JP2010515736A5 - - Google Patents
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Description
前述の方法のいずれにおいても、治療効果のある量は、ピルビン酸（ピルベート）レベル、ラクテート／ピルベート比率、ＡＴＰレベル、無気的閾値、還元コエンザイムＱ（ＣｏＱｒｅｄ）レベル、酸化コエンザイムＱ（ＣｏＱｏｘ）レベル、全コエンザイムＱ（ＣｏＱｔｏｔ）レベル、酸化チトクロームｃレベル、還元チトクロームｃレベル、チトクロームｃ酸化／チトクロームｃ還元比率、アセトアセテートレベル、β−ヒドロキシブチレートレベル、アセトアセテート／β−ヒドロキシブチレート比率、８−ヒドロキシ−２’−デオキシグアノシン（８−ＯＨｄＧ）レベル、および活性酸素種のレベル、または運動耐容性等の一つ以上のエネルギーバイオマーカのレベルを、対象における平均の少なくとも二標準偏差内に、より好ましくは、対象における平均の少なくとも一標準偏差内に、ノルマルの少なくとも約二分の一標準偏差内に、または平均の少なくとも四分の一標準偏差内に改善するために十分な量でありうる。改善のためにエネルギーバイオマーカのレベルの増加が要求される場合には、レベルまたは一つ以上のエネルギーバイオマーカが、上述のように増加される；改善のためにエネルギーバイオマーカのレベルの減少が要求される場合には、一つ以上のエネルギーバイオマーカのレベルが上述のように減少される。前述の方法のいずれかの別の実施形態においては、一つ以上のエネルギーバイオマーカのレベルの増加が望ましい場合には、治療効果のある量は、一つ以上のエネルギーバイオマーカのレベルを、治療前の対象の各一つ以上エネルギーバイオマーカのレベルより少なくとも約１０％上に、治療前の対象の各一つ以上エネルギーバイオマーカのレベルより少なくとも約２０％上に、治療前の対象の各一つ以上エネルギーバイオマーカのレベルより少なくとも約３０％上に、治療前の対象の各一つ以上エネルギーバイオマーカのレベルより少なくとも約４０％上に、治療前の対象の各一つ以上エネルギーバイオマーカのレベルより少なくとも約５０％上に、治療前の対象の各一つ以上エネルギーバイオマーカのレベルより少なくとも約７５％上に、または治療前の対象の各一つ以上エネルギーバイオマーカのレベルより少なくとも約１００％上に増加させるために十分な量でありうる。前述の方法のいずれかの別の実施形態においては、一つ以上のエネルギーバイオマーカのレベルの減少が望ましい場合には、一つ以上のエネルギーバイオマーカのレベルが、治療前の対象の各一つ以上エネルギーバイオマーカのレベルより少なくとも約１０％下に、治療前の対象の各一つ以上エネルギーバイオマーカのレベルより少なくとも約２０％下に、治療前の対象の各一つ以上エネルギーバイオマーカのレベルより少なくとも約３０％下に、治療前の対象の各一つ以上エネルギーバイオマーカのレベルより少なくとも約４０％下に、治療前の対象の各一つ以上エネルギーバイオマーカのレベルより少なくとも約５０％下に、治療前の対象の各一つ以上エネルギーバイオマーカのレベルより少なくとも約７５％下に、または治療前の対象の各一つ以上エネルギーバイオマーカのレベルより少なくとも約９０％下に減少されうる。
本発明は、例えば以下の項目を提供する。
（項目１）
呼吸鎖障害を治療する方法であり、
エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物、またはトロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、呼吸鎖障害をもつ個体に、治療効果のある量、投与するステップを含む、方法。
（項目２）
前記呼吸鎖障害が、呼吸鎖タンパク質障害である、項目１に記載の方法。
（項目３）
前記組成物が、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む、項目１または２に記載の方法。
（項目４）
前記組成物が、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む、項目１または２に記載の方法。
（項目５）
前記組成物が、ＥＰＯ、またはそのバイオシミラー、変異体、もしくは突然変異体を含む、項目１、２、または３に記載の方法。
（項目６）
前記組成物が、ＴＰＯ、またはそのバイオシミラー、変異体、もしくは突然変異体を含む、項目１、２、または４に記載の方法。
