JP2013528648A - 成人ポリグルコサン小体病(apbd)を処置するためのトリヘプタノイン食 - Google Patents
成人ポリグルコサン小体病(apbd)を処置するためのトリヘプタノイン食 Download PDFInfo
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Abstract
【選択図】図2
Description
幼児 1〜4g/kg 35%キロカロリー
小児 3〜4g/kg 33〜37%キロカロリー
未成年者 1〜2g/kg 35%キロカロリー
成人 0.1〜2g/kg 35%キロカロリー
成分 体重
奇数鎖脂肪酸(複数可)/トリグリセリド 1.0Kg
乳化剤(例えば、インウィトール375) 100g
精製水(USP) 2.0Kg
グリセリン(USP) 500.0ml
ソルビトール溶液、70%(USP) 500.0ml
サッカリンナトリウム(USP) 10.0g
クエン酸(USP) 10.0g
安息香酸ナトリウム(NF) 6.0g
コリドン30 330.0g
キサンタンガム200メッシュ 20.0g
バブルガムフレーバー 11.1g
メチルパラベン 1.0g
プロピルパラベン 100mg
プロピレングリコール(USP) 75ml
追加のddH2O 5リットルとなる量
スケールアップする場合には、上記をしかるべく増加させる。
成分 重量
乳化された奇数鎖脂肪酸/トリグリセリド 8.0mg
担体 51.7mg
ステアリン酸カルシウム 4.0mg
タルク 4.0mg
薬用光沢剤 5.5mg
第1のビーズ 重量 第2のビーズ 重量
奇数鎖脂肪酸C7 6.0mg 奇数鎖脂肪酸C15 2.0mg
ビーズ 162.9mg ビーズ 108.5mg
ラッカー 6mg ラッカー 3.3mg
タルク 12.6mg タルク 5mg
ステアリン酸カルシウム 12.6mg ステアリン酸カルシウム 5mg
カプセル 1
第1のビーズ 重量 第2のビーズ 重量
奇数鎖脂肪酸C9 6.0mg 奇数鎖脂肪酸C11 2.0mg
ビーズ 162.9mg ビーズ 108.5mg
ラッカー 6mg ラッカー 3.3mg
タルク 12.6mg タルク 5mg
ステアリン酸カルシウム 12.6mg ステアリン酸カルシウム 5mg
ミニカプセル1
成分 重量 成分 重量
奇数鎖脂肪酸C13 6.0mg 奇数鎖脂肪酸C15 2.0mg
ビーズ 162.9mg ビーズ 108.5mg
ラッカー 6mg ラッカー 3.3mg
タルク 12.6mg タルク 5mg
ステアリン酸カルシウム 12.6mg ステアリン酸カルシウム 5mg
ゲルキャップ 1
成分 重量
奇数鎖脂肪酸 100mg
担体 10mg
タルク 12.6mg
ステアリン酸カルシウム 12.6mg
ミツロウ/グリセロール 1〜2g
成分 重量
奇数鎖脂肪酸 360.0g
ステアリン酸 78.6g
エタノールアミン 21.4g
成分 重量
奇数鎖脂肪酸 360.0g
ステアリン酸 30.0g
トリエタノールアミン 20.0g
成分 重量
奇数鎖脂肪酸 400.0g
ステアリン酸 77.0g
エタノールアミン 23.0g
セチルアルコール 50.0g
成分 重量
奇数鎖脂肪酸 245.0g
ステアリン酸 38.5g
エタノールアミン 11.5g
セチルアルコール 50.0g
カルボキシメチルセルロース 25.0g
Yijk=β0+β1*trtj+β2*timek+β3*trtj*timek+bi+eijk (1)
eijk〜Normal(0,σ2) (2)
bi〜Normal(0,σs 2) (3)
米国特許出願公開第20020102737号明細書:Diagnostic Methods for Pompe Disease and Other Glycogen Storage Diseases.
米国特許出願公開第20080085920号明細書:Compositions Comprising Nb-Dnj, Ne-Dnj or D-Glucaro-Delta-Lactam and their Uses for the Treatment of Pain and Other Neurological Conditions.
