEQ ID NO 31.
14. Фармацевтическая композиция, содержащая конъюгат антисмыслового олигонуклеотида по любому из пп. 1-13 и фармацевтически приемлемый разбавитель, носитель, соль или адъювант.
15. Конъюгат антисмыслового олигонуклеотида или фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-14 для применения в качестве лекарственного средства.
16. Способ ингибирования in vivo или in vitro АроВ в клетке, экспрессирующей АроВ, указанный способ включает введение конъюгата олигонуклеотида или фармацевтической композиции по любому из пп. 1-14 в указанную клетку для ингибирования АроВ в указанной клетке.
Applications Claiming Priority (11)
Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
---|---|---|---|
EP13192930 | 2013-11-14 | ||
EPPCT/EP2013/073858 | 2013-11-14 | ||
PCT/EP2013/073859 WO2014076196A1 (en) | 2012-11-15 | 2013-11-14 | Anti apob antisense conjugate compounds |
PCT/EP2013/073858 WO2014076195A1 (en) | 2012-11-15 | 2013-11-14 | Oligonucleotide conjugates |
EPPCT/EP2013/073859 | 2013-11-14 | ||
EP13192930.9 | 2013-11-14 | ||
EP14153266.3 | 2014-01-30 | ||
EP14153266 | 2014-01-30 | ||
EP14167879 | 2014-05-12 | ||
EP14167879.7 | 2014-05-12 | ||
PCT/EP2014/074554 WO2015071388A1 (en) | 2013-11-14 | 2014-11-14 | Apob antisense conjugate compounds |
Publications (1)
Publication Number | Publication Date |
---|---|
RU2016122168A true RU2016122168A (ru) | 2017-12-19 |
Family
ID=53056817
Family Applications (1)
Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
---|---|---|---|
RU2016122168A RU2016122168A (ru) | 2013-11-14 | 2014-11-14 | Антисмысловые конъюгаты, направленные на аполипопротеин b |
Country Status (10)
Country | Link |
---|---|
US (1) | US20160289677A1 (ru) |
EP (1) | EP3068885A1 (ru) |
JP (1) | JP2017501684A (ru) |
KR (1) | KR20160083876A (ru) |
CN (1) | CN105722980A (ru) |
CA (1) | CA2928349A1 (ru) |
HK (1) | HK1220724A1 (ru) |
MX (1) | MX2016005855A (ru) |
RU (1) | RU2016122168A (ru) |
WO (1) | WO2015071388A1 (ru) |
Families Citing this family (34)
Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
---|---|---|---|---|
ES2607471T3 (es) | 2002-11-18 | 2017-03-31 | Roche Innovation Center Copenhagen A/S | Diseño antisentido |
CA2744987C (en) | 2008-12-02 | 2018-01-16 | Chiralgen, Ltd. | Method for the synthesis of phosphorus atom modified nucleic acids |
AU2010270714B2 (en) | 2009-07-06 | 2015-08-13 | Wave Life Sciences Ltd. | Novel nucleic acid prodrugs and methods use thereof |
EP2620428B1 (en) | 2010-09-24 | 2019-05-22 | Wave Life Sciences Ltd. | Asymmetric auxiliary group |
SG10201700554VA (en) | 2011-07-19 | 2017-03-30 | Wave Life Sciences Pte Ltd | Methods for the synthesis of functionalized nucleic acids |
SG11201500239VA (en) | 2012-07-13 | 2015-03-30 | Wave Life Sciences Japan | Asymmetric auxiliary group |
WO2014012081A2 (en) | 2012-07-13 | 2014-01-16 | Ontorii, Inc. | Chiral control |
KR20150083920A (ko) | 2012-11-15 | 2015-07-20 | 로슈 이노베이션 센터 코펜하겐 에이/에스 | 항 apob 안티센스 접합체 화합물 |
RU2686080C2 (ru) | 2013-05-01 | 2019-04-24 | Ионис Фармасьютикалз, Инк. | Композиции и способы |
EP3095461A4 (en) | 2014-01-15 | 2017-08-23 | Shin Nippon Biomedical Laboratories, Ltd. | Chiral nucleic acid adjuvant having immunity induction activity, and immunity induction activator |
US10149905B2 (en) | 2014-01-15 | 2018-12-11 | Shin Nippon Biomedical Laboratories, Ltd. | Chiral nucleic acid adjuvant having antitumor effect and antitumor agent |
MX2016009290A (es) | 2014-01-16 | 2017-02-28 | Wave Life Sciences Ltd | Diseño quiral. |
