JP2005505504A5

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Publication number: JP2005505504A5
Application number: JP2002590906A
Authority: JP
Filing date: 2002-05-20
Publication date: 2005-09-02
Anticipated expiration: 2022-05-17

Claims

式１：

［式中，各Ｒ₁，Ｒ₃，Ｒ₄，Ｒ₅，Ｒ₆，Ｒ₇およびＲ₈は，独立して，水素，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，または保護基であり，各"ｎ"は，独立して，０−約２００の整数であり，Ｒ₁₂は，直鎖または分枝鎖のアルキル，置換アルキル，アリール，または置換アリールであり，およびＲ₂は，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含む］
を有する化合物。
式２：

［式中，各Ｒ₃，Ｒ₄，Ｒ₅，Ｒ₆およびＲ₇は，独立して，水素，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，または保護基であり，各"ｎ"は，独立して，０−約２００の整数であり，Ｒ₁₂は，直鎖または分枝鎖のアルキル，置換アルキル，アリール，または置換アリールであり，およびＲ₂は，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含む］
を有する化合物。
式３：

［式中，各Ｒ₁，Ｒ₃，Ｒ₄，Ｒ₅，Ｒ₆およびＲ₇は，独立して，水素，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，または保護基であり，各"ｎ"は，独立して，０−約２００の整数であり，Ｒ₁₂は，直鎖または分枝鎖のアルキル，置換アルキル，アリール，または置換アリールであり，およびＲ₂は，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含む］
を有する化合物。
式４：

［式中，各Ｒ₃，Ｒ₄，Ｒ₅，Ｒ₆およびＲ₇は，独立して，水素，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，または保護基であり，各"ｎ"は，独立して，０−約２００の整数であり，Ｒ₂は，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み，およびＲ₁₃はアミノ酸側鎖である］
を有する化合物。
式５：

［式中，各Ｒ₁およびＲ₄は，独立して，保護基または水素であり，各Ｒ₃，Ｒ₅，Ｒ₆，Ｒ₇およびＲ₈は，独立して，水素，アルキルまたは窒素保護基であり，各"ｎ"は，独立して，０−約２００の整数であり，Ｒ₁₂は，直鎖または分枝鎖のアルキル，置換アルキル，アリール，または置換アリールであり，および各Ｒ₉およびＲ₁₀は，独立して，窒素含有基，シアノアルコキシ，アルコキシ，アリールオキシ，またはアルキル基である］
を有する化合物。
式６：

［式中，各Ｒ₄，Ｒ₅，Ｒ₆およびＲ₇は，独立して，水素，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，または保護基であり，Ｒ₂は，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み，各"ｎ"は，独立して，０−約２００の整数であり，およびＬは分解性リンカーである］
を有する化合物。
式７：

［式中，各Ｒ₁，Ｒ₃，Ｒ₄，Ｒ₅，Ｒ₆およびＲ₇は，独立して，水素，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，または保護基であり，各"ｎ"は，独立して，０−約２００の整数であり，Ｒ₁₂は，直鎖または分枝鎖のアルキル，置換アルキル，アリール，または置換アリールであり，およびＲ₂は，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含む］
を有する化合物。
式８：

