RU2021105703A - Кодон-оптимизированная нуклеиновая кислота, которая кодирует белок фактора свёртывания крови IX, и ее применение - Google Patents
Кодон-оптимизированная нуклеиновая кислота, которая кодирует белок фактора свёртывания крови IX, и ее применение Download PDFInfo
- Publication number
- RU2021105703A RU2021105703A RU2021105703A RU2021105703A RU2021105703A RU 2021105703 A RU2021105703 A RU 2021105703A RU 2021105703 A RU2021105703 A RU 2021105703A RU 2021105703 A RU2021105703 A RU 2021105703A RU 2021105703 A RU2021105703 A RU 2021105703A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- aav5
- seq
- protein
- paragraphs
- amino acid
- Prior art date
Links
- 108020004707 nucleic acids Proteins 0.000 title claims 7
- 150000007523 nucleic acids Chemical class 0.000 title claims 7
- 102000013831 Coagulation factor IX Human genes 0.000 title 1
- 108010076282 Factor IX Proteins 0.000 title 1
- 241000700605 Viruses Species 0.000 claims 15
- 125000003275 alpha amino acid group Chemical group 0.000 claims 10
- 102100006624 F9 Human genes 0.000 claims 8
- 101700074227 F9 Proteins 0.000 claims 7
- 208000009429 Hemophilia B Diseases 0.000 claims 7
- 101710003000 ORF1/ORF2 Proteins 0.000 claims 7
- 239000000203 mixture Substances 0.000 claims 7
- 210000000234 Capsid Anatomy 0.000 claims 6
- 229920002459 Intron Polymers 0.000 claims 4
- 230000035772 mutation Effects 0.000 claims 4
- 230000001402 polyadenylating Effects 0.000 claims 4
- 102000004169 proteins and genes Human genes 0.000 claims 4
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 claims 4
- 229920001850 Nucleic acid sequence Polymers 0.000 claims 3
- 101710004747 ACSBG1 Proteins 0.000 claims 2
- 102100002719 ACSBG1 Human genes 0.000 claims 2
- 102100019126 HBB Human genes 0.000 claims 2
- 108091005902 Hemoglobin subunit beta Proteins 0.000 claims 2
- 102000002265 Human Growth Hormone Human genes 0.000 claims 2
- 108010000521 Human Growth Hormone Proteins 0.000 claims 2
- 239000000854 Human Growth Hormone Substances 0.000 claims 2
- 241000432074 Adeno-associated virus Species 0.000 claims 1
- 102000007584 Prealbumin Human genes 0.000 claims 1
- 108010071690 Prealbumin Proteins 0.000 claims 1
- 239000003114 blood coagulation factor Substances 0.000 claims 1
- 229960004222 factor IX Drugs 0.000 claims 1
- 239000000546 pharmaceutic aid Substances 0.000 claims 1
- 239000008194 pharmaceutical composition Substances 0.000 claims 1
Claims (32)
1. Выделенная кодон-оптимизированная нуклеиновая кислота, кодирующая белок FIX (фактор свертывания крови IX) с аминокислотной последовательностью SEQ ID NO: 1, которая включает нуклеотидную последовательность, которую выбирают из группы: SEQ ID NO: 2 или SEQ ID NO: 4.
2. Экспрессиоиная кассета, которая включает кодон-оптимизированную нуклеиновую кислоту по п. 1.
3. Экспрессионная кассета по п. 2, включающая следующие элементы в направлении от 5'-конца к 3'-концу:
левый (первый) ITR (инвертированные концевые повторы);
TTR промотор (промотор транстиретина);
интрон гена hBG1 (фрагмент гена β глобина человека, несущий интрон);
кодон-оптимизированную нуклеиновую кислоту по п. 1;
сигнал полиаденилирования hGH1 (сигнал полиаденилирования гена гормона роста человека);
правый (второй) ITR.
4. Экспрессионная кассета по п. 3, которая включает нуклеотидную последовательность, которую выбирают из группы: SEQ ID NO: 3 или SEQ ID NO: 5.
5. Экспрессионный вектор, который включает кодон-оптимизированную нуклеиновую кислоту по п. 1 или экспрессионную кассету по любому из пп. 2-4.
6. Выделенный рекомбинантный вирус на основе AAV5 (аденоассоциированный вирус 5 серотипа) для увеличения экспрессии гена FIX в целевых клетках, который включает нуклеиновую кислоту по п. 1 или экспрессионную кассету по любому из пп. 2-4.
7. Рекомбинантный вирус на основе AAV5 по п. 6, где капсид включает белок VP1 AAV5.
8. Рекомбинантный вирус на основе AAV5 по п. 7, где капсид включает белок VP1 AAV5, имеющий аминокислотную последовательность SEQ ID NO: 11.
9. Рекомбинантный вирус на основе AAV5 по п. 7, где капсид включает белок VP1 AAV5, имеющий аминокислотную последовательность SEQ ID NO: 11 с одной или несколькими точечными мутациями.