（項目７）
前記組成物が、ＥＰＯのタンパク質またはペプチドミメティックを含む、項目１、２、または３に記載の方法。
（項目８）
前記組成物が、ＴＰＯのタンパク質またはペプチドミメティックを含む、項目１、２、または４に記載の方法。
（項目９）
前記組成物が、ＥＰＯの小分子ミメティックを含む、項目１、２、または３に記載の方法。
（項目１０）
前記組成物が、ＴＰＯの小分子ミメティックを含む、項目１、２、または４に記載の方法。
（項目１１）
ミトコンドリア病を治療する方法であり、
前記ミトコンドリア病がフリードライヒ失調症またはリー症候群でないという条件で、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、ミトコンドリア病を有する個体に、治療効果のある量、投与するステップを含む、方法。
（項目１２）
前記ミトコンドリア病が、呼吸鎖の正常な機能に影響する呼吸鎖タンパク質の欠損および／または異常により引き起こされる、項目１１に記載の方法。
（項目１３）
レーバー遺伝性視神経萎縮症（ＬＨＯＮ）；ミトコンドリアミオパチー、脳症、乳酸アシドーシス、および卒中（ＭＥＬＡＳ）；カーンズ・セイヤー症候群（ＫＳＳ）；赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）；慢性進行性外眼筋麻痺（ＣＰＥＯ）；ピアソン症候群；コエンザイムＱ１０欠損；複合体Ｉ欠損；複合体ＩＩ欠損；複合体ＩＩＩ欠損；複合体ＩＶ欠損；複合体Ｖ欠損；ロイコジストロフィー；傍神経節腫；褐色細胞腫；ＧＲＡＣＩＬＥ症候群；およびミトコンドリアＤＮＡの変異から生じるＩＩ型糖尿病より選択されるミトコンドリア病を有する個体に、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１１に記載の方法。
（項目１４）
レーバー遺伝性視神経萎縮症（ＬＨＯＮ）を有する個体に、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１１に記載の方法。
（項目１５）
ミトコンドリアミオパチー、脳症、乳酸アシドーシス、および卒中（ＭＥＬＡＳ）；および赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）より選択されるミトコンドリア病を有する個体に、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１１に記載の方法。
（項目１６）
カーンズ・セイヤー症候群（ＫＳＳ）または慢性進行性外眼筋麻痺（ＣＰＥＯ）を有する個体に、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１１に記載の方法。
（項目１７）
複合体Ｉ欠損；複合体ＩＩ欠損；複合体ＩＩＩ欠損；複合体ＩＶ欠損；および複合体Ｖ欠損より選択されるミトコンドリア病を有する個体に、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１１に記載の方法。
（項目１８）
ミトコンドリア病がコエンザイムＱ１０欠損であるを有する個体に、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１１に記載の方法。
（項目１９）
ミトコンドリア病を有する個体に、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、ミトコンドリア病を治療する方法。
（項目２０）
ミトコンドリア病を有する個体に、前記ミトコンドリア病がフリードライヒ失調症またはリー症候群でないという条件で、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、ミトコンドリア病を治療する方法。
（項目２１）
前記ミトコンドリア病が、呼吸鎖の正常な機能に影響する呼吸鎖タンパク質の欠損および異常により引き起こされる、項目１９に記載の方法。
（項目２２）
