JP2012505657A5 - - Google Patents
Download PDFInfo
- Publication number
- JP2012505657A5 JP2012505657A5 JP2011532222A JP2011532222A JP2012505657A5 JP 2012505657 A5 JP2012505657 A5 JP 2012505657A5 JP 2011532222 A JP2011532222 A JP 2011532222A JP 2011532222 A JP2011532222 A JP 2011532222A JP 2012505657 A5 JP2012505657 A5 JP 2012505657A5
- Authority
- JP
- Japan
- Prior art keywords
- sequence
- rna
- nucleotides
- nucleotide
- partially complementary
- Prior art date
- Legal status (The legal status is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the status listed.)
- Pending
Links
- 229920001850 Nucleic acid sequence Polymers 0.000 claims 37
- 239000002773 nucleotide Substances 0.000 claims 36
- 125000003729 nucleotide group Chemical group 0.000 claims 36
- 229920000160 (ribonucleotides)n+m Polymers 0.000 claims 18
- 230000000295 complement Effects 0.000 claims 15
- 208000001756 Virus Disease Diseases 0.000 claims 1
- 230000002401 inhibitory effect Effects 0.000 claims 1
- 239000000546 pharmaceutic aid Substances 0.000 claims 1
- 230000001177 retroviral Effects 0.000 claims 1
- 238000002560 therapeutic procedure Methods 0.000 claims 1
- 230000003612 virological Effects 0.000 claims 1
Claims (15)
- （ａ）１５ヌクレオチド〜１９ヌクレオチドからなり、標的ヌクレオチド配列に少なくとも部分的に相補的である第１のＲＮＡ配列；
（ｂ）前記第１の配列の少なくとも一部に少なくとも部分的に相補的である配列を含み、１０ヌクレオチドから１９ヌクレオチドの間の長さを有し、
ｉ．前記第１のＲＮＡ配列が前記第２のＲＮＡ配列に直接結合する、又は
ｉｉ．前記第１のＲＮＡ配列が前記第２のＲＮＡ配列にループ配列によって結合する、第２のＲＮＡ配列；および
（ｃ）任意に、１〜２ヌクレオチドからなるヌクレオチド突出、を含むＲＮＡ分子。 - （ａ）１０ヌクレオチド〜１６ヌクレオチドからなり、標的ヌクレオチド配列に少なくとも部分的に相補的である第１のＲＮＡ配列；
前記第１の配列の少なくとも一部に少なくとも部分的に相補的である配列を含み、１０ヌクレオチドから１６ヌクレオチドの間の長さを有する第２のＲＮＡ配列；
前記第１の配列と前記第２の配列の間に配置され、７〜９ヌクレオチドからなるループ配列；および
任意に、１〜２ヌクレオチドからなるヌクレオチド突出、を含む；
（ｂ）１０ヌクレオチド〜１８ヌクレオチドからなり、標的ヌクレオチド配列に少なくとも部分的に相補的である第１のＲＮＡ配列；
前記第１の配列の少なくとも一部に少なくとも部分的に相補的である配列を含み、１０ヌクレオチドから１７ヌクレオチドの間の長さを有する第２のＲＮＡ配列；
前記第１の配列と前記第２の配列の間に配置され、５〜６ヌクレオチドからなるループ配列；および
任意に、１〜２ヌクレオチドからなるヌクレオチド突出、を含む；又は、
（ｃ）１０ヌクレオチド〜１８ヌクレオチドからなり、標的ヌクレオチド配列に少なくとも部分的に相補的である第１のＲＮＡ配列；
前記第１の配列の少なくとも一部に少なくとも部分的に相補的である配列を含み、１０ヌクレオチドから１８ヌクレオチドの間の長さを有する第２のＲＮＡ配列；
前記第１の配列と前記第２の配列の間に配置され、３〜４ヌクレオチドからなるループ配列；および
任意に、１〜２ヌクレオチドからなるヌクレオチド突出、を含む、ＲＮＡ分子。 - ｉ．前記第１のＲＮＡ配列が１９ヌクレオチドからなり、前記第２のＲＮＡ配列が１７〜１８ヌクレオチドからなる；又は
ｉｉ．前記第１のＲＮＡ配列が１９ヌクレオチドからなり、前記第２のＲＮＡ配列が１９ヌクレオチドからなり、第１のＲＮＡ配列と第２のＲＮＡ配列が直接又は１ヌクレオチドからナルループを介して結合する、請求項１に記載のＲＮＡ分子。 - ｉ．前記第１のＲＮＡ配列が１６ヌクレオチド〜１８ヌクレオチドからなり、前記第２のＲＮＡ配列が第１のＲＮＮＡ配列と同数のヌクレオチドを有する；又は
ｉｉ．前記第１のＲＮＡ配列が１６ヌクレオチド〜１９ヌクレオチドからなり、前記第２のＲＮＡ配列が第１のＲＮＡ配列より１少ない数のヌクレオチドを有する、請求項１又は２に記載のＲＮＡ分子。 - 前記ループが、前記標的ヌクレオチド配列に少なくとも部分的に相補的である、請求項２に記載のＲＮＡ分子。
- ｉ．前記第２の配列が、第１の配列の少なくとも一部に少なくとも８５％相補的である配列を含む、
ｉｉ．前記第２の配列が、第１の配列の５’末端部分に少なくとも８５％相補的である配列を含む、又は
