JP6993966B2 - ポリマーベシクルを使用する遺伝子編集ツールを送達するための組成物および方法 - Google Patents
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Description
本出願は、2015年7月2日に出願された米国仮特許出願第62/187,942号、2016年4月14日に出願された米国仮特許出願第62/322,346号、および2016年6月30日に出願された米国通常特許出願第15/199,021号に対する優先権の利益を主張し、これらの全ての出願はそれらの全体が本明細書により参照として援用される。
近年、配列特異的ヌクレアーゼの開発に基づいて、ゲノム編集技術の新時代が到来している。特に、かかるヌクレアーゼは、正確なゲノム位置にDNA二重鎖開裂(DSB:double strand break)を生じさせるために使用することができ、その後、細胞修復機構を利用してヌクレオチドおよび/または遺伝子をサイレンシングまたは置換する。核酸配列の標的編集は、遺伝子機能の研究にとって非常に有望なアプローチであり、またヒト遺伝性疾患の新しい治療法を提供する可能性を有する。
システムおよび方法は、合成ポリマーベシクルおよび合成ポリマーベシクル中に封入された遺伝子編集システムを含む組成物によって遺伝子改変を可能にする。一部の実施形態では、遺伝子編集システムは、宿主細胞ゲノム内の標的配列と相互作用するように構成された核酸構成成分を含み得る。一部の実施形態では、遺伝子編集システムは、タンパク質構成成分をさらに含み得る。一部の実施形態では、タンパク質構成成分は、RNA指令型ヌクレアーゼを含み得、核酸構成成分は、標的配列に特異的なガイドリボ核酸(RNA)を含み得る。一部の実施形態では、核酸構成成分は、デオキシリボ核酸(DNA)修復鋳型をさらに含み得る。一部の実施形態では、RNA指令型ヌクレアーゼは、宿主細胞ゲノムで少なくとも1つの開裂を創出することができ、宿主細胞の修復プロセスは、外因性DNA修復鋳型に基づいて宿主細胞ゲノムの少なくとも1つのヌクレオチドの改変を誘発することができ、ここで少なくとも1つのヌクレオチドは、宿主細胞ゲノムの再ライゲーションに組み込まれる。
遺伝子改変のための実施形態の組成物は、合成ポリマーベシクル、および合成ポリマーベシクル中に封入された遺伝子編集システムを含むように調製することができ、ここで遺伝子編集システムは、宿主細胞ゲノム内の標的配列と相互作用するように構成された核酸構成成分を含む。一実施形態では、また、遺伝子編集システムは、タンパク質構成成分を含み得る。一実施形態では、タンパク質構成成分は、リボ核酸(RNA)指令型ヌクレアーゼであってもよく、核酸構成成分は、標的配列に相補的なガイドRNAであってもよい。一実施形態では、また、核酸構成成分は、外因性デオキシリボ核酸(DNA)修復鋳型を含んでもよく、RNA指令型ヌクレアーゼは、標的配列に隣接する宿主細胞ゲノムで二重鎖開裂を創出するように構成されてもよい。一実施形態では、宿主細胞の修復プロセスは、宿主細胞ゲノムの再ライゲーション中に、外因性DNA修復鋳型に基づいて宿主細胞ゲノムの改変を誘発し得る。一実施形態では、DNA修復鋳型は、RNA指令型ヌクレアーゼにより誘導される二重鎖開裂に隣り合った宿主細胞ゲノムの領域に相同な末端領域を有し得る。一実施形態では、遺伝子編集システムは、合成ポリマーベシクル中に、組成物の総重量に対して少なくとも3重量%の量で含まれ得る。一実施形態では、タンパク質構成成分は、ネイティブ形態の酵素、または宿主細胞への送達後に酵素に翻訳されるように構成されたメッセンジャーRNA(mRNA)分子であってもよい。