レーバー遺伝性視神経萎縮症（ＬＨＯＮ）；ミトコンドリアミオパチー、脳症、乳酸アシドーシス、および卒中（ＭＥＬＡＳ）；カーンズ・セイヤー症候群（ＫＳＳ）；赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）；慢性進行性外眼筋麻痺（ＣＰＥＯ）；ピアソン症候群；コエンザイムＱ１０欠損；複合体Ｉ欠損；複合体ＩＩ欠損；複合体ＩＩＩ欠損；複合体ＩＶ欠損；複合体Ｖ欠損；ロイコジストロフィー；傍神経節腫；褐色細胞腫；ＧＲＡＣＩＬＥ症候群；およびミトコンドリアＤＮＡの変異から生じるＩＩ型糖尿病より選択されるミトコンドリア病を有する個体に、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１９に記載の方法。
（項目２３）
レーバー遺伝性視神経萎縮症（ＬＨＯＮ）を有する個体に、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１９に記載の方法。
（項目２４）
ミトコンドリアミオパチー、脳症、乳酸アシドーシス、および卒中（ＭＥＬＡＳ）；および赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）より選択されるミトコンドリア病を有する個体に、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１９に記載の方法。
（項目２５）
カーンズ・セイヤー症候群（ＫＳＳ）または慢性進行性外眼筋麻痺（ＣＰＥＯ）を有する個体に、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１９に記載の方法。
（項目２６）
複合体Ｉ欠損；複合体ＩＩ欠損；複合体ＩＩＩ欠損；複合体ＩＶ欠損；および複合体Ｖ欠損より選択されるミトコンドリア病を有する個体に、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１９に記載の方法。
（項目２７）
ミトコンドリア病がコエンザイムＱ１０欠損であるを有する個体に、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１９に記載の方法。
（項目２８）
前記治療効果のある量が、ピルビン酸（ピルベート）レベル、ラクテート／ピルベート比率、ＡＴＰレベル、無気的閾値、還元コエンザイムＱ（ＣｏＱ ｒｅｄ ）レベル、酸化コエンザイムＱ（ＣｏＱ ｏｘ ）レベル、全コエンザイムＱ（ＣｏＱ ｔｏｔ ）レベル、酸化チトクロームｃレベル、還元チトクロームｃレベル、酸化チトクロームｃ／還元チトクロームｃ比率、アセトアセテートレベル、β−ヒドロキシブチレートレベル、アセトアセテート／β−ヒドロキシブチレート比率、８−ヒドロキシ−２’−デオキシグアノシン（８−ＯＨｄＧ）レベル、および活性酸素種のレベル、または運動耐容性を、対象における平均の少なくとも二標準偏差内程度に改善するために十分な量である、項目１〜２７のいずれかに記載の方法。
本発明は、例えば以下の項目を提供する。
（項目１）
呼吸鎖障害を治療する方法であり、
エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物、またはトロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、呼吸鎖障害をもつ個体に、治療効果のある量、投与するステップを含む、方法。
（項目２）
前記呼吸鎖障害が、呼吸鎖タンパク質障害である、項目１に記載の方法。
（項目３）
前記組成物が、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む、項目１または２に記載の方法。
（項目４）
前記組成物が、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む、項目１または２に記載の方法。
（項目５）
前記組成物が、ＥＰＯ、またはそのバイオシミラー、変異体、もしくは突然変異体を含む、項目１、２、または３に記載の方法。
（項目６）
前記組成物が、ＴＰＯ、またはそのバイオシミラー、変異体、もしくは突然変異体を含む、項目１、２、または４に記載の方法。
（項目７）
前記組成物が、ＥＰＯのタンパク質またはペプチドミメティックを含む、項目１、２、または３に記載の方法。
（項目８）
前記組成物が、ＴＰＯのタンパク質またはペプチドミメティックを含む、項目１、２、または４に記載の方法。
（項目９）
前記組成物が、ＥＰＯの小分子ミメティックを含む、項目１、２、または３に記載の方法。
（項目１０）
前記組成物が、ＴＰＯの小分子ミメティックを含む、項目１、２、または４に記載の方法。
（項目１１）
