RU2019116783A - Иммунологически отличимые варианты поверхности клеток для применения в клеточной терапии - Google Patents

Иммунологически отличимые варианты поверхности клеток для применения в клеточной терапии Download PDF

Info

Publication number
RU2019116783A
RU2019116783A RU2019116783A RU2019116783A RU2019116783A RU 2019116783 A RU2019116783 A RU 2019116783A RU 2019116783 A RU2019116783 A RU 2019116783A RU 2019116783 A RU2019116783 A RU 2019116783A RU 2019116783 A RU2019116783 A RU 2019116783A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
cell
isoform
medical treatment
surface protein
treatment according
Prior art date
Application number
RU2019116783A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2019116783A3 (ru
RU2793803C2 (ru
Inventor
Лукас ЕКЕР
Мара КОРНЕТЕ
Лоренца БОРДОЛИ ШВЕДЕ
Торстен ШВЕДЕ
Розальба ЛЕПОРЕ
Ромина МАТТЕР МАРОНЕ
Мике РЕХЕР
Original Assignee
Универзитет Базель
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Priority claimed from PCT/EP2017/059799 external-priority patent/WO2017186718A1/en
Application filed by Универзитет Базель filed Critical Универзитет Базель
Publication of RU2019116783A publication Critical patent/RU2019116783A/ru
Publication of RU2019116783A3 publication Critical patent/RU2019116783A3/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2793803C2 publication Critical patent/RU2793803C2/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P35/00—Antineoplastic agents
    • A61P35/02—Antineoplastic agents specific for leukemia
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
    • A61K35/12—Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
    • A61K35/14—Blood; Artificial blood
    • A61K35/17—Lymphocytes; B-cells; T-cells; Natural killer cells; Interferon-activated or cytokine-activated lymphocytes
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
    • A61K35/12—Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
    • A61K39/46—Cellular immunotherapy
    • A61K39/461—Cellular immunotherapy characterised by the cell type used
    • A61K39/4611—T-cells, e.g. tumor infiltrating lymphocytes [TIL], lymphokine-activated killer cells [LAK] or regulatory T cells [Treg]
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
    • A61K39/46—Cellular immunotherapy
    • A61K39/464—Cellular immunotherapy characterised by the antigen targeted or presented
    • A61K39/4643—Vertebrate antigens
    • A61K39/4644—Cancer antigens
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P37/00—Drugs for immunological or allergic disorders
    • A61P37/02—Immunomodulators
    • A61P37/06—Immunosuppressants, e.g. drugs for graft rejection
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
    • A61P7/06—Antianaemics
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/705—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/705—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
    • C07K14/70589—CD45
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/705—Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
    • C07K14/70596—Molecules with a "CD"-designation not provided for elsewhere
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K16/00—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies
    • C07K16/18—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies against material from animals or humans
    • C07K16/28—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies against material from animals or humans against receptors, cell surface antigens or cell surface determinants
    • C07K16/289—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies against material from animals or humans against receptors, cell surface antigens or cell surface determinants against CD45
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K16/00—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies
    • C07K16/18—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies against material from animals or humans
    • C07K16/28—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies against material from animals or humans against receptors, cell surface antigens or cell surface determinants
    • C07K16/2896—Immunoglobulins [IGs], e.g. monoclonal or polyclonal antibodies against material from animals or humans against receptors, cell surface antigens or cell surface determinants against molecules with a "CD"-designation, not provided for elsewhere
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/10—Processes for the isolation, preparation or purification of DNA or RNA
    • C12N15/102—Mutagenizing nucleic acids
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/87—Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation
    • C12N15/90—Stable introduction of foreign DNA into chromosome
    • C12N15/902—Stable introduction of foreign DNA into chromosome using homologous recombination
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/87—Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation
    • C12N15/90—Stable introduction of foreign DNA into chromosome
    • C12N15/902—Stable introduction of foreign DNA into chromosome using homologous recombination
    • C12N15/907—Stable introduction of foreign DNA into chromosome using homologous recombination in mammalian cells
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N5/00—Undifferentiated human, animal or plant cells, e.g. cell lines; Tissues; Cultivation or maintenance thereof; Culture media therefor
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N5/00—Undifferentiated human, animal or plant cells, e.g. cell lines; Tissues; Cultivation or maintenance thereof; Culture media therefor
    • C12N5/06—Animal cells or tissues; Human cells or tissues
    • C12N5/0602—Vertebrate cells
    • C12N5/0634—Cells from the blood or the immune system
    • C12N5/0636—T lymphocytes
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/14—Hydrolases (3)
    • C12N9/16—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1)
    • C12N9/22—Ribonucleases RNAses, DNAses
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K2239/00—Indexing codes associated with cellular immunotherapy of group A61K39/46
    • A61K2239/38—Indexing codes associated with cellular immunotherapy of group A61K39/46 characterised by the dose, timing or administration schedule
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K2317/00—Immunoglobulins specific features
    • C07K2317/30—Immunoglobulins specific features characterized by aspects of specificity or valency
    • C07K2317/31—Immunoglobulins specific features characterized by aspects of specificity or valency multispecific
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K2317/00—Immunoglobulins specific features
    • C07K2317/60—Immunoglobulins specific features characterized by non-natural combinations of immunoglobulin fragments
    • C07K2317/62—Immunoglobulins specific features characterized by non-natural combinations of immunoglobulin fragments comprising only variable region components
    • C07K2317/622—Single chain antibody (scFv)
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K2319/00—Fusion polypeptide
    • C07K2319/01—Fusion polypeptide containing a localisation/targetting motif
    • C07K2319/03—Fusion polypeptide containing a localisation/targetting motif containing a transmembrane segment
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K2319/00—Fusion polypeptide
    • C07K2319/20—Fusion polypeptide containing a tag with affinity for a non-protein ligand
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/20—Type of nucleic acid involving clustered regularly interspaced short palindromic repeats [CRISPRs]
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2510/00—Genetically modified cells