一実施形態では、タンパク質構成成分は、酵素をコードするデオキシリボ核酸(DNA)配列を含有する発現ベクターとして送達することができる。一実施形態では、核酸構成成分は、ガイドリボ核酸(RNA)をコードするDNA配列であってもよい。一実施形態では、酵素およびガイドRNAをコードするDNA配列は、単一の発現ベクター上で提供することができる。一実施形態では、タンパク質構成成分は、宿主ゲノムの相補的セグメントへの核酸構成成分の結合に基づいて宿主ゲノムを切断するように構成された酵素であってもよい。一実施形態では、酵素は、規則的な間隔をもってクラスター化された短鎖反復回文配列(CRISPR)関連タンパク質9(Cas9)であってもよい。一実施形態では、核酸構成成分は、トランスポゾンを含む発現ベクターであってもよく、タンパク質構成成分は、トランスポサーゼであってもよい。一実施形態では、トランスポサーゼは、ネイティブ酵素、宿主細胞への送達後に酵素に翻訳されるように構成されたメッセンジャーリボ核酸(mRNA)分子、および酵素をコードするDNA配列の1つであってもよい。一実施形態では、DNA配列は、トランスポゾンを含む発現ベクター上で提供することができる。一実施形態では、合成ポリマーベシクルは、ポリ(エチレンオキシド)を有する親水性ブロックと、疎水性ブロックとを含む、少なくとも1つのブロックコポリマーから発生させることができる。一実施形態では、疎水性ブロックは、脂肪族ポリ(無水物)、ポリ(核酸)、ポリ(エステル)、ポリ(オルトエステル)、ポリ(ペプチド)、ポリ(ホスファゼン)、および多(糖類)から選択することができる。一実施形態では、疎水性ブロックは、ポリ(ラクチド)(PLA)、ポリ(グリコリド)(PLGA)、ポリ(乳酸-co-グリコール酸)(PLGA)、ポリ(ε-カプロラクトン)(PCL)、またはポリ(トリメチレンカーボネート)(PTMC)の1つまたは1つより多くを含み得る。
実験
一実施形態において、例えば、以下の項目が提供される。
(項目1)
遺伝子改変のための組成物であって、
合成ポリマーベシクルと、
前記合成ポリマーベシクル中に封入された遺伝子編集システムであって、宿主細胞ゲノム内の標的配列と相互作用するように構成された核酸構成成分を含む遺伝子編集システムと
を含む組成物。
(項目2)
前記遺伝子編集システムが、タンパク質構成成分をさらに含む、項目1に記載の組成物。
(項目3)
前記タンパク質構成成分が、リボ核酸(RNA)指令型ヌクレアーゼを含み、
前記核酸構成成分が、前記標的配列に相補的なガイドRNAを含む、
項目2に記載の組成物。
(項目4)
前記核酸構成成分が、外因性デオキシリボ核酸(DNA)修復鋳型をさらに含み、
前記RNA指令型ヌクレアーゼが、前記標的配列に隣接する前記宿主細胞ゲノムで二重鎖開裂を創出するように構成され、
前記宿主細胞内の修復プロセスが、前記宿主細胞ゲノムの再ライゲーション中に、前記外因性DNA修復鋳型に基づいて前記宿主細胞ゲノムの改変を誘発する、
項目3に記載の組成物。
(項目5)
前記DNA修復鋳型が、前記RNA指令型ヌクレアーゼにより誘導された前記二重鎖開裂に隣り合った前記宿主細胞ゲノムの領域に相同な末端領域を含む、項目4に記載の組成物。
(項目6)
前記遺伝子編集システムが、前記組成物の総重量に対して少なくとも3重量%の量で、前記合成ポリマーベシクル中に含まれる、項目1に記載の組成物。
(項目7)
タンパク質構成成分が、ネイティブ形態の酵素、または前記宿主細胞への送達後に酵素に翻訳されるように構成されたメッセンジャーRNA(mRNA)分子を含む、項目1に記載の組成物。
