JPWO2020061528A5 - - Google Patents
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Description
本発明の態様を以下の項にさらに記載する：
［項１］
ショートヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）、リボザイムまたはマイクロＲＮＡをコードする第１のヌクレオチド配列を含むポリヌクレオチドであって、ｓｈＲＮＡ、リボザイムまたはマイクロＲＮＡが父方ＵＢＥ３Ａのサイレンシングを抑制することができる、ポリヌクレオチド。
［項２］
第１のヌクレオチド配列がｓｈＲＮＡをコードする、上記項１に記載のポリヌクレオチド。
［項３］
ｓｈＲＮＡが、配列番号５または配列番号９～５０８のいずれかによりコードされるＲＮＡに対して少なくとも８５％、少なくとも９０％、少なくとも９５％または１００％相補的な第２のヌクレオチド配列を含む、上記項２に記載のポリヌクレオチド。
［項４］
第１のヌクレオチド配列が配列番号２である、上記項２または３に記載のポリヌクレオチド。
［項５］
第１のヌクレオチド配列がリボザイムをコードする、上記項１に記載のポリヌクレオチド。
［項６］
リボザイムが、配列番号６または７のいずれかによりコードされるＲＮＡに対して少なくとも８５％、少なくとも９０％、少なくとも９５％または１００％相補的な第２のヌクレオチド配列を含む、上記項５に記載のポリヌクレオチド。
［項７］
第１のヌクレオチド配列が配列番号３または配列番号４である、上記項５に記載のポリヌクレオチド。
［項８］
第１のヌクレオチド配列がマイクロＲＮＡをコードする、上記項１に記載のポリヌクレオチド。
［項９］
マイクロＲＮＡが、配列番号５または配列番号９～５０８のいずれかによりコードされるＲＮＡに対して少なくとも８５％、少なくとも９０％、少なくとも９５％または１００％相補的な第２のヌクレオチド配列を含む、上記項８に記載のポリヌクレオチド。
［項１０］
第１のヌクレオチド配列が配列番号８である、上記項８または９に記載のポリヌクレオチド。
［項１１］
ｓｈＲＮＡ、リボザイムまたはマイクロＲＮＡが父方ＵＢＥ３Ａの発現を増加させる、上記項１～１０のいずれかに記載のポリヌクレオチド。
［項１２］
父方ＵＢＥ３Ａが配列番号５０９のヌクレオチド配列を含む、上記項１～１１のいずれかに記載のポリヌクレオチド。
［項１３］
父方ＵＢＥ３Ａのサイレンシングが、配列番号１によりコードされるＲＮＡ転写物によるものである、上記項１～１２のいずれかに記載のポリヌクレオチド。
［項１４］
上記項１～１３のいずれかに記載されるポリヌクレオチド、およびプロモーターを含む、発現ベクター。
［項１５］
プロモーターがＵ６プロモーターである、上記項１４に記載の発現ベクター。
［項１６］
ポリヌクレオチドがＤＮＡポリヌクレオチドである、上記項１４または１５に記載の発現ベクター。
［項１７］
発現ベクターがアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターまたはレンチウイルスベクターである、上記項１４～１６のいずれかに記載の発現ベクター。
［項１８］
上記項１～１３のいずれかに記載されるポリヌクレオチドを含む、ウイルス粒子。
［項１９］
粒子がＡＡＶ粒子またはレンチウイルス粒子である、上記項１８に記載のウイルス粒子。
［項２０］
粒子が特異的な向神経性を有するＡＡＶ粒子である、上記項１９に記載のウイルス粒子。
［項２１］
粒子がＡＡＶ９またはＡＡＶ１０粒子である、上記項１９に記載のウイルス粒子。
