DK3080279T3 - Fremgangsmåder og sammensætninger til målrettet modifikation af et genom - Google Patents

Fremgangsmåder og sammensætninger til målrettet modifikation af et genom Download PDF

Info

Publication number
DK3080279T3
DK3080279T3 DK14790457.7T DK14790457T DK3080279T3 DK 3080279 T3 DK3080279 T3 DK 3080279T3 DK 14790457 T DK14790457 T DK 14790457T DK 3080279 T3 DK3080279 T3 DK 3080279T3
Authority
DK
Denmark
Prior art keywords
nucleic acid
cell
human
approx
locus
Prior art date
Application number
DK14790457.7T
Other languages
English (en)
Inventor
David Frendewey
Wojtek Auerbach
Ka-Man Venus Lai
David M Valenzuela
George D Yancopoulos
Original Assignee
Regeneron Pharma
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Family has litigation
First worldwide family litigation filed litigation Critical https://patents.darts-ip.com/?family=56885593&utm_source=google_patent&utm_medium=platform_link&utm_campaign=public_patent_search&patent=DK3080279(T3) "Global patent litigation dataset” by Darts-ip is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 International License.
Application filed by Regeneron Pharma filed Critical Regeneron Pharma
Priority claimed from PCT/US2014/060788 external-priority patent/WO2015088643A1/en
Application granted granted Critical
Publication of DK3080279T3 publication Critical patent/DK3080279T3/da

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/87—Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation
    • C12N15/90—Stable introduction of foreign DNA into chromosome
    • C12N15/902—Stable introduction of foreign DNA into chromosome using homologous recombination
    • C12N15/907—Stable introduction of foreign DNA into chromosome using homologous recombination in mammalian cells
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K67/00—Rearing or breeding animals, not otherwise provided for; New or modified breeds of animals
    • A01K67/027—New or modified breeds of vertebrates
    • A01K67/0275—Genetically modified vertebrates, e.g. transgenic
    • A01K67/0276—Knock-out vertebrates
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K67/00—Rearing or breeding animals, not otherwise provided for; New or modified breeds of animals
    • A01K67/027—New or modified breeds of vertebrates
    • A01K67/0275—Genetically modified vertebrates, e.g. transgenic
    • A01K67/0278—Knock-in vertebrates, e.g. humanised vertebrates
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/10—Processes for the isolation, preparation or purification of DNA or RNA
    • C12N15/102—Mutagenizing nucleic acids
    • C12N15/1024—In vivo mutagenesis using high mutation rate "mutator" host strains by inserting genetic material, e.g. encoding an error prone polymerase, disrupting a gene for mismatch repair
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/8509—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells for producing genetically modified animals, e.g. transgenic
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/14—Hydrolases (3)
    • C12N9/16—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1)
    • C12N9/22—Ribonucleases RNAses, DNAses
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K2217/00—Genetically modified animals
    • A01K2217/07—Animals genetically altered by homologous recombination
    • A01K2217/072—Animals genetically altered by homologous recombination maintaining or altering function, i.e. knock in
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K2217/00—Genetically modified animals
    • A01K2217/07—Animals genetically altered by homologous recombination
    • A01K2217/075—Animals genetically altered by homologous recombination inducing loss of function, i.e. knock out
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K2227/00—Animals characterised by species
    • A01K2227/10—Mammal
    • A01K2227/105—Murine
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K2267/00—Animals characterised by purpose
    • A01K2267/03—Animal model, e.g. for test or diseases
    • A01K2267/035—Animal model for multifactorial diseases
    • A01K2267/0362—Animal model for lipid/glucose metabolism, e.g. obesity, type-2 diabetes
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
    • A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
    • A01K2267/00—Animals characterised by purpose
    • A01K2267/03—Animal model, e.g. for test or diseases
    • A01K2267/035—Animal model for multifactorial diseases
    • A01K2267/0387—Animal model for diseases of the immune system
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2800/00—Nucleic acids vectors
    • C12N2800/40—Systems of functionally co-operating vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2810/00—Vectors comprising a targeting moiety
    • C12N2810/10—Vectors comprising a non-peptidic targeting moiety
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2999/00—Further aspects of viruses or vectors not covered by groups C12N2710/00 - C12N2796/00 or C12N2800/00
    • C12N2999/007—Technological advancements, e.g. new system for producing known virus, cre-lox system for production of transgenic animals

