RU2019100990A - Укороченный фисферлин для лечения фисферлинопатии - Google Patents
Укороченный фисферлин для лечения фисферлинопатии Download PDFInfo
- Publication number
- RU2019100990A RU2019100990A RU2019100990A RU2019100990A RU2019100990A RU 2019100990 A RU2019100990 A RU 2019100990A RU 2019100990 A RU2019100990 A RU 2019100990A RU 2019100990 A RU2019100990 A RU 2019100990A RU 2019100990 A RU2019100990 A RU 2019100990A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- polypeptide
- polynucleotide
- paragraphs
- cell
- dysferlin
- Prior art date
Links
- 229920001184 polypeptide Polymers 0.000 claims 28
- 102000004196 processed proteins & peptides Human genes 0.000 claims 28
- 108090000765 processed proteins & peptides Proteins 0.000 claims 28
- 108091033319 polynucleotide Proteins 0.000 claims 27
- 102000040430 polynucleotide Human genes 0.000 claims 27
- 239000002157 polynucleotide Substances 0.000 claims 27
- 238000000034 method Methods 0.000 claims 17
- 210000004027 cell Anatomy 0.000 claims 13
- 239000002245 particle Substances 0.000 claims 11
- 102000004168 Dysferlin Human genes 0.000 claims 10
- 108090000620 Dysferlin Proteins 0.000 claims 10
- 239000013598 vector Substances 0.000 claims 10
- 208000022583 Qualitative or quantitative defects of dysferlin Diseases 0.000 claims 4
- 239000013603 viral vector Substances 0.000 claims 4
- 108020004705 Codon Proteins 0.000 claims 2
- 101001016184 Homo sapiens Dysferlin Proteins 0.000 claims 2
- 102000056610 human DYSF Human genes 0.000 claims 2
- 210000000130 stem cell Anatomy 0.000 claims 2
- 241000701044 Human gammaherpesvirus 4 Species 0.000 claims 1
- 241001465754 Metazoa Species 0.000 claims 1
- 210000004413 cardiac myocyte Anatomy 0.000 claims 1
- 210000000188 diaphragm Anatomy 0.000 claims 1
- 210000004602 germ cell Anatomy 0.000 claims 1
- 210000002216 heart Anatomy 0.000 claims 1
- 238000007917 intracranial administration Methods 0.000 claims 1
- 238000007918 intramuscular administration Methods 0.000 claims 1
- 238000001990 intravenous administration Methods 0.000 claims 1
- 238000004519 manufacturing process Methods 0.000 claims 1
- 238000004806 packaging method and process Methods 0.000 claims 1
- 230000010412 perfusion Effects 0.000 claims 1
- 239000013612 plasmid Substances 0.000 claims 1
- 239000013600 plasmid vector Substances 0.000 claims 1
- 230000010076 replication Effects 0.000 claims 1
- 210000002027 skeletal muscle Anatomy 0.000 claims 1
- 210000002363 skeletal muscle cell Anatomy 0.000 claims 1
- 210000002460 smooth muscle Anatomy 0.000 claims 1
- 210000000329 smooth muscle myocyte Anatomy 0.000 claims 1
- 238000007920 subcutaneous administration Methods 0.000 claims 1
- 230000009261 transgenic effect Effects 0.000 claims 1
- 241000701447 unidentified baculovirus Species 0.000 claims 1
- 241001529453 unidentified herpesvirus Species 0.000 claims 1
- 230000003612 virological effect Effects 0.000 claims 1
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/46—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
- C07K14/47—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
- C07K14/4701—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals not used
- C07K14/4707—Muscular dystrophy
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A01—AGRICULTURE; FORESTRY; ANIMAL HUSBANDRY; HUNTING; TRAPPING; FISHING
- A01K—ANIMAL HUSBANDRY; AVICULTURE; APICULTURE; PISCICULTURE; FISHING; REARING OR BREEDING ANIMALS, NOT OTHERWISE PROVIDED FOR; NEW BREEDS OF ANIMALS
- A01K67/00—Rearing or breeding animals, not otherwise provided for; New or modified breeds of animals
- A01K67/027—New or modified breeds of vertebrates
- A01K67/0275—Genetically modified vertebrates, e.g. transgenic
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/46—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
- C07K14/47—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
- C07K14/4701—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals not used
- C07K14/4716—Muscle proteins, e.g. myosin, actin
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14051—Methods of production or purification of viral material
- C12N2750/14052—Methods of production or purification of viral material relating to complementing cells and packaging systems for producing virus or viral particles
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Zoology (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Public Health (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Toxicology (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Neurology (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Physical Education & Sports Medicine (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Virology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Environmental Sciences (AREA)
- Animal Husbandry (AREA)
- Biodiversity & Conservation Biology (AREA)
- Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
Claims (53)
1. Полинуклеотид, кодирующий укороченный полипептид дисферлина млекопитающего, где по меньшей мере значительная часть каждого из доменов C2D и C2F полипептида делетирована.
