BR112021021047A2 - Métodos e composições para modulação de emenda e tradução - Google Patents

Métodos e composições para modulação de emenda e tradução

Info

Publication number
BR112021021047A2
BR112021021047A2 BR112021021047A BR112021021047A BR112021021047A2 BR 112021021047 A2 BR112021021047 A2 BR 112021021047A2 BR 112021021047 A BR112021021047 A BR 112021021047A BR 112021021047 A BR112021021047 A BR 112021021047A BR 112021021047 A2 BR112021021047 A2 BR 112021021047A2
Authority
BR
Brazil
Prior art keywords
compositions
methods
splicing
mrna
expression
Prior art date
Application number
BR112021021047A
Other languages
English (en)
Inventor
Isabel Aznarez
Juergen Scharner
Original Assignee
Stoke Therapeutics Inc
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Stoke Therapeutics Inc filed Critical Stoke Therapeutics Inc
Publication of BR112021021047A2 publication Critical patent/BR112021021047A2/pt

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/111—General methods applicable to biologically active non-coding nucleic acids
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
    • A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
    • A61K31/713—Double-stranded nucleic acids or oligonucleotides
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/11—Antisense
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2320/00—Applications; Uses
    • C12N2320/30—Special therapeutic applications
    • C12N2320/33—Alteration of splicing

Abstract

métodos e composições para modulação de emenda e tradução. os eventos de emenda alternativos em genes podem levar a transcritos de mrna não produtivos ou menos produtivos, e os agentes terapêuticos que podem direcionar os eventos de emenda alternativos em genes podem modular o nível de expressão de proteínas funcionais em pacientes e / ou inibir a expressão de proteínas aberrantes. são fornecidas aqui composições e métodos para modular o nível de expressão de uma sequência de peptídeo alvo através da modulação de um pré-mrna. também são fornecidos neste documento composições e métodos para o tratamento de uma doença ou condição causada por uma quantidade ou atividade deficiente de uma proteína alvo funcional por meio da modulação da emenda de um pré-mrna.
BR112021021047A 2019-04-24 2020-04-24 Métodos e composições para modulação de emenda e tradução BR112021021047A2 (pt)

Applications Claiming Priority (2)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201962838010P 2019-04-24 2019-04-24
PCT/US2020/029897 WO2020219934A1 (en) 2019-04-24 2020-04-24 Methods and compositions for modulating splicing and translation

Publications (1)

Publication Number Publication Date
BR112021021047A2 true BR112021021047A2 (pt) 2022-03-22

Family

ID=72941425

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
BR112021021047A BR112021021047A2 (pt) 2019-04-24 2020-04-24 Métodos e composições para modulação de emenda e tradução

Country Status (15)

Country Link
US (1) US20220127612A1 (pt)
EP (1) EP3958970A4 (pt)
JP (1) JP2022529532A (pt)
KR (1) KR20220012230A (pt)
CN (1) CN114025848A (pt)
AR (1) AR119722A1 (pt)
AU (1) AU2020262435A1 (pt)
BR (1) BR112021021047A2 (pt)
CA (1) CA3134329A1 (pt)
EA (1) EA202192755A1 (pt)
IL (1) IL287398A (pt)
MX (1) MX2021012989A (pt)
SG (1) SG11202111597UA (pt)
TW (1) TW202106877A (pt)
WO (1) WO2020219934A1 (pt)

Families Citing this family (7)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
EP3873608A1 (en) 2018-10-31 2021-09-08 Gilead Sciences, Inc. Substituted 6-azabenzimidazole compounds having hpk1 inhibitory activity
JP7460644B2 (ja) 2018-10-31 2024-04-02 ギリアード サイエンシーズ， インコーポレイテッド Ｈｐｋ１阻害剤としての置換６－アザベンゾイミダゾール化合物
TWI826690B (zh) 2019-05-23 2023-12-21 美商基利科學股份有限公司 經取代之烯吲哚酮化物及其用途
US20230081388A1 (en) * 2020-01-28 2023-03-16 Murdoch University Antisense oligomers and methods for treating parkin-related pathologies
CN112553328B (zh) * 2020-12-30 2022-06-17 浙江大学 检测基因表达水平的产品及其在制备重度抑郁症诊断工具中的应用
WO2023239782A2 (en) * 2022-06-07 2023-12-14 Kicho Inc. Agents for modulating expression
WO2024009306A1 (en) * 2022-07-07 2024-01-11 Skip Therapeutics Ltd. Compositions and methods for treating primary ciliary dyskinesia

