RU2013151632A - Способ совместного кондиционирования и хемоселекции за один цикл - Google Patents
Способ совместного кондиционирования и хемоселекции за один цикл Download PDFInfo
- Publication number
- RU2013151632A RU2013151632A RU2013151632/15A RU2013151632A RU2013151632A RU 2013151632 A RU2013151632 A RU 2013151632A RU 2013151632/15 A RU2013151632/15 A RU 2013151632/15A RU 2013151632 A RU2013151632 A RU 2013151632A RU 2013151632 A RU2013151632 A RU 2013151632A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- subject
- transplantation
- hprt
- hsc
- genetically modified
- Prior art date
Links
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
- A61K35/12—Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
- A61K35/14—Blood; Artificial blood
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
- A61K31/495—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with two or more nitrogen atoms as the only ring heteroatoms, e.g. piperazine or tetrazines
- A61K31/505—Pyrimidines; Hydrogenated pyrimidines, e.g. trimethoprim
- A61K31/519—Pyrimidines; Hydrogenated pyrimidines, e.g. trimethoprim ortho- or peri-condensed with heterocyclic rings
- A61K31/52—Purines, e.g. adenine
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
- A61K35/12—Materials from mammals; Compositions comprising non-specified tissues or cells; Compositions comprising non-embryonic stem cells; Genetically modified cells
- A61K35/28—Bone marrow; Haematopoietic stem cells; Mesenchymal stem cells of any origin, e.g. adipose-derived stem cells
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P37/00—Drugs for immunological or allergic disorders
- A61P37/02—Immunomodulators
- A61P37/06—Immunosuppressants, e.g. drugs for graft rejection
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Immunology (AREA)
- Developmental Biology & Embryology (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Cell Biology (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Public Health (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Zoology (AREA)
- Virology (AREA)
- Hematology (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Transplantation (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
- Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
Abstract
1. Способ трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSC) без облучения, включающий:(a) введение млекопитающему субъекту одной или двух доз от 2 до 10 мг/кг массы тела аналога пуринового основания, выбранного из 6-тиогуанина (6TG), 6-меркаптопурина (6-МР) или азатиопурина (AZA) в качестве этапа предварительного кондиционирования;(b) пересадку субъекту HSC доноров с нехваткой гипоксантин-гуанин фосфорибозилтрансферазы (HPRT) в течение 48-72 часов этапа предварительного кондиционирования;(c) введение субъекту приблизительно от 1 до 5 мг/кг аналога пуринового основания каждые 2-4 дня в течение 2-8 недель после этапа пересадки;отличающийся тем, что способ осуществляют в отсутствие предварительного кондиционирования путем облучения.2. Способ по п.1, отличающийся тем, что аналогом пуринового основания является 6TG.3. Способ по п.1, отличающийся тем, что общая дозировка 6TG, которую вводят субъекту, не превышает 105 мг.4. Способ по п.1, отличающийся тем, что общая дозировка 6TG, которую вводят субъекту, не превышает 75 мг.5. Способ по п.1, отличающийся тем, что введение на этапе (c) выполняют каждые 3 дня и на протяжение не более чем четырех недель после этапа пересадки.6. Способ по п.1, отличающийся тем, что у субъекта наблюдают более 75% генетически модифицированных гемопоэтических клеток.7. Способ по п.1, отличающийся тем, что у субъекта наблюдают более 95% генетически модифицированных гемопоэтических клеток.8. Способ по п.1, отличающийся тем, что HPRT-дефицитные HSC для трансплантации сделали HPRT-дефицитными путем введения последовательностей, кодирующих нуклеазы "цинковые пальцы" (ZFN), эффекторные нуклеазы, подобные активаторам транскрипции (TALEN), матричные ц�
Claims (13)
1. Способ трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSC) без облучения, включающий:
(a) введение млекопитающему субъекту одной или двух доз от 2 до 10 мг/кг массы тела аналога пуринового основания, выбранного из 6-тиогуанина (6TG), 6-меркаптопурина (6-МР) или азатиопурина (AZA) в качестве этапа предварительного кондиционирования;
(b) пересадку субъекту HSC доноров с нехваткой гипоксантин-гуанин фосфорибозилтрансферазы (HPRT) в течение 48-72 часов этапа предварительного кондиционирования;
(c) введение субъекту приблизительно от 1 до 5 мг/кг аналога пуринового основания каждые 2-4 дня в течение 2-8 недель после этапа пересадки;
отличающийся тем, что способ осуществляют в отсутствие предварительного кондиционирования путем облучения.