KR102149571B1 (ko) | 2014-05-01 | 2020-08-31 | 아이오니스 파마수티컬즈, 인코포레이티드 | 성장 호르몬 수용체 발현을 조절하기 위한 조성물 및 방법 |
MX369556B (es) | 2015-08-06 | 2019-11-12 | Hoffmann La Roche | Procesos para la preparacion de derivados acidos de n-acetilgalactosamina (galnac). |
WO2017053995A1 (en) * | 2015-09-25 | 2017-03-30 | Ionis Pharmaceuticals, Inc. | Conjugated antisense compounds and their use |
AU2016334232B2 (en) * | 2015-10-09 | 2022-05-26 | Wave Life Sciences Ltd. | Oligonucleotide compositions and methods thereof |
MX2018005733A (es) | 2015-11-16 | 2018-08-09 | Hoffmann La Roche | Fosforamidita de agrupacion de n-acetilgalactosamina (galnac). |
US11248019B2 (en) | 2016-04-14 | 2022-02-15 | Hoffmann-La Roche Inc. | Trityl-mono-GalNAc compounds and their use |
US20220354888A1 (en) | 2016-08-03 | 2022-11-10 | Aalborg Universitet | ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDES (ASOs) DESIGNED TO INHIBIT IMMUNE CHECKPOINT PROTEINS |
WO2018164275A1 (ja) | 2017-03-10 | 2018-09-13 | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター | アンチセンスオリゴヌクレオチドおよび糖原病Ia型予防または治療用組成物 |
JOP20190215A1 (ar) * | 2017-03-24 | 2019-09-19 | Ionis Pharmaceuticals Inc | مُعدّلات التعبير الوراثي عن pcsk9 |
WO2018215049A1 (en) | 2017-05-23 | 2018-11-29 | F. Hoffmann-La Roche Ag | Process for galnac oligonucleotide conjugates |
US11958878B2 (en) * | 2018-03-09 | 2024-04-16 | Daiichi Sankyo Company, Limited | Therapeutic agent for glycogen storage disease type IA |
IL299349A (en) * | 2020-06-24 | 2023-02-01 | Sapreme Tech Bv | Preparations for treatment combine with saponin and conjugation of GALNAC and oligonucleotide |
WO2022055352A1 (en) * | 2020-09-10 | 2022-03-17 | Sapreme Technologies B.V. | Semicarbazone-based saponin conjugate |
WO2022055351A1 (en) * | 2020-09-10 | 2022-03-17 | Sapreme Technologies B.V. | Conjugate of saponin, oligonucleotide and galnac |
WO2022164316A1 (en) * | 2021-01-26 | 2022-08-04 | Sapreme Technologies B.V. | Semicarbazone-based saponin conjugate |
AU2022242781A1 (en) | 2021-03-26 | 2023-10-26 | Neumirna Therapeutics Aps | Microrna-27b inhibitors |
CN117440815A (zh) | 2021-03-26 | 2024-01-23 | 神经微核糖核酸治疗有限公司 | 微小rna-134抑制剂 |
CN117642505A (zh) | 2021-06-04 | 2024-03-01 | 神经微核糖核酸治疗有限公司 | 靶向腺苷激酶的反义寡核苷酸 |
US20240307545A1 (en) * | 2021-06-18 | 2024-09-19 | Sapreme Technologies B.V. | Conjugate of saponin, oligonucleotide and galnac |
AU2022329462A1 (en) | 2021-08-19 | 2024-03-28 | Neumirna Therapeutics Aps | Antisense oligonucleotides targeting adenosine kinase |
WO2023038517A1 (en) * | 2021-09-09 | 2023-03-16 | Sapreme Technologies B.V. | Semicarbazone-based saponin conjugate |
CN115487308B (zh) * | 2022-09-29 | 2024-09-27 | 北京大学 | 反义核酸糖基缀合物及其制备方法和在肝癌治疗中的应用 |
Family Cites Families (8)
Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
---|---|---|---|---|
EA200800823A1 (ru) * | 2005-09-15 | 2008-10-30 | Сантарис Фарма А/С | Соединения-антагонисты рнк для ингибирования экспрессии аро-в100 |
CA3043911A1 (en) * | 2007-12-04 | 2009-07-02 | Arbutus Biopharma Corporation | Targeting lipids |
EP2384197B1 (en) * | 2008-12-31 | 2016-04-06 | Roche Innovation Center Copenhagen A/S | Use of lna apob antisense oligomers for the treatment of acute coronary syndromes |
CN102802637A (zh) * | 2009-06-12 | 2012-11-28 | 桑塔里斯制药公司 | 新的有力的抗apob反义化合物 |
PT2539451E (pt) * | 2010-02-24 | 2016-03-28 | Arrowhead Res Corp | Composições para entrega de arnsi dirigida ao alvo |