ミトコンドリア病を治療する方法であり、
前記ミトコンドリア病がフリードライヒ失調症またはリー症候群でないという条件で、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、ミトコンドリア病を有する個体に、治療効果のある量、投与するステップを含む、方法。
（項目１２）
前記ミトコンドリア病が、呼吸鎖の正常な機能に影響する呼吸鎖タンパク質の欠損および／または異常により引き起こされる、項目１１に記載の方法。
（項目１３）
レーバー遺伝性視神経萎縮症（ＬＨＯＮ）；ミトコンドリアミオパチー、脳症、乳酸アシドーシス、および卒中（ＭＥＬＡＳ）；カーンズ・セイヤー症候群（ＫＳＳ）；赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）；慢性進行性外眼筋麻痺（ＣＰＥＯ）；ピアソン症候群；コエンザイムＱ１０欠損；複合体Ｉ欠損；複合体ＩＩ欠損；複合体ＩＩＩ欠損；複合体ＩＶ欠損；複合体Ｖ欠損；ロイコジストロフィー；傍神経節腫；褐色細胞腫；ＧＲＡＣＩＬＥ症候群；およびミトコンドリアＤＮＡの変異から生じるＩＩ型糖尿病より選択されるミトコンドリア病を有する個体に、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１１に記載の方法。
（項目１４）
レーバー遺伝性視神経萎縮症（ＬＨＯＮ）を有する個体に、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１１に記載の方法。
（項目１５）
ミトコンドリアミオパチー、脳症、乳酸アシドーシス、および卒中（ＭＥＬＡＳ）；および赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）より選択されるミトコンドリア病を有する個体に、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１１に記載の方法。
（項目１６）
カーンズ・セイヤー症候群（ＫＳＳ）または慢性進行性外眼筋麻痺（ＣＰＥＯ）を有する個体に、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１１に記載の方法。
（項目１７）
複合体Ｉ欠損；複合体ＩＩ欠損；複合体ＩＩＩ欠損；複合体ＩＶ欠損；および複合体Ｖ欠損より選択されるミトコンドリア病を有する個体に、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１１に記載の方法。
（項目１８）
ミトコンドリア病がコエンザイムＱ１０欠損であるを有する個体に、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１１に記載の方法。
（項目１９）
ミトコンドリア病を有する個体に、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、ミトコンドリア病を治療する方法。
（項目２０）
ミトコンドリア病を有する個体に、前記ミトコンドリア病がフリードライヒ失調症またはリー症候群でないという条件で、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、ミトコンドリア病を治療する方法。
（項目２１）
前記ミトコンドリア病が、呼吸鎖の正常な機能に影響する呼吸鎖タンパク質の欠損および異常により引き起こされる、項目１９に記載の方法。
（項目２２）
レーバー遺伝性視神経萎縮症（ＬＨＯＮ）；ミトコンドリアミオパチー、脳症、乳酸アシドーシス、および卒中（ＭＥＬＡＳ）；カーンズ・セイヤー症候群（ＫＳＳ）；赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）；慢性進行性外眼筋麻痺（ＣＰＥＯ）；ピアソン症候群；コエンザイムＱ１０欠損；複合体Ｉ欠損；複合体ＩＩ欠損；複合体ＩＩＩ欠損；複合体ＩＶ欠損；複合体Ｖ欠損；ロイコジストロフィー；傍神経節腫；褐色細胞腫；ＧＲＡＣＩＬＥ症候群；およびミトコンドリアＤＮＡの変異から生じるＩＩ型糖尿病より選択されるミトコンドリア病を有する個体に、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１９に記載の方法。
（項目２３）
