JPWO2020014577A5 - - Google Patents
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Description
本発明の多くの実施形態が、記載されてきた。にもかかわらず、種々の改変が、本発明の趣旨および範囲から逸脱することなく行われ得ることは、理解される。よって、他の実施形態は、以下の請求項の範囲内にある。
特定の実施形態では、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
Ｃａｓ９酵素をコードする合成ｍＲＮＡおよびｓｇＲＮＡの組み合わせを使用するゲノム編集のための方法。
（項目２）
前記Ｃａｓ９をコードするｍＲＮＡおよびｓｇＲＮＡは、５’ジグアノシンキャップおよびポリ（Ａ）テールを含む、項目１に記載の方法。
（項目３）
ＤＮＡ切断を促進するテンプレートがさらに提供される、項目１に記載の方法。
（項目４）
前記テンプレートは、２本鎖ＤＮＡ分子である、項目３に記載の方法。
（項目５）
前記テンプレートは、１本鎖ＤＮＡ分子である、項目２に記載の方法。
（項目６）
前記テンプレートは、ＲＮＡ分子である、項目２に記載の方法。
（項目７）
Ｃａｓ９は、２つのエンドヌクレアーゼ活性部位のうちの一方を破壊する変異、配列番号２、または配列番号３を有する、項目１に記載の方法。
（項目８）
Ｃａｓ９は、両方のエンドヌクレアーゼ活性部位を破壊する変異、配列番号４を有する、項目１に記載の方法。
（項目９）
Ｃａｓ９は、ＤＮＡまたはクロマチンタンパク質のいずれかにあるエピジェネティックマーカーを変化させ得る別の酵素に融合される、項目１に記載の方法。
（項目１０）
Ｃａｓ９ ｍＲＮＡは、改変されたヌクレオチドを含む、項目１に記載の方法。
（項目１１）
ｓｇＲＮＡは、改変されたヌクレオチドを含む、項目１に記載の方法。
（項目１２）
前記改変されたヌクレオチドは、５－メチル－シトシン、２－チオ－ウラシル、またはプソイドウラシルを含む、項目９または１０に記載の方法。
（項目１３）
Ｃａｓ９ ｍＲＮＡ：ｓｇＲＮＡの間のモル比は、１：１，０００～１，０００：１の間である、項目１に記載の方法。
（項目１４）
異なる種に由来するかまたは異なる変異を有する１またはこれより多くの異なるＣａｓ９酵素をコードするｍＲＮＡ分子と組み合わせて、異なる部位を標的にする多数のｓｇＲＮＡが、同じ細胞に導入される、項目１に記載の方法。
（項目１５）
修復テンプレートが、１分子としてｓｇＲＮＡへの融合を通じて前記ＤＮＡ切断部位に位置づけられる、項目２に記載の方法。
（項目１６）
修復テンプレートが、Ｃａｓ９に結合するアプタマーへの融合を通じて前記ＤＮＡ切断部位に位置づけられる、項目２に記載の方法。
（項目１７）
前記方法はまた、Ｂ１８Ｒを添加する工程を包含する、項目１に記載の方法。
（項目１８）
天然に存在せずかつ２つのＣａｓ９エンドヌクレアーゼ活性部位のうちの一方を破壊する変異を有するＣａｓ９タンパク質であって、ここで前記変異したＣａｓ９タンパク質は、配列番号２のＤＮＡによってコードされるＣａｓ９タンパク質。
（項目１９）
天然に存在せずかつ２つのＣａｓ９エンドヌクレアーゼ活性部位のうちの一方を破壊する変異を有するＣａｓ９タンパク質であって、ここで前記変異したＣａｓ９タンパク質は、配列番号３のＤＮＡによってコードされるＣａｓ９タンパク質。
（項目２０）
天然に存在せずかつ両方のＣＡＳ９エンドヌクレアーゼ活性部位を破壊する変異を有するＣａｓ９タンパク質であって、ここで前記変異したＣａｓ９タンパク質は、配列番号４によってコードされるＣａｓ９タンパク質。