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Environmental Sciences (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Animal Husbandry (AREA)
  • Biodiversity & Conservation Biology (AREA)
  • Cell Biology (AREA)
  • Mycology (AREA)
  • Crystallography & Structural Chemistry (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)

Claims (15)

1. Fremgangsmåde in vitro til modificering af et genom ved et genomisk locus af interesse i en muse-embryostam- (ES) celle, der omfatter: etablering af kontakt mellem muse-ES-cellen og et Cas9-protein, et CRISPR-RNA, der hybridiserer til en målsekvens ved det genomiske locus af interesse, et tracrRNA og en stor målvektor (LTVEC), der er mindst 10 kb i størrelse og omfatter en indsætningsnukleinsyre flankeret af: (i) en 5’-homologiarm, der er homolog med en 5’-målsekvens ved det genomiske locus af interesse; og (ii) en 3’-homologiarm, der er homolog med en 3’-målsekvens ved det genomiske locus af interesse, hvor, efter etablering af kontakt mellem muse-ES-cellen og Cas9-proteinet, CRISPR-RNA’et og tracrRNA’et i tilstedeværelse af LTVEC’et, genomet af muse-ES-cellen modificeres til at omfatte en målrettet genetisk modifikation, der omfatter deletion af et område af det genomiske locus af interesse, hvor deletionen er mindst 30 kb, og/eller indsætning af indsætningsnukleinsyren ved det genomiske locus af interesse, hvor indsætningen er mindst 30 kb.
2. Fremgangsmåde ifølge krav 1, hvor: (a) CRISPR-RNA’et og tracrRNA’et indføres som et enkelt transskript, der omfatter CRISPR-RNA’et og tracrRNA’et, og eventuelt hvor det enkelte transskript omfatter CRISPR-RNA’et og tracrRNA’et fusioneret i form af et enkelt guide-RNA (sgRNA); eller (b) CRISPR-RNA’et og tracrRNA’et indføres separat.
3. Fremgangsmåde ifølge et hvilket som helst foregående krav, hvor: (a) Cas9-proteinet indføres i form af et protein, et messenger-RNA (mRNA), der koder for Cas9-proteinet, eller et DNA, der koder for Cas9-proteinet; (b) CRISPR-RNA’et indføres i form af et RNA eller et DNA, der koder for CRISPR-RNA’et; og (c) tracrRNA’et indføres i form af et RNA eller et DNA, der koder for tracrRNA’et.
4. Fremgangsmåde ifølge krav 3, hvor Cas9-proteinet, CRISPR-RNA’et og tracrRNA’et indføres som et protein-RNA-kompleks.
5. Fremgangsmåde ifølge krav 3, hvor: (a) DNA’et, der koder for Cas9-proteinet, er i form af et første ekspressionskonstrukt, der omfatter en første promoter operativt bundet til en første nukleinsyre, der koder for Cas9-proteinet; (b) DNA’et, der koder for CRISPR-RNA’et, er i form af et andet ekspressionskonstrukt, der omfatter en anden promoter operativt bundet til en anden nukleinsyre, der koder for CRISPR-RNA’et; og (c) DNA’et, der koder for tracrRNA’et, er i form af et tredje ekspressionskonstrukt, der omfatter en tredje promoter operativt bundet til en tredje nukleinsyre, der koder for tracrRNA’et; hvor den første, anden og tredje promoter er aktive i muse-ES-cellen, og hvor det første, andet og tredje ekspressionskonstrukt er på et enkelt nukleinsyremolekyle eller på flere nukleinsyremolekyler.
