JP2013532141A5

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Publication number: JP2013532141A5
Application number: JP2013513412A
Authority: JP
Filing date: 2011-06-06
Publication date: 2014-07-24
Anticipated expiration: 2031-06-06

Claims

治療または予防の必要な被験体において、病的心肥大、心臓リモデリング、心筋梗塞、または心不全を治療または予防するための医薬組成物であって、ｍｉＲ−３７８および／またはｍｉＲ−３７８^＊の発現または活性の阻害剤を含む医薬組成物。
前記医薬組成物が、皮内、皮下、筋肉内、腹腔内、もしくは静脈内投与経路による投与、または心臓組織中への直接注射による投与のために調製される、請求項１に記載の医薬組成物。
治療または予防の必要な被験体の代謝障害を治療または予防するための医薬組成物であって、ｍｉＲ−３７８および／またはｍｉＲ−３７８^＊の発現または活性の阻害剤を含む医薬組成物。
前記代謝障害が、メタボリック症候群、肥満症、糖尿病、糖尿病性腎症、インスリン抵抗性、アテローム硬化症、脂質蓄積障害、糖原病、中鎖アシル−補酵素Ａデヒドロゲナーゼ欠損、または異常なグルコース取込みおよび／もしくは利用である、請求項３に記載の医薬組成物。
前記脂質蓄積障害が、ニーマン・ピック病、ゴーシェ病、ファーバー病、ファブリ病、ウォルマン病、およびコレステリルエステル蓄積症からなる群から選択される、請求項４に記載の医薬組成物。
被験体の脂肪酸代謝を調節するための医薬組成物であって、ｍｉＲ−３７８および／またはｍｉＲ−３７８^＊の発現または活性のモジュレーターを含む医薬組成物。
前記モジュレーターがｍｉＲ−３７８および／またはｍｉＲ−３７８^＊の発現または活性の阻害剤である、請求項６に記載の医薬組成物。
脂肪酸代謝が増大する、請求項７に記載の医薬組成物。
前記ｍｉＲ−３７８および／またはｍｉＲ−３７８^＊の阻害剤がアンチセンスオリゴヌクレオチドである、請求項１、３または７に記載の医薬組成物。
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、ｍｉＲ−３７８および／またはｍｉＲ−３７８^＊の成熟配列に少なくとも部分的に相補的な配列を含む、請求項９に記載の医薬組成物。
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが少なくとも１つの糖修飾および／または骨格修飾を含む、請求項１０に記載の医薬組成物。
前記糖修飾がロックド核酸である、請求項１１に記載の医薬組成物。
前記骨格修飾がホスホロチオエート結合である、請求項１１に記載の医薬組成物。
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが約７〜約１８ヌクレオチド長である、請求項１０に記載の医薬組成物。
前記モジュレーターがｍｉＲ−３７８および／またはｍｉＲ−３７８^＊の発現または活性のアゴニストである、請求項６に記載の医薬組成物。
脂肪酸代謝が、前記ｍｉＲ−３７８および／またはｍｉＲ−３７８^＊アゴニストとの接触後の細胞において、前記アゴニストに暴露されなかった細胞と比較して、増大する、請求項１５に記載の医薬組成物。
前記アゴニストがｍｉＲ−３７８および／またはｍｉＲ−３７８^＊の成熟配列を含むポリヌクレオチドである、請求項１５に記載の医薬組成物。
前記細胞が、心筋細胞、骨格筋細胞、前脂肪細胞、または脂肪細胞である、請求項６に記載の医薬組成物。
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、配列番号７、配列番号８、配列番号９、配列番号１０、配列番号１１、配列番号１２、配列番号１３、配列番号１４、配列番号１５、配列番号１６、配列番号１７、配列番号１８、配列番号１９、配列番号２０、配列番号２１、および配列番号２２からなる群から選択される配列を有する、請求項１０に記載の医薬組成物。
前記医薬組成物が、皮内、皮下、筋肉内、腹腔内、もしくは静脈内投与経路による投与のために調製される、請求項３または６に記載の医薬組成物。