PL236332B1 - Nowy peptyd do zastosowania jako stymulator chondrogenezy i lek w terapii uszkodzeń chrząstki - Google Patents

Nowy peptyd do zastosowania jako stymulator chondrogenezy i lek w terapii uszkodzeń chrząstki Download PDF

Info

Publication number
PL236332B1
PL236332B1 PL431237A PL43123719A PL236332B1 PL 236332 B1 PL236332 B1 PL 236332B1 PL 431237 A PL431237 A PL 431237A PL 43123719 A PL43123719 A PL 43123719A PL 236332 B1 PL236332 B1 PL 236332B1
Authority
PL
Poland
Prior art keywords
peptide
agf9
cells
ascs
chondrogenesis
Prior art date
Application number
PL431237A
Other languages
English (en)
Other versions
PL431237A1 (pl
Inventor
Piotr Mucha
Izabela Załuska
Michał PIKUŁA
Michał Pikuła
Adriana Schumacher
Mirosława Cichorek
Anna Wardowska
Milena Deptuła
Arkadiusz Piotrowski
Natalia Filipowicz
Alina Mieczkowska
Piotr Madanecki
Paweł SACHADYN
Paweł Sachadyn
Sylwia RODZIEWICZ-MOTOWIDŁO
Sylwia Rodziewicz-Motowidło
Łukasz JANUS
Łukasz Janus
Piotr Skowron
Artur CZUPRYN
Artur Czupryn
Original Assignee
Gdanski Univ Medyczny
Inst Biologii Doswiadczalnej Im Marcelego Nenckiego Polskiej Akademii Nauk
Medventures Spolka Z Ograniczona Odpowiedzialnoscia W Likwidacji
Politechnika Gdanska
Pro Science Polska Spolka Z Ograniczona Odpowiedzialnoscia
Univ Gdanski
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Gdanski Univ Medyczny, Inst Biologii Doswiadczalnej Im Marcelego Nenckiego Polskiej Akademii Nauk, Medventures Spolka Z Ograniczona Odpowiedzialnoscia W Likwidacji, Politechnika Gdanska, Pro Science Polska Spolka Z Ograniczona Odpowiedzialnoscia, Univ Gdanski filed Critical Gdanski Univ Medyczny
Priority to PL431237A priority Critical patent/PL236332B1/pl
Publication of PL431237A1 publication Critical patent/PL431237A1/pl
Publication of PL236332B1 publication Critical patent/PL236332B1/pl

Links

Landscapes

  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Peptides Or Proteins (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)