(項目8)
前記タンパク質構成成分が、酵素をコードするデオキシリボ核酸(DNA)配列を含有する発現ベクターとして送達される、項目2に記載の組成物。
(項目9)
前記核酸構成成分が、ガイドリボ核酸(RNA)をコードするDNA配列を含む、項目8に記載の組成物。
(項目10)
前記酵素および前記ガイドRNAをコードする前記DNA配列が、単一の発現ベクター上で提供される、項目9に記載の組成物。
(項目11)
前記タンパク質構成成分が、前記宿主ゲノムの相補的セグメントへの前記核酸構成成分の結合に基づいて前記宿主ゲノムを切断するように構成された酵素を含む、項目2に記載の組成物。
(項目12)
前記酵素が、規則的な間隔をもってクラスター化された短鎖反復回文配列(CRISPR)関連タンパク質9(Cas9)を含む、項目11に記載の組成物。
(項目13)
前記核酸構成成分が、トランスポゾンを含む発現ベクターを含み、
前記タンパク質構成成分が、トランスポサーゼを含む、
項目2に記載の組成物。
(項目14)
前記トランスポサーゼが、
ネイティブ酵素、
前記宿主細胞への送達後に前記酵素に翻訳されるように構成されたメッセンジャーリボ核酸(mRNA)分子、および
前記酵素をコードするデオキシリボ核酸(DNA)配列
の1つである、項目13に記載の組成物。
(項目15)
前記DNA配列が、前記トランスポゾンを含む前記発現ベクター上で提供される、項目14に記載の組成物。
(項目16)
前記合成ポリマーベシクルが、
ポリ(エチレンオキシド)を含む親水性ブロックと
疎水性ブロックと
を含む少なくとも1つのブロックコポリマーから生成される、項目1に記載の組成物。
(項目17)
前記疎水性ブロックが、脂肪族ポリ(無水物)、ポリ(核酸)、ポリ(エステル)、ポリ(オルトエステル)、ポリ(ペプチド)、ポリ(ホスファゼン)、および多(糖類)から選択される、項目15に記載の組成物。
(項目18)
前記疎水性ブロックが、ポリ(ラクチド)(PLA)、ポリ(グリコリド)(PLGA)、ポリ(乳酸-co-グリコール酸)(PLGA)、ポリ(ε-カプロラクトン)(PCL)、またはポリ(トリメチレンカーボネート)(PTMC)の1つまたは1つより多くを含む、項目15に記載の組成物。
(項目19)
宿主細胞ゲノムを改変する方法であって、
ポリマーソーム中に、
タンパク質構成成分、および
前記宿主細胞内の標的核酸配列と相互作用するように構成された核酸構成成分
を含む遺伝子編集システムを封入することと、
前記封入された遺伝子編集システムを前記宿主細胞に送達することと
を含み、
前記ポリマーソームが、前記宿主細胞内で前記遺伝子編集システムを選択的に放出するように構成される、方法。
(項目20)
前記封入された遺伝子編集システムを前記宿主細胞に送達することが、前記封入された遺伝子編集システムを含有する有効量の組成物を被験体に投与することを含む、項目19に記載の方法。
(項目21)
前記封入された遺伝子編集システムが、逐次飽和プロトコールを使用して調製される、項目19に記載の方法。
(項目22)
封入された遺伝子編集組成物の懸濁液を製造する方法であって、
ある分量のブロックコポリマーをある分量の低分子量ポリエチレングリコール(PEG)と熱ブレンドして、PEG/ポリマー配合物を創出することと、
前記遺伝子編集組成物の溶液の一定分量を、前記PEG/ポリマー配合物を含有する試料に添加することと、
生成されたポリマーソームが、前記遺伝子編集組成物で逐次飽和されるように少なくとも1回の希釈ステップを行うことと
を含み、
前記遺伝子編集組成物が、
タンパク質構成成分、および
