JPWO2021102435A5 - - Google Patents
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Description
参加のために選択される患者は、遺伝子型によって決定されるようなＳＭＡＲＤ１またはＣＭＴ２ＳなどのＩＧＨＭＢＰ２関連障害と診断された１～２０歳であろう。患者は、患者当たりｓｓＡＡＶの１回限りの遺伝子導入用量を受ける。ｓｓＡＡＶは、２０ｍＭの１ｍＭ ＭｇＣｌ２、２００ｍＭのＮａＣｌ、０．００１％ポロキサマー１８８ Ｔｒｉｓ（ｐＨ８．０）中で配合され、髄腔内注射を通して一度だけ送達されるであろう。安全性は、臨床的根拠に基づき、かつ安全性ラベルの検討により評価される。遺伝子導入後３０日目の安全性データの精査を可能にするために、各対象の登録の間に最低３～４週間がある。疾患の進行が測定され、生活の質および長期生存の可能性に対する処置の影響が評価される。
特定の実施形態では、例えば、以下が提供される：
（項目１）
ポリヌクレオチドであって、
（ａ）１つ以上の調節制御要素と、
（ｂ）免疫グロブリン－μ結合タンパク質２（ＩＧＨＭＢＰ２）のｃＤＮＡ配列とを含む、ポリヌクレオチド。
（項目２）
前記調節制御要素が、ＣＢＡプロモーターまたはＰ５４６プロモーター、もしくはその断片である、項目１に記載のポリヌクレオチド。
（項目３）
前記ＩＧＨＭＢＰ２ ｃＤＮＡが、配列番号１に対して少なくとも９５％の配列同一性を含むポリヌクレオチド配列、または配列番号１に記載されるポリヌクレオチド配列を含む、項目１または２に記載のポリヌクレオチド。
（項目４）
配列番号３または４のヌクレオチド配列を含む、項目１～３のいずれか１項に記載のポリヌクレオチド。
（項目５）
項目１～４のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド配列を含むゲノムを有する、組換えアデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）。
（項目６）
前記ゲノムが、Ｐ５４６プロモーターと、ＩＧＨＭＢＰ２ ｃＤＮＡとを含む、項目５に記載のｒＡＡＶ。
（項目７）
前記ゲノムが、ＣＢＡプロモーターと、ＩＧＨＭＢＰ２ ｃＤＮＡとを含む、項目５に記載のｒＡＡＶ。
（項目８）
前記ｒＡＡＶが、血清型ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ３、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７、ＡＡＶ８、ＡＡＶ９、ＡＡＶＲＨ１０、ＡＡＶＲＨ７４、ＡＡＶ１１、ＡＡＶ１２、ＡＡＶ１３またはＡｎｃ８０、ＡＡＶ７ｍ８、およびそれらの誘導体のものである、項目５～７のいずれか一項に記載のｒＡＡＶ。
（項目９）
項目５～８のいずれか一項に記載のｒＡＡＶを含む、ｒＡＡＶ粒子。
（項目１０）
項目５～８のいずれか一項に記載のｒＡＡＶまたは項目９に記載のウイルス粒子を含む、組成物。
（項目１１）
前記組成物の粘度または密度を増加させる薬剤をさらに含む、項目１０に記載の組成物。
（項目１２）
前記薬剤が、造影剤である、項目１０に記載の組成物。
（項目１３）
前記組成物が、脳脊髄液への直接注射、脳室内送達、髄腔内送達、または静脈内送達のために配合される、項目９～１２のいずれか一項に記載の組成物。
（項目１４）
前記組成物が、髄腔内送達のために配合され、患者当たり約１ｅ１３ｖｇ～患者当たり約１ｅ１５ｖｇのｒＡＡＶまたはｒＡＡＶ粒子の用量を含む、項目１０～１３のいずれか一項に記載の組成物。
（項目１５）
前記組成物が、静脈内送達のために配合され、約１ｅ１３ｖｇ／ｋｇ～約２ｅ１４ｖｇ／ｋｇのｒＡＡＶまたはｒＡＡＶ粒子の用量を含む、項目１０～１３のいずれか一項に記載の組成物。
（項目１６）
項目５～８のいずれか一項に記載のｒＡＡＶ、項目９に記載のｒＡＡＶ粒子、または項目１０～１５のいずれか一項に記載の組成物を投与することを含む、ＩＧＨＭＢＰ２関連障害の治療を必要とする対象においてＩＧＨＭＢＰ２関連障害を治療する方法。