Description

Opis wynalazku
Przedmiotem wynalazku jest nowy peptyd o działaniu stymulującym chondrogenezę, zwłaszcza poprzez stymulację różnicowania się mezenchymalnych komórek macierzystych tkanki tłuszczowej w chondrocyty i stymulator proliferacji, migracji i chemotaksji komórek macierzystych tkanki tłuszczowej. Przedmiotem wynalazku jest również medyczne zastosowanie peptydu jako leku w terapii uszkodzeń chrząstki jako środka pobudzającego chondrogenezę u ludzi i zastosowanie in vitro jako stymulator chondrogenezy, zwłaszcza środek stymulujący różnicowanie się mezenchymalnych komórek macierzystych tkanki tłuszczowej w chondrocyty. Aplikacja dostawowa tego wynalazku może stanowić nowy rodzaj terapii uszkodzeń chrząstki u ludzi.
Tkanka chrzęstna potocznie nazwana chrząstką jest delikatnym i plastycznym rodzajem tkanki łącznej zbudowanym z komórek chrzęstnych (chondrocytów) oraz amorficznej bogatej w proteoglikany macierzy międzykomórkowej. Chrząstka jest jednym z kluczowych elementów układu kostnego, w tym stawów. Jej prawidłowe funkcjonowanie jest niezbędne dla utrzymania aktywności motorycznej człowieka. Choroby zwyrodnieniowe, zapalne oraz ubytki chrząstki są dużym wyzwaniem dla chirurgii, ortopedii oraz medycyny regeneracyjnej. Ich efektem są zmiany patofizjologiczne stawów upośledzające funkcjonowanie układu kostno-szkieletowego, co opisano szerzej w Mats Brittberg i wsp, Cartilage repair in the degenerative ageing knee, A narrative review and analysis Acta Orthopaedica 2016; 87, 26-38. Ze względu na dużą urazowość i podatność na degenerację, chrząstka jest jednym z głównych celów medycyny regeneracyjnej. Dodatkowo właściwości endogennej regeneracji i odnowy chrząstki są u człowieka bardzo niskie.
Dane literaturowe wskazują, że wciąż brakuje efektywnych metod regeneracji chrząstki (Rai V. i wsp. J Biomed Mater Res A 2017). W celu złagodzenia objawów chorób zwyrodnieniowych chrząstki można stosować metody niefarmakologiczne (dieta, rehabilitacja, odciążenie stawów czy termoterapia). Leczenie farmakologiczne sprowadza się głównie do uśmierzenia bólu (leki przeciwbólowe i przeciwzapalne) i ograniczenie procesów zapalnych związanych z degeneracją chrząstki. W uzasadnionych wypadkach leki takie mogą być podawane bezpośrednio do wnętrza stawów. Podejmuje się próby wstrzykiwania dostawowego osocza bogatopłytkowego lub kwasu hialuronowego. Efekty tych zabiegów są jednak wciąż niewystarczające.
Jedynym, chodź nie zawsze skutecznym sposobem leczenia stanów patologicznych chrząstki, są zabiegi operacyjne wykorzystujące abrazję i mikrozłamania do pobudzenia ograniczonych zdolności proliferacyjnych tej struktury, zaś nowym orężem w arsenale medycznym są implantacje chondrocytów (Dziedzic K. i wsp. Przeg. Lek. 2014; Gille J. i wspo. Cartilage 2016).
Jednakże sama izolacja i hodowla chondrocytów, jak również stopniowa utrata ich fenotypu-odróżnicowanie powodują, że metody te są dalekie od optymalnych. Najnowszą metodą odbudowy chrząstki jest zastosowanie mezenchymalnych komórek macierzystych tkanki tłuszczowej (ASC) i ich różnicowanie w chondrocyty (Kyriakidis T. i wsp. Acta Orthop Belg. 2018).
Stymulowanie proliferacji i różnicowania chondrocytów w regeneracji chrząstki stawowej jest obiecującą strategią, jednakże obecnie stosowana metodologia tych procesów jest mało skuteczna.
Mezenchymalne komórki macierzyste tkanki tłuszczowej (ASCs) są doskonałym materiałem do badań nad regeneracją tkanek ze względu na swoje liczne zalety, m.in. potencjał do różnicowania (komórki chrząstki, kości), dostępność czy możliwość pobrania ich z organizmu podczas operacji chirurgicznych lub liposukcji. ASCs nie są obciążone problemami etycznymi związanymi z ich pozyskiwaniem ani zagrożeniem teratogennym.
W ostatnich latach obserwuje się szybki wzrost liczby potencjalnych zastosowań komórek ASCs, w tym do leczenia zdegenerowanej chrząstki. Znany jest sposób różnicowania in vitro komórek ASCs w kierunku chondrocytów (chondrogeneza), jednak przy użyciu mało specyficznych i nie zawsze efektywnych stymulatorów jak kwas askorbinowy, TGF-β i dexametazon (Bajpayee AG. i wsp. Nature Reviews Rheumatology 2017; Dziedzic K. i wsp. Przeg. Lek. 2014). Dotychczasowe badania pokazały pozytywny wpływ wielu czynników chemicznych, takich jak rozpuszczalne czynniki wzrostu, chemokiny i morfogeny, na chondrogenezę. W szczególności wykazano, że transformujące czynniki wzrostu (takie jak TGF-β) i białka morfogenetyczne kości (BMP) odgrywają kluczową rolę w indukcji i stymulacji chondrogenezy. Chociaż te czynniki wzrostu mają potencjał terapeutyczny dla regeneracji uszkodzonej chrząstki, oparte na nich terapie wykazują poważne skutki uboczne i powikłania kliniczne. Do towarzyszących im problemów należą m.in. wysokie dawki terapeutyków, niestabilność białka i związany z tym
PL 236 332 B1 krótki okres półtrwania (Dziedzic K. i wsp. Przeg. Lek. 2014). Suplementy i leki wspomagające stosowane obecnie, nie przynoszą zadawalających efektów klinicznych w leczeniu uszkodzeń chrząstki (Kornicka K. i wsp. J Clin Med. 2019). Dane literaturowe wskazują, że obecnie nie ma klinicznie w pełni efektywnych metod regeneracji chrząstki i związanego z tym leczenia chorób zwyrodnieniowych chrząstki. Stosowane dotychczas procedury jedynie spowalniają rozwój choroby oraz łagodzą jej skutki. Objawy chorób zwyrodnieniowych chrząstki nasilają się wraz z czasem, doprowadzając do niepełnosprawności i chronicznego przewlekłego bólu oraz pogorszenia się jakości życia pacjenta. Choroby zwyrodnieniowe stawów oraz ubytki chrząstki są dużym wyzwaniem dla chirurgii, ortopedii i medycyny regeneracyjnej.
Celem wynalazku jest opracowanie nowego sposobu regeneracji chrząstki - nowego stymulatora chondrogenezy, a w szczególności jako czynnik działający na różnicowanie mezenchymalnych komórek macierzystych tkanki tłuszczowej (ASCs) w chondrocyty. Innym celem było opracowania środka do zastosowania in vitro jako stymulatora chondrogenezy, np. zastosowania diagnostycznego.
