JP2011046748A - アデノ随伴ウイルスの薬学処方物における使用のための賦形剤、およびそれにより構成される薬学処方物 - Google Patents
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Abstract
【解決手段】組換えアデノ随伴ウイルス(AAV)ビリオンを含む、安定な薬学組成物を記載する。この組成物は、凍結および融解のサイクルへの曝露ならびにガラスおよびポリプロビレンバイアルでの保存のような条件下での組換えAAVベクターゲノムの欠失、ならびに形質転換能力に対する保護を提供する。この組成物は、1つ以上の二価アルコールまたは多価アルコール、および必要に応じてソルビタンエステルのような界面活性剤と組み合わせたAAVウイルスを含む。この組成物の使用方法もまた、記載する。
【選択図】なし
Description
本発明は、一般的にDNAの送達方法に関する。より詳細には、本発明は、処方物の操作、保存、輸送などに起因する形質転換能力の欠損に対する保護を提供する組換えアデノ随伴ウイルス(AAV)ビリオンを含む安定な薬学処方物に関する。
薬剤としての使用のための任意の化合物の商業化は、処方物中で化合物が調製、パッケージ、そして保存される処方物の慎重な研究を必要とする。当然ながら、処方物は、ヒトおよび/または家畜の投与と両立できる。処方物は、薬剤が長期間の有効性を保持するようでなければならない。実際に、処方物それ自体は、長期間にわたって安定でなければない。処方物は、処方物の精製、ならびに処方物中に含まれる薬剤の精製のために使用される技術と適合していなければならない。最終的に、処方物は、その中で薬剤が保存される物質と適合していなければならない。薬剤が、安定性のために凍結されなければならない場合、処方物は、凍結−融解に起因する不活性化または変性に対するいくつかの保護を提供することが好ましい。加えて、処方物は、薬剤の種々の希釈のための適当な環境を提供するべきである。
本発明は、種々の賦形剤組成物が、組換えAAVビリオンを安定する効果を有し、これにより本明細書中で記載される賦形剤を欠くAAV組成物と比較してrAAVベクターゲノムの欠失がより少なくなり、そしてより高いレベルの形質転換能力が達成されたという発見に基づく。本明細書中で記載される異なる実施形態の種々の形態が、組み合わせられ得る。
(項目9) 界面活性剤をさらに含む、項目1〜8のいずれかに記載の薬学組成物。
本発明のこれらおよび他の実施形態は、本明細書の開示に照らして、当業者に容易である。
本発明の実行は、他で示されない限り、当該技術分野の範囲内のウイルス学、微生物学、分子生物学および組換えDNA技術の従来の方法を利用する。このような技術は、文献において十分に説明される。例えば、Sambrookら、Molecular Cloning:A Laboratory Manual(最新版);DNA Cloning:A Practical Approach、第1巻および第2巻(D.Glover編);Oligonucleotide Synthesis(N.Gait編、最新版);Nucleic Acid Hybridization(B.HamesおよびS.Higgins編、最新版);Transcription and Translation(B.HamesおよびS.Higgins編、最新版);CRC IIandbook of Parvoviruses、第1巻および第2巻(P.Tijssen編);Fundamental Virology、第2版、第1巻および第2巻(B.N.FieldsおよびD.M.Knipe編);Freshney Culture of Animal Cells、A Manual of Basic Technique(Wiley−Liss、第3版);およびAusubelら(1991)Current Protocols in Molecular Biology(Wiley Interscience、NY)を参照のこと。
本発明を記載するにおいて、以下の用語が利用され、そして以下に示すように規定されることが意図される。