（項目１７）
前記障害が、ＳＭＡＲＤ１またはＣＭＴ２Ｓである、項目１６に記載の方法。
（項目１８）
前記対象が、ＩＧＨＭＢＰ２遺伝子に変異を有する、項目１６または１７に記載の方法。
（項目１９）
前記ｒＡＡＶまたは前記ｒＡＡＶ粒子が、脳脊髄液への直接注射、脳室内送達、髄腔内送達、または静脈内送達によって投与される、項目１６～１８のいずれか一項に記載の方法。
（項目２０）
患者当たり約１ｅ１３ｖｇ～患者当たり約１ｅ１５ｖｇのｒＡＡＶまたはｒＡＡＶ粒子の用量が、髄腔内送達によって前記対象に投与される、項目１６～１９のいずれか一項に記載の方法。
（項目２１）
約１ｅ１３ｖｇ／ｋｇ～約２ｅ１４ｖｇ／ｋｇの用量のｒＡＡＶまたはｒＡＡＶ粒子の用量が、静脈内送達によって前記対象に投与される、項目１６～２０のいずれか一項に記載の方法。
（項目２２）
免疫抑制剤を投与するステップをさらに含む、項目１６～２１のいずれか一項に記載の方法。
（項目２３）
ＩＧＨＭＢＰ２関連障害の治療のための薬剤の調製における、項目５～８のいずれか一項に記載のｒＡＡＶ、項目９に記載のｒＡＡＶ粒子、または項目１０～１５のいずれか一項に記載の組成物の使用。
（項目２４）
前記障害が、ＳＭＡＲＤ１またはＣＭＴ２Ｓである、項目２３に記載の使用。
（項目２５）
前記薬剤が、脳脊髄液への直接注射、脳室内送達、髄腔内送達、または静脈内送達のために配合される、項目２３または２４に記載の使用。
（項目２６）
前記薬剤が、患者当たり約１ｅ１３ｖｇ～患者当たり約１ｅ１５ｖｇのｒＡＡＶまたはｒＡＡＶ粒子の用量を含み、前記薬剤が、前記対象への髄腔内送達のために配合される、項目２３～２５のいずれか一項に記載の使用。
（項目２７）
前記薬剤が、約１ｅ１３ｖｇ／ｋｇ～約２ｅ１４ｖｇ／ｋｇのｒＡＡＶまたはｒＡＡＶ粒子の用量を含み、前記薬剤が、前記対象への静脈内送達のために配合される、項目２３～２５のいずれか一項に記載の使用。
（項目２８）
ＩＧＨＭＢＰ２関連障害の治療のための項目５～８のいずれか一項に記載のｒＡＡＶ、項目９に記載のｒＡＡＶ粒子、または項目１０～１５のいずれか一項に記載の組成物を含む、組成物。
（項目２９）
前記障害が、ＳＭＡＲＤ１またはＣＭＴ２Ｓである、項目２８に記載の組成物。
（項目３０）
前記組成物が、脳脊髄液への直接注射、脳室内送達、髄腔内送達または静脈内送達のために配合される、項目２８または２９に記載の組成物。
（項目３１）
前記組成物が、患者当たり約１ｅ１３ｖｇ～患者当たり約１ｅ１５ｖｇのｒＡＡＶまたはｒＡＡＶ粒子の用量を含み、前記組成物が、髄腔内送達のために配合される、項目２８～３０のいずれか一項に記載の組成物。
（項目３２）
前記組成物が、約１ｅ１３ｖｇ／ｋｇ～約２ｅ１４ｖｇ／ｋｇのｒＡＡＶまたはｒＡＡＶ粒子の用量を含み、前記組成物が、静脈内送達のために配合される、項目２８～３０のいずれか一項に記載の組成物。
（項目３３）
前記組成物が、免疫抑制剤をさらに含む、項目２８～３２のいずれか一項に記載の組成物。
特定の実施形態では、例えば、以下が提供される：
（項目１）
ポリヌクレオチドであって、
（ａ）１つ以上の調節制御要素と、
（ｂ）免疫グロブリン－μ結合タンパク質２（ＩＧＨＭＢＰ２）のｃＤＮＡ配列とを含む、ポリヌクレオチド。
（項目２）
前記調節制御要素が、ＣＢＡプロモーターまたはＰ５４６プロモーター、もしくはその断片である、項目１に記載のポリヌクレオチド。
（項目３）
前記ＩＧＨＭＢＰ２ ｃＤＮＡが、配列番号１に対して少なくとも９５％の配列同一性を含むポリヌクレオチド配列、または配列番号１に記載されるポリヌクレオチド配列を含む、項目１または２に記載のポリヌクレオチド。
（項目４）
配列番号３または４のヌクレオチド配列を含む、項目１～３のいずれか１項に記載のポリヌクレオチド。
（項目５）
項目１～４のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド配列を含むゲノムを有する、組換えアデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）。