2. Полинуклеотид по п.1, где по меньшей мере значительная часть домена C2E полипептида делетирована.
3. Полинуклеотид по п.1 или 2, где полипептид содержит по меньшей мере значительную часть доменов C2A, C2C, FerA, DysF, C2G и TM.
4. Полинуклеотид по любому из пп. 1-3, где полипептид содержит по меньшей мере значительную часть доменов C2A, C2B, C2C, FerA, DysF, C2G и TM.
5. Полинуклеотид по любому из пп. 1-4, где полипептид дисферлина представляет собой полипептид дисферлина человека.
6. Полинуклеотид по любому из пп. 1-5, где полинуклеотид представляет собой:
(a) полинуклеотид, содержащий последовательность, по меньшей мере на 80% идентичную любой из SEQ ID NO: 1-5;
(b) полинуклеотид, содержащий последовательность, кодирующую полипептид, по меньшей мере на 80% идентичный любой из SEQ ID NO:6-10; или
(c) полинуклеотид, который отличается от полинуклеотида из (a) или (b) из-за вырожденности кодонов.
7. Полинуклеотид по любому из пп. 1-6, где полинуклеотид представляет собой:
(a) полинуклеотид, содержащий последовательность, идентичную любой из SEQ ID NO: 1-5;
(b) полинуклеотид, содержащий последовательность, кодирующую полипептид, идентичный любой из SEQ ID NO:6-10; или
(c) полинуклеотид, который отличается от полинуклеотида из (a) или (b) из-за вырожденности кодонов.
8. Экспрессирующая кассета, содержащая полинуклеотид по любому из пп. 1-7.
9. Экспрессирующая кассета по п.8, где полинуклеотид является функционально связанным с промотором.
10. Вектор, содержащий полинуклеотид по любому из пп. 1-7 или экспрессирующую кассету по п.8 или 9.
11. Вектор по п.10, представляющий собой вирусный вектор.
12. Вектор по п.11, представляющий собой аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор.
13. Трансформированная клетка, содержащая полинуклеотид по любому из пп. 1-7, экспрессирующую кассету по п.8 или 9, и/или вектор по любому из пп. 10-12.
14. Трансгенное животное, содержащее полинуклеотид по любому из пп. 1-7, экспрессирующую кассету по п.8 или 9, вектор по любому из пп. 10-12 и/или трансформированную клетку по п.13.
15. Укороченный полипептид дисферлина млекопитающего, где по меньшей мере значительная часть каждого из доменов C2D и C2F полипептида делетирована.
16. Полипептид по п.15, где по меньшей мере значительная часть домена C2E полипептида делетирована.
17. Полипептид по п.15 или 16, где полипептид содержит по меньшей мере значительную часть доменов C2A, C2C, FerA, DysF, C2G и TM.
18. Полипептид по любому из пп. 15-17, где полипептид содержит по меньшей мере значительную часть доменов C2A, C2B, C2C, FerA, DysF, C2G и TM.
