JPWO2021042020A5

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Info

Publication number: JPWO2021042020A5
Application number: JP2022513165A
Authority: JP
Publication date: 2023-09-08

Description

本明細書で言及されるすべての出版物、特許、および特許出願は、各々の個別の出版物または特許出願が参照によって組み込まれることが具体的かつ個別に示されるように、参照によって本明細書に組み込まれる。前述の発明は、理解を明確にするために、例示および実施例によってある程度詳細に記載されているが、添付の特許請求の範囲の趣旨または範囲から逸脱することなく、本開示の教示に照らして、それらに対するある特定の変更および修正が可能であることは当業者には容易に明らかである。
本発明は、例えば、以下の項目を提供する。
(項目１)
３歳未満の対象における神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療する方法であって、前記対象の前記ＣＬＮ２疾患を治療するのに有効な量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ－１（ｒｈＴＰＰ１）を含む製剤を前記対象に投与することを含む、方法。
(項目２)
３歳未満の対象における神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患またはその症状の発症を遅延させる方法であって、前記対象への脳室内、髄腔内、または眼内投与のために組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ－１（ｒｈＴＰＰ１）を含む製剤を投与することを含む、方法。
(項目３)
前記製剤が、脳室内、髄腔内、または眼内投与を介して前記対象に投与される、項目１または２に記載の方法。
(項目４)
前記製剤が２週間に１回投与される、先行項目のいずれか一項に記載の方法。
(項目５)
前記製剤が、１時間当たり約２．５ｍＬの速度で注入によって投与される、先行項目のいずれか一項に記載の方法。
(項目６)
約３００ｍｇ以下の投与量が前記対象に投与される、先行項目のいずれか一項に記載の方法。
(項目７)
前記対象が２歳超または約２歳である、項目６に記載の方法。
(項目８)
約３００ｍｇの投与量のｒｈＴＰＰ１が前記対象に投与される、項目７に記載の方法。
(項目９)
前記対象が約１歳超または約１歳かつ２歳未満である、項目６に記載の方法。
(項目１０)
約２００ｍｇの投与量のｒｈＴＰＰ１が前記対象に投与される、項目９に記載の方法。
(項目１１)
前記対象に投与される１回目、２回目、３回目、および４回目の投与量のそれぞれが約２００ｍｇのｒｈＴＰＰ１であり、前記対象に投与される５回目およびその後の投与量のそれぞれが約２００ｍｇを超えるｒｈＴＰＰ１である、項目１０に記載の方法。
(項目１２)
前記対象に投与される５回目およびその後の投与量のそれぞれが、約３００ｍｇのｒｈＴＰＰ１である、項目１１に記載の方法。
(項目１３)
前記対象が生後６か月超または約６か月かつ１歳未満である、項目６に記載の方法。
(項目１４)
約１５０ｍｇの投与量のｒｈＴＰＰ１が前記対象に投与される、項目１３に記載の方法。
(項目１５)
前記対象が、生後６ヵ月未満である、項目６に記載の方法。
(項目１６)
約１００ｍｇの投与量のｒｈＴＰＰ１が前記対象に投与される、項目１５に記載の方法。
(項目１７)
前記対象が血液検査に基づいてＴＰＰ１酵素活性の低下を示す、先行項目のいずれか一項に記載の方法。
(項目１８)
前記対象がＣＬＮ２と診断された個体の兄弟である、先行項目のいずれか一項に記載の方法。
(項目１９)
前記対象が運動および言語の下位尺度で約３～約６ポイントの合計スコアを有する、先行項目のいずれか一項に記載の方法。
(項目２０)
前記対象が幹細胞療法、遺伝子療法、または酵素補充療法による事前治療を受けていない、先行項目のいずれか一項に記載の方法。
(項目２１)
前記ｒｈＴＰＰ１の投与の前に、任意選択で前記ｒｈＴＰＰ１の投与の約３０～約６０分前に、解熱剤を伴ってまたは伴わずに抗ヒスタミン薬を前記対象に投与することを含む、先行項目のいずれか一項に記載の方法。
(項目２２)
前記製剤が、前記ｒｈＴＰＰ１および少なくとも１つの薬学的に許容される担体、希釈剤または賦形剤を含む、先行項目のいずれか一項に記載の方法。
(項目２３)
前記製剤が、リン酸水素二ナトリウム五水和物、リン酸一ナトリウム一水和物、塩化ナトリウム、塩化カリウム、塩化マグネシウム、塩化カルシウム水和物、注射用水、またはそれらの組み合わせを含む、項目２２に記載の方法。
(項目２４)
前記製剤を投与した後、前記対象にフラッシュ溶液を投与することを含む、先行項目のいずれか一項に記載の方法。
(項目２５)
前記フラッシュ溶液が、リン酸水素二ナトリウム五水和物、リン酸一ナトリウム一水和物、塩化ナトリウム、塩化カリウム、塩化マグネシウム、塩化カルシウム水和物、注射用水、またはそれらの組み合わせを含む、項目２４に記載の方法。
(項目２６)
治療期間が少なくとも１０週間、少なくとも２０週間、少なくとも４０週間、少なくとも８０週間、または少なくとも９６週間である、先行項目のいずれか一項に記載の方法。
(項目２７)
３歳未満の対象における神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患の治療に使用するための、脳室内、髄腔内、または眼内投与用の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ－１（ｒｈＴＰＰ１）を含む製剤を含む組成物。
(項目２８)
３歳未満の対象における神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療するための薬剤の製造のための、脳室内、髄腔内、または眼内投与用の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ－１（ｒｈＴＰＰ１）を含む製剤の使用。