2. Способ по п.1, отличающийся тем, что аналогом пуринового основания является 6TG.
3. Способ по п.1, отличающийся тем, что общая дозировка 6TG, которую вводят субъекту, не превышает 105 мг.
4. Способ по п.1, отличающийся тем, что общая дозировка 6TG, которую вводят субъекту, не превышает 75 мг.
5. Способ по п.1, отличающийся тем, что введение на этапе (c) выполняют каждые 3 дня и на протяжение не более чем четырех недель после этапа пересадки.
6. Способ по п.1, отличающийся тем, что у субъекта наблюдают более 75% генетически модифицированных гемопоэтических клеток.
7. Способ по п.1, отличающийся тем, что у субъекта наблюдают более 95% генетически модифицированных гемопоэтических клеток.
8. Способ по п.1, отличающийся тем, что HPRT-дефицитные HSC для трансплантации сделали HPRT-дефицитными путем введения последовательностей, кодирующих нуклеазы "цинковые пальцы" (ZFN), эффекторные нуклеазы, подобные активаторам транскрипции (TALEN), матричные цепи небольшого фрагмента гомологичной рекомбинации (SFHR), ингибирующие РНК (siRNA) или микроРНК (miRNA), антисмысловые РНК, транс-сплайсинговые РНК, рибозимы, внутриклеточные антитела или доминантно-негативные или конкурентные белки-ингибиторы.
9. Способ по п.1, отличающийся тем, что HPRT-дефицитные HSC для трансплантации были генетически модифицированы.
10. Способ по п.1, отличающийся тем, что трансплантированные HSC являются аутологичными или сингенными.
11. Способ по п.1, отличающийся тем, что трансплантированные HSC являются аллогенными.
12. Способ по п.1, отличающийся тем, что субъект не обрабатывают миелоаблативным облучением.
13. Способ по п.1, отличающийся тем, что субъект имеет наследственное или генетическое расстройство, приобретенное заболевание, поражающее лимфогемопоэтические клетки, или лимфогемопоэтическое злокачественное новообразование.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201161477440P | 2011-04-20 | 2011-04-20 | |
| US61/477,440 | 2011-04-20 | ||
| PCT/US2012/034586 WO2012145723A1 (en) | 2011-04-20 | 2012-04-20 | Method for combined conditioning and chemoselection in a single cycle |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2017104621A Division RU2728867C2 (ru) | 2011-04-20 | 2012-04-20 | Способ совместного кондиционирования и хемоселекции за один цикл |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2013151632A true RU2013151632A (ru) | 2015-05-27 |
| RU2611396C2 RU2611396C2 (ru) | 2017-02-21 |
Family
ID=47041955
Family Applications (2)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2017104621A RU2728867C2 (ru) | 2011-04-20 | 2012-04-20 | Способ совместного кондиционирования и хемоселекции за один цикл |
| RU2013151632A RU2611396C2 (ru) | 2011-04-20 | 2012-04-20 | Способ совместного кондиционирования и хемоселекции за один цикл |
Family Applications Before (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2017104621A RU2728867C2 (ru) | 2011-04-20 | 2012-04-20 | Способ совместного кондиционирования и хемоселекции за один цикл |
Country Status (12)
| Country | Link |
|---|---|
| US (1) | US9439928B2 (ru) |
| EP (3) | EP3384912B1 (ru) |
| JP (4) | JP5997257B2 (ru) |
| AU (3) | AU2012245269B2 (ru) |
| CA (1) | CA2861440C (ru) |
| DK (1) | DK2699247T3 (ru) |
| ES (1) | ES2672693T3 (ru) |
| HK (1) | HK1256048A1 (ru) |
| PL (1) | PL2699247T3 (ru) |
| RU (2) | RU2728867C2 (ru) |
| TR (1) | TR201808037T4 (ru) |
| WO (1) | WO2012145723A1 (ru) |