Twórcy opisywanego wynalazku zainteresowali się komórkami macierzystymi tkanki tłuszczowej (ASCs) jako narzędzia do badań nad regeneracją tkanek. Znany jest angiopoetynopodobny czynnik wzrostu (AGF, ARP5, ANGPTL6) czyli białko należące do rodziny białek angiopoetynopodobnych (Angptls) o działaniu plejotropowym. Znane są liczne właściwości proangiogenne czynnika, bowiem wykazano, że AGF przyspiesza gojenie się ran skóry, stymulując proliferację, remodelowanie i regenerację komórek naskórka, wspomaga adhezję, rozprzestrzenianie się i migrację keratynocytów, fibroblastów i komórek nabłonka oraz angiogenezę oraz bierze udział w regulacji rozwoju układu sercowo-naczyniowego i metabolicznych procesów energetycznych (Zhang Y. i wsp. Biochem Biophys Res Commun, 2006).
Przedmiotem wynalazku jest wybrany w wyniku badań doświadczalnych jedynie fragment dużego białka AGF, dalej oznaczany jako peptyd AGF9, który zawiera w swojej sekwencji konserwatywny element i element biologicznie aktywny czyli sekwencję -Arg-Gly-Asp-(-RGD-). Wynalazek stanowi zatem peptyd oznaczony jako AGF9 o sekwencji Thr-Ser-Arg-Gly-Asp-His-Glu-Leu-Leu-NH2 lub stosując skróty jednoliterowe TSRGDHELL-amid będący amidem wybranego według wynalazku fragmentu 337-346 fibrynogeno-podobnej domeny ludzkiego białka AGF (ANGPTL6). Peptyd ten został zsyntezowany metodą chemiczną w postaci C-końcowego amidu fragmentu 337-346 białka AGF, jako czynnik stymulujący różnicowanie komórek ASCs w chondrocyty, którego zastosowanie przebadano doświadczalnie. Peptyd AGF9 zawiera między innymi sekwencję RGD. RGD jest obecna w wielu integrynach, białkach będących ligandami białek ECM. Sekwencje RGD mają wiele funkcji m.in. biorą udział w kontroli ścieżek sygnałowych odpowiedzialnych za różnicowanie wielu komórek.
Według wynalazku, peptyd o sekwencji aminokwasowej Thr-Ser-Arg-Gly-Asp-His-Glu-Leu-LeuNH2 ma zastosowanie diagnostyczne lub medyczne jako stymulator chondrogenezy, zwłaszcza stymulator in vitro, a zwłaszcza stanowi stymulator różnicowania się mezenchymalnych komórek macierzystych tkanki tłuszczowej (ASCs) w chondrocyty. Według wynalazku peptyd można zastosować jako stymulator proliferacji, migracji, chemotaksji komórek macierzystych tkanki tłuszczowej (ASCs). Dodatkowo, według wynalazku zaproponowano zastosowanie peptydu jako lek w terapii uszkodzeń chrząstki jako stymulator chondrogenezy. Peptyd zwłaszcza stanowi środek aplikowany lokalnie dostawowo.
Prace doświadczalne dotyczące zastosowania nowego peptydu, które wykazały biologiczne działanie peptydu według wynalazku były prowadzone w dwóch niezależnych modelach.
1) Model różnicowania - komórki hodowane w pożywce różnicującej z dodatkiem AGF9 oraz komórki kontrolne hodowane tylko w pożywce różnicującej (standardowej) bez AGF9.
2) Modele stymulacji komórek wyłącznie przez AGF9 w pożywce podstawowej (kontrola - tylko pożywka podstawowa).
Ad. 1) Wyniki badań pokazały samodzielne działanie peptydu, który przyspieszał i stymulował in vitro różnicowanie komórek ASCs w komórki chrząstki - chondrocyty w porównaniu do hodowli w standardowych warunkach różnicowania komórek - bez dodatku peptydu według wynalazku. Standardowe warunki komórkowe indukowały różnicowanie jedynie w małym stopniu i efektywność tego procesu była znacząco niższa w porównaniu do warunków z dodatkiem AGF9. Na tej podstawie wykazano zatem biologiczne działanie peptydu do zastosowania medycznego lub środka in vitro - peptyd ten może stanowić środek stymulujący chondrogenezę, jeden ze składników, służących do przekształcania (różnicowania) komórek ASCs w chondrocyty. W badaniach doświadczalnych na zwierzętach potwierdzono możliwość zastosowania peptydu według wynalazku w terapiach dedykowanych regeneracji chrząstki.
PL 236 332 B1
Ad 2) Peptyd ten dodawany do pożywki bazalnej (podstawowej) samodzielnie bez innych związków (stymulatorów) przyspieszał proliferację i migrację komórek macierzystych ASCs. W warunkach in vivo/in vitro może on zatem indukować mobilizację komórek mezenchymalnych obecnych w chrząstce, które mają również potencjał do różnicowania w chondrocyty. Peptyd ten jednocześnie charakteryzuje się niską toksycznością i bezpieczeństwem immunologicznym, co świadczy o możliwości jego zastosowania medycznego zwłaszcza u ludzi jako środek leczniczy.
W dalszej części opisu stosuje się termin peptyd AGF9 jako peptyd według wynalazku o sekwencji: Thr-Ser-Arg-Gly-Asp-His-Glu-Leu-Leu-NH2 lub stosując skróty jednoliterowe TSRGDHELL-amid.
Wyniki badań dotyczących otrzymania peptydu i działania peptydu przedstawiono na rysunku, czyli:
Fig. 1 - przedstawia chromatogram HPLC peptydu AGF9
Fig. 2 - przedstawia widmo ESI MS AGF9
Fig. 3 - przedstawia stabilność peptydu AGF9 w ludzkim osoczu krwi oznaczoną metodą elektroforezy kapilarnej (CE)
Fig. 4 - przedstawia cytotoksyczność AGF9 wobec ASCs po 48. godzinach inkubacji, oznaczona metodą uwalniania enzymu dehydrogenazy mleczanowej (test LDH). Wykres przedstawia średnią ± SEM z 4. niezależnych doświadczeń (w każdym po 4. powtórzenia).
* brak statystycznie znamiennej cytotoksyczności ASCs pod wpływem peptydu AGF9 w porównaniu z grupą kontrolną (Kontrola) p<0,05, test U Manna-Whitneya z poprawką na ciągłość.
Fig. 5 - przedstawia wpływ peptydu AGF9 na proliferację komórek ASCs po 48. i 72. godzinach inkubacji. Wykres przedstawia średnią ± SEM z 4. niezależnych doświadczeń (każde w 4. powtórzeniach).
* statystycznie znamienny wzrost proliferacji ASCs pod wpływem peptydu AGF9 w porównaniu z grupą kontrolną (Kontrola) p<0,05, test U Manna-Whitneya z poprawką na ciągłość.
Fig. 6 - przedstawia A. wpływ peptydu AGF9 na migrację ASCs po 24. godzinach inku- bacji w teście zarastania rysy. Wykres przedstawia średnią ± SEM z 4. niezależnych doświadczeń (każde w 4. powtórzeniach). B. ocenę chemotaktycznych właściwości pochodnych AGF9 wobec ASCs. Wykres przedstawia średnią ± SEM z 4. niezależnych doświadczeń (każde w 4. powtórzeniach).
* statystycznie znamienne różnice w porównaniu z grupą kontrolną (Kontrola) p<0,05, test U Manna-Whitneya z poprawką na ciągłość.
Fig. 7 - przedstawia ocenę immunogenności peptydu AGF9. Przy użyciu cytometrii prze- pływowej oceniano ilość (jako procent limfocytów) i poziom aktywacji wybranych komórek immunokompetentnych. Wykresy przedstawiają wartości średnie ± SEM.
