JP2012520085A5 - - Google Patents
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Claims (18)
- 第１ポリヌクレオチドが、標的遺伝子転写物に向けられた第１生物活性ＲＮＡ配列、認識ＲＮＡ配列及び場合によって末端ミニヘリックス配列を含む核酸をコードし、
第２ポリヌクレオチドが、ＲＮＡ結合ドメイン配列及び細胞貫通ペプチド配列を含むポリペプチドをコードする、
第１ポリヌクレオチド及び第２ポリヌクレオチドを含む発現ベクター。 - 第１ポリヌクレオチドが、標的遺伝子転写物に向けられた生物活性ＲＮＡ配列、認識ＲＮＡ配列及び場合によって末端ミニヘリックス配列を含む核酸をコードし、
第２ポリヌクレオチドが、ＲＮＡ結合ドメイン配列及び非古典的分泌ドメイン配列を含むポリペプチドをコードする、
第１ポリヌクレオチド及び第２ポリヌクレオチドを含む発現ベクター。 - 第２ポリヌクレオチドが、非古典的分泌ドメイン配列を更に含むポリペプチドをコードする、請求項１に記載の発現ベクター。
- 前記ベクターが、第１プロモーター配列及び終止配列、並びに第２プロモーター配列及びポリＡ付加配列を更に含み、第１生物活性ＲＮＡ配列、認識ＲＮＡ配列及び場合による末端ミニヘリックス配列をコードするポリヌクレオチドが、第１プロモーター配列及び終止配列に作動可能に連結し、ＲＮＡ結合ドメイン配列及び細胞貫通ペプチド配列をコードするポリヌクレオチドが、第２プロモーター配列及びポリＡ付加配列に作動可能に連結する、請求項１に記載の発現ベクター。
- 前記ベクターが、第１プロモーター配列及び終止配列、並びに第２プロモーター配列及びポリＡ付加配列を更に含み、第１生物活性ＲＮＡ配列、認識ＲＮＡ配列及び場合による末端ミニヘリックス配列をコードするポリヌクレオチドが、第１プロモーター配列及び終止配列に作動可能に連結し、ＲＮＡ結合ドメイン配列及び非古典的分泌ドメイン配列をコードするポリヌクレオチドが、第２プロモーター配列及びポリＡ付加配列に作動可能に連結する、請求項２に記載の発現ベクター。
- 前記ベクターが、第１プロモーター配列及び終止配列、並びに第２プロモーター配列及びポリＡ付加配列を更に含み、第１生物活性ＲＮＡ配列、認識ＲＮＡ配列及び場合による末端ミニヘリックス配列をコードするポリヌクレオチドが、第１プロモーター配列及び終止配列に作動可能に連結し、ＲＮＡ結合ドメイン配列、細胞貫通ペプチド及び非古典的分泌ドメイン配列をコードするポリヌクレオチドが、第２プロモーター配列及びポリＡ付加配列に作動可能に連結する、請求項３に記載の発現ベクター。
- 発現ベクターが、ウイルス複製のために必要な１つ又は複数のウイルスポリメラーゼ及び１つ又は複数のウイルスアクセサリータンパク質をコードする１つ又は複数のポリヌクレオチド配列を更に含む、請求項１、２又は３のいずれか一項に記載の発現ベクター。
- 前記ベクターが、１つ又は複数のプロモーター配列及び１つ又は複数のポリＡ付加配列を更に含み、ウイルスポリメラーゼ（単数又は複数）及びウイルスアクセサリータンパク質（単数又は複数）をコードするポリヌクレオチド配列（単数又は複数）が、１つ又は複数のプロモーター配列及び１つ又は複数のポリＡ付加配列に作動可能に連結する、請求項７に記載の発現ベクター。
- 請求項１〜８のいずれか一項に記載の発現ベクターを含む細胞。
- 請求項８に記載の発現ベクターと、１つ又は複数のウイルスコートタンパク質及び１つ又は複数のウイルス融合タンパク質をコードする１つ又は複数のポリヌクレオチド配列、１つ又は複数のプロモーター配列及び１つ又は複数のポリＡ付加配列を含む発現ベクターと、医薬的に許容し得る担体とを含む組成物であって、該ウイルスコートタンパク質（単数又は複数）及び該ウイルス融合タンパク質（単数又は複数）をコードする該ポリヌクレオチド配列（単数又は複数）が、１つ又は複数のプロモーター配列及び１つ又は複数のポリＡ付加配列に作動可能に連結する、上記組成物。
- 請求項１〜７のいずれか一項に記載の発現ベクターと医薬的に許容し得る担体とを含む組成物。
- 請求項１０に記載の組成物を含む細胞。
- 請求項１〜８のいずれか一項に記載の発現ベクターを細胞に投与して、バイオリアクター細胞を作製することを含む、標的細胞中における１つ又は複数の標的遺伝子の発現を調節するための方法であって、バイオリアクター細胞が、標的細胞への送達のための生物活性ＲＮＡを産生し、分泌する、上記方法。
- 標的細胞中における１つ又は複数の標的遺伝子の発現を調節するための、請求項９又は１２に記載の細胞。
- 標的細胞中における１つ又は複数の標的遺伝子の発現を調節するための、請求項１に記載の発現ベクター。
- 標的細胞中における１つ又は複数の標的遺伝子の発現を調節するための、請求項１０又は１１に記載の組成物。
- 請求項１〜８のいずれか一項に記載の発現ベクターを細胞に投与することを含む、細胞から生物活性ＲＮＡ分子を分泌するための方法。
- 請求項１０又は１１に記載の組成物を細胞に投与することを含む、細胞から生物活性ＲＮＡ分子を分泌するための方法。
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