10. Рекомбинантный вирус на основе AAV5 по п. 9, где капсид включает белок VP1 AAV5, имеющий аминокислотную последовательность SEQ ID NO: 14.
11. Рекомбинантный вирус на основе AAV5 по любому из пп. 6-10, где капсид включает белок VP1 AAV5, имеющий аминокислотную последовательность SEQ ID NO: 11 или аминокислотную последовательность SEQ ID NO: 11 с одной или несколькими точечными мутациями, а экспрессионная кассета включает следующие элементы в направлении от 5'-конца к 3'-концу:
левый (первый) ITR (инвертированные концевые повторы);
TTR промотор;
интрон гена hBG1 (фрагмент гена β глобина человека, несущий интрон);
кодон-оптимизированную нуклеиновую кислоту по п. 1;
сигнал полиаденилирования hGH1 (сигнал полиаденилирования гена гормона роста человека);
правый (второй) ITR.
12. Рекомбинантный вирус на основе AAV5 по п. 11, где капсид включает белок VP1 AAV5, имеющий аминокислотную последовательность SEQ ID NO: 11 или аминокислотную последовательность SEQ ID NO: 11 с одной или несколькими точечными мутациями, а экспрессионная кассета включает нуклеотидную последовательность, которую выбирают из группы: SEQ ID NO: 3 или SEQ ID NO: 5.
13. Рекомбинантный вирус на основе AAV5 по любому из пп. 11-12, где белок VP1 AAV5, имеющий аминокислотную последовательность SEQ ID NO: 11 с одной или несколькими точечными мутациями, представляет собой аминокислотную последовательностью SEQ ID NO: 14.
14. Фармацевтическая композиция для доставки гена FIX в целевые клетки, включающая рекомбинантный вирус на основе AAV5 по любому из пп. 6-13 в сочетании с одним или несколькими фармацевтически приемлемыми эксципиентами.
15. Применение рекомбинантного вируса на основе AAV5 по пп. 6-13 или композиции по п. 14 для доставки гена FIX в целевые клетки.
16. Применение рекомбинантного вируса на основе AAV5 по любому из пп. 6-13 или композиции по п. 14 для обеспечения белком FIX субъекта, который имеет гемофилию В и/или не имеет полнофункциональных копий гена FIX.
17. Применение рекомбинантного вируса на основе AAV5 по любому из пп. 6-13 или композиции по п. 14 для лечения гемофилии В у субъекта, который имеет гемофилию В.
18. Способ обеспечения белком FIX субъекта с гемофилией В, включающий введение терапевтически эффективного количества рекомбинантного вируса на основе AAV5 по пп. 6-13 или композиции по п. 14 в клетки субъекта, нуждающегося в этом.
19. Способ доставки гена FIX в целевые клетки субъекта с гемофилией В, включающий введение рекомбинантного вируса на основе AAV5 по любому из пп. 6-13 или композиции по п. 14 в клетки субъекта.
20. Способ лечения гемофилии В у субъекта, который включает ведение терапевтически эффективного количества рекомбинантного вируса на основе AAV5 по любому из пп. 6-13 или композиции по п. 14 субъекту, который имеет гемофилию В.
Priority Applications (19)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| TW111108106A TW202246505A (zh) | 2021-03-05 | 2022-03-04 | 編碼凝血因子ｉｘ蛋白的密碼子優化的核酸及其用途 |
| MX2023010350A MX2023010350A (es) | 2021-03-05 | 2022-03-05 | Acido nucleico optimizado por codones que codifica la proteina del factor de coagulacion ix, y su uso. |
| KR1020237034078A KR20230154067A (ko) | 2021-03-05 | 2022-03-05 | Fix 단백질을 인코딩하는 코돈 최적화된 핵산 |
| CA3212809A CA3212809A1 (en) | 2021-03-05 | 2022-03-05 | Codon-optimized nucleic acid encoding the fix protein |
| EP22763678.4A EP4288549A1 (en) | 2021-03-05 | 2022-03-05 | Codon-optimized nucleic acid encoding the fix protein |
| PCT/RU2022/050073 WO2022186734A1 (en) | 2021-03-05 | 2022-03-05 | Codon-optimized nucleic acid encoding the fix protein |
| MA62371A MA62371A1 (fr) | 2021-03-05 | 2022-03-05 | Acide nucléique à codons optimisés codant pour la protéine du facteur fix |
| CR20230429A CR20230429A (es) | 2021-03-05 | 2022-03-05 | Ácido nucleico optimizado por codones que codifica la proteína del factor de coagulación IX, y su uso |
