RU2008144131A

RU2008144131A - СИНТЕТИЧЕСКАЯ ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЬ МеСР2 ДЛЯ БЕЛКОВОЙ ЗАМЕСТИТЕЛЬНОЙ ТЕРАПИИ

Info

Publication number: RU2008144131A
Application number: RU2008144131/13A
Authority: RU
Inventors: Франко Антонио ЛАККОНЕ (AT); Франко Антонио ЛАККОНЕ
Original assignee: Георг-Аугуст-Универзитет Геттинген Штифтунг Эффентлихен Рехтс (De); Георг-Аугуст-Универзитет Геттинген Штифтунг Эффентлихен Рехтс
Priority date: 2006-04-07
Filing date: 2006-04-07
Publication date: 2010-05-20
Also published as: RU2432359C2

Abstract

1. Применение полипептида, содержащего (i) белок MeCP2 или биологически активный фрагмент или производное указанного белка или фрагмента и (ii) домен трансдукции белка, где этот белок MeCP2 слит с доменом трансдукции белка, для приготовления лекарственного средства для лечения и/или профилактики нейродегенеративного или связанного с развитием нервного заболевания. ! 2. Применение по п.1, где это связанное с развитием нервное заболевание обусловлено уменьшением экспрессии MeCP2 или нарушенной функцией MeCP2. ! 3. Применение по п.2, где это связанное с развитием нервное заболевание является синдромом Ретта. ! 4. Применение по п.1, где домен трансдукции белка произведен из белка-трансактиватора транскрипции вируса-1 иммунодефицита человека (белка ТАТ). ! 5. Применение по п.1, где белок MeCP2 или биологически активный фрагмент или их производное происходит из человека. ! 6. Применение по п.1, где белок MeCP2 или биологически активный фрагмент или их производное являются выбранными из группы, включающей изоформу е1 MeCP2 человека или изоформу е2 MeCP2 человека или их биологически активный фрагмент или производное указанных изоформ или указанных фрагментов. ! 7. Применение по п.1, где указанный домен трансдукции белка имеет по меньшей мере 60% идентичность с аминокислотной последовательностью домена трансдукции белка ТАТ (SEQ ID Nо:54). ! 8. Применение по п.1, где указанный домен трансдукции белка имеет по меньшей мере 70% идентичность с аминокислотной последовательностью домена трансдукции белка ТАТ (SEQ ID Nо: 54). ! 9. Применение по п.1, где профилактика и/или лечение предусматривает введение этого полипептида млекопитающему. ! 10. Применение по п.1, где указанн�

Claims

1. Применение полипептида, содержащего (i) белок MeCP2 или биологически активный фрагмент или производное указанного белка или фрагмента и (ii) домен трансдукции белка, где этот белок MeCP2 слит с доменом трансдукции белка, для приготовления лекарственного средства для лечения и/или профилактики нейродегенеративного или связанного с развитием нервного заболевания.

2. Применение по п.1, где это связанное с развитием нервное заболевание обусловлено уменьшением экспрессии MeCP2 или нарушенной функцией MeCP2.

3. Применение по п.2, где это связанное с развитием нервное заболевание является синдромом Ретта.

4. Применение по п.1, где домен трансдукции белка произведен из белка-трансактиватора транскрипции вируса-1 иммунодефицита человека (белка ТАТ).

5. Применение по п.1, где белок MeCP2 или биологически активный фрагмент или их производное происходит из человека.

6. Применение по п.1, где белок MeCP2 или биологически активный фрагмент или их производное являются выбранными из группы, включающей изоформу е1 MeCP2 человека или изоформу е2 MeCP2 человека или их биологически активный фрагмент или производное указанных изоформ или указанных фрагментов.

7. Применение по п.1, где указанный домен трансдукции белка имеет по меньшей мере 60% идентичность с аминокислотной последовательностью домена трансдукции белка ТАТ (SEQ ID Nо:54).

8. Применение по п.1, где указанный домен трансдукции белка имеет по меньшей мере 70% идентичность с аминокислотной последовательностью домена трансдукции белка ТАТ (SEQ ID Nо: 54).

9. Применение по п.1, где профилактика и/или лечение предусматривает введение этого полипептида млекопитающему.

10. Применение по п.1, где указанный полипептид содержится в фармацевтической композиции.

11. Применение по п.10, где указанную фармацевтическую композицию вводят в дозе 0,1-200 мкг полипептида на г массы тела млекопитающего.

12. Применение по п.10, где указанную фармацевтическую композицию вводят по меньшей мере один раз в день или каждый второй день.