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Cell Biology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Mycology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Toxicology (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Crystallography & Structural Chemistry (AREA)
  • Oncology (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Developmental Biology & Embryology (AREA)
  • Diabetes (AREA)

Claims (17)

1. Клетка человека, экспрессирующая первую изоформу поверхностного белка, где указанная первая изоформа указанного поверхностного белка является функционально неотличимой, но иммунологически отличимой от второй изоформы указанного поверхностного белка,
для применения в медицинском лечении пациента, имеющего клетки, экспрессирующие указанную вторую форму указанного поверхностного белка.
2. Клетка млекопитающего для применения в медицинском лечении по п. 1, где указанный поверхностный белок содержит внеклеточную полипептидную последовательность, и указанная первая изоформа содержит вставку, делецию и/или замену 1, 2, 3, 4 или 5 аминокислот по сравнению с указанной второй изоформой.
3. Клетка для применения в медицинском лечении по п. 1 или 2, где указанную первую изоформу можно отличать от указанной второй изоформы посредством связывания подобной антителу молекулы, связывания антитела или посредством реакции иммуноэффекторной клетки, несущей антитело или подобную антителу молекулу, или иммуноэффекторной клетки, в частности, Т-клетки, несущей химерный рецептор антигена (CAR).
4. Клетка млекопитающего для применения в медицинском лечении по любому из предшествующих пунктов, где указанный поверхностный белок выбран из CD1a, CD1b, CD1c, CD1d, CD1e, CD2, CD3, CD3d, CD3e, CD3g, CD4, CD5, CD6, CD7, CD8a, CD8b, CD9, CD10, CD11a, CD11b, CD11c, CD11d, CDw12, CD13, CD14, CD15, CD15u, CD15s, CD15su, CD16, CD16b, CD17, CD18, CD19, CD20, CD21, CD22, CD23, CD24, CD25, CD26, CD27, CD28, CD29, CD30, CD31, CD32, CD33, CD34, CD35, CD36, CD37, CD38, CD39, CD40, CD41, CD42a, CD42b, CD42c, CD42d, CD43, CD44, CD45, CD45RA, CD45RB, CD45RC, CD45RO, CD46, CD47, CD48, CD49a, CD49b, CD49c, CD49d, CD49e, CD49f, CD50, CD51, CD52, CD53, CD54, CD55, CD56, CD57, CD58, CD59, CD60a, CD60b, CD60c, CD61, CD62E, CD62L, CD62P, CD63, CD64, CD65, CD65s, CD66a, CD66b, CD66c, CD66d, CD66e, CD66f, CD68, CD69, CD70, CD71, CD72, CD73, CD74, CD75, CD75s, CD77, CD79a, CD79b, CD80, CD81, CD82, CD83, CD84, CD85a, CD85d, CD85j, CD85k, CD86, CD87, CD88, CD89, CD90, CD91, CD92, CD93, CD94, CD95, CD96, CD97, CD98, CD99, CD99R, CD100, CD101, CD102, CD103, CD104, CD105, CD106, CD107a, CD107b, CD108, CD109, CD110, CD111, CD112, CD113, CD114, CD115, CD116, CD117, CD118, CD119, CD120a, CD120b, CD121a, CD121b, CD122, CD123, CD124, CD125, CD126, CD127, CD129, CD130, CD131, CD132, CD133, CD134, CD135, CD136, CD137, CD138, CD139, CD140a, CD140b, CD141, CD142, CD143, CD144, CDwl45, CD146, CD147, CD148, CDw149, CD150, CD151, CD152, CD153, CD154, CD155, CD156a, CD156b, CD156c, CD157, CD158e, CD158i, CD158k, CD159a, CD159c, CD160