ｉｉｉ．前記第２の配列の３’末端の配列が、第１の配列の５’末端部分に少なくとも８５％相補的である、
請求項１から５のいずれか一項に記載のＲＮＡ分子。 - 前記ＲＮＡ分子が任意のループ配列を含み、当該ループ配列が任意に少なくとも１つの非ヌクレオチド分子を含む、請求項１から６のいずれか一項に記載のＲＮＡ分子。
- 前記ヌクレオチド突出が、ＲＮＡ分子の３’末端にある、請求項１から７のいずれか一項に記載のＲＮＡ分子。
- 前記ＲＮＡ分子が第１の配列と第２の配列の間に１個または２個のミスマッチを含む、請求項１から８のいずれか一項に記載のＲＮＡ分子。
- 前記第１の配列が第２の配列に対して５’である、請求項１から９のいずれか一項に記載のＲＮＡ分子。
- 前記分子が標的ヌクレオチド配列の発現を阻害することができる、請求項１から１０のいずれか一項に記載のＲＮＡ分子。
- 前記標的ヌクレオチド配列がウイルス配列である、請求項１から１１のいずれか一項に記載のＲＮＡ分子。
- （ａ）１５ヌクレオチド〜１９ヌクレオチドからなり、標的ヌクレオチド配列に少なくとも部分的に相補的である第１のＲＮＡ配列；
（ｂ）前記第１の配列の少なくとも一部に少なくとも部分的に相補的である配列を含み、１０ヌクレオチドから１９ヌクレオチドの間の長さを有する第２のヌクレオチド；
（ｃ）（ｉ）第１の配列及び（ｉｉ）第２の配列の少なくとも一部に少なくとも部分的に相補的である第３のＲＮＡ配列；及び
（ｄ）任意に、１〜２ヌクレオチドからなるヌクレオチド突出、を含むＴ字型ＲＮＡ分子。 - 請求項１から１３のいずれか一項に記載のＲＮＡをコードする配列を含むＤＮＡ配列、又は前記ＤＮＡ配列を含むベクターであって、発現ベクター又はレトロウイルスベクターであるベクター。
- 請求項１から１３のいずれか一項に記載のＲＮＡ分子、あるいは請求項１４に記載のＤＮＡ配列又はベクター、および任意に薬学的に許容可能な賦形剤を含む、ヒト又は動物におけるウイルス疾患の治療に使用するための組成物。
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US10560608P | 2008-10-15 | 2008-10-15 | |
| US61/105,606 | 2008-10-15 | ||
| PCT/US2009/060712 WO2010045384A2 (en) | 2008-10-15 | 2009-10-14 | Short hairpin rnas for inhibition of gene expression |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2015122459A Division JP2015211680A (ja) | 2008-10-15 | 2015-06-17 | 遺伝子発現の阻害のためのショートヘアピンｒｎａ |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| JP2012505657A JP2012505657A (ja) | 2012-03-08 |
| JP2012505657A5 true JP2012505657A5 (ja) | 2012-12-06 |
Family
ID=42107218
Family Applications (2)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2011532222A Pending JP2012505657A (ja) | 2008-10-15 | 2009-10-14 | 遺伝子発現の阻害のためのショートヘアピンｒｎａ |
| JP2015122459A Pending JP2015211680A (ja) | 2008-10-15 | 2015-06-17 | 遺伝子発現の阻害のためのショートヘアピンｒｎａ |
Family Applications After (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2015122459A Pending JP2015211680A (ja) | 2008-10-15 | 2015-06-17 | 遺伝子発現の阻害のためのショートヘアピンｒｎａ |
Country Status (5)
| Country | Link |
|---|---|
| US (2) | US8283460B2 (ja) |
| EP (1) | EP2352744B1 (ja) |
| JP (2) | JP2012505657A (ja) |
| CN (1) | CN102245772A (ja) |
| WO (1) | WO2010045384A2 (ja) |
Families Citing this family (13)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| EP1793835A4 (en) * | 2004-09-10 | 2010-12-01 | Somagenics Inc | SMALL INTERFERING RNA EFFECTIVELY INHIBITING VIRAL GENE EXPRESSION AND METHODS OF USE THEREOF |
| US8283460B2 (en) | 2008-10-15 | 2012-10-09 | Somagenics, Inc. | Short hairpin RNAs for inhibition of gene expression |
| EP2454371B1 (en) | 2009-07-13 | 2021-01-20 | Somagenics, Inc. | Chemical modification of small hairpin rnas for inhibition of gene expression |