Fig. 8 - przedstawia ocenę potencjału alergizującego peptydu AGF9 przy pomocy testu
BAT (na wykresie % zaktywowanych bazofili).
Fig. 9 - przedstawia ocenę wpływu AGF9 na różnicowanie komórek ASCs w chondrocyty.
Na rysunku przedstawiono reprezentatywne zdjęcia komórek zróżnicowanych (barwienie Alcian blue uwidacznia wydzielane przez chondrocyty GAG).
Fig. 10 - przedstawia wyniki oceny wpływu peptydu AGF9 na chondrogenezę przeprowa- dzonej przy pomocy komputerowej analizy zdjęć histologicznych w programie ImageJ v. 1.52.
Fig. 11 - przedstawia wyniki oznaczania tkankowo specyficznych markerów dla chondro- cytów za pomocą układu doświadczalnego qPCR. Graficzne przedstawienie danych uzyskanych z Real-time PCR na podstawie analizy Andvanced Relative Quantification (Target/Ref) znormalizowanej do trzech genów referencyjnych: RPL13A, RPLP0 i HPRT1 dla dwóch pacjentów (A) i (B) „K” próba kontrolna po 6-tygodniowej hodowli, „E” próba eksperymentalna po 6-tygodniowej hodowli po stymulacji związkiem AGF.
PL 236 332 B1
P r z y k ł a d 1
Synteza chemiczna peptydu AGF9
Peptyd AGF9 został zsyntezowany na nośniku stałym, metodą Fmoc za pomocą syntezatora automatycznego Quartet Protein Technologies z użyciem żywicy TentaGel S RAM o osadzeniu 0.24 mmol/g. Po syntezie peptydy odszczepiono z peptydylożywicy za pomocą 98% kwasu trifluorooctowego (TFA) i wytrącono zimnym eterem dietylowym. Surowe peptydy oczyszczano za pomocą preparatywnego chromatografu HPLC Spot Prep II 250 firmy Armen z kolumną Maisch C-18 o wymiarach (250 x 40) mm, wielkość ziaren 10 μm stosując liniowy gradient acetonitrylu (ACN) z 0.08% dodatkiem TFA. Szybkość przepływu fazy ruchomej wynosiła 25 ml/min. Poszczególne frakcje analizowano przy pomocy analitycznego chromatografu HPLC firmy Shimadzu z kolumną Phenomenex Kinetex XB-C18, o wymiarach 150 x 4.6, wielkość ziaren 5 μm. Dla wszystkich peptydów stosowano gradient 0-20% ACN (z 0.08% dodatkiem TFA) w 30 min z przepływem 1 ml/min. Po oczyszczaniu peptydy zliofilizowano, a następnie umieszczono je w roztworze 0.01 M HCl w celu wymiany jonów z trifluorooctanowych na jony chlorkowe. Oczyszczone peptydy scharakteryzowano przy pomocy analitycznego chromatografu HPLC oraz spektrometrii mass ESI wykorzystując spektrometr mas SCIEX QTOF 5600+. Charakterystykę uzyskanych peptydów pokazują Fig. 1-3. Chromatogram HPLC pokazuje czystość peptydu AGF9 (>95%). Natomiast spektrometria mas ESI MS pokazuje prawidłową tożsamość struktury peptydu oraz jego homogenność. Na widmach masowych widać sygnały odpowiadające jonom pseudomolekularnym (M+H)- lub naładowanym w różnym stopniu (+2,+3, +4) danego peptydu.
P r z y k ł a d 2
Badanie stabilności peptydu AGF9 w ludzkim osoczu
Przy pomocy elektroforezy kapilarnej (CE) oceniono stabilność peptydu AGF9 w ludzkim osoczu. Wyniki wykonanej analizy pokazały, że peptyd AGF9 jest stabilny w ludzkim osoczu krwi. Po 21 godzinach inkubacji ok. 80% peptydu AGF9 pozostało niezhydrolizowane.
Badania biologiczne.
P r z y k ł a d 3
Ocena cytotoksyczności peptydu AGF9 wobec komórek macierzystych tkanki tłuszczowej (ASCs) Przy pomocy kolorymetrycznego testu LDH, polegającego na ocenie aktywności dehydrogenazy mleczanowej w medium hodowlanym, sprawdzono cytotoksyczność peptydu AGF9 wobec komórek macierzystych tkanki tłuszczowej. Test ten jest oparty na reakcjach enzymatycznych, w wyniku których powstaje barwny produkt, oznaczany spektrofotometrycznie. Dehydrogenaza mleczanowa jest enzymem cytozolowym, który w warunkach fizjologicznych nie jest uwalniany na zewnątrz komórki. Uszkodzenie (dezintegracja) błony komórkowej oraz śmierć komórki spowodowana działaniem czynników szkodliwych, np. substancji chemicznych czy też czynników fizycznych, powoduje uwolnienie LDH z komórek do środowiska. Oznaczenie aktywności LDH w supernatancie jest miarą toksyczności badanej substancji względem komórek w hodowli.
W teście LDH nie zaobserwowano cytotoksyczności peptydu AGF9 wobec komórek ASCs. Wyniki przedstawiono na Fig. 4.
P r z y k ł a d 4
Ocena wpływu peptydu AGF9 na proliferację komórek macierzystych tkanki tłuszczowej
Do oceny wpływu peptydu AGF9 na proliferację komórek ASCs wykorzystano kolorymetryczny test XTT. Test ten oparty jest na zdolności enzymu dehydrogenazy mitochondrialnej do przekształcania soli tetrazolowej (XTT) do formazanu będącego kolorowym produktem reakcji. Zdolność do produkcji formazanu mają tylko żywe komórki, co pozwala na szybkie i dokładne określenie udziału procentowego żywych komórek oraz wpływu badanego czynnika na ich żywotność. Peptyd rozpuszczano w sterylnej, destylowanej wodzie.
AGF9 istotnie statystycznie stymulował proliferację ASCs we wszystkich badanych stężeniach od 0,001 do 150 μg/ml. Efekt ten obserwowany był zarówno po 48. jak i po 72. godzinach inkubacji. W porównaniu z grupą kontrolą, największy wzrost liczby komórek (o około 25% względem kontroli) zaobserwowano przy stężeniu 0,01 μg/ml po 48. godzinach inkubacji. Wyniki przedstawiono na Fig. 5.
P r z y k ł a d 5
Ocena wpływu peptydu AGF9 na migrację i chemotaksję komórek macierzystych tkanki tłuszczowej Ocena migracji
Przy ocenie zdolności do migracji pod wpływem peptydu AGF9 wykonano test zarastania rysy. Wykorzystano szalki Petriego o średnicy 35 mm zawierających dwukomorowe inserty o określonej szerokości szczeliny międzykomorowej, która stanowiły rysę o powierzchni 500 μm2. Po wyhodowaniu
PL 236 332 B1
ASCs na brzegu rysy, usuwano insert, płukano komórki i inkubowano z inhibitorem proliferacji (mitomycyną C), a następnie płukano i dodawano znaną pożywkę DMEM z wysoką zawartością glukozy (4,5 g/l), zawierającą odpowiednie stężenie peptydu AGF9 (0,1 i 1 ąg/ml), uprzednio rozpuszczonego w sterylnej wodzie. Po 24. godzinach oceniano zarastanie rysy opierając się wyłącznie na migracji ASCs. DMEM (Dulbecco’s Modified Eagles Medium) zawiera: wapnia chlorek bezwodny, żelaza azotan dziewięciowodny, potasu chlorek, magnezu siarczan bezwodny, sodu chlorek, sodu wodorowęglan, potasu fosforan jednozasadowy jednowodny, D-glukoza, L-argininy chlorowodorek, L-cystyny dichlorowodorek, L-glutamina, glicyna, L-histydyny chlorowodorek jednowodny, L-izoleucyna, L-leucyna, L-lizyny chlorowodorek, L-metionina, L-fenyloalanina, L-seryna, L-treonina, L-tryptofan, disodu L-tyrozyna dwuwodna, L-walina, wapnia D-pantotenian, choliny chlorek, kwas foliowy, i-inozytol, niacynamid, ryboflawina, tiaminy chlorowodorek, pirydoksyny chlorowodorek) z solą sodową kwasu 4-(2-hydroksyetylo)piperazyno-1-etanosulfonowego.