19. Полипептид по любому из пп. 15-18, где полипептид дисферлина представляет собой полипептид дисферлина человека.
20. Полипептид по любому из пп. 15-19, где полипептид представляет собой:
(a) полипептид, кодируемый полинуклеотидом, содержащим последовательность, по меньшей мере на 80% идентичную любой из SEQ ID NO: 1-5; или
(b) полипептид, содержащий последовательность, по меньшей мере на 80% идентичную любой из SEQ ID NO:6-10.
21. Полипептид по любому из пп. 15-20, где полипептид представляет собой:
(a) полипептид, кодируемый полинуклеотидом, содержащим последовательность, идентичную любой из SEQ ID NO: 1-5; или
(b) полипептид, содержащий последовательность, идентичную любой из SEQ ID NO:6-10.
22. Рекомбинантная частица AAV, содержащая полинуклеотид по любому из пп. 1-7 или экспрессирующую кассету по п.8 или 9.
23. Способ получения рекомбинантной частицы AAV, включающий предоставление клетке, пермиссивной по репликации AAV:
(a) рекомбинантной матрицы AAV, содержащей (i) полинуклеотид по любому из пп. 1-7 или экспрессирующую кассету по п.8 или 9, и (ii) инвертированный концевой повтор (ITR);
(b) полинуклеотида, содержащего кодирующие последовательности Rep и кодирующие последовательности Cap;
в условиях, подходящих для репликации и упаковки рекомбинантной матрицы AAV;
посредством чего рекомбинантные частицы AAV продуцируются в клетке.
24. Способ по п.23, где кодирующие последовательности Rep и Cap не могут быть упакованы в рекомбинантные частицы AAV.
25. Способ по пп.23 или 24, где кодирующие последовательности Rep и/или Cap предоставлены посредством плазмиды.
26. Способ по пп. 23 или 24, где кодирующие последовательности Rep и/или Cap предоставлены посредством вирусного вектора.
27. Способ по п.26, где вирусный вектор выбран из группы, состоящей из аденовирусного вектора, вектора на основе вируса герпеса, вектора на основе вируса Эпштейна-Барр и бакуловирусного вектора.
28. Способ по любому из пп. 23-27, где кодирующие последовательности Rep являются стабильно интегрированными в клетку.
29. Способ по любому из пп. 23-28, где кодирующие последовательности Cap являются стабильно интегрированными в клетку.
30. Способ по любому из пп. 23-29, где рекомбинантная матрица AAV предоставлена посредством плазмиды или вирусного вектора или является стабильно интегрированной в клетку в форме провируса.
31. Способ доставки дисферлина в клетку, включающий приведение клетки в контакт с рекомбинантной частицей AAV по п.22, таким образом, доставку дисферлина в клетку.
32. Способ по п.31, где клетка выбрана из группы, состоящей из гладкомышечной клетки, клетки скелетной мышцы, клетки сердечной мышцы, зародышевой клетки, клетки-предшественника и стволовой клетки.
33. Способ введения дисферлина субъекту-млекопитающему, включающий введение субъекту-млекопитающему клетки, которую приводили в контакт с рекомбинантной частицей AAV по п.22, таким образом, введение дисферлина субъекту-млекопитающему.
34. Способ лечения дисферлинопатии у нуждающегося в этом субъекта-млекопитающего, включающий введение субъекту-млекопитающему клетки, которую приводили в контакт с рекомбинантной частицей AAV по п.22, таким образом, лечение дисферлинопатии.
35. Способ введения дисферлина субъекту-млекопитающему включающий введение субъекту-млекопитающему рекомбинантной частицы AAV по п.22, таким образом, введение дисферлина субъекту-млекопитающему.
36. Способ лечения дисферлинопатии у нуждающегося в этом субъекта млекопитающего, включающий введение субъекту-млекопитающему рекомбинантной частицы AAV по п.22, таким образом, лечение дисферлинопатии.