Claims

３歳未満の対象における神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療する方法における使用のための組成物であって、前記対象の前記ＣＬＮ２疾患を治療するのに有効な量の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ－１（ｒｈＴＰＰ１）を含む製剤を含む、使用のための組成物。
３歳未満の対象における神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患またはその症状の発症を遅延させる方法における使用のための組成物であって、前記対象への脳室内、髄腔内、または眼内投与のための組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ－１（ｒｈＴＰＰ１）を含む製剤を含む、使用のための組成物。
前記製剤が、脳室内、髄腔内、または眼内投与を介して前記対象に投与される、請求項１または２に記載の使用のための組成物。
前記製剤がｉ）２週間に１回、ｉｉ）１時間当たり約２．５ｍＬの注入速度で、および／またはｉｉｉ）少なくとも１０週間、少なくとも２０週間、少なくとも４０週間、少なくとも８０週間、もしくは少なくとも９６週間の治療期間で投与される、先行請求項のいずれか一項に記載の使用のための組成物。
約３００ｍｇ以下の投与量が前記対象に投与される、先行請求項のいずれか一項に記載の使用のための組成物。
前記対象が２歳超または約２歳である、請求項５に記載の使用のための組成物。
約３００ｍｇの投与量のｒｈＴＰＰ１が前記対象に投与される、請求項６に記載の使用のための組成物。
前記対象が約１歳超または約１歳かつ２歳未満である、請求項５に記載の使用のための組成物。
約２００ｍｇの投与量のｒｈＴＰＰ１が前記対象に投与される、請求項８に記載の使用のための組成物。
前記対象に投与される１回目、２回目、３回目、および４回目の投与量のそれぞれが約２００ｍｇのｒｈＴＰＰ１であり、前記対象に投与される５回目およびその後の投与量のそれぞれが約２００ｍｇを超えるｒｈＴＰＰ１である、請求項９に記載の使用のための組成物。
前記対象に投与される５回目およびその後の投与量のそれぞれが、約３００ｍｇのｒｈＴＰＰ１である、請求項１０に記載の使用のための組成物。
前記対象が生後６か月超または約６か月かつ１歳未満である、請求項５に記載の使用のための組成物。
約１５０ｍｇの投与量のｒｈＴＰＰ１が前記対象に投与される、請求項１２に記載の使用のための組成物。
前記対象が、生後６ヵ月未満である、請求項５に記載の使用のための組成物。
約１００ｍｇの投与量のｒｈＴＰＰ１が前記対象に投与される、請求項１４に記載の使用のための組成物。
ｉ）前記対象が血液検査に基づいてＴＰＰ１酵素活性の低下を示す、
ｉｉ）前記対象がＣＬＮ２と診断された個体の兄弟である、
ｉｉｉ）前記対象が運動および言語の下位尺度で約３～約６ポイントの合計スコアを有する、ならびに／または
ｉｖ）前記対象が幹細胞療法、遺伝子療法、もしくは酵素補充療法による事前治療を受けていない、
先行請求項のいずれか一項に記載の使用のための組成物。
前記ｒｈＴＰＰ１の投与の前に、任意選択で前記ｒｈＴＰＰ１の投与の約３０～約６０分前に、解熱剤を伴ってまたは伴わずに抗ヒスタミン薬を前記対象に投与することを含む、先行請求項のいずれか一項に記載の使用のための組成物。
前記製剤が、前記ｒｈＴＰＰ１および少なくとも１つの薬学的に許容される担体、希釈剤または賦形剤を含む、先行請求項のいずれか一項に記載の使用のための組成物。
前記製剤が、リン酸水素二ナトリウム五水和物、リン酸一ナトリウム一水和物、塩化ナトリウム、塩化カリウム、塩化マグネシウム、塩化カルシウム水和物、注射用水、またはそれらの組み合わせを含む、請求項１８に記載の使用のための組成物。
前記製剤を投与した後、前記対象にフラッシュ溶液を投与することを含み、必要に応じて、前記フラッシュ溶液が、リン酸水素二ナトリウム五水和物、リン酸一ナトリウム一水和物、塩化ナトリウム、塩化カリウム、塩化マグネシウム、塩化カルシウム水和物、注射用水、またはそれらの組み合わせを含む、先行請求項のいずれか一項に記載の使用のための組成物。
３歳未満の対象における神経セロイドリポフスチン症（ＣＬＮ２）疾患を治療するための薬剤の製造のための、脳室内、髄腔内、または眼内投与用の組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ－１（ｒｈＴＰＰ１）を含む製剤の使用。