Peptyd AGF9 w obu badanych stężeniach (0,1 oraz 1 ąg/ml) istotnie statystycznie zmniejszył pole powierzchni rysy w porównaniu z grupą kontrolną (p<0.05). Wyniki przedstawiono na Fig. 6A. Na tej podstawie można stwierdzić, że peptyd AGF9 stymuluje migrację komórek macierzystych tkanki tłuszczowej.
Ocena chemotaksji
Przy ocenie właściwości chemotaktycznych peptydu AGF9 wykorzystano test przechodzenia komórek przez membranę. W tym celu komórki wysiewano do insertów, które za pomocą porowatej membrany PET przedzielały, przestrzenie na górną i dolną. Komórki wysiane do insertu (przestrzeń górna) zostały pobudzone do aktywnej migracji przez błonę do przestrzeni dolnej pod wpływem chemoatraktantu - AGF9 w stężeniu ostatecznym 1 ąg/ml. Oceny liczby komórek, które „przemigrowały” przez insert dokonano fluorymetrycznie (barwienie kalceiną).
Peptyd AGF9 wykazał istotny statystycznie efekt chemotaktyczny w porównaniu z grupą kontrolną (p<0,05). Wyniki przedstawiono na Fig. 6B.
Wyniki badań zaś wskazują na zastosowanie peptydu AGF9 jako stymulatora chondrogenezy i sugerują zastosowanie lecznicze jak również użycie jako środek użyty in vitro w diagnostyce, badaniach doświadczalnych. Wykazano bowiem stymulacja migracji oraz chemotaksji ludzkich komórek macierzystych tkanki tłuszczowej poprzez peptyd AGF9 w warunkach in vitro, z prawdopodobieństwem może świadczyć o możliwości mobilizacji mezenchymalnych komórek macierzystych obecnych w chrząstce in vivo.
P r z y k ł a d 6
Ocena immunogenności peptydu AGF9
Aspekt ten jest istotny z uwagi na możliwe działania niepożądane peptydów, które potencjalnie mogą powodować aktywację układu odpornościowego oraz indukcję zapalenia (limfocyty) i reakcji alergicznej (bazofile/komórki tuczne).
Materiałem do badań były tzw. kożuszki leukocytarne, z których izolowano jednojądrzaste komórki krwi obwodowej (PBMC) wykorzystując wirowanie w gradiencie gęstości (histopaque, Sigma). Po dwukrotnym płukaniu PBMC w PBS, lizie erytrocytów i zliczeniu (licznik komórek Bio-Rad), komórki wysiewano na płytkę 24-dołkową w ilości 1 min kk/ 1 ml RPMI 1640 (P/S, 10% FBS)/dołek. Następnie komórki adaptowały się do nowych warunków przez 24 godziny (tzw. resting). Po tym czasie dodawano badanego związku - peptyd AGF9 w stężeniu końcowym: 1,0 ąg/ml i inkubowano w cieplarce przez 48 h. Kontrolę negatywną stanowiły komórki niestymulowane, natomiast pozytywną - komórki stymulowane LPS (1 ąg/ml) i PHA (2,5 ąg/ml). Komórki zbierano z dołków po zakończeniu inkubacji, płukano w PBS, zliczano i przygotowywano do analizy cytometrycznej: 100 tys kk/100 ąl wybarwiano przeciwciałami, a po 30 minutowej inkubacji w temp pokojowej w ciemności analizowano z wykorzystaniem cytometru przepływowego - LSRFortessa, BD.
Uzyskane wyniki wskazują na brak właściwości immunogennych peptydu AGF9 w badanym stężeniu. Poziom wybranych subpopulacji komórek układu immunologicznego (CTL - komórki cytotoksyczne, Th, komórki NK) zachowywał wartości zbliżone do kontrolnych Fig. 7). Wyniki te świadczą, iż peptyd AGF9 nie indukuje zapalenia i posiada wysoki profil bezpieczeństwa immunologicznego.
P r z y k ł a d 7
Ocena potencjału alergizującego peptydu AGF9
Do oceny aktywacji bazofili pod wpływem peptydu AGF9 zastosowano zestaw komercyjny Flow CAST® highsens (Buhlmann Laboratories, Switzerland). Test ten (BAT, Basophil Activation Test) służy
PL 236 332 B1 do oceny potencjału alergicznego różnego rodzaju związków chemicznych, w tym leków. Badanie wykonano na próbkach krwi pobranych od zdrowych ochotników i przeprowadzono w ciągu 24 godzin od pobrania, zgodnie z instrukcją producenta. 100 gL krwi pełnej inkubowano z badanym związkiem peptyd AGF9 w stężeniu końcowym 1 gg/ml. Następnie próbki barwiono roztworem przeciwciał (CD63, CD203c, CCR3) i inkubowano przez 15 min w łaźni wodnej w temp 37°C. Po zakończeniu inkubacji, lizie erytrocytów i płukaniu, próby były analizowane cytometrycznie (BD FACSCanto II). Dla każdej próby przygotowano również kontrole: negatywną i pozytywną (anti-FcsRI mAb i fMLP).
Uzyskane wyniki wskazują na brak aktywacji granulocytów w obecności AGF9 (1 gg/ml) - wartości niższe niż w kontroli negatywnej (Fig. 8). Wyniki wskazują na bardzo niskie prawdopodobieństwo wywołania reakcji alergicznej przez peptyd AGF9, co świadczy o możliwości jego zastosowania u ludzi.
P r z y k ł a d 8
Ocena wpływu peptydu AGF9 na różnicowanie komórek macierzystych tkanki tłuszczowej w chondrocyty
Proces różnicowania do chondrocytów przeprowadzono poprzez hodowle in vitro za pomocą zestawu różnicującego StemPro® Chondrogenesis Differentiation Kit. Komórki hodowano w postaci zagęszczonej grudki komórek, którą otrzymano po zwirowaniu 500 tys. komórek przy obrotach 1500/min w probówce typu Falcon. W tej postaci zagęszczony osad komórkowy hodowano w pożywce różnicującej z dodatkiem AGF9 w stężeniu ostatecznym 1 gg/ml przez 6. tygodni, wymieniając pożywkę co 3 dni. Po zróżnicowaniu, powstały osad komórkowy utrwalono 3,7% paraformaldehydem przez 24. godziny, odwodniono w rosnących stężeniach alkoholu etylowego, zatopiono w parafinie. Otrzymane bloczki parafinowe skrawano o grubości 5 gm i barwiono 1% błękitem alcjańskim przez 30 minut.
Przy pomocy komputerowej analizy obrazu odczytano średnie wartości szarości zdjęć analizowanych przez ImageJ v. 1.52 (US National Institutes of Health; http://rsb.info.nih.gov/ij/). Próg odcięcia został ustalony na podstawie obrazów kontrolnych (średnia wartość szarości z obrazów kontrolnych). Ostateczne wartości dla komórek od każdego pacjenta przedstawiono jako średnią z 4 odczytów (4 zdjęcia kontrolne i 4 zdjęcia preparatów po stymulacji AGF). Analizę statystyczną przeprowadzono za pomocą sparowanego testu t-Studenta. Zaobserwowano statystycznie istotną różnicę pomiędzy kontrolą i komórkami różnicowanymi w obecności peptydu AGF9, co oznacza, że peptyd AGF9 wykazuje działanie biologiczne i stanowi stymulator chondrogenezy.