（項目２１）
そのヌクレアーゼ遺伝子において変異を有する変異したＣａｓ９タンパク質をコードするｍＲＮＡ、およびガイドRNAをコードする少なくとも１つのｍＲＮＡを含む天然に存在しないＣＲＩＳＰＥＲ－Ｃａｓシステムであって、細胞へ侵入した際に、前記変異したＣａｓ９タンパク質およびガイドＲＮＡを生成し、しかも１個の点変異を有するＤＮＡの標的配列を標的とし、かつそれにハイブリダイズし、前記変異Ｃａｓ９タンパク質およびガイドＲＮＡの作用の際に、前記標的配列中の変異を修正する、ＣＲＩＳＰＥＲ－Ｃａｓシステム。
（項目２２）
前記ｃａｓ９ ｍＲＮＡは、１またはこれより多くの改変されたヌクレオチドを含む、項目２２に記載の方法。
（項目２３）
前記ｃａｓ９ ｍＲＮＡおよびガイドｍＲＮＡは、細胞にトランスフェクトされる、項目２２に記載の方法。
（項目２４）
前記トランスフェクションは、Ｂ１８Ｒの存在下で行われる、項目２４に記載の方法。
（項目２５）
配列番号２～４に従って示されるＣａｓ ９改変体。
（項目２６）
項目２５に記載のｃａｓ ９改変体を含む、遺伝子編集のための、操作された、天然に存在しない、全てがＲＮＡの、ベクターを含まず、ウイルスを含まない、ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓシステム。
（項目２７）
少なくとも１つの遺伝子生成物の発現を変える方法であって、前記方法は、標的配列を有し、前記遺伝子生成物をコードするＤＮＡ分子を含み、かつ発現させる真核生物細胞に、ベクターを含まず、ウイルスを含まない操作された天然に存在しない全てがＲＮＡの、Ｃｌｕｓｔｅｒｅｄ Ｒｅｇｕｌａｒｌｙ Ｉｎｔｅｒｓｐａｃｅｄ Ｓｈｏｒｔ Ｐａｌｉｎｄｒｏｍｉｃ Ｒｅｐｅａｔｓ（ＣＲＩＳＰＲ）－ＣＲＩＳＰＲ関連（Ｃａｓ）（ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ）システムを導入する工程を包含する方法。
（項目２８）
配列番号２～４のｃａｓ ９改変体をさらに含む、項目１９に記載の方法。
（項目２９）
配列番号１～４に示されるとおりのＣａｓ ９タンパク質を含む、操作され、プログラム可能な、天然に存在しない、全てがＲＮＡのＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓシステム、および使用説明書を含むキット。
特定の実施形態では、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
Ｃａｓ９酵素をコードする合成ｍＲＮＡおよびｓｇＲＮＡの組み合わせを使用するゲノム編集のための方法。
（項目２）
前記Ｃａｓ９をコードするｍＲＮＡおよびｓｇＲＮＡは、５’ジグアノシンキャップおよびポリ（Ａ）テールを含む、項目１に記載の方法。
（項目３）
ＤＮＡ切断を促進するテンプレートがさらに提供される、項目１に記載の方法。
（項目４）
前記テンプレートは、２本鎖ＤＮＡ分子である、項目３に記載の方法。
（項目５）
前記テンプレートは、１本鎖ＤＮＡ分子である、項目２に記載の方法。
（項目６）
前記テンプレートは、ＲＮＡ分子である、項目２に記載の方法。
（項目７）
Ｃａｓ９は、２つのエンドヌクレアーゼ活性部位のうちの一方を破壊する変異、配列番号２、または配列番号３を有する、項目１に記載の方法。
（項目８）
Ｃａｓ９は、両方のエンドヌクレアーゼ活性部位を破壊する変異、配列番号４を有する、項目１に記載の方法。