, CD161, CD162, CD163, CD164, CD165, CD166, CD167a, CD167b, CD168, CD169, CD170, CD171, CD172a, CD172b, CD172g, CD173, CD174, CD175, CDl75s, CD176, CD177, CD178, CD179a, CD179b, CD180, CD181, CD182, CD183, CD184, CD185, CD186, CD191, CD192, CD193, CD194, CD195, CD196, CD197, CDw198, CD199, CD200, CD201, CD202b, CD203c, CD204, CD205, CD206, CD207, CD208, CD209, CD210, CDw210b, CD212, CD213a1, CD213a2, CD215, CD217a, CD218a, CD218b, CD220, CD221, CD222, CD223, CD224, CD225, CD226, CD227, CD228, CD229, CD230, CD231, CD232, CD233, CD234, CD235a, CD235b, CD236, CD236R, CD238, CD239, CD240CE, CD240DCE, CD240D, CD241, CD242, CD243, CD244, CD245, CD246, CD247, CD248, CD249, CD252, CD253, CD254, CD256, CD266, CD267, CD268, CD269, CD270, CD271, CD272, CD273, CD274, CD275, CD276, CD277, CD278, CD279, CD280, CD281, CD282, CD283, CD284, CD286, CD289, CD290, CD292, CDw293, CD294, CD295, CD296, CD297, CD298, CD299, CD300a, CD300c, CD300e, CD301, CD302, CD303, CD304, CD305, CD306, CD307a, CD307b, CD307c, CD307d, CD307e, CD308, CD309, CD312, CD314, CD315, CD316, CD317, CD318, CD319, CD320, CD321, CD322, CD324, CD325, CD326, CD327, CD328, CD329, CD331, CD332, CD333, CD334, CD335, CD336, CD337, CD338, CD339, CD340, CD344, CD349, CD350, CD351, CD352, CD353, CD354, CD355, CD357, CD358, CD360, CD361, CD362, CD363, CD364, CD365, CD366, CD367, CD368, CD369, CD370, CD371, ВСМА, легкой цепи иммуноглобулина (лямбда или каппа), белка HLA и β2-микроглобулина,
в частности, где указанный поверхностный белок выбран из CD2, CD3, CD4, CD5, CD8, CD19, CD20, CD22, CD23, CD33, CD34, CD90, CD45, CD123, ВСМА, легкой цепи иммуноглобулина (лямбда или каппа), белка HLA и β2-микроглобулина.
5. Клетка человека для применения в медицинском лечении по любому из предшествующих пунктов, где указанная первая изоформа не кодирована в нативной геномной ДНК пациента.
6. Клетка человека для применения в медицинском лечении по любому из предшествующих пунктов, где указанная первая изоформа получена путем изменения последовательности, кодирующей указанный поверхностный белок гена в нативной геномной ДНК пациента, посредством редактирования генов или с помощью изменения мРНК, кодирующей указанный поверхностный белок, посредством редактирования РНК.
7. Клетка человека для применения в медицинском лечении по любому из предшествующих пунктов, где указанная первая изоформа получена посредством вставки, делеции и/или замены 1, 2, 3, 4 или 5 (или даже 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 15 или 20) аминокислот в аминокислотной последовательности указанной второй изоформы указанного поверхностного белка.
8. Клетка человека для применения в медицинском лечении по любому из предшествующих пунктов, где указанная вставка, делеция и/или замена локализована в внеклеточной части указанного первого поверхностного белка, в частности, в внеклеточной петле.