Families Citing this family (10)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US9682106B2 (en) * | 2011-04-20 | 2017-06-20 | The Regents Of The University Of California | Method for combined conditioning and chemoselection in a single cycle |
| ES2672693T3 (es) * | 2011-04-20 | 2018-06-15 | The Regents Of The University Of California | Método para el acondicionamiento y quimioselección combinadas en un único ciclo |
| ES2909662T3 (es) * | 2014-08-07 | 2022-05-09 | Laevoroc Immunology Ag | Composiciones que comprenden un inhibidor de PNP para uso en el tratamiento de la recaída de malignidad después de un trasplante de células madre hematopoyéticas |
| US20180140606A1 (en) * | 2016-11-18 | 2018-05-24 | Calimmune, Inc. | In Vivo Chemoselection with Low Dose Thioguanine |
| JP6783674B2 (ja) | 2017-01-20 | 2020-11-11 | 株式会社日立ハイテク | 自動分析装置、自動分析装置における廃液方法、及び、三方電磁弁 |
| WO2019018383A1 (en) * | 2017-07-18 | 2019-01-24 | Calimmune, Inc. | COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATING BETA-HEMOGLOBINOPATHIES |
| JP7410856B2 (ja) * | 2017-07-18 | 2024-01-10 | シーエスエル・ベーリング・ジーン・セラピー・インコーポレイテッド | ドナー改変細胞の選択のための調節可能スイッチ |
| US20200370044A1 (en) * | 2017-10-09 | 2020-11-26 | Stowers Institute For Medical Research | Methods and compositions for expansion of cell population |
| CA3123045A1 (en) * | 2018-12-23 | 2020-07-02 | Csl Behring L.L.C. | Donor t-cells with kill switch |
| WO2020139796A1 (en) * | 2018-12-23 | 2020-07-02 | Csl Behring L.L.C. | Haematopoietic stem cell-gene therapy for wiskott-aldrich syndrome |
Family Cites Families (10)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US5965126A (en) | 1996-03-25 | 1999-10-12 | The Penn State Research Foundation | use of mutant alkyltransferases for gene therapy to protect from toxicity of therapeutic alkylating agents |
| WO1997043900A1 (en) * | 1996-05-24 | 1997-11-27 | The President And Fellows Of Harvard College | In vivo selection |
| AU7605796A (en) | 1996-11-04 | 1998-05-29 | Saint Jude Children's Research Hospital | (in vivo) selection of primitive hematopoietic cells |
| EP1030675B1 (en) * | 1997-11-14 | 2009-08-12 | The General Hospital Corporation | Treatment of hematologic disorders |
| GB9904281D0 (en) * | 1999-02-24 | 1999-04-21 | Reneuron Ltd | Transplantation |
| US7094885B2 (en) * | 1999-07-11 | 2006-08-22 | Neorx Corporation | Skeletal-targeted radiation to treat bone-associated pathologies |
| US20030032003A1 (en) * | 2000-02-02 | 2003-02-13 | Schiestl Robert H. | In vivo selection |
| AU2002219828A1 (en) | 2000-11-14 | 2002-05-27 | The General Hospital Corporation | Blockade of T cell migration into epithelial GVHD target tissues |
| US7037900B2 (en) * | 2001-10-12 | 2006-05-02 | Supergen, Inc. | Composition and method for treating graft-versus-host disease |
| ES2672693T3 (es) * | 2011-04-20 | 2018-06-15 | The Regents Of The University Of California | Método para el acondicionamiento y quimioselección combinadas en un único ciclo |
-
2012
- 2012-04-20 ES ES12774246.8T patent/ES2672693T3/es active Active
- 2012-04-20 RU RU2017104621A patent/RU2728867C2/ru active
- 2012-04-20 PL PL12774246T patent/PL2699247T3/pl unknown
- 2012-04-20 EP EP18159906.9A patent/EP3384912B1/en active Active
- 2012-04-20 CA CA2861440A patent/CA2861440C/en active Active
- 2012-04-20 WO PCT/US2012/034586 patent/WO2012145723A1/en active Application Filing
- 2012-04-20 US US14/112,878 patent/US9439928B2/en active Active