［式中，各Ｒ₁およびＲ₄は，独立して，保護基または水素であり，各Ｒ₃，Ｒ₅，Ｒ₆およびＲ₇は，独立して，水素，アルキルまたは窒素保護基であり，各"ｎ"は，独立して，０−約２００の整数であり，Ｒ₁₂は，直鎖または分枝鎖のアルキル，置換アルキル，アリール，または置換アリールであり，および各Ｒ₉およびＲ₁₀は，独立して，窒素含有基，シアノアルコキシ，アルコキシ，アリールオキシ，またはアルキル基である］
を有する化合物。
Ｒ₁が酸不安定性保護基である，請求項１，５または８のいずれかに記載の化合物。
請求項１記載の化合物を薬学的に許容しうる担体中に含む医薬組成物。
請求項２記載の化合物を薬学的に許容しうる担体中に含む医薬組成物。
請求項３記載の化合物を薬学的に許容しうる担体中に含む医薬組成物。
請求項４記載の化合物を薬学的に許容しうる担体中に含む医薬組成物。
請求項６記載の化合物を薬学的に許容しうる担体中に含む医薬組成物。
請求項７記載の化合物を薬学的に許容しうる担体中に含む医薬組成物。
患者において癌を治療する方法であって，前記患者の細胞を前記治療に適した条件下で請求項１０−１５のいずれかに記載の医薬組成物と接触させることを含む方法。
前記治療に適した条件下で１またはそれ以上の他の薬剤療法を使用することをさらに含む，請求項１６記載の方法。
前記癌が，乳癌，肺癌，結腸直腸癌，脳癌，食道癌，胃癌，膀胱癌，膵臓癌，子宮頚癌，頭頚部癌，卵巣癌，黒色腫，リンパ腫，神経膠腫，または多剤耐性癌である，請求項１６記載の方法。
ウイルスに感染した患者を治療する方法であって，前記患者の細胞を前記治療に適した条件下で請求項１０−１５のいずれかに記載の医薬組成物と接触させることを含む方法。
前記治療に適した条件下で１またはそれ以上の他の薬剤療法を使用することをさらに含む，請求項１９記載の方法。
前記ウイルスが，ＨＩＶ，ＨＢＶ，ＨＣＶ，ＣＭＶ，ＲＳＶ，ＨＳＶ，ポリオウイルス，インフルエンザ，ライノウイルス，西ナイル熱ウイルス，エボラウイルス，口蹄疫ウイルス，およびパピローマウイルスである，請求項１９記載の方法。
式３９：

［式中，"ｎ"は，約０−約２０の整数であり，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み，およびＰはリン含有基である］
を有する化合物。
請求項２２記載の化合物を薬学的に許容しうる担体中に含む医薬組成物。
癌患者を治療する方法であって，前記患者の細胞を前記治療に適した条件下で請求項２３に記載の医薬組成物と接触させることを含む方法。
式４３：

［式中，ＸはｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；Ｗは分解性核酸リンカーを含み；Ｙはリンカー分子またはアミノ酸を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；Ｚは，Ｈ，ＯＨ，Ｏ−アルキル，ＳＨ，Ｓ−アルキル，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，または標識を含み；ｎは約１−約１００の整数であり；およびＮ’は約１−約２０の整数である］
を有する化合物。
式４４：

［式中，ＸはｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；Ｗはリンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；ｎは約１−約５０の整数であり，およびＰＥＧは式４５：

［式中，Ｚは，Ｈ，ＯＨ，Ｏ−アルキル，ＳＨ，Ｓ−アルキル，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，または標識を含み；およびｎは約１−約１００の整数である］
を有する化合物を表す］
を有する化合物。
式４６：

［式中，ＸはｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；各Ｗは，独立して，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，Ｙはリンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；およびＰＥＧは式４５：

［式中，Ｚは，Ｈ，ＯＨ，Ｏ−アルキル，ＳＨ，Ｓ−アルキル，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，または標識を含み；およびｎは約１−約１００の整数である］
を有する化合物を表す］
を有する化合物。
式４７：

［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；各Ｗは，独立して，同一であっても異なっていてもよいリンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，Ｙはリンカー分子を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；各Ｑは，独立して，疎水性基またはリン脂質を含み；各Ｒ₁，Ｒ₂，Ｒ₃，およびＲ₄は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルシアノ，Ｓ，Ｓ−アルキル，Ｓ−アルキルシアノ，Ｎまたは置換Ｎを含み，およびｎは約１−約１０の整数である］
を有する化合物。
式４８：

［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；各Ｗは，独立して，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，Ｙはリンカー分子を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；各Ｒ₁，Ｒ₂，Ｒ₃，およびＲ₄は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルシアノ，Ｓ，Ｓ−アルキル，Ｓ−アルキルシアノ，Ｎまたは置換Ｎを含み，およびＢは親油性基を表す］
を有する化合物。
式４９：

［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，Ｙはリンカー分子を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；各Ｒ₁，Ｒ₂，Ｒ₃，およびＲ₄は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルシアノ，Ｓ，Ｓ−アルキル，Ｓ−アルキルシアノ，Ｎまたは置換Ｎを含み，およびＢは親油性基を表す］
を有する化合物。
式５０：

［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，Ｙはリンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；および各Ｑは，独立して，疎水性基またはリン脂質を含む］
を有する化合物。
式５１：