37. Способ по любому из пп. 33-36, где субъект представляет собой субъекта-человека.
38. Способ по любому из пп. 35-37, где частицу AAV вводят способом, выбранным из группы, состоящей из перорального, ректального, чресслизистого, чрескожного, ингаляционного, внутривенного, подкожного, внутрикожного, интракраниального, внутримышечного, интраэндотелиального, внутрисуставного введения и местной перфузии конечности.
39. Способ по любому из пп. 35-37, где частицу AAV вводят в участок, выбранный из группы, состоящей из скелетной мышцы, гладкой мышцы, сердца и диафрагмы.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201662351701P | 2016-06-17 | 2016-06-17 | |
| US62/351,701 | 2016-06-17 | ||
| PCT/US2017/037822 WO2017218866A1 (en) | 2016-06-17 | 2017-06-16 | Truncated dysferlin for treatment of dysferlinopathy |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2019100990A true RU2019100990A (ru) | 2020-07-17 |
| RU2019100990A3 RU2019100990A3 (ru) | 2020-11-18 |
Family
ID=60663818
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2019100990A RU2019100990A (ru) | 2016-06-17 | 2017-06-16 | Укороченный фисферлин для лечения фисферлинопатии |
Country Status (11)
| Country | Link |
|---|---|
| US (1) | US20200010521A1 (ru) |
| EP (1) | EP3472320A4 (ru) |
| JP (1) | JP7202895B2 (ru) |
| KR (1) | KR20190028389A (ru) |
| CN (1) | CN109563512A (ru) |
| AU (1) | AU2017285423A1 (ru) |
| BR (1) | BR112018076127A2 (ru) |
| CA (1) | CA3027149A1 (ru) |
| IL (1) | IL263577A (ru) |
| RU (1) | RU2019100990A (ru) |
| WO (1) | WO2017218866A1 (ru) |
Families Citing this family (2)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| NZ793468A (en) * | 2020-05-13 | 2023-07-28 | Res Institute At Nationwide Children’S Hospital | Gene therapy with dysferlin dual vectors |
| EP4086276A1 (en) | 2021-05-03 | 2022-11-09 | Université d'Aix-Marseille | Composition for treating dysferlinopathy |
Family Cites Families (5)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| WO2000011157A1 (en) * | 1998-08-25 | 2000-03-02 | The General Hospital Corporation | Dysferlin, a gene mutated in distal myopathy and limb girdle muscular dystrophy |
| WO2007089632A2 (en) | 2006-01-27 | 2007-08-09 | The University Of North Carolina At Chapel Hill | Heparin and heparan sulfate binding chimeric vectors |
| WO2007124148A2 (en) * | 2006-04-21 | 2007-11-01 | The University Of North Carolina At Chapel Hill | Treatment of connective tissue disorders |
| FR2919305B1 (fr) * | 2007-07-26 | 2009-09-18 | Genethon Ass Loi De 1901 | Vecteurs viraux adeno-associes pour l'expression de la dysferline. |
| RU2527073C2 (ru) * | 2012-12-24 | 2014-08-27 | Общество с ограниченной ответственностью "НекстГен" | Кодон-оптимизированная кднк, кодирующая дисферлин человека, генно-инженерная конструкция, рекомбинантный аденовирус и фармацевтическая композиция для лечения дисферлинопатий |
-
2017
- 2017-06-16 JP JP2018566292A patent/JP7202895B2/ja active Active
- 2017-06-16 RU RU2019100990A patent/RU2019100990A/ru unknown
- 2017-06-16 CN CN201780050284.7A patent/CN109563512A/zh active Pending