| US8796238B2 (en) * | 2009-09-17 | 2014-08-05 | Sigma-Aldrich Co. Llc | Short RNA mimetics |
| EP3502254A1 (en) | 2010-04-23 | 2019-06-26 | Cold Spring Harbor Laboratory | Novel structurally designed shrnas |
| WO2014124334A2 (en) | 2013-02-08 | 2014-08-14 | Misfolding Diagnostics, Inc. | Transthyretin antibodies and uses thereof |
| WO2014159990A1 (en) | 2013-03-13 | 2014-10-02 | Yale University | Interferon production using short rna duplexes |
| CN113694077A (zh) | 2015-08-13 | 2021-11-26 | 索马根尼科斯公司 | 用于伤口愈合的短小发夹rna与微rna的组合物以及方法 |
| US11555188B2 (en) | 2017-07-26 | 2023-01-17 | Nissan Chemical Corporation | Single-stranded oligonucleotide |
| CN112204141A (zh) | 2018-02-22 | 2021-01-08 | 美国陶氏益农公司 | 短/小发夹rna分子 |
| US11649457B2 (en) | 2020-12-09 | 2023-05-16 | Yale University | Methods for treating SARS-CoV-2 infection |
| US11786545B2 (en) | 2020-12-09 | 2023-10-17 | Yale University | Compositions and methods for treating SARS-CoV-2 infection |
| WO2023122805A1 (en) | 2021-12-20 | 2023-06-29 | Vestaron Corporation | Sorbitol driven selection pressure method |
Family Cites Families (35)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US6174868B1 (en) | 1992-09-10 | 2001-01-16 | Isis Pharmaceuticals, Inc. | Compositions and methods for treatment of hepatitis C virus-associated diseases |
| JPH10503364A (ja) | 1994-05-10 | 1998-03-31 | ザ ジェネラル ホスピタル コーポレーション | Ｃ型肝炎ウイルスのアンチセンス阻害 |
| DE19956568A1 (de) * | 1999-01-30 | 2000-08-17 | Roland Kreutzer | Verfahren und Medikament zur Hemmung der Expression eines vorgegebenen Gens |
| FR2790757B1 (fr) * | 1999-03-09 | 2003-08-01 | Bioalliance Pharma | Oligonucleotides contenant une sequence antisens stabilises par une structure secondaire et compositions pharmaceutiques les contenant. |
| US20070026394A1 (en) | 2000-02-11 | 2007-02-01 | Lawrence Blatt | Modulation of gene expression associated with inflammation proliferation and neurite outgrowth using nucleic acid based technologies |
| US8202979B2 (en) * | 2002-02-20 | 2012-06-19 | Sirna Therapeutics, Inc. | RNA interference mediated inhibition of gene expression using chemically modified short interfering nucleic acid |
| CZ308053B6 (cs) | 2000-12-01 | 2019-11-27 | Max Planck Gesellschaft | Izolovaná molekula dvouřetězcové RNA, způsob její výroby a její použití |
| US20040209831A1 (en) | 2002-02-20 | 2004-10-21 | Mcswiggen James | RNA interference mediated inhibition of hepatitis C virus (HCV) gene expression using short interfering nucleic acid (siNA) |
| US10590418B2 (en) | 2001-07-23 | 2020-03-17 | The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University | Methods and compositions for RNAi mediated inhibition of gene expression in mammals |