レーバー遺伝性視神経萎縮症（ＬＨＯＮ）を有する個体に、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１９に記載の方法。
（項目２４）
ミトコンドリアミオパチー、脳症、乳酸アシドーシス、および卒中（ＭＥＬＡＳ）；および赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）より選択されるミトコンドリア病を有する個体に、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１９に記載の方法。
（項目２５）
カーンズ・セイヤー症候群（ＫＳＳ）または慢性進行性外眼筋麻痺（ＣＰＥＯ）を有する個体に、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１９に記載の方法。
（項目２６）
複合体Ｉ欠損；複合体ＩＩ欠損；複合体ＩＩＩ欠損；複合体ＩＶ欠損；および複合体Ｖ欠損より選択されるミトコンドリア病を有する個体に、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１９に記載の方法。
（項目２７）
ミトコンドリア病がコエンザイムＱ１０欠損であるを有する個体に、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む組成物を、治療効果のある量、投与するステップ
を含む、項目１９に記載の方法。
（項目２８）
前記治療効果のある量が、ピルビン酸（ピルベート）レベル、ラクテート／ピルベート比率、ＡＴＰレベル、無気的閾値、還元コエンザイムＱ（ＣｏＱ ｒｅｄ ）レベル、酸化コエンザイムＱ（ＣｏＱ ｏｘ ）レベル、全コエンザイムＱ（ＣｏＱ ｔｏｔ ）レベル、酸化チトクロームｃレベル、還元チトクロームｃレベル、酸化チトクロームｃ／還元チトクロームｃ比率、アセトアセテートレベル、β−ヒドロキシブチレートレベル、アセトアセテート／β−ヒドロキシブチレート比率、８−ヒドロキシ−２’−デオキシグアノシン（８−ＯＨｄＧ）レベル、および活性酸素種のレベル、または運動耐容性を、対象における平均の少なくとも二標準偏差内程度に改善するために十分な量である、項目１〜２７のいずれかに記載の方法。
Claims (28)
- 呼吸鎖障害を治療するための組成物であり、治療効果のある量の、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子、またはトロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む、組成物。
- 前記呼吸鎖障害が、呼吸鎖タンパク質障害である、請求項１に記載の組成物。
- 前記組成物が、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む、請求項１または２に記載の組成物。
- 前記組成物が、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む、請求項１または２に記載の組成物。
- 前記組成物が、ＥＰＯ、またはそのバイオシミラー、変異体、もしくは突然変異体を含む、請求項１、２、または３に記載の組成物。
- 前記組成物が、ＴＰＯ、またはそのバイオシミラー、変異体、もしくは突然変異体を含む、請求項１、２、または４に記載の組成物。
- 前記組成物が、ＥＰＯのタンパク質またはペプチドミメティックを含む、請求項１、２、または３に記載の組成物。
- 前記組成物が、ＴＰＯのタンパク質またはペプチドミメティックを含む、請求項１、２、または４に記載の組成物。
- 前記組成物が、ＥＰＯの小分子ミメティックを含む、請求項１、２、または３に記載の組成物。
- 前記組成物が、ＴＰＯの小分子ミメティックを含む、請求項１、２、または４に記載の組成物。
- ミトコンドリア病を治療するための組成物であり、前記ミトコンドリア病がフリードライヒ失調症またはリー症候群でないという条件で、治療効果のある量の、エリスロポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む、組成物。
- 前記ミトコンドリア病が、呼吸鎖の正常な機能に影響する呼吸鎖タンパク質の欠損および／または異常により引き起こされる、請求項１１に記載の組成物。