P r z y k ł a d 9
Oznaczanie tkankowo specyficznych markerów dla chondrocytów
Całkowite RNA (z miRNA) zostało wyizolowane z pelletów ASC zestawem miRNeasy QIAGEN, pomiar stężenia i wartości RIN wykonany został z użyciem 2100 Bioanalyzer AGILENT RNA 6000 Nano Kit. Odwrotna transkrypcja przeprowadzona została z użyciem Transcriptor First Strand cDNA Synthesis Kit (Roche). Real-time PCR zrealizowany został na LightCycler 480 SW 1.5 (Roche), analizę Advanced Relative Quantification wykonano z normalizacją do trzech genów referencyjnych (RPL13A, RPLP0, HPRT1), wybranych na podstawie wyników RNA-seq, potwierdzających ich stabilność.
Za pomocą układu doświadczalnego qPCR zmierzono ekspresję Col2A1, ACAN, COMP i SOX9 będącymi tkankowo specyficznymi markerami chondrogenezy. Otrzymane wyniki przedstawiono na Fig. 11.
W próbach eksperymentalnych 6-tygodniowej hodowli komórek macierzystych tkanki tłuszczowej w pożywce różnicującej (StemPro® Chondrogenesis Differentiation Kit) z dodatkiem AGF9 (1 gg/ml) zaobserwowano wzrost transkryptu markera ACAN (Aggrecan), odpowiadającego za kodowanie białka będącego składnikiem macierzy zewnątrzkomórkowej tkanki chrzęstnej, którego głównym zadaniem jest oporność na ściskanie w chrząstce oraz wzrost ekspresji transkryptu markera SOX9 zaangażowanego w różnicowanie komórek mezynchymalnych do chondrocytów w każdym z rozwijającym się elementów kostnych. Marker COMP (Cartilage Oligomeric Matrix Protein) odgrywający ważną rolę w integralności chrząstki stawowej poprzez oddziaływanie z innymi białkami macierzy zewnątrzkomórkowej takimi jak kolageny i fibronektyny nie wykazywał spójnej tendencji u przykładowych dwóch pacjentów.
Analiza jakościowa (barwienie błękitem alcianu - wybarwianie wydzielanych przez chondrocyty GAG) oraz ilościowa analiza transkryptomiczna wskazuje na korzystny wpływ związku AGF na różnicowanie ASCs w kierunku chondrocytów.
Wyniki badań wskazują zatem na medyczne i diagnostyczne zastosowanie peptydu jako stymulatora chondrogenezy in vitro lub środka pobudzającego chondrogenezę in vivo.
PL 236 332 B1
P r z y k ł a d 10
Ocena profilu transkryptomicznego komórek macierzystych tkanki tłuszczowej pod wpływem peptydu AGF9
Sprawdzono wpływ dodatku peptydu AGF9 na profil transkryptomiczny mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z tkanki tłuszczowej (ang. ASCs - Adipose Derived Stem Cells). Podskórną tkankę tłuszczową pozyskano od trzech zdrowych pacjentów Kliniki Chirurgii Plastycznej GUMed (zgoda nr NKBBN/387/2014 Niezależnej Komisji Bioetycznej ds. Badań Naukowych GUMed). Izolację komórek ASCs przeprowadzono wg standardowego protokołu (Gerlach i wsp. Tissue Eng. Part C Methods 2012) w pożywce DMEM low glucose (Dulbecco’s modified Eagle medium) z dodatk iem 10% surowicy bydlęcej (FBS - Fetal Bovine Serum). Wpływ peptydu AGF9 badano po drugim pasażu, w taki sposób, że po zmianie pożywki komórki były hodowane przez 24 h z dodatkiem 10% FBS, kolejne 24 h z 5% FBS, a następnie przez 48 h wyłącznie z dodatkiem peptydu AGF9 w stężeniu 0.1 gg/ml. Jako kontroli użyto komórek ASCs, które przez ostatnie 48 h były hodowane bez żadnych czynników stymulujących (kontrola bez dodatku FBS). Po etapie stymulacji komórki poddano trypsynizacji, płukaniu, a z zamrożonych pelletów komórkowych izolowano RNA do badań transkryptomicznych (dla prób o współczynniku RNA Integrity Number > 7). Dla prób pozyskanych od trzech pacjentów przeprowadzono wysokoprzepustowe sekwencjonowanie RNA w celu profilowania całego transkryptomu. Otrzymane fragmenty po sekwencjonowaniu zmapowano do genomu referencyjnego człowieka (edycja hg19, reprezentatywny przykład zestawu genów, Human Genome 19- GRCh37, wydanie z roku 2019) z użyciem oprogramowania TopHat. Analizy porównawcze profili transkryptomicznych ASCs traktowanych peptydem AGF przeprowadzono w odniesieniu do kontroli FBS Min (komórki ASCs hodowane bez dodatku czynników stymulujących) z wykorzystaniem pakietu Cufflinks według procedury opisanej przez twórców oprogramowania (workflow for Cufflinks version 2.2.0 and higher - http://cole-trapnell-lab.gi- thub.io/cufflinks/manual/). Wyniki badań porównawczych dla poszczególnych prób pojedynczo oraz dla triplikatu w postaci matryc DGE (ang. Differential Gene Expression) poddawano analizie funkcjonalnej w pakiecie Ingenuity Pathway Analysis (IPA).
IPA pozwala na analizę zmian transkryptów w badanym zestawie danych i powiązanie ich ze zmianami regulatorów „upstream” oraz zjawiskami biologicznymi zachodzącymi w wyniku tych zmian (tzw. „downstream effects”). Współczynnik, który opisuje dopasowanie tych danych to „consistency score”. Po stymulacji komórek macierzystych tkanki tłuszczowej (ASCs) peptydem AGF9 (0,1 gg/ml) zaobserwowano aktywację zjawisk świadczących o mobilizacji tych komórek, m.in. ruchy i migrację komórek, przy jednoczesnym zahamowaniu apopotozy.
PL 236 332 Β1
Tabela 1. Lista zjawisk biologicznych zachodzących w ASCs (linie pierwotne z trzech pacjentów Kliniki Chirurgii Plastycznej) w wyniku stymulacji peptydem AGF (0,1 pg/ml). Z-score to algorytm w EPA, który pozwala na identyfikację zjawisk i funkcji aktywowanych (> 2) lub hamowanych (< -2) w wyniku zmian ekspresji obserwowanych w badanym zestawie danych. Za istotne statystycznie uznaje się dane w p < 0,05.
Zjawisko P Kierunek zmiany z-score Ilość zaangażowanych transkryptów
ruchy komórek 0,0000155 Akty wacj a 3,673 29
waskulogeneza 0,000011 Aktywacj a 3,395 13
migracj a komórek 0,0000306 Aktywacja 2,939 26
transport molekuł 0,0000154 Aktywacj a 2,439 22
ruchy komórek embrionalnych linii komórkowych 0,000153 Aktywacja 2,236 6
transport aminokwasów 0,00000274 Aktywacj a 2,228 6
metabolizm eikozanoidu 0,00553 Aktywacja 2,177 5
metabolizm kwasów tłuszczowych 0,000484 Aktywacja 2,139 10
wzrost tkanki nabłonkowej 0,00599 Aktywacj a 2,105 8
synteza reaktywnych form tlenu 0,00414 Aktywacja 2,020 7
sekrecja białek 0,00186 Aktywacj a 2,000 4
migracj a komórek linii emrionalnych 0,00214 Aktywacj a 2,000 4
Egzocytoza 0,00306 Aktywacja 2,000 4
Apoptoza 0,0011 Zahamowanie -2,014 29
Zastrzeżenia patentowe