| US20040138163A1 (en) * | 2002-05-29 | 2004-07-15 | Mcswiggen James | RNA interference mediated inhibition of vascular edothelial growth factor and vascular edothelial growth factor receptor gene expression using short interfering nucleic acid (siNA) |
| US7294504B1 (en) | 2001-12-27 | 2007-11-13 | Allele Biotechnology & Pharmaceuticals, Inc. | Methods and compositions for DNA mediated gene silencing |
| CA2457528C (en) | 2002-02-20 | 2011-07-12 | Sirna Therapeutics, Inc. | Rna interference mediated inhibition of hepatitis c virus (hcv) gene expression using short interfering nucleic acid (sina) |
| US20040053876A1 (en) * | 2002-03-26 | 2004-03-18 | The Regents Of The University Of Michigan | siRNAs and uses therof |
| US20040058886A1 (en) | 2002-08-08 | 2004-03-25 | Dharmacon, Inc. | Short interfering RNAs having a hairpin structure containing a non-nucleotide loop |
| JP4948163B2 (ja) * | 2003-05-23 | 2012-06-06 | サーナ・セラピューティクス・インコーポレイテッド | 化学修飾した低分子干渉核酸（ｓｉＮＡ）を使用する遺伝子発現のＲＮＡ干渉仲介抑制 |
| US7750144B2 (en) | 2003-06-02 | 2010-07-06 | University Of Massachusetts | Methods and compositions for enhancing the efficacy and specificity of RNA silencing |
| NZ544959A (en) * | 2003-07-07 | 2009-02-28 | One Cell Systems Inc | Hairpin-labeled probes and methods of use |
| US20050130919A1 (en) * | 2003-07-18 | 2005-06-16 | University Of Massachusetts | Regulatable promoters for synthesis of small hairpin RNA |
| WO2005028650A2 (en) * | 2003-09-16 | 2005-03-31 | Sirna Therapeutics, Inc. | RNA INTERFERENCE MEDIATED INHIBITION OF HEPATITIS C VIRUS (HCV) EXPRESSION USING SHORT INTERFERING NUCLEIC ACID (siNA) |
| JP4353945B2 (ja) | 2003-09-22 | 2009-10-28 | 独立行政法人理化学研究所 | 効率的なｄｎａ逆位反復構造の調製方法 |
| US20060134787A1 (en) * | 2004-12-22 | 2006-06-22 | University Of Massachusetts | Methods and compositions for enhancing the efficacy and specificity of single and double blunt-ended siRNA |
| US20050164210A1 (en) | 2004-01-23 | 2005-07-28 | Vivek Mittal | Regulated polymerase III expression systems and related methods |
| WO2005079533A2 (en) * | 2004-02-17 | 2005-09-01 | University Of Massachusetts | Methods and compositions for mediating gene silencing |
| CA2579790A1 (en) * | 2004-07-30 | 2006-02-09 | Mount Sinai School Of Medicine Of New York University | Npc1l1 and npc1l1 inhibitors and methods of use thereof |
| EP1793835A4 (en) | 2004-09-10 | 2010-12-01 | Somagenics Inc | SMALL INTERFERING RNA EFFECTIVELY INHIBITING VIRAL GENE EXPRESSION AND METHODS OF USE THEREOF |
| US20060142228A1 (en) * | 2004-12-23 | 2006-06-29 | Ambion, Inc. | Methods and compositions concerning siRNA's as mediators of RNA interference |