6. Fremgangsmåde ifølge krav 3, hvor: (a) DNA’et, der koder for Cas9-proteinet, er i form af et første ekspressionskonstrukt, der omfatter en første promoter operativt bundet til en første nukleinsyre, der koder for Cas9-proteinet; og (b) DNA’et, der koder for CRISPR-RNA’et og DNA’et, der koder for tracrRNA’et er i form af et andet ekspressionskonstrukt, der omfatter en anden promoter operativt bundet til en anden nukleinsyre, der koder for et gRNA omfattende CRISPR-RNA’et og tracrRNA’et; hvor den første og den anden promoter er aktive i muse-ES-cellen, og hvor det første og det andet ekspressionskonstrukt er på et enkelt nukleinsyremolekyle eller på separate nukleinsyremolekyler.
7. Fremgangsmåde ifølge et hvilket som helst foregående krav, hvor (a) den målrettede genetiske modifikation omfatter simultan deletion af en endogen nukleinsyresekvens ved det genomiske locus af interesse og indsætning af indsætningsnukleinsyren ved det genomiske locus af interesse, eventuelt hvor den deleterede endogene nukleinsyresekvens er fra 30 kb til ca. 110 kb, og indsætningsnukleinsyren er fra ca. 40 kb til ca. 140 kb; (b) den målrettede genetiske modifikation er en biallel genetisk modifikation, og eventuelt hvor den biallelle genetiske modifikation omfatter deletion af en endogen nukleinsyresekvens og indsætning af indsætningsnukleinsyren ved det genomiske locus af interesse i to homologe kromosomer; eller (c) hvor den modificerede muse-ES-celle er forbundet heterozygot eller hemizygot ved det genomiske locus af interesse, og eventuelt hvor den målrettede genetiske modifikation ved det genomiske locus af interesse i ét kromosom omfatter deletion af en endogen nukleinsyresekvens og indsætning af indsætningsnukleinsyren, og eventuelt hvor den målrettede genetiske modifikation omfatter: (1) deletion af en endogen nukleinsyresekvens ved det genomiske locus af interesse i første og andet homologe kromosom; og (2) indsætning af indsætningsnukleinsyren i det genomiske locus af interesse i det første homologe kromosom og disruption af det genomiske locus af interesse i det andet homologe kromosom.
8. Fremgangsmåde ifølge et hvilket som helst foregående krav, hvor LTVEC er mindst 40 kb, mindst 50 kb, mindst 60 kb, mindst 70 kb, mindst 80 kb, mindst 90 kb, mindst 100 kb, mindst 150 kb eller mindst 200 kb.
9. Fremgangsmåde ifølge et hvilket som helst foregående krav, hvor målrettet genetisk modifikation omfatter indsætning af indsætningsnukleinsyren, hvor indsætningsnukleinsyren er mindst 40 kb, mindst 50 kb, mindst 60 kb, mindst 70 kb, mindst 80 kb, mindst 90 kb, mindst 100 kb, mindst 150 kb, mindst 200 kb, mindst 250 kb, mindst 300 kb eller fra ca. 40 kb til ca. 140 kb; eller hvor den målrettede genetiske modifikation omfatter indsætning af indsætningsnukleinsyren og deletion af et område af det genomiske locus af interesse, hvor deletionen er mindst 30 kb, og indsætningsnukleinsyren er mindst 10 kb, mindst 20 kb, mindst 30 kb, mindst 40 kb, mindst 50 kb, mindst 60 kb, mindst 70 kb, mindst 80 kb, mindst 90 kb, mindst 100 kb, mindst 150 kb, mindst 200 kb, mindst 250 kb eller mindst 300kb.
10. Fremgangsmåde ifølge et hvilket som helst foregående krav, hvor målsekvensen er umiddelbart flankeret af en PAM- (Protospacer Adjacent Motif) sekvens.
11. Fremgangsmåde ifølge et hvilket som helst foregående krav, hvor den totale sum af 5 ’ -og 3’-homologiarmene af LTVEC er fra 10 kb til ca. 20 kb, fra ca. 20 kb til ca. 40 kb, fra ca. 40 kb til ca. 60 kb, fra ca. 60 kb til ca. 80 kb, fra ca. 80 kb til ca. 100 kb, fra ca. 100 kb til ca. 120 kb, eller fra ca. 120 kb til 150 kb.