［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；Ｙは，リンカー分子またはアミノ酸を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；Ｚは，Ｈ，ＯＨ，Ｏ−アルキル，ＳＨ，Ｓ−アルキル，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，または標識を含み；ＳＧは糖を含み，およびｎは約１−約２０の整数である］
を有する化合物。
式５２：

［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；Ｙはリンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；各Ｒ₁，Ｒ₂，Ｒ₃，Ｒ₄，およびＲ₅は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルシアノ，Ｓ，Ｓ−アルキル，Ｓ−アルキルシアノ，Ｎまたは置換Ｎを含み；Ｚは，Ｈ，ＯＨ，Ｏ−アルキル，ＳＨ，Ｓ−アルキル，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，または標識を含み；ＳＧは糖を含み，ｎは約１−約２０の整数であり；およびＮ’は約１−約２０の整数である］
を有する化合物。
式５３：

［式中，Ｂは，Ｈ，ヌクレオシド塩基，または非ヌクレオシド性塩基を含み，保護基を有していても有していなくてもよく；各Ｒ₁は，独立して，Ｏ，Ｎ，Ｓ，アルキル，または置換Ｎを含み；各Ｒ₂は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルハロ，Ｓ，Ｎ，置換Ｎ，またはリン含有基を含み；各Ｒ₃は，独立して，ＮまたはＯ−Ｎを含み；各Ｒ₄は，独立して，Ｏ，ＣＨ₂，Ｓ，スルホン，またはスルホキシを含み；Ｘは，Ｈ，除去可能な保護基，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，ｓｉＲＮＡ，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，または標識を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；ＳＧは糖を含み，各ｎは，独立して，約１−約５０の整数であり；およびＮ’は約１−約１０の整数である］
を有する化合物。
式５４：

［式中，Ｂは，Ｈ，ヌクレオシド塩基，または非ヌクレオシド性塩基を含み，これは保護基を有していても有していなくてもよく；各Ｒ₁は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルハロ，Ｓ，Ｎ，置換Ｎ，またはリン含有基を含み；Ｘは，Ｈ，除去可能な保護基，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，ｓｉＲＮＡ，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，または標識を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；およびＳＧは糖を含む］
を有する化合物。
式５５：

［式中，各Ｒ₁は，独立して，Ｏ，Ｎ，Ｓ，アルキル，または置換Ｎを含み；各Ｒ₂は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルハロ，Ｓ，Ｎ，置換Ｎ，またはリン含有基を含み；各Ｒ₃は，独立して，Ｈ，ＯＨ，アルキル，置換アルキル，またはハロを含み；Ｘは，Ｈ，除去可能な保護基，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，ｓｉＲＮＡ，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，生物学的に活性な分子または標識を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；ＳＧは糖を含み，各ｎは，独立して，約１−約５０の整数であり；およびＮ’は，約１−約１００の整数である］
を有する化合物。
式５６：

［式中，Ｒ₁は，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｎ，置換Ｎ，またはリン含有基を含み；Ｒ₂は，Ｈ，Ｏ，ＯＨ，アルキル，アルキルハロ，ハロ，Ｓ，Ｎ，置換Ｎ，またはリン含有基を含み；Ｘは，Ｈ，除去可能な保護基，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，ｓｉＲＮＡ，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，生物学的に活性な分子または標識を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；ＳＧは，糖を含み，および各ｎは，独立して，約０−約２０の整数である］
を有する化合物。
式５７：

［式中，Ｒ₁は以下のいずれかの基を含むことができ：

および，Ｒ₂は以下のいずれかの基を含むことができ：

および，Ｔｒは，除去可能な保護基，例えば，トリチル，モノメトキシトリチル，またはジメトキシトリチルであり；ＳＧは糖を含み，およびｎは約１−約２０の整数である］
を有する化合物。
式５８：

［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；Ｙは，リンカー分子またはアミノ酸を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；Ｖは，蛋白質またはペプチドを含み；各ｎは，独立して，約１−約５０の整数であり；およびＮ’は約１−約１００の整数である］
を有する化合物。
式５９：

［式中，各Ｒ₁は，独立して，Ｏ，Ｓ，Ｎ，置換Ｎ，またはリン含有基を含み；各Ｒ₂は，独立して，Ｏ，Ｓ，またはＮを含み；Ｘは，Ｈ，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，またはｓｉＲＮＡまたは他の生物学的に活性な分子を含み；ｎは約１−約５０の整数であり，Ｑは，Ｈまたは除去可能な保護基を含み，これは任意に存在していなくてもよく，各Ｗは，独立して，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，およびＶは，蛋白質またはペプチドまたは式４５：