| EP1838875A4 (en) * | 2004-12-30 | 2010-08-25 | Todd M Hauser | COMPOSITIONS AND METHODS FOR MODULATING GENE EXPRESSION USING SELF-PROTECTED OLIGONUCLEOTIDES |
| US20060223777A1 (en) | 2005-03-29 | 2006-10-05 | Dharmacon, Inc. | Highly functional short hairpin RNA |
| US20070048759A1 (en) | 2005-06-10 | 2007-03-01 | Dan Luo | Detection of target molecules with labeled nucleic acid detection molecules |
| KR20090003147A (ko) * | 2005-09-12 | 2009-01-09 | 소마제닉스 인코포레이티드 | 소형 간섭 ｒｎａ를 이용한 바이러스 유전자 발현의 억제 |
| WO2007087451A2 (en) * | 2006-01-25 | 2007-08-02 | University Of Massachusetts | Compositions and methods for enhancing discriminatory rna interference |
| US8329888B2 (en) * | 2006-03-23 | 2012-12-11 | Santaris Pharma A/S | Small internally segmented interfering RNA |
| JP2010537640A (ja) * | 2007-08-27 | 2010-12-09 | ボストン バイオメディカル， インコーポレイテッド | マイクロｒｎａ模倣剤または阻害剤としての非対称性ｒｎａ二重鎖の組成物 |
| KR100949791B1 (ko) * | 2007-12-18 | 2010-03-30 | 이동기 | 오프-타겟 효과를 최소화하고 ＲＮＡｉ 기구를 포화시키지않는 신규한 ｓｉＲＮＡ 구조 및 그 용도 |
| US8283460B2 (en) | 2008-10-15 | 2012-10-09 | Somagenics, Inc. | Short hairpin RNAs for inhibition of gene expression |
-
2009
- 2009-10-14 US US12/579,323 patent/US8283460B2/en not_active Expired - Fee Related
- 2009-10-14 JP JP2011532222A patent/JP2012505657A/ja active Pending
- 2009-10-14 CN CN2009801491898A patent/CN102245772A/zh active Pending
- 2009-10-14 WO PCT/US2009/060712 patent/WO2010045384A2/en active Application Filing
- 2009-10-14 EP EP09821213.7A patent/EP2352744B1/en not_active Not-in-force
-
2012
- 2012-08-22 US US13/591,433 patent/US8779115B2/en not_active Expired - Fee Related
-
2015
- 2015-06-17 JP JP2015122459A patent/JP2015211680A/ja active Pending
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| JP2012505657A5 (ja) | ||
| JP2010166916A5 (ja) | ||
| JP2008525033A5 (ja) | ||
| JP2020022459A5 (ja) | ||
| JP2008056679A5 (ja) | ||
| JP2016116520A5 (ja) | ||
| JP2017048194A5 (ja) | ||
| JP2014509511A5 (ja) | ||
| JP2018530530A5 (ja) | ||
| JP2008538183A5 (ja) | ||
| JP2013516190A5 (ja) | ||
| WO2010141511A3 (en) | Polynucleotides for multivalent rna interference, compositions and methods of use thereof | |
| JP2010534684A5 (ja) | ||
| JP2009524696A5 (ja) | ||
| JP2010227108A5 (ja) | ||
| JP2013537404A5 (ja) | ||
| JP2016530294A5 (ja) | ||
| JP2017006120A5 (ja) | ||
| JP2017505623A5 (ja) | ||
| RU2016123086A (ru) | Способы и композиции для лечения болезни хантингтона | |
| JP2015517806A5 (ja) | ||
| JP2010088434A5 (ja) | ||
| JP2008508859A5 (ja) | ||
| JP2011155981A5 (ja) | ||
| JP2014520120A5 (ja) |