JP2016517884A5

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Publication number: JP2016517884A5
Application number: JP2016511726A
Authority: JP
Filing date: 2014-02-05
Publication date: 2017-03-09
Anticipated expiration: 2034-02-05

Description

本明細書では、脱髄、不十分な髄鞘形成、または髄鞘の発達不足に関連する神経変性疾患または状態を有するか、またはそれを発症するリスクがある対象を処置する方法が記載される。この方法は、治療有効量のソベチロムまたはその薬学的に許容される塩の投与を含む。
本発明は、例えば、以下の項目を提供する。
（項目１）
Ｘ連鎖副腎白質ジストロフィーを有するか、またはそれを発症するリスクがある対象を処置する方法であって、前記対象に治療有効量のソベチロムまたはその薬学的に許容される塩を投与することを含む方法。
（項目２）
脱髄、不十分な髄鞘形成、または髄鞘の発達不足に関連する疾患または状態を有するか、またはそれを発症するリスクがある対象を処置する方法であって、前記対象に治療有効量のソベチロムまたはその薬学的に許容される塩を投与することを含む方法。
（項目３）
ニューロンの脱髄の抑制を必要とする患者におけるニューロンの脱髄を抑制する方法であって、前記ニューロンをソベチロムまたはその薬学的に許容される塩と接触させることを含み、前記患者が、脱髄、不十分な髄鞘形成、または髄鞘の発達不足に関連する疾患または状態を有するか、またはそれを発症するリスクがある、方法。
（項目４）
ニューロンの髄鞘形成の促進を必要とする患者におけるニューロンの髄鞘形成を促進する方法であって、前記ニューロンをソベチロムまたはその薬学的に許容される塩と接触させることを含み、前記患者が、脱髄、不十分な髄鞘形成、または髄鞘の発達不足に関連する疾患または状態を有するか、またはそれを発症するリスクがある、方法。
（項目５）
前記疾患または状態が、多発性硬化症、白質ジストロフィー、白質脳症、特発性炎症性脱髄性疾患、またはアルツハイマー病である、項目２から４のいずれか一項に記載の方法。
（項目６）
前記多発性硬化症が、再発寛解型多発性硬化症、原発性進行型多発性硬化症、二次性進行型多発性硬化症、または進行性再発型多発性硬化症である、項目５に記載の方法。
（項目７）
前記疾患または状態が、橋中心髄鞘崩壊症、急性散在型脳脊髄炎、バロー同心円硬化症、マールブルグ多発性硬化症、隆起型多発性硬化症、びまん性脱髄性硬化症、急性出血性白質脳炎、視神経脊髄炎、慢性炎症性脱髄性多発神経障害、レーバー遺伝性視神経障害、多巣型運動神経障害、異常タンパク性脱髄性多発神経障害、熱帯性痙性不全対麻痺、ギラン・バレー症候群、乳児レフサム病、成人レフサム病１型、成人レフサム病２型、ツェルウェーガー症候群、Ｘ連鎖副腎白質ジストロフィー（Ｘ−ＡＬＤ）、異染性白質ジストロフィー、クラッベ病、ペリツェウス・メルツバッヘル病、カナヴァン病、アレキサンダー病、腓骨筋委縮症、脳腱黄色腫症、ビンスワンガー病、白質消失を伴う白質脳症、中毒性白質脳症、ファンデルナップ病、進行性多巣型白質脳症、マルキアファーヴァ・ビニャミ病、または横断性脊髄炎である、項目２から４のいずれか一項に記載の方法。
（項目８）
前記ギラン・バレー症候群が、急性炎症性脱髄性多発神経障害である、項目７に記載の方法。