- 前記ミトコンドリア病が、レーバー遺伝性視神経萎縮症（ＬＨＯＮ）；ミトコンドリアミオパチー、脳症、乳酸アシドーシス、および卒中（ＭＥＬＡＳ）；カーンズ・セイヤー症候群（ＫＳＳ）；赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）；慢性進行性外眼筋麻痺（ＣＰＥＯ）；ピアソン症候群；コエンザイムＱ１０欠損；複合体Ｉ欠損；複合体ＩＩ欠損；複合体ＩＩＩ欠損；複合体ＩＶ欠損；複合体Ｖ欠損；ロイコジストロフィー；傍神経節腫；褐色細胞腫；ＧＲＡＣＩＬＥ症候群；およびミトコンドリアＤＮＡの変異から生じるＩＩ型糖尿病より選択される、請求項１１に記載の組成物。
- 前記ミトコンドリア病が、レーバー遺伝性視神経萎縮症（ＬＨＯＮ）である、請求項１１に記載の組成物。
- 前記ミトコンドリア病が、ミトコンドリアミオパチー、脳症、乳酸アシドーシス、および卒中（ＭＥＬＡＳ）；および赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）より選択される、請求項１１に記載の組成物。
- 前記ミトコンドリア病が、カーンズ・セイヤー症候群（ＫＳＳ）または慢性進行性外眼筋麻痺（ＣＰＥＯ）である、請求項１１に記載の組成物。
- 前記ミトコンドリア病が、複合体Ｉ欠損；複合体ＩＩ欠損；複合体ＩＩＩ欠損；複合体ＩＶ欠損；および複合体Ｖ欠損より選択される、請求項１１に記載の組成物。
- 前記ミトコンドリア病がコエンザイムＱ１０欠損である、請求項１１に記載の組成物。
- ミトコンドリア病を治療するための組成物であって、治療効果のある量の、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む、組成物。
- ミトコンドリア病を治療するための組成物であって、前記ミトコンドリア病がフリードライヒ失調症またはリー症候群でないという条件で、治療効果のある量の、トロンボポイエチン活性を有する一つ以上の分子を含む、組成物。
- 前記ミトコンドリア病が、呼吸鎖の正常な機能に影響する呼吸鎖タンパク質の欠損および異常により引き起こされる、請求項１９に記載の組成物。
- 前記ミトコンドリア病が、レーバー遺伝性視神経萎縮症（ＬＨＯＮ）；ミトコンドリアミオパチー、脳症、乳酸アシドーシス、および卒中（ＭＥＬＡＳ）；カーンズ・セイヤー症候群（ＫＳＳ）；赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）；慢性進行性外眼筋麻痺（ＣＰＥＯ）；ピアソン症候群；コエンザイムＱ１０欠損；複合体Ｉ欠損；複合体ＩＩ欠損；複合体ＩＩＩ欠損；複合体ＩＶ欠損；複合体Ｖ欠損；ロイコジストロフィー；傍神経節腫；褐色細胞腫；ＧＲＡＣＩＬＥ症候群；およびミトコンドリアＤＮＡの変異から生じるＩＩ型糖尿病より選択される、請求項１９に記載の組成物。
- 前記ミトコンドリア病が、レーバー遺伝性視神経萎縮症（ＬＨＯＮ）である、請求項１９に記載の組成物。
- 前記ミトコンドリア病が、ミトコンドリアミオパチー、脳症、乳酸アシドーシス、および卒中（ＭＥＬＡＳ）；および赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）より選択される、請求項１９に記載の組成物。
- 前記ミトコンドリア病が、カーンズ・セイヤー症候群（ＫＳＳ）または慢性進行性外眼筋麻痺（ＣＰＥＯ）である、請求項１９に記載の組成物。
- 前記ミトコンドリア病が、複合体Ｉ欠損；複合体ＩＩ欠損；複合体ＩＩＩ欠損；複合体ＩＶ欠損；および複合体Ｖ欠損より選択される、請求項１９に記載の組成物。
- 前記ミトコンドリア病がコエンザイムＱ１０欠損である、請求項１９に記載の組成物。
- 前記治療効果のある量が、ピルビン酸（ピルベート）レベル、ラクテート／ピルベート比率、ＡＴＰレベル、無気的閾値、還元コエンザイムＱ（ＣｏＱｒｅｄ）レベル、酸化コエンザイムＱ（ＣｏＱｏｘ）レベル、全コエンザイムＱ（ＣｏＱｔｏｔ）レベル、酸化チトクロームｃレベル、還元チトクロームｃレベル、酸化チトクロームｃ／還元チトクロームｃ比率、アセトアセテートレベル、β−ヒドロキシブチレートレベル、アセトアセテート／β−ヒドロキシブチレート比率、８−ヒドロキシ−２’−デオキシグアノシン（８−ＯＨｄＧ）レベル、および活性酸素種のレベル、または運動耐容性を、対象における平均の少なくとも二標準偏差内程度に改善するために十分である、請求項１〜２７のいずれかに記載の組成物。
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