JP2012505657A5 - - Google Patents
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Claims (15)
- (a)15ヌクレオチド〜19ヌクレオチドからなり、標的ヌクレオチド配列に少なくとも部分的に相補的である第1のRNA配列;
(b)前記第1の配列の少なくとも一部に少なくとも部分的に相補的である配列を含み、10ヌクレオチドから19ヌクレオチドの間の長さを有し、
i.前記第1のRNA配列が前記第2のRNA配列に直接結合する、又は
ii.前記第1のRNA配列が前記第2のRNA配列にループ配列によって結合する、第2のRNA配列;および
(c)任意に、1〜2ヌクレオチドからなるヌクレオチド突出、を含むRNA分子。 - (a)10ヌクレオチド〜16ヌクレオチドからなり、標的ヌクレオチド配列に少なくとも部分的に相補的である第1のRNA配列;
前記第1の配列の少なくとも一部に少なくとも部分的に相補的である配列を含み、10ヌクレオチドから16ヌクレオチドの間の長さを有する第2のRNA配列;
前記第1の配列と前記第2の配列の間に配置され、7〜9ヌクレオチドからなるループ配列;および
任意に、1〜2ヌクレオチドからなるヌクレオチド突出、を含む;
(b)10ヌクレオチド〜18ヌクレオチドからなり、標的ヌクレオチド配列に少なくとも部分的に相補的である第1のRNA配列;
前記第1の配列の少なくとも一部に少なくとも部分的に相補的である配列を含み、10ヌクレオチドから17ヌクレオチドの間の長さを有する第2のRNA配列;
前記第1の配列と前記第2の配列の間に配置され、5〜6ヌクレオチドからなるループ配列;および
任意に、1〜2ヌクレオチドからなるヌクレオチド突出、を含む;又は、
(c)10ヌクレオチド〜18ヌクレオチドからなり、標的ヌクレオチド配列に少なくとも部分的に相補的である第1のRNA配列;
前記第1の配列の少なくとも一部に少なくとも部分的に相補的である配列を含み、10ヌクレオチドから18ヌクレオチドの間の長さを有する第2のRNA配列;
前記第1の配列と前記第2の配列の間に配置され、3〜4ヌクレオチドからなるループ配列;および
任意に、1〜2ヌクレオチドからなるヌクレオチド突出、を含む、RNA分子。 - i.前記第1のRNA配列が19ヌクレオチドからなり、前記第2のRNA配列が17〜18ヌクレオチドからなる;又は
ii.前記第1のRNA配列が19ヌクレオチドからなり、前記第2のRNA配列が19ヌクレオチドからなり、第1のRNA配列と第2のRNA配列が直接又は1ヌクレオチドからナルループを介して結合する、請求項1に記載のRNA分子。 - i.前記第1のRNA配列が16ヌクレオチド〜18ヌクレオチドからなり、前記第2のRNA配列が第1のRNNA配列と同数のヌクレオチドを有する;又は
ii.前記第1のRNA配列が16ヌクレオチド〜19ヌクレオチドからなり、前記第2のRNA配列が第1のRNA配列より1少ない数のヌクレオチドを有する、請求項1又は2に記載のRNA分子。 - 前記ループが、前記標的ヌクレオチド配列に少なくとも部分的に相補的である、請求項2に記載のRNA分子。
- i.前記第2の配列が、第1の配列の少なくとも一部に少なくとも85%相補的である配列を含む、
ii.前記第2の配列が、第1の配列の5’末端部分に少なくとも85%相補的である配列を含む、又は
iii.前記第2の配列の3’末端の配列が、第1の配列の5’末端部分に少なくとも85%相補的である、
請求項1から5のいずれか一項に記載のRNA分子。 - 前記RNA分子が任意のループ配列を含み、当該ループ配列が任意に少なくとも1つの非ヌクレオチド分子を含む、請求項1から6のいずれか一項に記載のRNA分子。
- 前記ヌクレオチド突出が、RNA分子の3’末端にある、請求項1から7のいずれか一項に記載のRNA分子。
- 前記RNA分子が第1の配列と第2の配列の間に1個または2個のミスマッチを含む、請求項1から8のいずれか一項に記載のRNA分子。
- 前記第1の配列が第2の配列に対して5’である、請求項1から9のいずれか一項に記載のRNA分子。
- 前記分子が標的ヌクレオチド配列の発現を阻害することができる、請求項1から10のいずれか一項に記載のRNA分子。
- 前記標的ヌクレオチド配列がウイルス配列である、請求項1から11のいずれか一項に記載のRNA分子。
- (a)15ヌクレオチド〜19ヌクレオチドからなり、標的ヌクレオチド配列に少なくとも部分的に相補的である第1のRNA配列;
(b)前記第1の配列の少なくとも一部に少なくとも部分的に相補的である配列を含み、10ヌクレオチドから19ヌクレオチドの間の長さを有する第2のヌクレオチド;
(c)(i)第1の配列及び(ii)第2の配列の少なくとも一部に少なくとも部分的に相補的である第3のRNA配列;及び
(d)任意に、1〜2ヌクレオチドからなるヌクレオチド突出、を含むT字型RNA分子。 - 請求項1から13のいずれか一項に記載のRNAをコードする配列を含むDNA配列、又は前記DNA配列を含むベクターであって、発現ベクター又はレトロウイルスベクターであるベクター。
- 請求項1から13のいずれか一項に記載のRNA分子、あるいは請求項14に記載のDNA配列又はベクター、および任意に薬学的に許容可能な賦形剤を含む、ヒト又は動物におけるウイルス疾患の治療に使用するための組成物。
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