（項目９）
Ｃａｓ９は、ＤＮＡまたはクロマチンタンパク質のいずれかにあるエピジェネティックマーカーを変化させ得る別の酵素に融合される、項目１に記載の方法。
（項目１０）
Ｃａｓ９ ｍＲＮＡは、改変されたヌクレオチドを含む、項目１に記載の方法。
（項目１１）
ｓｇＲＮＡは、改変されたヌクレオチドを含む、項目１に記載の方法。
（項目１２）
前記改変されたヌクレオチドは、５－メチル－シトシン、２－チオ－ウラシル、またはプソイドウラシルを含む、項目９または１０に記載の方法。
（項目１３）
Ｃａｓ９ ｍＲＮＡ：ｓｇＲＮＡの間のモル比は、１：１，０００～１，０００：１の間である、項目１に記載の方法。
（項目１４）
異なる種に由来するかまたは異なる変異を有する１またはこれより多くの異なるＣａｓ９酵素をコードするｍＲＮＡ分子と組み合わせて、異なる部位を標的にする多数のｓｇＲＮＡが、同じ細胞に導入される、項目１に記載の方法。
（項目１５）
修復テンプレートが、１分子としてｓｇＲＮＡへの融合を通じて前記ＤＮＡ切断部位に位置づけられる、項目２に記載の方法。
（項目１６）
修復テンプレートが、Ｃａｓ９に結合するアプタマーへの融合を通じて前記ＤＮＡ切断部位に位置づけられる、項目２に記載の方法。
（項目１７）
前記方法はまた、Ｂ１８Ｒを添加する工程を包含する、項目１に記載の方法。
（項目１８）
天然に存在せずかつ２つのＣａｓ９エンドヌクレアーゼ活性部位のうちの一方を破壊する変異を有するＣａｓ９タンパク質であって、ここで前記変異したＣａｓ９タンパク質は、配列番号２のＤＮＡによってコードされるＣａｓ９タンパク質。
（項目１９）
天然に存在せずかつ２つのＣａｓ９エンドヌクレアーゼ活性部位のうちの一方を破壊する変異を有するＣａｓ９タンパク質であって、ここで前記変異したＣａｓ９タンパク質は、配列番号３のＤＮＡによってコードされるＣａｓ９タンパク質。
（項目２０）
天然に存在せずかつ両方のＣＡＳ９エンドヌクレアーゼ活性部位を破壊する変異を有するＣａｓ９タンパク質であって、ここで前記変異したＣａｓ９タンパク質は、配列番号４によってコードされるＣａｓ９タンパク質。
（項目２１）
そのヌクレアーゼ遺伝子において変異を有する変異したＣａｓ９タンパク質をコードするｍＲＮＡ、およびガイドRNAをコードする少なくとも１つのｍＲＮＡを含む天然に存在しないＣＲＩＳＰＥＲ－Ｃａｓシステムであって、細胞へ侵入した際に、前記変異したＣａｓ９タンパク質およびガイドＲＮＡを生成し、しかも１個の点変異を有するＤＮＡの標的配列を標的とし、かつそれにハイブリダイズし、前記変異Ｃａｓ９タンパク質およびガイドＲＮＡの作用の際に、前記標的配列中の変異を修正する、ＣＲＩＳＰＥＲ－Ｃａｓシステム。
（項目２２）
前記ｃａｓ９ ｍＲＮＡは、１またはこれより多くの改変されたヌクレオチドを含む、項目２２に記載の方法。
（項目２３）
前記ｃａｓ９ ｍＲＮＡおよびガイドｍＲＮＡは、細胞にトランスフェクトされる、項目２２に記載の方法。
（項目２４）
前記トランスフェクションは、Ｂ１８Ｒの存在下で行われる、項目２４に記載の方法。
（項目２５）
配列番号２～４に従って示されるＣａｓ ９改変体。
（項目２６）
項目２５に記載のｃａｓ ９改変体を含む、遺伝子編集のための、操作された、天然に存在しない、全てがＲＮＡの、ベクターを含まず、ウイルスを含まない、ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓシステム。
（項目２７）