［項２２］
上記項１～１３のいずれかに記載されるポリヌクレオチドまたは上記項１８～２１のいずれかに記載されるウイルス粒子、および薬学的に許容しうる担体を含む、医薬組成物。
［項２３］
上記項１８～２１のいずれかに記載されるウイルス粒子または上記項２２に記載される医薬組成物を処置有効量で必要とする患者に投与することを含む、アンジェルマン症候群を処置する方法。
［項２４］
上記項１８～２１のいずれかに記載されるウイルス粒子または上記項２２に記載される医薬組成物を処置有効量で必要とする患者に投与することを含む、父方ＵＢＥ３Ａ遺伝子発現を活性化または発現増加させる方法。
［項２５］
上記項１８～２１のいずれかに記載されるウイルス粒子または上記項２２に記載される医薬組成物を、配列番号１によりコードされるＲＮＡアンチセンス転写物を切断するのに有効な量で、必要とする患者に投与することを含む、配列番号１によりコードされるＲＮＡアンチセンス転写物による父方ＵＢＥ３Ａ遺伝子のサイレンシングを抑制する方法。
［項２６］
ウイルス粒子または医薬組成物が患者の脳に投与される、上記項２３～２５のいずれかに記載の方法。
［項２７］
ウイルス粒子または医薬組成物が患者のニューロンに投与される、上記項２３～２５のいずれかに記載の方法。
［項２８］
患者がヒトである、上記項２３～２７のいずれかに記載の方法。
［項２９］
ｓｈＲＮＡ、リボザイムまたはマイクロＲＮＡが、配列番号１によりコードされるＲＮＡアンチセンス転写物による父方ＵＢＥ３Ａ遺伝子のサイレンシングを抑制する、上記項２３～２８のいずれかに記載の方法。
［項３０］
ｓｈＲＮＡ、リボザイムまたはマイクロＲＮＡが、配列番号１の配列を含むポリヌクレオチドの転写を終結させる、上記項２３～２９のいずれかに記載の方法。
［項３１］
ｓｈＲＮＡ、リボザイムまたはマイクロＲＮＡが、配列番号１によりコードされるＲＮＡアンチセンス転写物のレベルを低下させる、上記項２３～３０のいずれかに記載の方法。
［項３２］
ｓｈＲＮＡ、リボザイムまたはマイクロＲＮＡが、配列番号１によりコードされるＲＮＡアンチセンス転写物を切断する、上記項２３～３１のいずれかに記載の方法。
［項３３］
アンジェルマン症候群の処置における使用するため、父方ＵＢＥ３Ａの活性化における使用のため、または配列番号１によりコードされるＲＮＡアンチセンス転写物による父方ＵＢＥ３Ａ遺伝子のサイレンシングの抑制における使用のための、上記項１～１３のいずれかに記載のポリヌクレオチド、上記項１８～２１のいずれかに記載のウイルス粒子または上記項２２に記載の医薬組成物。
［項３４］
アンジェルマン症候群の処置用、父方ＵＢＥ３Ａの活性化用、または配列番号１によりコードされるＲＮＡアンチセンス転写物による父方ＵＢＥ３Ａ遺伝子のサイレンシングの抑制用の医薬の製造における、上記項１～１３のいずれかに記載されるポリヌクレオチド、上記項１８～２１のいずれかに記載されるウイルス粒子または上記項２２に記載される医薬組成物の使用。
［項３５］
上記項１～１３のいずれかに記載されるポリヌクレオチドによりコードされる、ｓｈＲＮＡ、リボザイムまたはマイクロＲＮＡ。
上記の詳細な説明および実施例は、単に説明のためのものであって本発明の範囲を限定するものと解釈されるものではないと理解される。本発明の範囲は特許請求の範囲およびその等価物によってのみ限定される。
［項１］
ショートヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）、リボザイムまたはマイクロＲＮＡをコードする第１のヌクレオチド配列を含むポリヌクレオチドであって、ｓｈＲＮＡ、リボザイムまたはマイクロＲＮＡが父方ＵＢＥ３Ａのサイレンシングを抑制することができる、ポリヌクレオチド。
