RU2009148036A - Способы и композиции для лечения фенилкетонурии - Google Patents

Способы и композиции для лечения фенилкетонурии Download PDF

Info

Publication number
RU2009148036A
RU2009148036A RU2009148036/15A RU2009148036A RU2009148036A RU 2009148036 A RU2009148036 A RU 2009148036A RU 2009148036/15 A RU2009148036/15 A RU 2009148036/15A RU 2009148036 A RU2009148036 A RU 2009148036A RU 2009148036 A RU2009148036 A RU 2009148036A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
phenylalanine
hydroxylase
peptidase
lyase
dosage form
Prior art date
Application number
RU2009148036/15A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2496489C2 (ru
Inventor
Рубен МАТАЛОН (US)
Рубен МАТАЛОН
Original Assignee
Дзе Борд Оф Риджентс Оф Дзе Юниверсити Оф Техас Систем (Us)
Дзе Борд Оф Риджентс Оф Дзе Юниверсити Оф Техас Систем
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Дзе Борд Оф Риджентс Оф Дзе Юниверсити Оф Техас Систем (Us), Дзе Борд Оф Риджентс Оф Дзе Юниверсити Оф Техас Систем filed Critical Дзе Борд Оф Риджентс Оф Дзе Юниверсити Оф Техас Систем (Us)
Publication of RU2009148036A publication Critical patent/RU2009148036A/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2496489C2 publication Critical patent/RU2496489C2/ru

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/0004—Oxidoreductases (1.)
    • C12N9/0071—Oxidoreductases (1.) acting on paired donors with incorporation of molecular oxygen (1.14)
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
    • A61K38/46—Hydrolases (3)
    • A61K38/48—Hydrolases (3) acting on peptide bonds (3.4)
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/88—Lyases (4.)
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12Y—ENZYMES
    • C12Y114/00—Oxidoreductases acting on paired donors, with incorporation or reduction of molecular oxygen (1.14)
    • C12Y114/16—Oxidoreductases acting on paired donors, with incorporation or reduction of molecular oxygen (1.14) with reduced pteridine as one donor, and incorporation of one atom of oxygen (1.14.16)
    • C12Y114/16001—Phenylalanine 4-monooxygenase (1.14.16.1)
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12Y—ENZYMES
    • C12Y403/00—Carbon-nitrogen lyases (4.3)
    • C12Y403/01—Ammonia-lyases (4.3.1)
    • C12Y403/01024—Phenylalanine ammonia-lyase (4.3.1.24)
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Medicinal Preparation (AREA)
  • Acyclic And Carbocyclic Compounds In Medicinal Compositions (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Abstract

1. Способ лечения субъекта, страдающего фенилкетонурией, причем способ включает введение одного или нескольких из фенилаланин-4-гидроксилазы или фенилаланинаммиаклиазы субъекту в условиях, эффективных для доставки фенилаланин-4-гидроксилазы и/или фенилаланинаммиаклиазы в тонкий кишечник субъекта. ! 2. Способ по п.1, дополнительно включающий введение пептидазы субъекту в условиях, эффективных для доставки пептидазы в желудок и/или тонкий кишечник субъекта. ! 3. Способ по п.2, где пептидаза представляет собой одну или несколько дипептидаз. !4. Способ по п.2, где пептидазу вводят одновременно или последовательно с одной или обеими из фенилаланин-4-гидроксилазы или фенилаланинаммиаклиазы. ! 5. Способ по п.2, где пептидазу и одну или обе из фенилаланин-4-гидроксилазы или фенилаланинаммиаклиазы вводят в отдельных составах или в одном составе. ! 6. Способ по п.5, где составы покрыты растворяющимся в кишечнике покрытием. ! 7. Способ по п.5, где одну или обе из фенилаланин-4-гидроксилазы или фенилаланинаммиаклиазы включают в состав с растворяющимся в кишечнике покрытием в качестве одного состава или отдельных составов. ! 8. Способ по п.5, где составы представляют собой составы с замедленным высвобождением. ! 9. Способ по п.1, где фенилаланин-4-гидроксилаза представляет собой полноразмерную или укороченную рекомбинантную фенилаланин-4-гидроксилазу. ! 10. Способ по п.1, где фенилаланин-4-гидроксилаза представляет собой фенилаланин-4-гидроксилазу млекопитающего. ! 11. Способ по п.10, где млекопитающим является человек. ! 12. Способ по п.1, где фенилаланин-4-гидроксилаза является тиолированной в области, богатой серином/треонином/тирозином. ! 13.