12. Fremgangsmåde ifølge et hvilket som helst foregående krav, hvor den målrettede genetiske modifikation omfatter: (a) udskiftning af en endogen nukleinsyresekvens med en homolog eller en ortolog nukleinsyresekvens; (b) deletion af en endogen nukleinsyresekvens; (c) deletion af en endogen nukleinsyresekvens, hvor deletionen ligger i intervallet fra ca. 40 kb til ca. 60 kb, fra ca. 60 kb til ca. 80 kb, fra ca. 80 kb til ca. 100 kb, fra ca. 100 kb til ca. 150 kb, fra ca. 150 kb til ca. 200 kb, fra ca. 200 kb til ca. 300 kb, fra ca. 300 kb til ca. 400 kb, fra ca. 400 kb til ca. 500 kb, fra ca. 500 kb til ca. 1 Mb, fra ca. 1 Mb til ca. 1,5 Mb, fra ca. 1,5 Mb til ca. 2 Mb, fra ca. 2 Mb til ca. 2,5 Mb, eller fra ca. 2,5 Mb til ca. 3 Mb; (d) indsætning af en eksogen nukleinsyresekvens; (e) indsætning af en eksogen nukleinsyresekvens i intervallet fra ca. 40 kb til ca. 60 kb, fra ca. 60 kb til ca. 80 kb, fra ca. 80 kb til ca. 100 kb, fra ca. 100 kb til ca. 150 kb, fra ca. 150 kb til ca. 200 kb, fra ca. 200 kb til ca. 250 kb, fra ca. 250 kb til ca. 300 kb, fra ca. 300 kb til ca. 350 kb eller fra ca. 350 kb til ca. 400 kb; (f) indsætning af en eksogen nukleinsyresekvens omfattende den homologe eller en ortologe nukleinsyresekvens; (g) indsætning af en kimærisk nukleinsyresekvens omfattende en human og en ikke-human nukleinsyresekvens; (h) indsætning af en konditionel allel flankeret af stedsspecifikke rekombinasemålsekvenser; (i) indsætning af en selekterbar markør eller et reportergen operativt bundet til en promoter, der er aktiv i muse-ES-cellen; eller (j) en kombination deraf.
13. Fremgangsmåde ifølge et hvilket som helst foregående krav, hvor den målrettede genetiske modifikation omfatter deletion af et område af det genomiske locus af interesse, hvor deletionen er mindst 40 kb, mindst 50 kb, mindst 60 kb, mindst 70 kb, mindst ca. 80 kb, mindst 90 kb, mindst 100 kb, mindst 150 kb, mindst 200 kb, mindst 250 kb, mindst 300 kb; eller hvor den målrettede genetiske modifikation endvidere omfatter indsætning af indsætningsnukleinsyren ved det genomiske locus af interesse, hvor indsætningen er mindst 30 kb, og deletionen er mindst 20 kb, mindst 30 kb, mindst 40 kb, mindst 50 kb, mindst 60 kb, mindst 70 kb, mindst 80 kb, mindst 90 kb, mindst 100 kb, mindst 150 kb eller mindst 200 kb.
14. Fremgangsmåde ifølge et hvilket som helst foregående krav, hvor den målrettede genetiske modifikation omfatter deletion af et område af det genomiske locus af interesse, hvor deletionen er mindst 30 kb og indsætning af indsætningsnukleinsyren ved det genomiske locus af interesse, hvor indsætningen er mindst 30 kb.
15. Fremgangsmåde ifølge et hvilket som helst foregående krav, der endvidere omfatter: (b) identificering af den modificerede muse-ES-celle omfattende den målrettede genetiske modifikation ved det genomiske locus af interesse; (c) indføring af den modificerede muse-ES-celle i et museværtsembryo; og (d) bæring af museværtsembryoet i en surrogatmor, hvor surrogatmoren frembringer en F0-generationsmus omfattende den målrettede genetiske modifikation ved det genomiske locus af interesse.
DK14790457.7T 2013-12-11 2014-10-15 Fremgangsmåder og sammensætninger til målrettet modifikation af et genom DK3080279T3 (da)