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Claims (42)
- 患者における、症状の緩和、1若しくは2以上の運動技能の改善、歩行の改善、成人ポリグルコサン小体疾患(APBD)の処置、又はこれらの任意の組み合わせの方法であって、
症状の緩和、1若しくは2以上の運動技能の改善、歩行の改善、前記APBDに対する処置、又はこれらの任意の組み合わせを必要とする患者を識別するステップと、
ある用量のトリヘプタノイン(C7TG)を前記患者に毎日投与するステップ、
とを含み、前記C7TGが、前記患者が経口摂取するために1又は2以上の食品に混合されてもよい、方法。 - 1又は2以上の運動技能及び歩行の改善が、自力歩行の時間、1歩の時間、支持時間、歩幅、ステップ長、及び歩行スピードの増加からなる群より選択される、請求項1に記載の方法。
- 患者が、通常食をとり、前記通常食が、1又は2以上のタンパク質源、炭水化物源、及び脂肪源を含む、請求項1に記載の方法。
- C7TGが、患者の1日のカロリー摂取量の30〜35%を占める、請求項1に記載の方法。
- C7TGが、患者の1日のカロリー摂取量の30%、31%、32%、33%、34%、又は35%を占める、請求項1に記載の方法。
- 患者に投与されるC7TGの量が、1〜2g/kg/24時間である、請求項1に記載の方法。
- 患者に投与されるC7TGの量が、1、1.1、1.2、1.3、1.4、1.5、1.6、1.7、1.8、1.9、又は2.0g/kg/24時間である、請求項1に記載の方法。
- C7TGの用量が、6〜8カ月間毎日投与される、請求項1に記載の方法。
- 患者の体液中に存在するAPBDの1又は2以上の代謝物マーカーのレベルを測定することによって、治療の進展をモニタリングするステップと、
前記1又は2以上の代謝物のレベルを、ベースラインレベル及び対照レベルと比較するステップであって、前記ベースラインレベルが、処置の開始前の前記患者の前記体液中の前記代謝物のレベルであり、前記対照レベルが、APBDに罹患していない健康な対象の体液中の前記代謝物のレベルであるステップと、
前記代謝物レベルの比較の結果に基づき、前記治療を継続又は終了する、又は前記C7TGの用量、頻度、若しくは両方を変更するステップ、
とをさらに含む、請求項1に記載の方法。 - 体液が、血液、血漿、及び尿からなる群より選択される、請求項9に記載の方法。
- C7TGが、グリコーゲン分岐酵素欠損症、アンダーセン病、フォーブズ病、及びダノン病より選択される1又は2以上の疾患を処置するのに用いられる、請求項1に記載の方法。
- 患者における症状の緩和、1若しくは2以上の運動技能の改善、歩行の改善、成人ポリグルコサン小体疾患(APBD)の処置、又はこれらの任意の組み合わせのための組成物であって、
トリヘプタノイン(C7TG)と、
任意選択的な感覚受容性の担体と、着香料、ビタミン、ミネラルサプリメント、タンパク質サプリメント、着色剤、及び保存剤からなる群より選択される1又は2以上の任意選択的な添加物と、
を含み、前記C7TGが、前記患者における症状の緩和、1若しくは2以上の運動技能の改善、歩行の改善、APBDに対する処置、又はこれらの任意の組み合わせのための経口投与のために、そのまま、又は1若しくは2以上の食品に混合して用いられる組成物。 - 1又は2以上の運動技能及び歩行の改善が、自力歩行の時間、1歩の時間、支持時間、歩幅、ステップ長、及び歩行スピードの増加からなる群より選択される、請求項12に記載の組成物。
- 患者における通常食を維持しながら投与される、請求項12に記載の組成物。
- C7TGが、患者の1日のカロリー摂取量の30〜35%を占める、請求項12に記載の組成物。
- C7TGが、患者の1日のカロリー摂取量の30%、31%、32%、33%、34%、又は35%を占める、請求項12に記載の組成物。
- 患者に投与されるC7TGの量が、1〜2g/kg/24時間である、請求項12に記載の組成物。
- 患者に投与されるC7TGの量が、1、1.1、1.2、1.3、1.4、1.5、1.6、1.7、1.8、1.9、又は2.0g/kg/24時間である、請求項12に記載の組成物。
- C7TGの用量が、6〜8カ月間毎日投与される、請求項12に記載の組成物。
- グリコーゲン分岐酵素欠損症、アンダーセン病、フォーブズ病、及びダノン病より選択される1又は2以上の疾患を処置するのに用いられる、請求項12に記載の組成物。
- 患者における、症状の緩和、1若しくは2以上の運動技能の改善、歩行の改善、成人ポリグルコサン小体疾患(APBD)の処置、又はこれらの任意の組み合わせの方法であって、