| BR112023018003A BR112023018003A2 (pt) | 2021-03-05 | 2022-03-05 | Ácido nucleico códon-otimizado codificante para uma proteína do fator ix de coagulação e cassetes de expressão, vetores de expressão, vírus recombinantes, composições farmacêuticas, usos e métodos associados |
| AU2022230548A AU2022230548A1 (en) | 2021-03-05 | 2022-03-05 | Codon-optimized nucleic acid encoding the fix protein |
| US18/280,338 US20240076691A1 (en) | 2021-03-05 | 2022-03-05 | Codon-optimized nucleic acid encoding the fix protein |
| CN202280017566.8A CN117716038A (zh) | 2021-03-05 | 2022-03-05 | 编码fix蛋白的密码子优化核酸 |
| JP2023554061A JP2024509224A (ja) | 2021-03-05 | 2022-03-05 | Ｆｉｘタンパク質をコードするコドンを最適化された核酸 |
| IL305679A IL305679A (en) | 2021-03-05 | 2022-03-05 | Nucleic acid encoding a coding-optimized FIX protein |
| ARP220100514A AR125041A1 (es) | 2021-03-05 | 2022-03-07 | Ácido nucleico optimizado por codones que codifica la proteína del factor de coagulación ix, y su uso |
| UY0001039659A UY39659A (es) | 2021-03-05 | 2022-03-07 | Ácido nucleico optimizado por codones que codifica la proteína del factor de coagulación ix y su uso |
| CL2023002629A CL2023002629A1 (es) | 2021-03-05 | 2023-09-04 | Ácido nucleico optimizado por codones que codifica la proteína del factor |
| CONC2023/0011679A CO2023011679A2 (es) | 2021-03-05 | 2023-09-04 | Ácido nucleico optimizado por codones que codifica la proteína del factor de coagulación ix, y su uso |
| ECSENADI202367213A ECSP23067213A (es) | 2021-03-05 | 2023-09-05 | Ácido nucleico optimizado por codones que codifica la proteína del factor de coagulación IX y su uso |
Publications (1)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2021105703A true RU2021105703A (ru) | 2022-09-05 |
Family
ID=
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| US20210008179A1 (en) | Modified factor ix, and compositions, methods and uses for gene transfer to cells, organs, and tissues | |
| US11344608B2 (en) | Factor IX gene therapy | |
| JP6373763B2 (ja) | Ａａｖベクター成分、及び、細胞、臓器並びに組織への遺伝子導入のための方法 | |
| KR20160033217A (ko) | 변종 ａａｖ 및 조성물, 세포, 기관 및 조직으로의 유전자 전이를 위한 방법 및 용도 | |
| JP6573991B2 (ja) | 血管性浮腫の治療としてのｃ１ｅｉのアデノ随伴ウイルス介在性送達 | |
| BR112021013874A2 (pt) | Composição de ácido nucleico, vetor de terapia de gene de mamífero, partícula de vírus adeno-associado, métodos para tratar hemofilia a e para produzir uma partícula de vírus adeno-associado, e, uso de uma composição de ácido nucleico e de um vetor de terapia de gene de mamífero | |
| KR20210148273A (ko) | 근육 발현을 위한 하이브리드 프로모터 | |
| RU2021105703A (ru) | Кодон-оптимизированная нуклеиновая кислота, которая кодирует белок фактора свёртывания крови IX, и ее применение | |
| US11891619B2 (en) | Adeno-associated virus compositions for restoring F8 gene function and methods of use thereof | |
| CN115948408A (zh) | 改进的人凝血因子viii基因表达盒及其应用 | |
| WO2021081280A1 (en) | Adeno-associated virus vectors based gene therapy for hereditary angioedema | |
| WO2001060320A2 (en) | TREATMENT OF INFLAMMATION WITH p20 | |
| RU2021102051A (ru) | Синергетическое действие SMN1 и miR-23a при лечении спинальной мышечной атрофии | |
| WO2024094009A1 (zh) | 用于目的基因的表达盒及其应用 | |
| JPWO2020167996A5 (ru) | ||
| JPWO2021076925A5 (ru) | ||
| RU2022123899A (ru) | Вакцина на основе AAV5 для индукции специфического иммунитета к вирусу SARS-CoV-2 и/или профилактики коронавирусной инфекции, вызванной SARS-CoV-2 | |
| JPWO2020132115A5 (ru) | ||
| KR20240049295A (ko) | 방사선 유발 타액 기능저하를 예방하기 위한 aqp1 유전자 요법 | |
| JP2024521537A (ja) | 血友病ｂを処置するための組成物および方法 | |
| JPWO2021084133A5 (ru) | ||
| RU2021121087A (ru) | Способы и композиции для лечения болезней накопления гликогена | |
| RU2021123108A (ru) | Генотерапевтические конструкции для лечения болезни вильсона | |
| RU2022112789A (ru) | Аденоассоциированный вирусный вектор, состоящий из белков капсида рнр.в, нуклеиновой кислоты, кодирующей белок smn, и его применение | |
| CN117940147A (zh) | Aqp1基因疗法预防辐射诱导的唾液功能减退 |