Applications Claiming Priority (6)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201361914768P 2013-12-11 2013-12-11
US201462017416P 2014-06-26 2014-06-26
US201462029261P 2014-07-25 2014-07-25
US201462052906P 2014-09-19 2014-09-19
US201462059527P 2014-10-03 2014-10-03
PCT/US2014/060788 WO2015088643A1 (en) 2013-12-11 2014-10-15 Methods and compositions for the targeted modification of a genome

Publications (1)

Publication Number Publication Date
DK3080279T3 true DK3080279T3 (da) 2018-11-05

Family

ID=56885593

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
DK14790457.7T DK3080279T3 (da) 2013-12-11 2014-10-15 Fremgangsmåder og sammensætninger til målrettet modifikation af et genom

Country Status (11)

Country Link
EP (3) EP3080279B1 (da)
CY (1) CY1121367T1 (da)
DK (1) DK3080279T3 (da)
ES (2) ES2975317T3 (da)
HR (1) HRP20181632T1 (da)
HU (1) HUE041331T2 (da)
LT (1) LT3080279T (da)
PL (1) PL3080279T3 (da)
PT (1) PT3080279T (da)
RS (1) RS58159B1 (da)
SI (1) SI3080279T1 (da)

Families Citing this family (2)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
KR20200018486A (ko) * 2017-05-25 2020-02-19 이지지엑스와이티 리미티드 부화되지 않은 알에서 조류 배아의 성 감별을 위한 방법 및 이의 수단
CN112522206A (zh) * 2020-12-15 2021-03-19 苏州恒康生命科学有限公司 一种ror1基因敲除肿瘤细胞株的构建方法及其应用

Family Cites Families (47)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US3605750A (en) 1969-04-07 1971-09-20 David S Sheridan X-ray tip catheter
AU8587598A (en) 1997-07-26 1999-02-16 Wisconsin Alumni Research Foundation Trans-species nuclear transfer
US6599692B1 (en) 1999-09-14 2003-07-29 Sangamo Bioscience, Inc. Functional genomics using zinc finger proteins
US20030104526A1 (en) 1999-03-24 2003-06-05 Qiang Liu Position dependent recognition of GNN nucleotide triplets by zinc fingers
US20050144655A1 (en) 2000-10-31 2005-06-30 Economides Aris N. Methods of modifying eukaryotic cells
US6596541B2 (en) 2000-10-31 2003-07-22 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Methods of modifying eukaryotic cells
US7105348B2 (en) 2000-10-31 2006-09-12 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Methods of modifying eukaryotic cells
US6586251B2 (en) 2000-10-31 2003-07-01 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Methods of modifying eukaryotic cells
US7026462B2 (en) 2000-12-07 2006-04-11 Sangamo Biosciences, Inc. Regulation of angiogenesis with zinc finger proteins
ES2409080T3 (es) 2001-01-22 2013-06-24 Sangamo Biosciences Inc. Proteínas de unión con dedos de zinc modificadas
WO2002057308A2 (en) 2001-01-22 2002-07-25 Sangamo Biosciences, Inc. Zinc finger polypeptides and their use
AUPR451401A0 (en) 2001-04-20 2001-05-24 Monash University A method of nuclear transfer
CA2474486C (en) 2002-01-23 2013-05-14 The University Of Utah Research Foundation Targeted chromosomal mutagenesis using zinc finger nucleases
DK1485475T3 (da) 2002-03-15 2008-01-21 Cellectis Hybrid meganuklease og enkeltkædet maganuklease og brug deraf
ATE531796T1 (de) 2002-03-21 2011-11-15 Sangamo Biosciences Inc Verfahren und zusammensetzungen zur verwendung von zinkfinger-endonukleasen zur verbesserung der homologen rekombination
US7612250B2 (en) 2002-07-29 2009-11-03 Trustees Of Tufts College Nuclear transfer embryo formation method
US9447434B2 (en) 2002-09-05 2016-09-20 California Institute Of Technology Use of chimeric nucleases to stimulate gene targeting
WO2004031346A2 (en) 2002-09-06 2004-04-15 Fred Hutchinson Cancer Research Center Methods and compositions concerning designed highly-specific nucleic acid binding proteins
US7205148B2 (en) 2003-06-11 2007-04-17 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Genome mutation by intron insertion into an embryonic stem cell genome
US8409861B2 (en) 2003-08-08 2013-04-02 Sangamo Biosciences, Inc. Targeted deletion of cellular DNA sequences
US7888121B2 (en) 2003-08-08 2011-02-15 Sangamo Biosciences, Inc. Methods and compositions for targeted cleavage and recombination
EP1591521A1 (en) 2004-04-30 2005-11-02 Cellectis I-Dmo I derivatives with enhanced activity at 37 degrees C and use thereof
