JP2024540887A5

JP2024540887A5 -

Info

Publication number: JP2024540887A5
Application number: JP2024523137A
Authority: JP
Filing date: 2022-10-21
Publication date: 2025-09-10

Claims

ＢＣＬ２関連アサノジーン３（ＢＡＧ３）コード核酸、ＢＡＧ３タンパク質、又はＢＡＧ３ペプチドを含む、患者におけるＴＮＦシグナル伝達を低下、阻害、又は減少させるための製剤。
ＢＣＬ２関連アサノジーン３（ＢＡＧ３）コード核酸、ＢＡＧ３タンパク質、又はＢＡＧ３ペプチドの発現又は量をモジュレートする作用物質を含む、炎症に罹患している又は炎症を発症するリスクがある患者を治療するための製剤。
ＢＣＬ２関連アサノジーン３（ＢＡＧ３）コード核酸、ＢＡＧ３タンパク質、又はＢＡＧ３ペプチドを含む、患者における炎症又は炎症応答を低下、阻害、又は減少させるための製剤。
前記ＴＮＦシグナル伝達が、肺系、肺、心血管系、中枢神経系、骨、骨格関節、骨格筋、胃腸系、胃、小腸、大腸、肝臓、腎臓、又は膵臓において生じる、請求項１に記載の製剤。
前記炎症が、肺系、肺、心血管系、中枢神経系、骨、骨格関節、骨格筋、胃腸系、胃、小腸、大腸、肝臓、腎臓、又は膵臓に影響を及ぼす、請求項２に記載の製剤。
前記炎症又は炎症応答が、肺系、肺、心血管系、中枢神経系、骨、骨格関節、骨格筋、胃腸系、胃、小腸、大腸、肝臓、腎臓、又は膵臓に影響を及ぼす、請求項３に記載の製剤。
前記炎症が、慢性炎症性疾患、慢性炎症性脱髄性多発神経炎、一次性免疫性血小板減少症、老人性摂食障害、腸管炎症、炎症性腸疾患、潰瘍性大腸炎、クローン病、ループス、関節リウマチ、慢性心筋炎、Ｃｏｖｉｄ１９感染後の慢性心筋炎、乾癬、乾癬性関節炎、又は強直性脊椎炎を含む、請求項２に記載の製剤。
前記炎症又は炎症応答が、慢性炎症性疾患、慢性炎症性脱髄性多発神経炎、一次性免疫性血小板減少症、老人性摂食障害、腸管炎症、炎症性腸疾患、潰瘍性大腸炎、クローン病、ループス、関節リウマチ、慢性心筋炎、Ｃｏｖｉｄ１９感染後の慢性心筋炎、乾癬、乾癬性関節炎、又は強直性脊椎炎を含む、請求項３に記載の製剤。
ＢＣＬ２関連アサノジーン３（ＢＡＧ３）コード核酸、ＢＡＧ３タンパク質、又はＢＡＧ３ペプチドを含む、患者におけるＰＡＲＰ１レベル、発現、又は活性をモジュレートするための製剤。
ＢＣＬ２関連アサノジーン３（ＢＡＧ３）コード核酸、ＢＡＧ３タンパク質、又はＢＡＧ３ペプチドを含む、患者におけるＰＡＲＰ１レベル、発現、又は活性を低下、阻害、又は減少させるための製剤。
ＢＣＬ２関連アサノジーン３（ＢＡＧ３）コード核酸、ＢＡＧ３タンパク質、又はＢＡＧ３ペプチドを含む、患者におけるアルファ－シヌクレインの量を低下、阻害、減少、又は安定させるための製剤。
ＢＣＬ２関連アサノジーン３（ＢＡＧ３）コード核酸、ＢＡＧ３タンパク質、又はＢＡＧ３ペプチドを含む、患者におけるパーキンソン病の１つ又は複数の症状の悪化又は重症度を低下、阻害、又は減少させるための製剤。
前記ＢＡＧ３コード核酸が、ＢＡＧ３タンパク質又はその活性ＢＡＧ３ペプチドを発現する発現ベクターを含む、請求項１～１２のいずれか一項に記載の製剤。
前記発現ベクターがプロモーターをさらに含み、前記プロモーターが、誘導性プロモーター、構成的プロモーター、２シストロン性プロモーター、組織特異的プロモーター、又は心臓特異的プロモーターを含む、請求項１３に記載の製剤。
前記発現ベクターが、ウイルスベクター、心臓指向性ベクター、プラスミド、又は酵母ベクターを含む、請求項１３に記載の製剤。