症状の緩和、1若しくは2以上の運動技能の改善、歩行の改善、前記APBDに対する処置、又はこれらの任意の組み合わせを必要とする患者を識別するステップと、
生理学的に有効な量の処方物を前記成体患者に経口投与するステップと、
を含み、前記処方物が、
一般式
(式中、R1、R2、及びR3が、グリセロール骨格にエステル化されており、それぞれ独立に、5〜15個の炭素原子を有する奇数の炭素鎖を含む脂肪酸である)
を有する1又は2以上の奇数鎖トリグリセリドと、任意選択的な感覚受容性の担体と、着香料、ビタミン、ミネラルサプリメント、タンパク質サプリメント、着色剤、及び保存剤からなる群より選択される1又は2以上の任意選択的な添加物とを含む、方法。 - R1、R2、及びR3炭素鎖が、ペンタノイン、トリヘプタノイン、ペンタノイルカルニチン、n−ペンタデカン酸、5炭素脂肪酸前駆体、及びその誘導体より選択される炭素5個の長さである、請求項21に記載の方法。
- R1、R2、及びR3炭素鎖のうち少なくとも1つが、炭素7個の長さである、請求項21に記載の方法。
- 奇数鎖トリグリセリドが、トリヘプタノインである、請求項21に記載の方法。
- 処方物が、グリコーゲン分岐酵素欠損症、アンダーセン病、フォーブズ病、及びダノン病より選択される1又は2以上の疾患を処置するのに用いられる、請求項21に記載の方法。
- ヒト対象に高脂肪、低炭水化物食を提供するための食品組成物であって、
一般式
(式中、R1、R2、及びR3が、グリセロール骨格にエステル化されており、それぞれ独立に、5〜15個の炭素原子を有する奇数の炭素鎖を含む脂肪酸である)
を有する1又は2以上の中鎖トリグリセリド(MCT)と、
任意選択的な感覚受容性の担体と、
着香料、ビタミン、ミネラルサプリメント、タンパク質サプリメント、着色剤、及び保存剤からなる群より選択される1又は2以上の任意選択的な添加物と、
を含む食品組成物。 - R1、R2、及びR3炭素鎖が、ペンタノイン、トリヘプタノイン、ペンタノイルカルニチン、n−ペンタデカン酸、5炭素脂肪酸前駆体、及びその誘導体より選択される炭素5個の長さである、請求項26に記載の組成物。
- R1、R2、及びR3炭素鎖のうち少なくとも1つが、炭素7個の長さである、請求項26に記載の組成物。
- 奇数鎖トリグリセリドが、トリヘプタノインである、請求項26に記載の組成物。
- ヒト対象が、健康なヒト対象、又はグリコーゲン分岐酵素欠損症、成人ポリグルコサン小体疾患(APBD)、アンダーセン病、フォーブズ病、及びダノン病から選択される1又は2以上の疾患に罹患しているヒト対象である、請求項26に記載の組成物。
- 成人ポリグルコサン小体疾患(APBD)を有することが疑われるヒト対象に投与するように構成されている、請求項30に記載の組成物。
- 中鎖トリグリセリド、5、7、及び15炭素の脂肪酸からなる群より選択される奇数炭素鎖脂肪酸、並びにそのトリグリセリド、又は両方を含む、ヒトの摂取に適した食品処方物。
- 脂肪酸がペンタン酸である、請求項32に記載の処方物。
- 脂肪酸がヘプタン酸である、請求項32に記載の処方物。
- 奇数鎖トリグリセリドがトリヘプタノインである、請求項32に記載の処方物。
- 組成物が、グリコーゲン分岐酵素欠損症、成人ポリグルコサン小体疾患(APBD)、アンダーセン病、フォーブズ病、及びダノン病から選択される1又は2以上の疾患と関連した症状を処置又は緩和するのに用いられる、請求項32に記載の処方物。
- APBDを有する患者に投与するように構成されている、請求項36に記載の処方物。
- 経口投与用に構成されている、請求項32に記載の処方物。
- 経腸又非経口投与用に構成されている、請求項32に記載の処方物。
- 成人ポリグルコサン小体疾患(APBD)に罹患した成体患者の症状を処置又は緩和する方法であって、
前記APBDに対して症状の処置又は緩和を必要とする成体患者を識別するステップと、
C5、C7、C9、C11、C13、C15のうち少なくとも1つを含む奇数鎖脂肪酸又はそのトリグリセリドの処方物を、前記APBDの前記症状を処置又は緩和するのに十分な量で前記患者に投与するステップと、
を含む方法。 - 処方物が、着香料、ビタミン、ミネラルサプリメント、タンパク質サプリメント、着色剤、及び保存剤からなる群より選択される1又は2以上の任意選択的な添加物を含む、請求項40に記載の方法。
- 処方物が、非経口、経腸、静脈内、又は筋肉内投与用に構成されている、請求項40に記載の方法。
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