EP3192800A1 (en) * | 2010-12-17 | 2017-07-19 | Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. | Galactose cluster-pharmacokinetic modulator targeting moiety for sirna |
KR20150110562A (ko) * | 2013-01-30 | 2015-10-02 | 에프. 호프만-라 로슈 아게 | Lna 올리고뉴클레오타이드 탄수화물 컨쥬게이트 |
RU2686080C2 (ru) * | 2013-05-01 | 2019-04-24 | Ионис Фармасьютикалз, Инк. | Композиции и способы |
-
2014
- 2014-11-14 KR KR1020167012465A patent/KR20160083876A/ko not_active Application Discontinuation
- 2014-11-14 EP EP14799402.4A patent/EP3068885A1/en not_active Withdrawn
- 2014-11-14 WO PCT/EP2014/074554 patent/WO2015071388A1/en active Application Filing
- 2014-11-14 CN CN201480061955.6A patent/CN105722980A/zh active Pending
- 2014-11-14 CA CA2928349A patent/CA2928349A1/en not_active Abandoned
- 2014-11-14 US US15/036,218 patent/US20160289677A1/en not_active Abandoned
- 2014-11-14 MX MX2016005855A patent/MX2016005855A/es unknown
- 2014-11-14 JP JP2016530901A patent/JP2017501684A/ja active Pending
- 2014-11-14 RU RU2016122168A patent/RU2016122168A/ru unknown
-
2016
- 2016-07-21 HK HK16108771.0A patent/HK1220724A1/zh unknown
Also Published As
Publication number | Publication date |
---|---|
HK1220724A1 (zh) | 2017-05-12 |
EP3068885A1 (en) | 2016-09-21 |
KR20160083876A (ko) | 2016-07-12 |
CN105722980A (zh) | 2016-06-29 |
WO2015071388A1 (en) | 2015-05-21 |
MX2016005855A (es) | 2016-07-13 |
JP2017501684A (ja) | 2017-01-19 |
US20160289677A1 (en) | 2016-10-06 |
CA2928349A1 (en) | 2015-05-21 |
Similar Documents
Publication | Publication Date | Title |
---|---|---|
RU2016122168A (ru) | Антисмысловые конъюгаты, направленные на аполипопротеин b | |
ES2857702T3 (es) | Oligonucleótidos para la reducción de la expresión de PD-L1 | |
CN114681621B (zh) | 肽寡核苷酸缀合物 | |
AU2013306006B2 (en) | Polynucleotides having bioreversible groups | |
RU2015119411A (ru) | Конъюгаты антисмысловых соединений, направленные на аполипопротеин в | |
WO2017004261A1 (en) | Modified crispr rna and modified single crispr rna and uses thereof | |
CA2950960A1 (en) | Polynucleotide constructs having bioreversible and non-bioreversible groups | |
UA121117C2 (uk) | Антисенсова нуклеїнова кислота | |
JP2018512041A5 (ru) | ||
CA2929651A1 (en) | Polynucleotide constructs having disulfide groups | |
JP7021076B2 (ja) | Hif2αの遺伝子発現を阻害する組成物及び方法 | |
JP2013510561A5 (ru) | ||
IN2014DN10390A (ru) | ||
JP2015532097A5 (ru) | ||
NZ604094A (en) | Double stranded rna compounds to rhoa and use thereof | |
RU2020115761A (ru) | МОЛЕКУЛЫ НУКЛЕИНОВЫХ КИСЛОТ ДЛЯ УМЕНЬШЕНИЯ УРОВНЯ мРНК PAPD5 ИЛИ PAPD7 ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ ИНФЕКЦИОННОГО ГЕПАТИТА В | |
KR20240043822A (ko) | 올리고뉴클레오티드 제제를 위한 올리고뉴클레오티드 기반 전달체 및 이의 사용 방법 | |
US10844376B2 (en) | Structurally-enhanced miRNA inhibitor S-TuD | |
NO334155B1 (no) | Anvendelse av konjugater, for transportering av molekyler via bisykliske membraner og for fremstilling av et medikament og/eller diagnostisk middel samt fremgangsmåte for transport in vitro | |
US11479769B2 (en) | Technique for treating cancer using structurally-reinforced S-TuD | |
Luo et al. | Synthesis of oligonucleotides with glucosamine at the 3′-position and evaluation of their biological activity | |
CN111419867A (zh) | 转运rna分子及其片段用于预防或治疗心脏疾病的用途 | |
WO2012165616A1 (ja) | オリゴヌクレオチド誘導体、オリゴヌクレオチド誘導体を含む治療用医薬組成物及び診断用医薬組成物、並びにmiRNA機能抑制用オリゴヌクレオチド誘導体 | |
Jin et al. | Noncovalent Attachment of Chemical Moieties to siRNAs Using Peptide Nucleic Acid as a Complementary Linker | |
WO2013158717A3 (en) | Compositions comprising an internalizing nucleic acid molecule, and their methods of use |