9. Клетка человека для применения в медицинском лечении по любому из предшествующих пунктов, где указанную клетку вводят до, во время или после специфической абляции клеток, экспрессирующих указанную вторую изоформу указанного поверхностного белка, в частности, где абляцию клеток, экспрессирующих указанную вторую изоформу указанного поверхностного белка, осуществляют посредством введения указанному пациенту средства, выбранного из подобной антителу молекулы, антитела, иммуноэффекторной клетки, несущей антитело или подобную антителу молекулу, и иммуноэффекторной клетки, в частности, Т-клетки, несущей химерный рецептор антигена, где указанное средство является специфически реакционноспособным по отношению к указанной второй изоформе (но не к указанной первой изоформе) указанного белка поверхности клетки.
10. Клетка человека для применения в медицинском лечении по любому из предшествующих пунктов, где указанная клетка экспрессирует антитело или подобную антителу молекулу, в частности, химерный рецептор антигена, реакционноспособную по отношению к второй изоформе указанного поверхностного белка.
11. Клетка человека для применения в медицинском лечении по п. 10, где указанный поверхностный белок выбран из CD33, CD34, CD45, CD123, CD19, CD8 и CD4, в частности, где указанный поверхностный белок представляет собой CD45.
12. Клетка человека для применения в медицинском лечении по любому из предшествующих пунктов, где указанная клетка человека выбрана из группы, состоящей из гематопоэтической стволовой клетки, CD4+ Т-клетки, CD8+ Т-клетки, Т-клетки памяти, регуляторной Т-клетки (Трег), клетки естественного киллера (NK), врожденной лимфоидной клетки (ILC), дендритной клетки (DC), В-лимфоцита, ассоциированной со слизистой оболочкой инвариантной Т-клетки (MAIT) и гамма-дельта-Т-клетки (γδ Т), в частности, гематопоэтической стволовой клетки или Т-клетки.
13. Клетка человека для применения в медицинском лечении по любому из предшествующих пунктов, где указанное медицинское лечение включает трансплантацию гематопоэтической стволовой клетки.
14. Клетка человека для применения в медицинском лечении по п. 1, где указанная клетка человека представляет собой иммуноэффекторную клетку, несущую химерный рецептор антигена, и где указанная иммуноэффекторная клетка является специфически реакционноспособной по отношению или к первой, или ко второй изоформе указанного белка поверхности клетки, для применения в лечении медицинского состояния.
15. Клетка млекопитающего для применения в медицинском лечении по п. 14, где указанное медицинское состояние выбрано из группы, состоящей (i) гематопоэтического нарушения, (ii) злокачественного гематопоэтического заболевания, в частности, злокачественного гематопоэтического заболевания, устойчивого к лечению с использованием CAR-T-клеток против CD19, (iii) незлокачественного гематопоэтического заболевания, (iv) заболевания «трансплантат против хозяина», в частности, заболевания «трансплантат против хозяина», вызванного трансплантацией гематопоэтической стволовой клетки или адоптивным переносом или трансплантацией органа.
RU2019116783A 2016-11-02 2017-10-30 Иммунологически отличимые варианты поверхности клеток для применения в клеточной терапии RU2793803C2 (ru)