- 2017-06-16 CA CA3027149A patent/CA3027149A1/en active Pending
- 2017-06-16 BR BR112018076127-3A patent/BR112018076127A2/pt not_active IP Right Cessation
- 2017-06-16 AU AU2017285423A patent/AU2017285423A1/en not_active Abandoned
- 2017-06-16 KR KR1020187037990A patent/KR20190028389A/ko active IP Right Grant
- 2017-06-16 EP EP17814149.5A patent/EP3472320A4/en not_active Withdrawn
- 2017-06-16 US US16/310,207 patent/US20200010521A1/en active Pending
- 2017-06-16 WO PCT/US2017/037822 patent/WO2017218866A1/en unknown
-
2018
- 2018-12-09 IL IL263577A patent/IL263577A/en unknown
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| BR112018076127A2 (pt) | 2019-03-26 |
| WO2017218866A1 (en) | 2017-12-21 |
| CN109563512A (zh) | 2019-04-02 |
| IL263577A (en) | 2019-01-31 |
| US20200010521A1 (en) | 2020-01-09 |
| AU2017285423A1 (en) | 2019-01-03 |
| JP2019517816A (ja) | 2019-06-27 |
| CA3027149A1 (en) | 2017-12-21 |
| KR20190028389A (ko) | 2019-03-18 |
| EP3472320A4 (en) | 2020-04-08 |
| JP7202895B2 (ja) | 2023-01-12 |
| RU2019100990A3 (ru) | 2020-11-18 |
| EP3472320A1 (en) | 2019-04-24 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| ES2563064T3 (es) | Viriones de AAV con inmunorreactividad reducida y usos de los mismos | |
| JP7064214B2 (ja) | 抗体回避性ウイルスベクターのための方法および組成物 | |
| EP4303225A2 (en) | Polyploid adeno-associated virus vectors and methods of making and using the same | |
| JP2018503374A (ja) | 新規のマイクロジストロフィンおよび使用の関連する方法 | |
| JP7374527B2 (ja) | α１－アンチトリプシン（ＡＡＴ）を発現する遺伝子改変された間葉系幹細胞 | |
| RU2018136611A (ru) | Генная терапия для лечения гемофилии a | |
| JP2017532966A5 (ru) | ||
| RU2018132517A (ru) | Aav-idua вектор для лечения ассоциированной с mps i слепоты | |
| RU2015148929A (ru) | Векторы для генотерапии, применяемые для лечения кардиомиопатии | |
| JP2014512171A5 (ru) | ||
| JP6878301B2 (ja) | アレルゲンに対する反応を予防するための遺伝子治療 | |
| RU2019100990A (ru) | Укороченный фисферлин для лечения фисферлинопатии | |
| CO2021016198A2 (es) | Composiciones útiles para el tratamiento de la enfermedad de pompe | |
| FI3833746T3 (fi) | Mini-GDE glykogenoosi III:n hoitamiseksi | |
| MX2021010134A (es) | Virus adenoasociado recombinante para el tratamiento de la neurodegeneracion de inicio en adultos asociada a grn. | |
| RU2019126509A (ru) | Выделенный модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), капсид и вектор на его основе | |
| KR20180135913A (ko) | 살아있는 약독화된 알파바이러스 구조체 그리고 그 방법 및 용도 | |
| RU2019103488A (ru) | Способы и композиции для лечения нарушений и заболеваний, связанных с rdh12 | |
| AR122404A1 (es) | Variantes de cápside y usos de las mismas | |
| CN113855794A (zh) | 一种基于棘突蛋白基因修饰干细胞的新型冠状病毒疫苗 | |
| KR101937792B1 (ko) | 신규한 재조합 항원 단백질을 포함하는 구제역 백신 조성물 | |
| JP2019070001A (ja) | 肝細胞増殖因子及びストローマ細胞由来因子１αを用いた末梢動脈疾患の予防または治療用組成物 | |
| US20230331782A1 (en) | Compositions and Methods for Reducing Risk of Vaccine-Enhanced Disease | |
| ES2856936T3 (es) | Suministro del gen Smad7 como un agente terapéutico | |
| MX2023002695A (es) | Virus adeno-asociado para la administración de kh902 (conbercept) y usos del mismo. |