（項目９）
前記慢性炎症性脱髄性多発神経障害が、多巣型後天性脱髄性感覚運動神経障害である、項目７に記載の方法。
（項目１０）
前記慢性炎症性脱髄性多発神経障害が、ＨＩＶ感染によって誘導される、項目７に記載の方法。
（項目１１）
前記Ｘ連鎖副腎白質ジストロフィーが、副腎脊髄神経障害である、項目７に記載の方法。
（項目１２）
前記Ｘ連鎖副腎白質ジストロフィーが、アジソン病である、項目７に記載の方法。
（項目１３）
前記疾患または状態が、慢性軸索神経障害である、項目２から４のいずれか一項に記載の方法。
（項目１４）
前記疾患または状態が、脳室内出血、新生児低酸素症、または急性低酸素性呼吸不全に起因する、項目２から４のいずれか一項に記載の方法。
（項目１５）
前記疾患または状態が、脳性麻痺である、項目２から４のいずれか一項に記載の方法。
（項目１６）
前記ソベチロムまたはその薬学的に許容される塩の投与が、前記疾患または状態の少なくとも１つの症状を予防または緩和する、項目１から１５のいずれか一項に記載の方法。
（項目１７）
前記症状が、括約筋調節の不足、勃起不全、対不全麻痺、運動失調、副腎皮質不全、進行性神経障害、感覚異常、構音障害、嚥下障害、クローヌス、またはこれらの任意の組合せである、項目１６に記載の方法。
（項目１８）
前記ソベチロムまたはその薬学的に許容される塩の投与が、中枢神経系のミエリン、末梢神経系のミエリン、副腎皮質、精巣ライディッヒ細胞、またはこれらの任意の組合せに対する損傷を予防または緩和する、項目１から１７のいずれか一項に記載の方法。
（項目１９）
前記ソベチロムまたはその薬学的に許容される塩が、経口投与、非経口投与、または局所投与される、項目１から１８のいずれか一項に記載の方法。
（項目２０）
前記ソベチロムまたはその薬学的に許容される塩が、経口投与される、項目１９に記載の方法。
（項目２１）
前記ソベチロムまたはその薬学的に許容される塩が、経腸投与される、項目２０に記載の方法。
（項目２２）
前記ソベチロムまたはその薬学的に許容される塩が、頬側投与、舌下投与、口唇下投与、または吸入により投与される、項目２０に記載の方法。
（項目２３）
前記ソベチロムまたはその薬学的に許容される塩が、舌下投与される、項目２２に記載の方法。
（項目２４）
前記ソベチロムまたはその薬学的に許容される塩が、非経口投与される、項目１９に記載の方法。
（項目２５）
前記ソベチロムまたはその薬学的に許容される塩が、動脈内投与、静脈内投与、脳室内投与、筋肉内投与、皮下投与、脊髄内投与、眼窩内投与、または頭蓋内投与される、項目２４に記載の方法。
（項目２６）
前記ソベチロムまたはその薬学的に許容される塩が、１日につき約１μｇ〜約５００μｇの用量で投与される、項目１から２５のいずれか一項に記載の方法。
（項目２７）
前記ソベチロムまたはその薬学的に許容される塩が、１日につき約１０μｇ〜約１００μｇの用量で投与される、項目２６に記載の方法。
（項目２８）
前記疾患または状態が、Ｘ−ＡＬＤではない、項目２から５、７、および１６から２７のいずれか一項に記載の方法。
（項目２９）
前記疾患または状態が、多発性硬化症ではない、項目２から５、７、および１６から２８のいずれか一項に記載の方法。
（項目３０）
前記疾患または状態が、脳性麻痺ではない、項目２から５、７、および１６から２９のいずれか一項に記載の方法。
（項目３１）
多発性硬化症を有するか、またはそれを発症するリスクがある患者を処置する方法であって、前記患者に１ｍｇ／ｋｇ／日のソベチロムまたはその薬学的に許容される塩を投与することを含む方法。