Applications Claiming Priority (9)

Application Number Priority Date Filing Date Title
EP16196858.1 2016-11-02
EP16196860 2016-11-02
EP16196858 2016-11-02
EP16196860.7 2016-11-02
EPPCT/EP2017/059799 2017-04-25
PCT/EP2017/059799 WO2017186718A1 (en) 2016-04-25 2017-04-25 Allele editing and applications thereof
EP17197820.8 2017-10-23
EP17197820 2017-10-23
PCT/EP2017/077826 WO2018083071A1 (en) 2016-11-02 2017-10-30 Immunologically discernible cell surface variants for use in cell therapy

Publications (3)

Publication Number Publication Date
RU2019116783A true RU2019116783A (ru) 2020-12-03
RU2019116783A3 RU2019116783A3 (ru) 2021-03-05
RU2793803C2 RU2793803C2 (ru) 2023-04-06

Family

ID=

Also Published As

Publication number Publication date
RU2019116783A3 (ru) 2021-03-05
BR112019008975A2 (pt) 2019-07-09
SG11201903454VA (en) 2019-05-30
AU2017355218B2 (en) 2024-02-22
DK3535392T3 (da) 2024-04-22
EP3535392B1 (en) 2024-03-27
AU2017355218A1 (en) 2019-05-02
FI3535392T3 (fi) 2024-05-23
ZA201902426B (en) 2020-10-28
JP2023126852A (ja) 2023-09-12
US20190365806A1 (en) 2019-12-05
WO2018083071A1 (en) 2018-05-11
KR20190072639A (ko) 2019-06-25
LT3535392T (lt) 2024-04-25
IL266362B1 (en) 2024-03-01
CN110191948A (zh) 2019-08-30
JP2019533450A (ja) 2019-11-21
CA3041582A1 (en) 2018-05-11
MX2019005125A (es) 2019-08-29
IL266362A (en) 2019-06-30
EP3535392A1 (en) 2019-09-11
KR20240043810A (ko) 2024-04-03
JP7305539B2 (ja) 2023-07-10
EP4360639A2 (en) 2024-05-01

Similar Documents

Publication Publication Date Title
JP2023126852A5 (ru)
JP2019533450A5 (ru)
HRP20200251T1 (hr) Proizvodnja i korištenje vitro-sintetizirane ssrna za uvođenje u ćelije sisavaca za proizvodnju biološkog ili biokemijskog učinka
EP3535392B1 (en) Immunologically discernible cell surface variants for use in cell therapy
JP2004528806A5 (ru)
JP2017200474A5 (ru)
US20060003452A1 (en) Vector packaging cell line
HRP20170657T1 (hr) Imunomodulatorne ishodišne (imp) stanice
JP2017506636A5 (ru)
US20220228153A1 (en) Compositions and methods for cd33 modification
JP2023541458A (ja) Ｃｄ５修飾のための化合物および方法
WO2023049926A2 (en) Fusion polypeptides for genetic editing and methods of use thereof
US20230364233A1 (en) Compositions and methods for cd6 modification
WO2023283585A2 (en) Inhibitor oligonucleotides and methods of use thereof
US20240033290A1 (en) Compositions and methods for cd7 modification
WO2022217086A1 (en) Photocleavable guide rnas and methods of use thereof
US20230364146A1 (en) Compositions and methods for cd30 gene modification
AU2022387087A1 (en) Compositions and methods for erm2 modification
AU2022345079A1 (en) Compositions and methods for multiplex base editing in hematopoietic cells
KR20230107610A (ko) 키메라 항원 수용체를 발현하는 유전적으로 조작된 세포와 관련된 방법 및 조성물
JPWO2021188590A5 (ru)
WO2024015925A2 (en) Compositions and methods for artificial protospacer adjacent motif (pam) generation
CN117624375A (zh) 增强受体、表达增强受体的免疫细胞及其用途