［式中，Ｚは，Ｈ，ＯＨ，Ｏ−アルキル，ＳＨ，Ｓ−アルキル，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，または標識を含み；およびｎは約１−約１００の整数である］
を有する化合物を含む］
を有する化合物。
式６０：

［式中，Ｒ₁は以下のいずれかの基：

を含むことができ，およびＲ₂は以下のいずれかの基：

を含むことができ，およびＴｒは，除去可能な保護基，例えば，トリチル，モノメトキシトリチル，またはジメトキシトリチルであり；ｎは，約１−約５０の整数であり；およびＲ₈は窒素保護基である］
を有する化合物。
式６１：

［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；各Ｗは，独立して，同じであっても異なっていてもよいリンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，Ｙはリンカー分子を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；各Ｓは，独立して，蛋白質またはペプチドを含み；各Ｒ₁，Ｒ₂，Ｒ₃，およびＲ₄は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルシアノ，Ｓ，Ｓ−アルキル，Ｓ−アルキルシアノ，Ｎまたは置換Ｎを含み，およびｎは約１−約１０の整数である］
を有する化合物。
式６２：

［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；各Ｖは，独立して，蛋白質またはペプチドを含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；各Ｒ₁，Ｒ₂，およびＲ₃は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルシアノ，Ｓ，Ｓ−アルキル，Ｓ−アルキルシアノ，Ｎまたは置換Ｎを含み，および各ｎは，独立して，約１−約１０の整数である］
を有する化合物。
式６３：

［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；Ｖは，蛋白質またはペプチドを含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；各Ｒ₁，Ｒ₂，Ｒ₃は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルシアノ，Ｓ，Ｓ−アルキル，Ｓ−アルキルシアノ，Ｎまたは置換Ｎを含み，Ｒ₄は，エステル，アミド，または保護基を含み，および各ｎは，独立して，約１−約１０の整数である］
を有する化合物。
式６４：

［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；各Ｗは，独立して，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，Ｙはリンカー分子を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；各Ｒ₁，Ｒ₂，Ｒ₃，およびＲ₄は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルシアノ，Ｓ，Ｓ−アルキル，Ｓ−アルキルシアノ，Ｎまたは置換Ｎを含み，Ａは窒素含有基を含み，およびＢは親油性基を含む］
を有する化合物。
式６５：

［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；各Ｗは，独立して，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，Ｙはリンカー分子を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；各Ｒ₁，Ｒ₂，Ｒ₃，およびＲ₄は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルシアノ，Ｓ，Ｓ−アルキル，Ｓ−アルキルシアノ，Ｎまたは置換Ｎを含み，Ｒ₅は，式４７−５０のいずれかの脂質またはリン脂質成分を含み，およびＲ₆は窒素含有基を含む］
を有する化合物。
式９２：

［式中，Ｂは，Ｈ，ヌクレオシド塩基，または非ヌクレオシド性塩基を含み，保護基を有していても有していなくてもよく；各Ｒ₁は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルハロ，Ｓ，Ｎ，置換Ｎ，またはリン含有基を含み；Ｘは，Ｈ，除去可能な保護基，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，ｓｉＲＮＡ，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，生物学的に活性な分子または標識を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；Ｒ₂は，Ｏ，ＮＨ，Ｓ，ＣＯ，ＣＯＯ，ＯＮ＝Ｃ，またはアルキルを含み；Ｒ₃は，アルキル，アルコキシ，またはアミノアシル側鎖を含み；およびＳＧは糖を含む］
を有する化合物。
式６６：