ITRによって両側に隣接される目的のDNA分子をカプシド形成するAAVタンパク質シェルを含む複製欠損ウイルスとして、本明細書中で規定される。rAAVビリオンは、AAVベクター、および、そこに導入されたAAVヘルパー機能およびアクセサリー機能を有する適切な宿主細胞内で産生される。この様式において、宿主細胞は、引き続く遺伝子送達のために、組換えビリオン粒子中にAAVベクター(目的の組換えヌクレオチド配列を含む)をパッケージングするために要求される、AAVポリペプチドをコードすることを可能にされる。
一方、3を超える水酸基を有するアルコールは、糖アルコールである。「二価アルコール」は、2つの水酸基を有するアルコールである。多価アルコールおよび二価アルコールの例を、以下に示す。
本発明は、rAAVビリオンを含む安定な薬学的組成物を提供する。この組成物は、凍結融解サイクルを受ける場合でさえ、および種々の材料(ガラスを含む)によってできた容器内に保存される場合でさえ、安定かつ活性であり続ける。
以下は、本発明を実施するための特定の実施形態の実施例である。実施例は、図解の目的にのみ提供され、いずれにせよ、本発明の範囲を限定することを意図しない。
(組換えAAVビリオンの作製)
組換えAAVビリオンは、Natsoulisの共有に係る米国特許第5,622,856号に記載される方法を用いて作製され得る。
本実施例を行って、rAAV活性に対する凍結/融解サイクルの効果を決定した。表に示すように、凍結前にrAAVに薬剤が添加されない場合、約75%の活性が失われる。ウシ血清アルブミン(BSA)またはポリオキシエチレンソルビタンモノラウレート(TWEEN−20)の単独での添加は、回収率を改善した(約50%)。しかし、ソルビトールは、サンプルを凍結/融解不活化から完全に保護した。これらの実験を、ポリプロピレンバイアルにおいて行った。
部分a−賦形剤なし;
部分b−10%の最終濃度になるようなBSA;
部分c−5%の最終濃度になるようなソルビトール;
部分d−0.5%の最終濃度になるようなTWEEN−20;
これらのサンプルを凍結し、数日後に融解し、そして青色細胞活性についてアッセイした。結果を、表1にまとめる。
初期安定性実験を行って、保存安定性に対するベクター希釈の効果、ポリプロピレン(pp)バイアルおよびガラス(gl)バイアルからの回収、ならびに温度(−80℃、2〜8℃、37℃)の効果、ならびに安定性および回収に対するソルビトールの添加の効果を決定した。
実施例2において記載された実験の結果は、ガラスにおけるrAAVの保存が、活性の喪失をもたらすことを示す。これが単に、rAAVがガラスバイアルに吸着されるというという事実に起因するか否かを試験するために、本実施例を設計した。
これらの実験を、1%ソルビトールならびに種々の濃度のTWEEN−20、TWEEN−80、ポリエチレングリコール(PEG)、グリシンおよびそれらの組み合わせを含む異なる処方の効果について試験するために設計した。増殖培地中に置かれたウイルスを、ベースラインとして用いた。初めから終わりまで用いたチューブは、ポリプロピレン製であった。サンプルを、処方物中で1時間、室温にて維持した後、培養細胞を形質導入した。
AAVベクターの安定性を、実施例4に記載のように測定した。賦形剤の処方および結果を表5に示し、そしてその中で列挙した結果を図8に示す。全ての場合、賦形剤は1%ソルビトールを含んでいた。
本実施例を、2つの温度で(4℃および−80℃)、ポリプロピレンバイアル中で保存したrAAVの活性に対する効果と比較した、ガラスバイアル中で保存したrAAVの活性に対する1%ソルビトールおよびTWEEN−80の効果を研究するために設計した。
AAVベクターの安定性を、実施例5に記載の通りに測定した。賦形剤の処方および結果を図10に示す。このデータは、プロピレングリコール(PG)もソルビトールも単独では、ガラスバイアル中で保存されたrAAVサンプルの活性の喪失に対して保護しないことを示す。PGおよびTWEENを組み合わせた場合、活性の喪失は最少であった。そして、実際、PGおよびTWEENは一緒になって、活性に対して相乗効果を有し得るようである.
(実施例8:組換えAAVの安定性に対する添加した賦形剤の効果:5%ソルビトールの効果)
これらの実験を、rAAVの活性に対する、種々の濃度のTWEENと組み合わせた、5%ソルビトールの効果を研究するために設計した。
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