- 2012-04-20 JP JP2014506605A patent/JP5997257B2/ja not_active Expired - Fee Related
- 2012-04-20 TR TR2018/08037T patent/TR201808037T4/tr unknown
- 2012-04-20 EP EP20190457.0A patent/EP3799876A1/en not_active Withdrawn
- 2012-04-20 AU AU2012245269A patent/AU2012245269B2/en active Active
- 2012-04-20 DK DK12774246.8T patent/DK2699247T3/en active
- 2012-04-20 RU RU2013151632A patent/RU2611396C2/ru active
- 2012-04-20 EP EP12774246.8A patent/EP2699247B1/en active Active
-
2016
- 2016-08-25 JP JP2016164295A patent/JP6266716B2/ja active Active
- 2016-11-17 AU AU2016259368A patent/AU2016259368B2/en active Active
-
2017
- 2017-12-20 JP JP2017243476A patent/JP6560332B2/ja not_active Expired - Fee Related
-
2018
- 2018-02-09 AU AU2018200967A patent/AU2018200967B2/en active Active
- 2018-11-26 HK HK18115103.2A patent/HK1256048A1/zh unknown
-
2019
- 2019-07-18 JP JP2019132856A patent/JP6799117B2/ja active Active
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2013151632A (ru) | Способ совместного кондиционирования и хемоселекции за один цикл | |
| JP2014512391A5 (ru) | ||
| Putnam et al. | Clinical grade manufacturing of human alloantigen-reactive regulatory T cells for use in transplantation | |
| Bu et al. | The origin of cancer stem cells | |
| JP6196620B2 (ja) | 抗第三者セントラルメモリーｔ細胞、その作製方法ならびに移植および疾患処置におけるその使用 | |
| ES2771248T3 (es) | Diferenciación de células NK ex vivo de células hematopoyéticas CD34+ | |
| IN2014MN01467A (ru) | ||
| EP3654994B1 (en) | A modulatable switch for selection of donor modified cells | |
| PH12016502112A1 (en) | Method for isolating, culturing, and genetically engineering immune cell populations for adoptive therapy | |
| NZ609731A (en) | Compositions of adult organ stem cells and uses thereof | |
| CN104046593A (zh) | 一种低免疫原性的人细胞及其制备方法 | |
| JP2013537187A5 (ru) | ||
| CN112135618A (zh) | 体内介导免疫应答的nk和dc细胞的扩增 | |
| MX2021005372A (es) | Composiciones de linfocitos t con propiedades fenotípicas mejoradas. | |
| CN112805015A (zh) | 造血干细胞和造血祖细胞扩增系统 | |
| US11654126B2 (en) | Method of inhibiting the proliferation of T and/or B lymphocytes via dimethylarginine derivatives and lymphocytes proliferation inhibitor | |
| Gong et al. | Tolerance induced by IL-6 deficient donor heart is significantly involved in myeloid-derived suppressor cells (MDSCs) | |
| WO2020215013A1 (en) | Tolerogenic dendritic cells and uses thereof | |
| US20220401479A1 (en) | Large-scale combined car transduction and crispr gene editing of t cells | |
| Wang et al. | B7-H1 Expression Is Critical to Cardiac Allograft Tolerance Induced By the Combination Therapy of Mesenchymal Stem Cells and Rapamycin.: Abstract# 2272 | |
| Zhang et al. | Combination of ATG and Rapamycin Prolongs the Persistence of Adoptively-Transferred, Ex Vivo-Expanded Third Party Treg in Cynomolgus Monkeys.: Abstract# 2271 | |
| Safinia et al. | A GMP Treg Expansion Protocol Restores Treg Suppressor Function in End-Stage Liver Disease; Implications For Adoptive Transfer Therapy.: Abstract# 2270 | |
| Li et al. | Normothermic Extracorporeal Membrane Oxygenation Support: Improves Donor Intestinal Graft Function After Cardiac Death.: Abstract# 2227 | |
| Kraus et al. | DNAM-1-a new player in renal allograft rejection: 1043 | |
| Pöhnert et al. | Role of Polymorphic Proteins Encoded by the Natural Killer Gene Complex in An Allogeneic Rat Transplantation Model: 1014 |