JP2013531681A5

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Publication number: JP2013531681A5
Application number: JP2013518858A
Authority: JP
Filing date: 2011-07-08
Publication date: 2014-08-21
Anticipated expiration: 2031-07-08

Claims

個体における非アルコール性脂肪肝疾患の症状を治療または予防するための医薬の製造における、治療有効量の
アデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質、ここで、該タンパク質のアミノ酸配列が、配列番号：２、配列番号：４もしくはその機能的バリアントであり、該機能的バリアントは、配列番号：２もしくは配列番号：４に対して少なくとも８５％の配列同一性を有する、または
アデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１をコードする核酸もしくはその機能的バリアント、ここで、該核酸の核酸配列は、配列番号：１もしくは配列番号：３であり、該機能的バリアントは、配列番号：１もしくは配列番号：３に対して少なくとも８５％の配列同一性を有する、または
アデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１のアナログ
の使用。
アデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質のアミノ酸配列が、配列番号：２またはその機能的バリアントであり、該機能的バリアントは、配列番号：２に対して少なくとも８５％の配列同一性を有する、請求項１記載の使用。
アデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質をコードする核酸が、アデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質の発現を可能にする様式で、個体にアデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質をコードする核酸を導入することによって投与される、請求項１記載の使用。
核酸が、エレクトロポレーション、ＤＥＡＥデキストラントランスフェクション、リン酸カルシウムトランスフェクション、カチオン性リポソーム融合、プロトプラスト融合、インビボ電場の形成、ＤＮＡコート化微粒子銃（microprojectile bombardment）、組換え複製欠損ウイルスを用いた注入（injection）、相同組換え、インビボ遺伝子治療、エキソビボ遺伝子治療、ウイルスベクター、および裸のＤＮＡ転移（naked DNA transfer）からなる群より選択される方法によって導入される、請求項３記載の使用。
該核酸の核酸配列が、配列番号：１またはその機能的バリアントを含み、該機能的バリアントは、配列番号：１に対して少なくとも８５％の配列同一性を有する、請求項３記載の使用。
前記個体がヒトである、請求項１記載の使用。
個体の肝臓から過剰な脂肪を低減するための医薬の製造における、治療有効量のアデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質またはその機能的バリアントの使用であって、該タンパク質のアミノ酸配列が、配列番号：２もしくは配列番号：４、または配列番号：２もしくは配列番号：４に対して少なくとも８５％の配列同一性を有する機能的バリアントである、使用。
アデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質のアミノ酸配列が、配列番号：２またはその機能的バリアントであり、該機能的バリアントは、配列番号：２に対して少なくとも８５％の配列同一性を有する、請求項７記載の使用。
アデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質が、アデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質の発現を可能にする様式で、個体にアデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質をコードする核酸を導入することによって投与される、請求項７記載の使用。
核酸が、エレクトロポレーション、ＤＥＡＥデキストラントランスフェクション、リン酸カルシウムトランスフェクション、カチオン性リポソーム融合、プロトプラスト融合、インビボ電場の形成、ＤＮＡコート化微粒子銃、組換え複製欠損ウイルスを用いた注入、相同組換え、インビボ遺伝子治療、エキソビボ遺伝子治療、ウイルスベクター、および裸のＤＮＡ転移からなる群より選択される方法によって導入される、請求項９記載の使用。
該核酸の核酸配列が、配列番号：１またはその機能的バリアントを含み、該機能的バリアントは、配列番号：１に対して少なくとも８５％の配列同一性を有する、請求項９記載の使用。
前記個体がヒトである、請求項７記載の使用。
脂肪肝およびインスリン抵抗性を特徴とする肝機能不全を治療または予防するための医薬の製造における、治療有効量のＡｄ３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質またはその機能的バリアントの使用であって、該タンパク質のアミノ酸配列が、配列番号：２、配列番号：４、または配列番号：２もしくは配列番号：４に対して少なくとも８５％の配列同一性を有する機能的バリアントであり、肝臓脂肪蓄積が該医薬によって改善される、使用。
前記肝臓脂肪蓄積の改善が、脂質酸化の増大または肝臓からの脂質の輸送の増大を特徴とする、請求項１３記載の使用。
アデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質のアミノ酸配列が、配列番号：２またはその機能的バリアントであり、該機能的バリアントは、配列番号：２に対して少なくとも８５％の配列同一性を有する、請求項１３記載の使用。
アデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質をコードする核酸が、アデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質の発現を可能にする様式で、個体にアデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質をコードする核酸を導入することによって投与される、請求項１３記載の使用。
核酸が、エレクトロポレーション、ＤＥＡＥデキストラントランスフェクション、リン酸カルシウムトランスフェクション、カチオン性リポソーム融合、プロトプラスト融合、インビボ電場の形成、ＤＮＡコート化微粒子銃、組換え複製欠損ウイルスを用いた注入、相同組換え、インビボ遺伝子治療、エキソビボ遺伝子治療、ウイルスベクター、および裸のＤＮＡ転移からなる群より選択される方法によって導入される、請求項１６記載の使用。
該核酸の核酸配列が、配列番号：１またはその機能的バリアントを含み、該機能的バリアントは、配列番号：１に対して少なくとも８５％の配列同一性を有する、請求項１６記載の使用。
前記個体がヒトである、請求項１３記載の使用。
個体における非アルコール性脂肪性肝炎（ＮＡＳＨ）を低減または予防するための医薬の製造における、治療有効量のＡｄ３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質またはその機能的バリアントの使用であって、該タンパク質のアミノ酸配列が、配列番号：２、配列番号：４、または配列番号：２もしくは配列番号：４に対して少なくとも８５％の配列同一性を有する機能的バリアントである、使用。
肝機能障害に由来する高血糖が低減される、請求項２０記載の使用。
アデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質のアミノ酸配列が、配列番号：２またはその機能的バリアントであり、該機能的バリアントは、配列番号：２に対して少なくとも８５％の配列同一性を有する、請求項２０記載の使用。
アデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質をコードする核酸が、アデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質の発現を可能にする様式で、個体にアデノウイルス−３６Ｅ４ｏｒｆ１タンパク質をコードする核酸を導入することによって投与される、請求項２０記載の使用。
核酸が、エレクトロポレーション、ＤＥＡＥデキストラントランスフェクション、リン酸カルシウムトランスフェクション、カチオン性リポソーム融合、プロトプラスト融合、インビボ電場の形成、ＤＮＡコート化微粒子銃、組換え複製欠損ウイルスを用いた注入、相同組換え、インビボ遺伝子治療、エキソビボ遺伝子治療、ウイルスベクター、および裸のＤＮＡ転移からなる群より選択される方法によって導入される、請求項２３記載の使用。
該核酸の核酸配列が、配列番号：１またはその機能的バリアントを含み、該機能的バリアントは、配列番号：１に対して少なくとも８５％の配列同一性を有する、請求項２３記載の使用。
前記個体がヒトである、請求項２０記載の使用。