［式中，Ｒ₁は，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｎ，置換Ｎ，またはリン含有基を含み；Ｒ₂は，Ｈ，Ｏ，ＯＨ，アルキル，アルキルハロ，ハロ，Ｓ，Ｎ，置換Ｎ，またはリン含有基を含み；Ｘは，Ｈ，除去可能な保護基，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，ｓｉＲＮＡ，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，生物学的に活性な分子または標識を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；Ｒ₃は，Ｏ，ＮＨ，Ｓ，ＣＯ，ＣＯＯ，ＯＮ＝Ｃ，またはアルキルを含み；Ｒ₄は，アルキル，アルコキシ，またはアミノアシル側鎖を含み；およびＳＧは，糖，例えば，ガラクトース，ガラクトースアミン，Ｎ−アセチル−ガラクトースアミン，グルコース，マンノース，フルクトース，またはフコースおよびそれぞれのＤまたはＬ，アルファまたはベータ異性体を含み，および各ｎは，独立して，約０−約２０の整数である］
を有する化合物。
式８７：

［式中，Ｘは，蛋白質，ペプチド，抗体，脂質，リン脂質，多糖類，標識，生物学的に活性な分子，例えば，ビタミン，例えば，葉酸，ビタミンＡ，Ｅ，Ｂ６，Ｂ１２，補酵素，抗生物質，抗ウイルス剤，核酸，ヌクレオチド，ヌクレオシド，またはオリゴヌクレオチド，例えば，酵素的核酸，アロザイム，アンチセンス核酸，ｓｉＲＮＡ，２，５−Ａキメラ，デコイ，アプタマーまたはトリプレックス形成オリゴヌクレオチド，またはポリマー，例えば，ポリエチレングリコールを含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；およびＹは，生物学的に活性な分子，例えば，酵素的核酸，アロザイム，アンチセンス核酸，ｓｉＲＮＡ，２，５−Ａキメラ，デコイ，アプタマーまたはトリプレックス形成オリゴヌクレオチド，ペプチド，蛋白質，または抗体を含み；Ｒ₁は，Ｈ，アルキル，または置換アルキルを含む］
を有する化合物。
式８８：

［式中，Ｘは，蛋白質，ペプチド，抗体，脂質，リン脂質，多糖類，標識，生物学的に活性な分子を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，およびＹは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含む］
を有する化合物。
式９４：

［式中，Ｘは，蛋白質，ペプチド，抗体，脂質，リン脂質，多糖類，標識，生物学的に活性な分子，例えば，ビタミン，例えば，葉酸，ビタミンＡ，Ｅ，Ｂ６，Ｂ１２，補酵素，抗生物質，抗ウイルス剤，核酸，ヌクレオチド，ヌクレオシド，またはオリゴヌクレオチド，例えば，酵素的核酸，アロザイム，アンチセンス核酸，ｓｉＲＮＡ，２，５−Ａキメラ，デコイ，アプタマーまたはトリプレックス形成オリゴヌクレオチド，またはポリマー，例えば，ポリエチレングリコールを含み；各Ｙは，独立して，リンカーまたは化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；Ｗは，生物分解性核酸リンカー分子を含み，およびＺは，生物学的に活性な分子，例えば，酵素的核酸，アロザイム，アンチセンス核酸，ｓｉＲＮＡ，２，５−Ａキメラ，デコイ，アプタマーまたはトリプレックス形成オリゴヌクレオチド，ペプチド，蛋白質，または抗体を含む］
を有する化合物。
請求項２５−５１のいずれかに記載の化合物を薬学的に許容しうる担体中に含む医薬組成物。
患者において癌を治療する方法であって，前記患者の細胞を前記治療に適した条件下で請求項５２記載の医薬組成物と接触させることを含む方法。
前記治療に適した条件下で１またはそれ以上の他の薬剤療法を使用することをさらに含む，請求項５３記載の方法。
前記癌が，乳癌，肺癌，結腸直腸癌，脳癌，食道癌，胃癌，膀胱癌，膵臓癌，子宮頚癌，頭頚部癌，卵巣癌，黒色腫，リンパ腫，神経膠腫，または多剤耐性癌である，請求項５３記載の方法。
ウイルスに感染した患者を治療する方法であって，前記患者の細胞を前記治療に適した条件下で請求項５２記載の医薬組成物と接触させることを含む方法。
前記治療に適した条件下で１またはそれ以上の他の薬剤療法を使用することをさらに含む，請求項５６記載の方法。
前記ウイルスが，ＨＩＶ，ＨＢＶ，ＨＣＶ，ＣＭＶ，ＲＳＶ，ＨＳＶ，ポリオウイルス，インフルエンザ，ライノウイルス，西ナイル熱ウイルス，エボラウイルス，口蹄疫ウイルス，およびパピローマウイルスである，請求項５６記載の方法。