Claims (6)

  1. Zastrzeżenia patentowe
    1. Peptyd o sekwencji aminokwasowej Thr-Ser-Arg-Gly-Asp-His-Glu-Leu-Leu-NH2.
  2. 2. Peptyd o sekwencji aminokwasowej Thr-Ser-Arg-Gly-Asp-His-Glu-Leu-Leu-NH2 do zastosowania jako stymulator chondrogenezy.
  3. 3. Peptyd do zastosowania według, zastrz. 2, znamienny tym, że stanowi stymulator różnicowania się mezenchymalnych komórek macierzystych tkanki tłuszczowej (ASCs) w chondrocyty.
  4. 4. Peptyd do zastosowania według, zastrz. 2 lub 3, znamienny tym, że stanowi stymulator proliferacji, migracji, chemotaksji komórek macierzystych tkanki tłuszczowej (ASCs).
    PL 236 332 Β1
  5. 5. Peptyd o sekwencji aminokwasowej Thr-Ser-Arg-Gly-Asp-His-Glu-Leu-Leu-NH2 do zastosowania jako lek w terapii uszkodzeń chrząstki jako stymulator chondrogenezy.
  6. 6. Peptyd do zastosowania według, zastrz. 5, znamienny tym, że stanowi środek aplikowany lokalnie dostawowo.
PL431237A 2019-09-21 2019-09-21 Nowy peptyd do zastosowania jako stymulator chondrogenezy i lek w terapii uszkodzeń chrząstki PL236332B1 (pl)