CA2579677A1 (en) 2004-09-16 2006-03-30 Sangamo Biosciences, Inc. Compositions and methods for protein production
PL1802193T3 (pl) 2004-10-19 2014-09-30 Regeneron Pharma Sposób wytwarzania myszy homozygotycznej pod względem modyfikacji genetycznej
WO2006097784A1 (en) 2005-03-15 2006-09-21 Cellectis I-crei meganuclease variants with modified specificity, method of preparation and uses thereof
AU2006224248B2 (en) 2005-03-15 2011-01-06 Cellectis I-Crei meganuclease variants with modified specificity, method of preparation and uses thereof
CA2638774C (en) * 2006-03-31 2015-11-24 Medarex, Inc. Transgenic animals expressing chimeric antibodies for use in preparing human antibodies
CN101117633B (zh) 2006-08-03 2011-07-20 上海交通大学附属儿童医院 一种细胞核移植方法
KR101723350B1 (ko) 2006-12-14 2017-04-05 다우 아그로사이언시즈 엘엘씨 최적화된 비-정규 아연 손가락 단백질
US20110239315A1 (en) 2009-01-12 2011-09-29 Ulla Bonas Modular dna-binding domains and methods of use
EP2206723A1 (en) 2009-01-12 2010-07-14 Bonas, Ulla Modular DNA-binding domains
US8871905B2 (en) 2009-03-20 2014-10-28 Sangamo Biosciences, Inc. Modification of CXCR4 using engineered zinc finger proteins
US8772008B2 (en) 2009-05-18 2014-07-08 Sangamo Biosciences, Inc. Methods and compositions for increasing nuclease activity
US20120178647A1 (en) 2009-08-03 2012-07-12 The General Hospital Corporation Engineering of zinc finger arrays by context-dependent assembly
US8518392B2 (en) 2009-08-14 2013-08-27 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Promoter-regulated differentiation-dependent self-deleting cassette
TR201903376T4 (tr) 2009-10-29 2019-04-22 Regeneron Pharma Çok fonksiyonlu alleller.
AU2010327998B2 (en) 2009-12-10 2015-11-12 Iowa State University Research Foundation, Inc. TAL effector-mediated DNA modification
US9637739B2 (en) 2012-03-20 2017-05-02 Vilnius University RNA-directed DNA cleavage by the Cas9-crRNA complex
DK2800811T3 (da) 2012-05-25 2017-07-17 Univ Vienna Fremgangsmåder og sammensætninger til rna-rettet target-dna-modificering og til rna-rettet modulering af transkription
DE202013012610U1 (de) 2012-10-23 2017-11-24 Toolgen, Inc. Zusammensetzung zum Spalten einer Ziel-DNA, umfassend eine für die Ziel-DNA spezifische guide-RNA und eine Cas-Protein-codierende Nukleinsäure oder ein Cas-Protein, sowie deren Verwendung
WO2014089290A1 (en) 2012-12-06 2014-06-12 Sigma-Aldrich Co. Llc Crispr-based genome modification and regulation
ES2658401T3 (es) 2012-12-12 2018-03-09 The Broad Institute, Inc. Suministro, modificación y optimización de sistemas, métodos y composiciones para la manipulación de secuencias y aplicaciones terapéuticas
MY170059A (en) 2012-12-17 2019-07-02 Harvard College Rna-guided human genome engineering
WO2014131833A1 (en) 2013-02-27 2014-09-04 Helmholtz Zentrum München Deutsches Forschungszentrum Für Gesundheit Und Umwelt (Gmbh) Gene editing in the oocyte by cas9 nucleases
RU2676708C2 (ru) * 2013-04-16 2019-01-10 Регенерон Фармасьютикалс, Инк. Направленная модификация генома крысы
ES2681622T3 (es) 2013-09-18 2018-09-14 Kymab Limited Métodos, células y organismos
MX2016016133A (es) 2014-06-06 2017-08-04 Regeneron Pharma Métodos y composiciones para modificar un locus dirigido.

Also Published As

Publication number Publication date
EP4349980A2 (en) 2024-04-10
SI3080279T1 (sl) 2019-01-31
EP3460063A1 (en) 2019-03-27
EP3080279A1 (en) 2016-10-19
PT3080279T (pt) 2018-12-17
RS58159B1 (sr) 2019-03-29
EP4349980A3 (en) 2024-06-26
HRP20181632T1 (hr) 2019-01-11
HUE041331T2 (hu) 2019-05-28
ES2700596T3 (es) 2019-02-18
EP3460063B1 (en) 2024-03-13
LT3080279T (lt) 2018-10-25
EP3080279B1 (en) 2018-09-26
ES2975317T3 (es) 2024-07-04
CY1121367T1 (el) 2020-05-29
PL3080279T3 (pl) 2019-03-29

Similar Documents

Publication Publication Date Title
AU2019202160B2 (en) Methods and compositions for the targeted modification of a genome
DK2986729T3 (da) Målrettet modifikation af rottegenom
DK3080279T3 (da) Fremgangsmåder og sammensætninger til målrettet modifikation af et genom
RU2751237C1 (ru) Способы и композиции для направленной модификации генома
NZ721985B2 (en) Methods and compositions for the targeted modification of a genome