少なくとも１つの遺伝子生成物の発現を変える方法であって、前記方法は、標的配列を有し、前記遺伝子生成物をコードするＤＮＡ分子を含み、かつ発現させる真核生物細胞に、ベクターを含まず、ウイルスを含まない操作された天然に存在しない全てがＲＮＡの、Ｃｌｕｓｔｅｒｅｄ Ｒｅｇｕｌａｒｌｙ Ｉｎｔｅｒｓｐａｃｅｄ Ｓｈｏｒｔ Ｐａｌｉｎｄｒｏｍｉｃ Ｒｅｐｅａｔｓ（ＣＲＩＳＰＲ）－ＣＲＩＳＰＲ関連（Ｃａｓ）（ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ）システムを導入する工程を包含する方法。
（項目２８）
配列番号２～４のｃａｓ ９改変体をさらに含む、項目１９に記載の方法。
（項目２９）
配列番号１～４に示されるとおりのＣａｓ ９タンパク質を含む、操作され、プログラム可能な、天然に存在しない、全てがＲＮＡのＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓシステム、および使用説明書を含むキット。
Claims (31)
- ゲノム編集のための、Ｃａｓ９酵素をコードする合成ｍＲＮＡおよびｓｇＲＮＡの組み合わせ物。
- 前記Ｃａｓ９をコードするｍＲＮＡおよびｓｇＲＮＡは、５’ジグアノシンキャップおよびポリ（Ａ）テールを含む、請求項１に記載の組み合わせ物。
- ＤＮＡ切断を促進するテンプレートがさらに提供される、請求項１に記載の組み合わせ物。
- 前記テンプレートは、２本鎖ＤＮＡ分子である、請求項３に記載の組み合わせ物。
- 前記テンプレートは、１本鎖ＤＮＡ分子である、請求項２に記載の組み合わせ物。
- 前記テンプレートは、ＲＮＡ分子である、請求項２に記載の組み合わせ物。
- Ｃａｓ９は、２つのエンドヌクレアーゼ活性部位のうちの一方を破壊する変異、配列番号２、または配列番号３を有する、請求項１に記載の組み合わせ物。
- Ｃａｓ９は、両方のエンドヌクレアーゼ活性部位を破壊する変異、配列番号４を有する、請求項１に記載の組み合わせ物。
- Ｃａｓ９は、ＤＮＡまたはクロマチンタンパク質のいずれかにあるエピジェネティックマーカーを変化させ得る別の酵素に融合される、請求項１に記載の組み合わせ物。
- Ｃａｓ９ ｍＲＮＡは、改変されたヌクレオチドを含む、請求項１に記載の組み合わせ物。
- ｓｇＲＮＡは、改変されたヌクレオチドを含む、請求項１に記載の組み合わせ物。
- 前記改変されたヌクレオチドは、５－メチル－シトシン、２－チオ－ウラシル、またはプソイドウラシルを含む、請求項９または１０に記載の組み合わせ物。
- Ｃａｓ９ ｍＲＮＡ：ｓｇＲＮＡの間のモル比は、１：１，０００～１，０００：１の間である、請求項１に記載の組み合わせ物。
- 異なる種に由来するかまたは異なる変異を有する１またはこれより多くの異なるＣａｓ９酵素をコードするｍＲＮＡ分子と組み合わせて、異なる部位を標的にする多数のｓｇＲＮＡが、同じ細胞に導入される、請求項１に記載の組み合わせ物。
- 修復テンプレートが、１分子としてｓｇＲＮＡへの融合を通じて前記ＤＮＡ切断部位に位置づけられる、請求項２に記載の組み合わせ物。
- 修復テンプレートが、Ｃａｓ９に結合するアプタマーへの融合を通じて前記ＤＮＡ切断部位に位置づけられる、請求項２に記載の組み合わせ物。
- Ｂ１８Ｒをさらに含むことを特徴とする、請求項１に記載の組み合わせ物。
- 天然に存在せずかつ２つのＣａｓ９エンドヌクレアーゼ活性部位のうちの一方を破壊する変異を有するＣａｓ９タンパク質であって、ここで前記変異したＣａｓ９タンパク質は、配列番号２のＤＮＡによってコードされるＣａｓ９タンパク質。