Priority Applications (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
PL431237A PL236332B1 (pl) 2019-09-21 2019-09-21 Nowy peptyd do zastosowania jako stymulator chondrogenezy i lek w terapii uszkodzeń chrząstki

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
PL431237A PL236332B1 (pl) 2019-09-21 2019-09-21 Nowy peptyd do zastosowania jako stymulator chondrogenezy i lek w terapii uszkodzeń chrząstki

Publications (2)

Publication Number Publication Date
PL431237A1 PL431237A1 (pl) 2020-07-13
PL236332B1 true PL236332B1 (pl) 2020-12-28

Family

ID=71512457

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
PL431237A PL236332B1 (pl) 2019-09-21 2019-09-21 Nowy peptyd do zastosowania jako stymulator chondrogenezy i lek w terapii uszkodzeń chrząstki

Country Status (1)

Country Link
PL (1) PL236332B1 (pl)

Also Published As

Publication number Publication date
PL431237A1 (pl) 2020-07-13

Similar Documents

Publication Publication Date Title
Li et al. Myokine IL-15 regulates the crosstalk of co-cultured porcine skeletal muscle satellite cells and preadipocytes
TWI720333B (zh) 多能性幹細胞的製備方法、使用該製備方法而製備出多能性幹細胞、改善劑、以及該多能性幹細胞之分化誘導方法
KR102246582B1 (ko) 올리고펩타이드를 이용한 줄기세포의 연골세포로의 분화 유도 방법
KR101885122B1 (ko) 분화촉진 및 지속형 스페로이드 형태의 편도 유래 줄기세포의 배양 방법
Humenik et al. Canine bone marrow-derived mesenchymal stem cells: genomics, proteomics and functional analyses of paracrine factors
US20100112031A1 (en) Compositions And Methods For Regulating Extracellular Matrix Production In Adipose Derived Cells
Brambilla et al. Human platelet lysate stimulates neurotrophic properties of human adipose-derived stem cells better than Schwann cell-like cells
Hashemibeni et al. Investigation and comparison of the effect of TGF-β3, kartogenin and avocado/soybean unsaponifiables on the in-vitro and in-vivo chondrogenesis of human adipose-derived stem cells on fibrin scaffold
Zhou et al. Repair of mechanical cartilage damage using exosomes derived from deer antler stem cells
KR20190112668A (ko) 편도 유래 중간엽 줄기세포로부터 운동신경세포의 분화방법
JP2021520351A (ja) 皮膚を治療するための組成物
WO2018235899A1 (ja) 筋サテライト細胞の培養方法
Chen et al. The function of mechanical loading on chondrogenesis
PL236332B1 (pl) Nowy peptyd do zastosowania jako stymulator chondrogenezy i lek w terapii uszkodzeń chrząstki
CN115698262A (zh) 用于控制细胞身份的组合物和方法
JP6700182B2 (ja) 軟骨及び椎間板組織病理の治療のためのポリペプチド及び組成物
CA2702376A1 (en) Markers of matrix gene expression and cellular differentiation in chondrocytes
US9982232B2 (en) Methods of generating cells with multilineage potential
Lin et al. Unveiling the dynamic drivers: phase separation’s pivotal role in stem cell biology and therapeutic potential
JP2019076008A (ja) 骨細胞、軟骨細胞、脂肪細胞、または神経細胞に分化可能な前駆細胞、その作製方法、およびその使用方法
KR101927073B1 (ko) 메트포민 전처리를 통한 중간엽 줄기세포의 신경세포로의 분화율 및 신경돌기 성장을 촉진시키는 방법
KR20120095580A (ko) 신장 보호 효과를 갖는 제대혈 다분화능 줄기세포 유래의 세포활성화물질을 포함하는 조성물 및 이의 제조방법
Garcés Molecular mechanisms modulating chondrogenesis
Wu et al. Blocking calcium-MYC regulatory axis inhibits early dedifferentiation of chondrocytes and contributes to cartilage regeneration
Tarasova et al. THERAPEUTIC POTENTIAL OF PERINATAL MESENCHYMAL STROMAL CELLS DERIVED EXTRACELLULAR VESICLES ON INFLAMED CHONDROCYTES IN VITRO