前記ウイルスベクター又は前記心臓指向性ベクターが、アデノウイルスベクター、アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクター、コクサッキーウイルスベクター、サイトメガロウイルスベクター、エプスタイン・バールウイルスベクター、パルボウイルスベクター、又は肝炎ウイルスベクターを含む、請求項１５に記載の製剤。
前記ＡＡＶベクターが、ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ３、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７、ＡＡＶ８、ＡＡＶ９、ＡＡＶ１０、ＡＡＶ１１、又はＡＡＶ１２のうちのいずれかと９０％以上の配列同一性を有するカプシドタンパク質を含む、請求項１６に記載の製剤。
前記発現ベクターがシュードタイピングされたウイルスベクターである、請求項１４に記載の製剤。
前記炎症が、サイトカインによって誘導される又は増加する、請求項２に記載の製剤。
前記炎症又は炎症応答が、サイトカインによって誘導される又は増加する、請求項３に記載の製剤。
前記サイトカインが腫瘍壊死因子（ＴＮＦ）を含む、請求項１９又は２０に記載の製剤。
前記患者が、組織若しくは臓器において正常よりも低いレベルのＢＡＧ３を発現する、又は機能的ＢＡＧ３を検出可能に発現若しくは産生しない、請求項１～１２のいずれか一項に記載の製剤。
前記炎症が、肺系、肺、心血管系、中枢神経系、骨、骨格関節、骨格筋、胃腸系、胃、小腸、大腸、肝臓、腎臓、又は膵臓において生じる、請求項２に記載の製剤。
前記炎症又は炎症応答が、肺系、肺、心血管系、中枢神経系、骨、骨格関節、骨格筋、胃腸系、胃、小腸、大腸、肝臓、腎臓、又は膵臓において生じる、請求項３に記載の製剤。
前記発現ベクターがプロモーターをさらに含む、請求項１３に記載の製剤。
前記プロモーターが、肺系、肺、心血管系、中枢神経系、骨、骨格関節、骨格筋、胃腸系、胃、小腸、大腸、肝臓、腎臓、又は膵臓における発現を与える、請求項２５に記載の製剤。
前記発現ベクターが、ＡＡＶ逆位末端反復（ＩＴＲ）をさらに含む、請求項１３に記載の製剤。
前記発現ベクターが、ポリアデニル化配列及び／又は終止コドンをさらに含む、請求項１３に記載の製剤。
前記患者がヒトである、請求項１～１２のいずれか一項に記載の製剤。
前記患者が、内在性ＢＡＧ３ポリヌクレオチド又はポリペプチドに変異を有する、請求項１～１２のいずれか一項に記載の製剤。
前記患者が、内在性ＢＡＧ３ポリヌクレオチド又はポリペプチドの発現又は活性の低下を有する、請求項１～１２のいずれか一項に記載の製剤。
前記ウイルスベクターが、０．１×１０^１２ベクターゲノム（ｖｇ）／キログラム単位での患者の重量（ｖｇ／ｋｇ）～１．０×１０^１４ｖｇ／ｋｇの用量で投与されるように用いられることを特徴とする、請求項１５に記載の製剤。
前記ウイルスベクターが、１．０×１０^１２ｖｇ／ｋｇ～０．５×１０^１４ｖｇ／ｋｇの用量で投与されるように用いられることを特徴とする、請求項１５に記載の製剤。
前記ウイルスベクターが、３．０×１０^１２ｖｇ／ｋｇ～１．０×１０^１３ｖｇ／ｋｇの用量で投与されるように用いられることを特徴とする、請求項１５に記載の製剤。
前記ウイルスベクターが、３．０×１０^１２ｖｇ／ｋｇ～９．０×１０^１２ｖｇ／ｋｇの用量で投与されるように用いられることを特徴とする、請求項１５に記載の製剤。
前記ウイルスベクターが、３．０×１０^１２ｖｇ／ｋｇ～８．０×１０^１２ｖｇ／ｋｇの用量で投与されるように用いられることを特徴とする、請求項１５に記載の製剤。
前記ウイルスベクターが、３．０×１０^１２ｖｇ／ｋｇ～５．０×１０^１２ｖｇ／ｋｇの用量で投与されるように用いられることを特徴とする、請求項１５に記載の製剤。