（項目６）
前記ゲノムが、Ｐ５４６プロモーターと、ＩＧＨＭＢＰ２ ｃＤＮＡとを含む、項目５に記載のｒＡＡＶ。
（項目７）
前記ゲノムが、ＣＢＡプロモーターと、ＩＧＨＭＢＰ２ ｃＤＮＡとを含む、項目５に記載のｒＡＡＶ。
（項目８）
前記ｒＡＡＶが、血清型ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ３、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７、ＡＡＶ８、ＡＡＶ９、ＡＡＶＲＨ１０、ＡＡＶＲＨ７４、ＡＡＶ１１、ＡＡＶ１２、ＡＡＶ１３またはＡｎｃ８０、ＡＡＶ７ｍ８、およびそれらの誘導体のものである、項目５～７のいずれか一項に記載のｒＡＡＶ。
（項目９）
項目５～８のいずれか一項に記載のｒＡＡＶを含む、ｒＡＡＶ粒子。
（項目１０）
項目５～８のいずれか一項に記載のｒＡＡＶまたは項目９に記載のウイルス粒子を含む、組成物。
（項目１１）
前記組成物の粘度または密度を増加させる薬剤をさらに含む、項目１０に記載の組成物。
（項目１２）
前記薬剤が、造影剤である、項目１０に記載の組成物。
（項目１３）
前記組成物が、脳脊髄液への直接注射、脳室内送達、髄腔内送達、または静脈内送達のために配合される、項目９～１２のいずれか一項に記載の組成物。
（項目１４）
前記組成物が、髄腔内送達のために配合され、患者当たり約１ｅ１３ｖｇ～患者当たり約１ｅ１５ｖｇのｒＡＡＶまたはｒＡＡＶ粒子の用量を含む、項目１０～１３のいずれか一項に記載の組成物。
（項目１５）
前記組成物が、静脈内送達のために配合され、約１ｅ１３ｖｇ／ｋｇ～約２ｅ１４ｖｇ／ｋｇのｒＡＡＶまたはｒＡＡＶ粒子の用量を含む、項目１０～１３のいずれか一項に記載の組成物。
（項目１６）
項目５～８のいずれか一項に記載のｒＡＡＶ、項目９に記載のｒＡＡＶ粒子、または項目１０～１５のいずれか一項に記載の組成物を投与することを含む、ＩＧＨＭＢＰ２関連障害の治療を必要とする対象においてＩＧＨＭＢＰ２関連障害を治療する方法。
（項目１７）
前記障害が、ＳＭＡＲＤ１またはＣＭＴ２Ｓである、項目１６に記載の方法。
（項目１８）
前記対象が、ＩＧＨＭＢＰ２遺伝子に変異を有する、項目１６または１７に記載の方法。
（項目１９）
前記ｒＡＡＶまたは前記ｒＡＡＶ粒子が、脳脊髄液への直接注射、脳室内送達、髄腔内送達、または静脈内送達によって投与される、項目１６～１８のいずれか一項に記載の方法。
（項目２０）
患者当たり約１ｅ１３ｖｇ～患者当たり約１ｅ１５ｖｇのｒＡＡＶまたはｒＡＡＶ粒子の用量が、髄腔内送達によって前記対象に投与される、項目１６～１９のいずれか一項に記載の方法。
（項目２１）
約１ｅ１３ｖｇ／ｋｇ～約２ｅ１４ｖｇ／ｋｇの用量のｒＡＡＶまたはｒＡＡＶ粒子の用量が、静脈内送達によって前記対象に投与される、項目１６～２０のいずれか一項に記載の方法。
（項目２２）
免疫抑制剤を投与するステップをさらに含む、項目１６～２１のいずれか一項に記載の方法。
（項目２３）
ＩＧＨＭＢＰ２関連障害の治療のための薬剤の調製における、項目５～８のいずれか一項に記載のｒＡＡＶ、項目９に記載のｒＡＡＶ粒子、または項目１０～１５のいずれか一項に記載の組成物の使用。
（項目２４）
前記障害が、ＳＭＡＲＤ１またはＣＭＴ２Ｓである、項目２３に記載の使用。
（項目２５）
前記薬剤が、脳脊髄液への直接注射、脳室内送達、髄腔内送達、または静脈内送達のために配合される、項目２３または２４に記載の使用。
（項目２６）
前記薬剤が、患者当たり約１ｅ１３ｖｇ～患者当たり約１ｅ１５ｖｇのｒＡＡＶまたはｒＡＡＶ粒子の用量を含み、前記薬剤が、前記対象への髄腔内送達のために配合される、項目２３～２５のいずれか一項に記載の使用。
（項目２７）
前記薬剤が、約１ｅ１３ｖｇ／ｋｇ～約２ｅ１４ｖｇ／ｋｇのｒＡＡＶまたはｒＡＡＶ粒子の用量を含み、前記薬剤が、前記対象への静脈内送達のために配合される、項目２３～２５のいずれか一項に記載の使用。
（項目２８）