［項２］
第１のヌクレオチド配列がｓｈＲＮＡをコードする、上記項１に記載のポリヌクレオチド。
［項３］
ｓｈＲＮＡが、配列番号５または配列番号９～５０８のいずれかによりコードされるＲＮＡに対して少なくとも８５％、少なくとも９０％、少なくとも９５％または１００％相補的な第２のヌクレオチド配列を含む、上記項２に記載のポリヌクレオチド。
［項４］
第１のヌクレオチド配列が配列番号２である、上記項２または３に記載のポリヌクレオチド。
［項５］
第１のヌクレオチド配列がリボザイムをコードする、上記項１に記載のポリヌクレオチド。
［項６］
リボザイムが、配列番号６または７のいずれかによりコードされるＲＮＡに対して少なくとも８５％、少なくとも９０％、少なくとも９５％または１００％相補的な第２のヌクレオチド配列を含む、上記項５に記載のポリヌクレオチド。
［項７］
第１のヌクレオチド配列が配列番号３または配列番号４である、上記項５に記載のポリヌクレオチド。
［項８］
第１のヌクレオチド配列がマイクロＲＮＡをコードする、上記項１に記載のポリヌクレオチド。
［項９］
マイクロＲＮＡが、配列番号５または配列番号９～５０８のいずれかによりコードされるＲＮＡに対して少なくとも８５％、少なくとも９０％、少なくとも９５％または１００％相補的な第２のヌクレオチド配列を含む、上記項８に記載のポリヌクレオチド。
［項１０］
第１のヌクレオチド配列が配列番号８である、上記項８または９に記載のポリヌクレオチド。
［項１１］
ｓｈＲＮＡ、リボザイムまたはマイクロＲＮＡが父方ＵＢＥ３Ａの発現を増加させる、上記項１～１０のいずれかに記載のポリヌクレオチド。
［項１２］
父方ＵＢＥ３Ａが配列番号５０９のヌクレオチド配列を含む、上記項１～１１のいずれかに記載のポリヌクレオチド。
［項１３］
父方ＵＢＥ３Ａのサイレンシングが、配列番号１によりコードされるＲＮＡ転写物によるものである、上記項１～１２のいずれかに記載のポリヌクレオチド。
［項１４］
上記項１～１３のいずれかに記載されるポリヌクレオチド、およびプロモーターを含む、発現ベクター。
［項１５］
プロモーターがＵ６プロモーターである、上記項１４に記載の発現ベクター。
［項１６］
ポリヌクレオチドがＤＮＡポリヌクレオチドである、上記項１４または１５に記載の発現ベクター。
［項１７］
発現ベクターがアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターまたはレンチウイルスベクターである、上記項１４～１６のいずれかに記載の発現ベクター。
［項１８］
上記項１～１３のいずれかに記載されるポリヌクレオチドを含む、ウイルス粒子。
［項１９］
粒子がＡＡＶ粒子またはレンチウイルス粒子である、上記項１８に記載のウイルス粒子。
［項２０］
粒子が特異的な向神経性を有するＡＡＶ粒子である、上記項１９に記載のウイルス粒子。
［項２１］
粒子がＡＡＶ９またはＡＡＶ１０粒子である、上記項１９に記載のウイルス粒子。
［項２２］
上記項１～１３のいずれかに記載されるポリヌクレオチドまたは上記項１８～２１のいずれかに記載されるウイルス粒子、および薬学的に許容しうる担体を含む、医薬組成物。
［項２３］
上記項１８～２１のいずれかに記載されるウイルス粒子または上記項２２に記載される医薬組成物を処置有効量で必要とする患者に投与することを含む、アンジェルマン症候群を処置する方法。
［項２４］
上記項１８～２１のいずれかに記載されるウイルス粒子または上記項２２に記載される医薬組成物を処置有効量で必要とする患者に投与することを含む、父方ＵＢＥ３Ａ遺伝子発現を活性化または発現増加させる方法。
