JP2022153418A5 - - Google Patents
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- 血管新生加齢黄斑変性症(nAMD)を治療するための医薬組成物であって、
該医薬組成物が、抗ヒト血管内皮増殖因子(hVEGF)抗原結合断片をコードする発現カセットを含む非複製組換えアデノ随伴ウイルス8（rAAV8）ベクターを含み、
該発現カセットが、AAV2逆位末端反復（ITR）に隣接しており、かつ
該発現カセットが、
(i) ニワトリβ-アクチンプロモーター及びCMVエンハンサーからなるCB7プロモーター；
(ii) ニワトリβ-アクチンイントロン；
(iii) IL-2シグナルペプチド；
配列番号２のアミノ酸配列を含む抗hVEGF抗原結合断片の重鎖；
自己切断性フーリン（F）/F2Aリンカー；
第二のIL-2シグナルペプチド；
配列番号１のアミノ酸配列を含む抗hVEGF抗原結合断片の軽鎖
をコードするヌクレオチド配列；及び
(iv) ウサギβ-グロビンポリAシグナル
を含み、
該医薬組成物が、治療有効量の前記rAAV8ベクターをヒト対象に網膜下に投与するように使用され、
該治療有効量のrAAV8ベクターが、硝子体液中で少なくとも0.330μg/mL、又は房水中で0.110μg/mLの前記抗hVEGF抗原結合断片の濃度を3カ月にわたり維持するのに十分な用量である、前記医薬組成物。 - 前記医薬組成物の治療有効性が、最高矯正視力（BCVA）によって測定される、請求項１記載の医薬組成物。
- 前記医薬組成物の治療有効性が、SD-光干渉断層撮影によって眼への物理的変化により測定される、請求項１記載の医薬組成物。
- 前記医薬組成物の治療有効性が、視力喪失、感染症、又は炎症の徴候によって測定される、請求項１記載の医薬組成物。
- １以上の抗hVEGF薬剤の硝子体内注射と組合わせて使用される、請求項１記載の医薬組成物。
- 前記１以上の抗hVEGF薬剤が、ラニビズマブ、ベバシズマブ、アフリベルセプト、及び／又はペガプタニブである、請求項５記載の医薬組成物。
- 血管新生加齢黄斑変性症(nAMD)を治療するための医薬組成物であって、
該医薬組成物が、抗ヒト血管内皮増殖因子(hVEGF)抗原結合断片をコードする発現カセットを含む非複製組換えアデノ随伴ウイルス8（rAAV8）ベクターを含み、
該発現カセットが、AAV2逆位末端反復（ITR）に隣接しており、かつ
該発現カセットが、
(i) ニワトリβ-アクチンプロモーター及びCMVエンハンサーからなるCB7プロモーター；
(ii) ニワトリβ-アクチンイントロン；
(iii) IL-2シグナルペプチド；
配列番号２のアミノ酸配列を含む抗hVEGF抗原結合断片の重鎖；
自己切断性フーリン（F）/F2Aリンカー；
第二のIL-2シグナルペプチド；
配列番号１のアミノ酸配列を含む抗hVEGF抗原結合断片の軽鎖
をコードするヌクレオチド配列；
(iv) ウサギβ-グロビンポリAシグナル
を含み、
該医薬組成物が、治療有効量の前記rAAV8ベクターをヒト対象に網膜下に投与するように使用され、
該治療有効量のrAAV8ベクターが、網膜変性症の進行を減速させ又は停止させ、かつ最小の介入若しくは侵襲的手順により視力喪失を減速させ又は予防するのに十分な用量である、前記医薬組成物。 - 前記医薬組成物の治療有効性が、最高矯正視力（BCVA）によって測定される、請求項７記載の医薬組成物。
- 前記医薬組成物の治療有効性が、SD-光干渉断層撮影によって眼への物理的変化により測定される、請求項７記載の医薬組成物。
- 前記医薬組成物の治療有効性が、視力喪失、感染症、又は炎症の徴候によって測定される、請求項７記載の医薬組成物。
- １以上の抗hVEGF薬剤の硝子体内注射と組合わせて使用される、請求項７記載の医薬組成物。
- 前記１以上の抗hVEGF薬剤が、ラニビズマブ、ベバシズマブ、アフリベルセプト、及び／又はペガプタニブである、請求項１１記載の医薬組成物。
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