Family Cites Families (5)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
EP1416972B1 (en) * 2000-11-09 2012-02-08 Cold Spring Harbor Laboratory Chimeric molecules to modulate gene expression
JP2010507387A (ja) * 2006-10-25 2010-03-11 クアーク・ファーマスーティカルス、インコーポレイテッド 新規のｓｉＲＮＡおよびその使用方法
CA2930859C (en) * 2013-09-04 2022-05-03 Cold Spring Harbor Laboratory Reducing nonsense-mediated mrna decay
EP3265098A4 (en) * 2015-03-03 2019-02-13 Ionis Pharmaceuticals, Inc. COMPOSITIONS FOR MODULATING MECP2 EXPRESSION
BR112019019833A2 (pt) * 2017-03-24 2020-04-22 Univ Court Univ Of Edinburgh terapia baseada em mecp2

Also Published As

Publication number Publication date
WO2020219934A1 (en) 2020-10-29
SG11202111597UA (en) 2021-11-29
JP2022529532A (ja) 2022-06-22
CN114025848A (zh) 2022-02-08
AR119722A1 (es) 2022-01-05
TW202106877A (zh) 2021-02-16
CA3134329A1 (en) 2020-10-29
EA202192755A1 (ru) 2022-03-23
KR20220012230A (ko) 2022-02-03
EP3958970A1 (en) 2022-03-02
IL287398A (en) 2021-12-01
MX2021012989A (es) 2022-01-24
AU2020262435A1 (en) 2021-12-02
US20220127612A1 (en) 2022-04-28
EP3958970A4 (en) 2023-05-31

Similar Documents

Publication Publication Date Title
BR112021021047A2 (pt) Métodos e composições para modulação de emenda e tradução
BR112022002905A2 (pt) Composições e métodos para modular splicing e expressão de proteína
BR112021005769A2 (pt) proteínas de ligação a dll3 e métodos de uso
JOP20210154B1 (ar) مثبطات kif18a
CL2018001897A1 (es) Composiciones para modular la expresión de sod-1 (divisional solicitud 201602509)
MX2020002118A (es) Oligómeros antisentido para tratamiento de afecciones y enfermedades.
BR112018006531A2 (pt) proteína isolada de ligação ao antígeno (abp), polinucleotídeo isolado, vetor, célula hospedeira, método para produzir uma proteína isolada de ligação ao antígeno (abp), composição farmacêutica, método para tratar ou prevenir uma doença ou condição num sujeito em necessidade deste, método para modular uma resposta imune num indivíduo em necessidade deste e kit
MX2021007104A (es) Inhibidores de kif18a.
BR112022004248A2 (pt) Composto ou um sal farmaceuticamente aceitável do mesmo, composição farmacêutica, método para inibir a atividade de prmt5 em uma célula, e, método para o tratamento de câncer
EA202192910A1 (ru) Соединения, направленные на белки, и содержащие их фармацевтические композиции, и их терапевтическое применение
CL2020002019A1 (es) Composiciones para modular la expresión de c9orf72. (divisional solicitud 201803582)
MX2022001302A (es) Inhibidores de kif18a.
Ackermann et al. Tendon innervation
BR112021021754A2 (pt) Cicloalquilas substituídas como moduladoras da via de estresse integrada
BR112019019193A2 (pt) compostos de pirimidinil-piridilóxi-naftila e métodos para tratar de doenças e distúrbios relativos a ire-1
Park et al. Compound K, a novel ginsenoside metabolite, inhibits adipocyte differentiation in 3T3-L1 cells: involvement of angiogenesis and MMPs
MX2022001181A (es) Inhibidores de kif18a.
BR112019006918A2 (pt) proteínas actriib variantes e usos das mesmas
BR112019004733A2 (pt) métodos de tratamento de distúrbios imunes usando proteínas de ligação a pd-1
BRPI0411020A (pt) perfil de expressão de gene, métodos de identificar agentes modulares do caminho de wnt, de preparar um perfil de expressão de gene, de triar um agente que realce a remodelagem associada com a carga óssea e reagentes que se ligam às proteìnas que modulam a remodelagem óssea e/ou mineralização óssea, de tratar uma doença ou distúrbio de mineralização óssea, de modular a mineralização óssea em uma célula e a mineralização óssea e/ou remodelagem óssea em um paciente e de determinar se um composto ou uma composição realçam o efeito de carga óssea na atividade/função e/ou mineralização da célula óssea, agente candidato para tratar uma condição de massa óssea baixa e composição
EA201891913A1 (ru) Улучшенные препараты клеток-предшественников взрослой печени
BR112022010882A2 (pt) Oligômeros antissenso para tratamento de condições e doenças
Cho et al. Phosphoprotein phosphatase 1CB (PPP1CB), a novel adipogenic activator, promotes 3T3-L1 adipogenesis
BR112021015751A2 (pt) Vetores de terapia genética para tratamento da doença de danon
BR112018011045A2 (pt) inibidores de oligonucleotídeo anti-sentido (aso) de transportador de monocarboxilato 4 (mct4) para uso como terapêutica no tratamento de câncer