ＩＧＨＭＢＰ２関連障害の治療のための項目５～８のいずれか一項に記載のｒＡＡＶ、項目９に記載のｒＡＡＶ粒子、または項目１０～１５のいずれか一項に記載の組成物を含む、組成物。
（項目２９）
前記障害が、ＳＭＡＲＤ１またはＣＭＴ２Ｓである、項目２８に記載の組成物。
（項目３０）
前記組成物が、脳脊髄液への直接注射、脳室内送達、髄腔内送達または静脈内送達のために配合される、項目２８または２９に記載の組成物。
（項目３１）
前記組成物が、患者当たり約１ｅ１３ｖｇ～患者当たり約１ｅ１５ｖｇのｒＡＡＶまたはｒＡＡＶ粒子の用量を含み、前記組成物が、髄腔内送達のために配合される、項目２８～３０のいずれか一項に記載の組成物。
（項目３２）
前記組成物が、約１ｅ１３ｖｇ／ｋｇ～約２ｅ１４ｖｇ／ｋｇのｒＡＡＶまたはｒＡＡＶ粒子の用量を含み、前記組成物が、静脈内送達のために配合される、項目２８～３０のいずれか一項に記載の組成物。
（項目３３）
前記組成物が、免疫抑制剤をさらに含む、項目２８～３２のいずれか一項に記載の組成物。
Claims (14)
- 組換えアデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）であって、免疫グロブリン－μ結合タンパク質２（ＩＧＨＭＢＰ２）のｃＤＮＡ配列に作動可能に連結された１つ以上の調節制御要素を含むゲノムを有する、ｒＡＡＶ。
- 前記調節制御要素が、ＣＢＡプロモーターまたはＰ５４６プロモーター、もしくはその断片である、請求項１に記載のｒＡＡＶ。
- 前記ＩＧＨＭＢＰ２ ｃＤＮＡが、配列番号１に対して少なくとも９５％の配列同一性を含むポリヌクレオチド配列、または配列番号１に記載されるポリヌクレオチド配列を含む、請求項１または２に記載のｒＡＡＶ。
- 前記ｒＡＡＶゲノムが、
ａ）配列番号３のヌクレオチド配列；
ｂ）配列番号４のヌクレオチド配列；
ｃ）Ｐ５４６プロモーターとＩＧＨＭＢＰ２ ｃＤＮＡ；または
ｄ）ＣＢＡプロモーターとＩＧＨＭＢＰ２ ｃＤＮＡ
を含む、請求項１～３のいずれか１項に記載のｒＡＡＶ。 - 前記ｒＡＡＶが、血清型ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ３、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７、ＡＡＶ８、ＡＡＶ９、ＡＡＶＲＨ１０、ＡＡＶＲＨ７４、ＡＡＶ１１、ＡＡＶ１２、ＡＡＶ１３またはＡｎｃ８０、ＡＡＶ７ｍ８、およびそれらの誘導体のものである、請求項１～４のいずれか一項に記載のｒＡＡＶ。
- 請求項１～５のいずれか一項に記載のｒＡＡＶを含む、ｒＡＡＶ粒子。
- 請求項１～５のいずれか一項に記載のｒＡＡＶまたは請求項６に記載のウイルス粒子を含む、組成物。
- 前記組成物の粘度または密度を増加させる薬剤をさらに含み、必要に応じて、前記薬剤が、造影剤である、請求項７に記載の組成物。
- 前記組成物が、脳脊髄液への直接注射、脳室内送達、髄腔内送達、または静脈内送達のために配合される、請求項７または８に記載の組成物。
- 前記組成物が、
ａ）髄腔内送達のために配合され、患者当たり約１ｅ１３ｖｇ～患者当たり約１ｅ１５ｖｇのｒＡＡＶまたはｒＡＡＶ粒子の用量を含む、あるいは
ｂ）静脈内送達のために配合され、約１ｅ１３ｖｇ／ｋｇ～約２ｅ１４ｖｇ／ｋｇのｒＡＡＶまたはｒＡＡＶ粒子の用量を含む、請求項７～９のいずれか一項に記載の組成物。 - ＩＧＨＭＢＰ２関連障害の治療のための請求項１～５のいずれか一項に記載のｒＡＡＶ、請求項６に記載のｒＡＡＶ粒子、または請求項７～１０のいずれか一項に記載の組成物を含む、組成物。
- 前記障害が、ＳＭＡＲＤ１またはＣＭＴ２Ｓである、請求項１１に記載の組成物。
- 前記組成物が、脳脊髄液への直接注射、脳室内送達、髄腔内送達または静脈内送達のために配合される、請求項１１または１２に記載の組成物。
- 前記組成物が、免疫抑制剤をさらに含む、請求項１１～１３のいずれか一項に記載の組成物。
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