- 天然に存在せずかつ２つのＣａｓ９エンドヌクレアーゼ活性部位のうちの一方を破壊する変異を有するＣａｓ９タンパク質であって、ここで前記変異したＣａｓ９タンパク質は、配列番号３のＤＮＡによってコードされるＣａｓ９タンパク質。
- 天然に存在せずかつ両方のＣＡＳ９エンドヌクレアーゼ活性部位を破壊する変異を有するＣａｓ９タンパク質であって、ここで前記変異したＣａｓ９タンパク質は、配列番号４によってコードされるＣａｓ９タンパク質。
- そのヌクレアーゼ遺伝子において変異を有する変異したＣａｓ９タンパク質をコードするｍＲＮＡ、およびガイドRNAをコードする少なくとも１つのｍＲＮＡを含む天然に存在しないＣＲＩＳＰＥＲ－Ｃａｓシステムであって、細胞へ侵入した際に、前記変異したＣａｓ９タンパク質およびガイドＲＮＡを生成し、しかも１個の点変異を有するＤＮＡの標的配列を標的とし、かつそれにハイブリダイズし、前記変異Ｃａｓ９タンパク質およびガイドＲＮＡの作用の際に、前記標的配列中の変異を修正する、ＣＲＩＳＰＥＲ－Ｃａｓシステム。
- 前記ｃａｓ９ ｍＲＮＡは、１またはこれより多くの改変されたヌクレオチドを含む、請求項２２に記載のシステム。
- 前記ｃａｓ９ ｍＲＮＡおよびガイドｍＲＮＡは、細胞にトランスフェクトされる、請求項２２に記載のシステム。
- 前記トランスフェクションは、Ｂ１８Ｒの存在下で行われる、請求項２４に記載のシステム。
- 配列番号２～４に従って示されるＣａｓ ９改変体。
- 請求項２５に記載のｃａｓ ９改変体を含む、遺伝子編集のための、操作された、天然に存在しない、全てがＲＮＡの、ベクターを含まず、ウイルスを含まない、ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓシステム。
- 少なくとも１つの遺伝子生成物の発現を変えるための、ベクターを含まず、ウイルスを含まない操作された天然に存在しない全てがＲＮＡの、Ｃｌｕｓｔｅｒｅｄ Ｒｅｇｕｌａｒｌｙ Ｉｎｔｅｒｓｐａｃｅｄ Ｓｈｏｒｔ Ｐａｌｉｎｄｒｏｍｉｃ Ｒｅｐｅａｔｓ（ＣＲＩＳＰＲ）－ＣＲＩＳＰＲ関連（Ｃａｓ）（ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ）システムを含む組成物であって、前記操作された天然に存在しない全てがＲＮＡのＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓシステムが、標的配列を有し、前記遺伝子生成物をコードするＤＮＡ分子を含み、かつ発現させる真核生物細胞に導入されることを特徴とする、組成物。
- 配列番号２～４のｃａｓ ９改変体をさらに含む、請求項１９に記載の組成物。
- 配列番号１～４に示されるとおりのＣａｓ ９タンパク質を含む、操作され、プログラム可能な、天然に存在しない、全てがＲＮＡのＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓシステム、および使用説明書を含むキット。
- ゲノム編集のための、Ｃａｓ９酵素をコードする合成ｍＲＮＡを含む組成物であって、ｓｇＲＮＡと組み合わせて使用されることを特徴とする、組成物。
- ゲノム編集のための、ｓｇＲＮＡを含む組成物であって、Ｃａｓ９酵素をコードする合成ｍＲＮＡと組み合わせて使用されることを特徴とする、組成物。
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2019
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