宿主細胞ゲノム内の標的配列と相互作用するように構成された核酸構成成分
を含む、方法。
(項目23)
前記ブロックコポリマーが、両親媒性ジブロックコポリマーを含む、項目22に記載の方法。
(項目24)
前記両親媒性ジブロックコポリマーが、ポリ(エチレンオキシド)-ブロック-ポリ(ブタジエン)(PEO-b-PBD)を含む、項目23に記載の方法。
(項目25)
前記生成されたポリマーソームが、前記遺伝子編集組成物に対して少なくとも50%の封入効率を有する、項目22に記載の方法。
(項目26)
キットであって、
合成ポリマーベシクル中に封入された遺伝子編集システムを含む医薬組成物であって、前記遺伝子編集システムが、
タンパク質構成成分、および
宿主細胞ゲノム内の標的配列と相互作用するように構成された核酸構成成分
を含む、医薬組成物と、
前記医薬組成物を静脈内に、吸入により、局所的に、経直腸的に、経膣的に、経皮的に、皮下に、腹腔内に、髄腔内に、筋内に、または経口で投与するための器具と
を含むキット。
Claims (9)
- 遺伝子改変のための組成物であって、
合成ポリマーベシクルであって、親水性ブロックと疎水性ブロックを含む少なくとも1種のブロックコポリマーから作製され、前記親水性ブロックがポリ(エチレンオキシド)を含み、前記疎水性ブロックがポリ(ブタジエン)を含む、合成ポリマーベシクルと、
前記合成ポリマーベシクル中に封入された遺伝子編集システムであって、デオキシリボ核酸(DNA)プラスミドを含む核酸構成成分と、酵素を含むタンパク質構成成分とを含み、前記核酸構成成分が前記組成物の0.15重量%を構成し、前記タンパク質成分が前記組成物の3重量%を構成する、遺伝子編集システムと
を含む組成物。 - 前記タンパク質構成成分が、リボ核酸(RNA)指令型ヌクレアーゼを含み、
前記核酸構成成分が、標的配列に相補的なガイドRNAをさらに含む、
請求項1に記載の組成物。 - 前記DNAプラスミドが、外因性DNA修復鋳型を含む、
請求項2に記載の組成物。 - 前記RNA指令型ヌクレアーゼが、宿主細胞ゲノムで前記標的配列に隣接する二重鎖開裂を創出するように構成され、前記DNA修復鋳型が、前記RNA指令型ヌクレアーゼにより誘導された前記二重鎖開裂に隣り合った前記宿主細胞ゲノムの領域に相同な末端領域を含む、請求項3に記載の組成物。
- 前記酵素が、規則的な間隔をもってクラスター化された短鎖反復回文配列(CRISPR)関連タンパク質9(Cas9)を含む、請求項1~4のいずれか一項に記載の組成物。
- 前記DNAプラスミドが、トランスポゾンを含み、
前記酵素が、トランスポサーゼを含む、
請求項1に記載の組成物。 - 宿主細胞ゲノムを改変する方法において使用するための請求項1~6のいずれか一項に記載の組成物であって、
前記宿主細胞ゲノムを改変する方法が、前記封入された遺伝子編集システムを前記宿主細胞に送達することを含み、
前記ポリマーソームが、前記宿主細胞内で前記遺伝子編集システムを選択的に放出するように構成される、組成物。 - 前記封入された遺伝子編集システムを前記宿主細胞に送達することが、前記封入された遺伝子編集システムを含有する有効量の前記組成物を被験体に投与することを含む、請求項7に記載の組成物。
- キットであって、
請求項1~6のいずれか一項に記載の組成物と、
前記組成物を静脈内に、吸入により、局所的に、経直腸的に、経膣的に、経皮的に、皮下に、腹腔内に、髄腔内に、筋内に、または経口で投与するための器具と
を含むキット。
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