［項２５］
上記項１８～２１のいずれかに記載されるウイルス粒子または上記項２２に記載される医薬組成物を、配列番号１によりコードされるＲＮＡアンチセンス転写物を切断するのに有効な量で、必要とする患者に投与することを含む、配列番号１によりコードされるＲＮＡアンチセンス転写物による父方ＵＢＥ３Ａ遺伝子のサイレンシングを抑制する方法。
［項２６］
ウイルス粒子または医薬組成物が患者の脳に投与される、上記項２３～２５のいずれかに記載の方法。
［項２７］
ウイルス粒子または医薬組成物が患者のニューロンに投与される、上記項２３～２５のいずれかに記載の方法。
［項２８］
患者がヒトである、上記項２３～２７のいずれかに記載の方法。
［項２９］
ｓｈＲＮＡ、リボザイムまたはマイクロＲＮＡが、配列番号１によりコードされるＲＮＡアンチセンス転写物による父方ＵＢＥ３Ａ遺伝子のサイレンシングを抑制する、上記項２３～２８のいずれかに記載の方法。
［項３０］
ｓｈＲＮＡ、リボザイムまたはマイクロＲＮＡが、配列番号１の配列を含むポリヌクレオチドの転写を終結させる、上記項２３～２９のいずれかに記載の方法。
［項３１］
ｓｈＲＮＡ、リボザイムまたはマイクロＲＮＡが、配列番号１によりコードされるＲＮＡアンチセンス転写物のレベルを低下させる、上記項２３～３０のいずれかに記載の方法。
［項３２］
ｓｈＲＮＡ、リボザイムまたはマイクロＲＮＡが、配列番号１によりコードされるＲＮＡアンチセンス転写物を切断する、上記項２３～３１のいずれかに記載の方法。
［項３３］
アンジェルマン症候群の処置における使用するため、父方ＵＢＥ３Ａの活性化における使用のため、または配列番号１によりコードされるＲＮＡアンチセンス転写物による父方ＵＢＥ３Ａ遺伝子のサイレンシングの抑制における使用のための、上記項１～１３のいずれかに記載のポリヌクレオチド、上記項１８～２１のいずれかに記載のウイルス粒子または上記項２２に記載の医薬組成物。
［項３４］
アンジェルマン症候群の処置用、父方ＵＢＥ３Ａの活性化用、または配列番号１によりコードされるＲＮＡアンチセンス転写物による父方ＵＢＥ３Ａ遺伝子のサイレンシングの抑制用の医薬の製造における、上記項１～１３のいずれかに記載されるポリヌクレオチド、上記項１８～２１のいずれかに記載されるウイルス粒子または上記項２２に記載される医薬組成物の使用。
［項３５］
上記項１～１３のいずれかに記載されるポリヌクレオチドによりコードされる、ｓｈＲＮＡ、リボザイムまたはマイクロＲＮＡ。
上記の詳細な説明および実施例は、単に説明のためのものであって本発明の範囲を限定するものと解釈されるものではないと理解される。本発明の範囲は特許請求の範囲およびその等価物によってのみ限定される。
Claims (27)
- ショートヘアピンＲＮＡ（ｓｈＲＮＡ）、リボザイムまたはマイクロＲＮＡをコードする第１のヌクレオチド配列を含むポリヌクレオチドであって、ｓｈＲＮＡ、リボザイムまたはマイクロＲＮＡが父方ＵＢＥ３Ａのサイレンシングを抑制することができる、ポリヌクレオチド。
- 第１のヌクレオチド配列がｓｈＲＮＡをコードする、請求項１に記載のポリヌクレオチド。
- ｓｈＲＮＡが、配列番号５または配列番号９～５０８のいずれかによりコードされるＲＮＡに対して少なくとも８５％、少なくとも９０％、少なくとも９５％または１００％相補的な第２のヌクレオチド配列を含む、請求項２に記載のポリヌクレオチド。
- 第１のヌクレオチド配列が配列番号２である、請求項２または３に記載のポリヌクレオチド。