Claims

Ｘ連鎖副腎白質ジストロフィーを有するか、またはそれを発症するリスクがある対象を処置するための、ソベチロムまたはその薬学的に許容される塩を含む組成物。
脱髄、不十分な髄鞘形成、または髄鞘の発達不足に関連する疾患または状態を有するか、またはそれを発症するリスクがある対象を処置するための、ソベチロムまたはその薬学的に許容される塩を含む組成物。
ニューロンの脱髄の抑制を必要とする患者におけるニューロンの脱髄を抑制するための、ソベチロムまたはその薬学的に許容される塩を含む組成物であって、前記患者が、脱髄、不十分な髄鞘形成、または髄鞘の発達不足に関連する疾患または状態を有するか、またはそれを発症するリスクがあり、前記ニューロンが前記組成物と接触させられる、組成物。
ニューロンの髄鞘形成の促進を必要とする患者におけるニューロンの髄鞘形成を促進するための、ソベチロムまたはその薬学的に許容される塩を含む組成物であって、前記患者が、脱髄、不十分な髄鞘形成、または髄鞘の発達不足に関連する疾患または状態を有するか、またはそれを発症するリスクがあり、前記ニューロンが前記組成物と接触させられる、組成物。
前記疾患または状態が、多発性硬化症、白質ジストロフィー、白質脳症、特発性炎症性脱髄性疾患、またはアルツハイマー病である、請求項２から４のいずれか一項に記載の組成物。
前記多発性硬化症が、再発寛解型多発性硬化症、原発性進行型多発性硬化症、二次性進行型多発性硬化症、または進行性再発型多発性硬化症である、請求項５に記載の組成物。
前記疾患または状態が、橋中心髄鞘崩壊症、急性散在型脳脊髄炎、バロー同心円硬化症、マールブルグ多発性硬化症、隆起型多発性硬化症、びまん性脱髄性硬化症、急性出血性白質脳炎、視神経脊髄炎、慢性炎症性脱髄性多発神経障害、レーバー遺伝性視神経障害、多巣型運動神経障害、異常タンパク性脱髄性多発神経障害、熱帯性痙性不全対麻痺、ギラン・バレー症候群、乳児レフサム病、成人レフサム病１型、成人レフサム病２型、ツェルウェーガー症候群、Ｘ連鎖副腎白質ジストロフィー（Ｘ−ＡＬＤ）、異染性白質ジストロフィー、クラッベ病、ペリツェウス・メルツバッヘル病、カナヴァン病、アレキサンダー病、腓骨筋委縮症、脳腱黄色腫症、ビンスワンガー病、白質消失を伴う白質脳症、中毒性白質脳症、ファンデルナップ病、進行性多巣型白質脳症、マルキアファーヴァ・ビニャミ病、または横断性脊髄炎である、請求項２から４のいずれか一項に記載の組成物。
前記ギラン・バレー症候群が、急性炎症性脱髄性多発神経障害である、請求項７に記載の組成物。
前記慢性炎症性脱髄性多発神経障害が、多巣型後天性脱髄性感覚運動神経障害である、請求項７に記載の組成物。
前記慢性炎症性脱髄性多発神経障害が、ＨＩＶ感染によって誘導される、請求項７に記載の組成物。
前記Ｘ連鎖副腎白質ジストロフィーが、副腎脊髄神経障害である、請求項７に記載の組成物。
前記Ｘ連鎖副腎白質ジストロフィーが、アジソン病である、請求項７に記載の組成物。
前記疾患または状態が、慢性軸索神経障害である、請求項２から４のいずれか一項に記載の組成物。
前記疾患または状態が、脳室内出血、新生児低酸素症、または急性低酸素性呼吸不全に起因する、請求項２から４のいずれか一項に記載の組成物。
前記疾患または状態が、脳性麻痺である、請求項２から４のいずれか一項に記載の組成物。
前記組成物が、前記疾患または状態の少なくとも１つの症状を予防または緩和することを特徴とする、請求項１から１５のいずれか一項に記載の組成物。
前記症状が、括約筋調節の不足、勃起不全、対不全麻痺、運動失調、副腎皮質不全、進行性神経障害、感覚異常、構音障害、嚥下障害、クローヌス、またはこれらの任意の組合せである、請求項１６に記載の組成物。
前記組成物が、中枢神経系のミエリン、末梢神経系のミエリン、副腎皮質、精巣ライディッヒ細胞、またはこれらの任意の組合せに対する損傷を予防または緩和することを特徴とする、請求項１から１７のいずれか一項に記載の組成物。
前記組成物が、経口投与、非経口投与、または局所投与されることを特徴とする、請求項１から１８のいずれか一項に記載の組成物。
前記組成物が、経口投与されることを特徴とする、請求項１９に記載の組成物。
前記組成物が、経腸投与されることを特徴とする、請求項２０に記載の組成物。
前記組成物が、頬側投与、舌下投与、口唇下投与、または吸入により投与されることを特徴とする、請求項２０に記載の組成物。
前記組成物が、舌下投与されることを特徴とする、請求項２２に記載の組成物。
前記組成物が、非経口投与されることを特徴とする、請求項１９に記載の組成物。
前記組成物が、動脈内投与、静脈内投与、脳室内投与、筋肉内投与、皮下投与、脊髄内投与、眼窩内投与、または頭蓋内投与されることを特徴とする、請求項２４に記載の組成物。
前記組成物が、１日につき約１μｇ〜約５００μｇのソベチロムまたはその薬学的に許容される塩の用量で投与されることを特徴とする、請求項１から２５のいずれか一項に記載の組成物。
前記組成物が、１日につき約１０μｇ〜約１００μｇのソベチロムまたはその薬学的に許容される塩の用量で投与されることを特徴とする、請求項２６に記載の組成物。
前記疾患または状態が、Ｘ−ＡＬＤではない、請求項２から５、７、および１６から２７のいずれか一項に記載の組成物。
前記疾患または状態が、多発性硬化症ではない、請求項２から５、７、および１６から２８のいずれか一項に記載の組成物。
前記疾患または状態が、脳性麻痺ではない、請求項２から５、７、および１６から２９のいずれか一項に記載の組成物。
多発性硬化症を有するか、またはそれを発症するリスクがある患者を処置するための組成物であって、前記組成物が、１ｍｇ／ｋｇ／日のソベチロムまたはその薬学的に許容される塩の用量で投与されることを特徴とする、組成物。