- 第１のヌクレオチド配列がリボザイムをコードする、請求項１に記載のポリヌクレオチド。
- リボザイムが、配列番号６または７のいずれかによりコードされるＲＮＡに対して少なくとも８５％、少なくとも９０％、少なくとも９５％または１００％相補的な第２のヌクレオチド配列を含む、請求項５に記載のポリヌクレオチド。
- 第１のヌクレオチド配列が配列番号３または配列番号４である、請求項５に記載のポリヌクレオチド。
- 第１のヌクレオチド配列がマイクロＲＮＡをコードする、請求項１に記載のポリヌクレオチド。
- マイクロＲＮＡが、配列番号５または配列番号９～５０８のいずれかによりコードされるＲＮＡに対して少なくとも８５％、少なくとも９０％、少なくとも９５％または１００％相補的な第２のヌクレオチド配列を含む、請求項８に記載のポリヌクレオチド。
- 第１のヌクレオチド配列が配列番号８である、請求項８または９に記載のポリヌクレオチド。
- ｓｈＲＮＡ、リボザイムまたはマイクロＲＮＡが父方ＵＢＥ３Ａの発現を増加させる、請求項１～１０のいずれかに記載のポリヌクレオチド。
- 父方ＵＢＥ３Ａが配列番号５０９のヌクレオチド配列を含む、請求項１～１１のいずれかに記載のポリヌクレオチド。
- 父方ＵＢＥ３Ａのサイレンシングが、配列番号１によりコードされるＲＮＡ転写物によるものである、請求項１～１２のいずれかに記載のポリヌクレオチド。
- 請求項１～１３のいずれかに記載されるポリヌクレオチド、およびプロモーターを含む、発現ベクター。
- プロモーターがＵ６プロモーターである、請求項１４に記載の発現ベクター。
- ポリヌクレオチドがＤＮＡポリヌクレオチドである、請求項１４または１５に記載の発現ベクター。
- 発現ベクターがアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターまたはレンチウイルスベクターである、請求項１４～１６のいずれかに記載の発現ベクター。
- 請求項１～１３のいずれかに記載されるポリヌクレオチドを含む、ウイルス粒子。
- 粒子がＡＡＶ粒子またはレンチウイルス粒子である、請求項１８に記載のウイルス粒子。
- 粒子が特異的な向神経性を有するＡＡＶ粒子である、請求項１９に記載のウイルス粒子。
- 粒子がＡＡＶ９またはＡＡＶ１０粒子である、請求項１９に記載のウイルス粒子。
- 請求項１～１３のいずれかに記載されるポリヌクレオチドまたは請求項１８～２１のいずれかに記載されるウイルス粒子、および薬学的に許容しうる担体を含む、医薬組成物。
- アンジェルマン症候群の処置用、父方ＵＢＥ３Ａ遺伝子発現の活性化もしくは発現増加用、または配列番号１によりコードされるＲＮＡアンチセンス転写物による父方ＵＢＥ３Ａ遺伝子のサイレンシングの抑制用である、請求項２２に記載の医薬組成物。
- 脳またはニューロンに投与される、請求項２３に記載の医薬組成物。
- ヒトの処置用である、請求項２３または２４に記載の医薬組成物。
- ｓｈＲＮＡ、リボザイムまたはマイクロＲＮＡが、配列番号１によりコードされるＲＮＡアンチセンス転写物による父方ＵＢＥ３Ａ遺伝子のサイレンシングを抑制する、配列番号１の配列を含むポリヌクレオチドの転写を終結させる、配列番号１によりコードされるＲＮＡアンチセンス転写物のレベルを低下させる、および／または配列番号１によりコードされるＲＮＡアンチセンス転写物を切断する、請求項２３～２５のいずれかに記載の医薬組成物。
- 請求項１～１３のいずれかに記載されるポリヌクレオチドによりコードされる、ｓｈＲＮＡ、リボザイムまたはマイクロＲＮＡ。
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