Claims (37)

1. Способ лечения субъекта, страдающего фенилкетонурией, причем способ включает введение одного или нескольких из фенилаланин-4-гидроксилазы или фенилаланинаммиаклиазы субъекту в условиях, эффективных для доставки фенилаланин-4-гидроксилазы и/или фенилаланинаммиаклиазы в тонкий кишечник субъекта.
2. Способ по п.1, дополнительно включающий введение пептидазы субъекту в условиях, эффективных для доставки пептидазы в желудок и/или тонкий кишечник субъекта.
3. Способ по п.2, где пептидаза представляет собой одну или несколько дипептидаз.
4. Способ по п.2, где пептидазу вводят одновременно или последовательно с одной или обеими из фенилаланин-4-гидроксилазы или фенилаланинаммиаклиазы.
5. Способ по п.2, где пептидазу и одну или обе из фенилаланин-4-гидроксилазы или фенилаланинаммиаклиазы вводят в отдельных составах или в одном составе.
6. Способ по п.5, где составы покрыты растворяющимся в кишечнике покрытием.
7. Способ по п.5, где одну или обе из фенилаланин-4-гидроксилазы или фенилаланинаммиаклиазы включают в состав с растворяющимся в кишечнике покрытием в качестве одного состава или отдельных составов.
8. Способ по п.5, где составы представляют собой составы с замедленным высвобождением.
9. Способ по п.1, где фенилаланин-4-гидроксилаза представляет собой полноразмерную или укороченную рекомбинантную фенилаланин-4-гидроксилазу.
10. Способ по п.1, где фенилаланин-4-гидроксилаза представляет собой фенилаланин-4-гидроксилазу млекопитающего.
11. Способ по п.10, где млекопитающим является человек.
12. Способ по п.1, где фенилаланин-4-гидроксилаза является тиолированной в области, богатой серином/треонином/тирозином.
13. Способ по п.12, где тиол находится вблизи аминокислоты серина-16.
14. Способ повышения терапевтической активности фенилаланин-4-гидроксилазы (PAH) у субъекта, страдающего фенилкетонурией, причем указанный способ включает введение одной или нескольких из тиолированной рекомбинантной фенилаланин-4-гидроксилазы или фенилаланинаммиаклиазы субъекту в условиях, эффективных для доставки тиолированной рекомбинантной фенилаланин-4-гидроксилазы и/или фенилаланинаммиаклиазы в тонкий кишечник субъекта.
15. Способ по п.14, дополнительно включающий введение пептидазы субъекту в условиях, эффективных для доставки пептидазы в желудок и/или тонкий кишечник субъекта.
16. Способ по п.15, где пептидаза представляет собой одну или несколько дипептидаз.
17. Способ по п.16, где пептидазу вводят одновременно или последовательно с одной или обеими из тиолированной рекомбинантной фенилаланин-4-гидроксилазы или фенилаланинаммиаклиазы.
18. Способ по п.17, где пептидаза и одну или обе из тиолированной рекомбинантной фенилаланин-4-гидроксилазы или фенилаланинаммиаклиазы вводят в отдельных составах или в одном составе.
19. Способ по п.18, где составы являются покрытыми растворяющимся в кишечнике покрытием.
20. Способ по п.18, где одна или обе из тиолированной рекомбинантной фенилаланин-4-гидроксилазы или фенилаланинаммиаклиазы включают в состав вместе с растворяющимся в кишечнике покрытием в качестве одного состава или отдельных составов.
21. Способ по п.18, где составы представляют собой составы с замедленным высвобождением.
22. Способ по п.14, где тиолированная рекомбинантная фенилаланин-4-гидроксилаза является полноразмерной или укороченной.
23. Способ по п.14, где тиолированная рекомбинантная фенилаланин-4-гидроксилаза представляет собой фенилаланин-4-гидроксилазу млекопитающего.
24. Способ по п.23, где млекопитающим является человек.
25. Способ по п.14, где тиол находится в области рекомбинантной PAH, богатой серином/треонином/тирозином.
26. Способ по п.25, где тиол находится вблизи аминокислоты серина-16.
27. Пероральная дозированная форма, содержащая: одну или несколько центральных частей, содержащих одну или обе из фенилаланин-4-гидроксилазы или фенилаланинаммиаклиазы; и растворяющееся в кишечнике покрытие на одной или нескольких центральных частях.
28. Пероральная дозированная форма по п.27, дополнительно содержащая пептидазу.
29. Пероральная дозированная форма по п.28, где пептидаза представляет собой одну или несколько дипептидаз.
30. Пероральная дозированная форма по п.28, где пептидаза содержит указанную одну или несколько покрытых растворяющимся в кишечнике покрытием центральных частей с одной или обеими из фенилаланин-4-гидроксилазы или фенилаланинаммиаклиазы или содержит одну или несколько различных центральных частей.
31. Пероральная дозированная форма по п.30, где одна или несколько центральных частей, содержащих пептидазу, являются покрытыми растворяющимся в кишечнике покрытием.
32. Пероральная дозированная форма по п.27, где фенилаланин-4-гидроксилаза представляет собой полноразмерную или укороченную рекомбинантную фенилаланин-4-гидроксилазу.
33. Пероральная дозированная форма по п.32, где фенилаланин-4-гидроксилаза представляет собой фенилаланин-4-гидроксилазу млекопитающих.
34. Пероральная дозированная форма по п.33, где млекопитающим является человек.
35. Пероральная дозированная форма по п.27, где указанная фенилаланин-4-гидроксилаза является тиолированной в области, богатой серином/треонином/тирозином.
36. Пероральная дозированная форма по п.35, где тиол находится в области вблизи аминокислоты серина-16.
37. Пероральная дозированная форма по п.27, где форма является формой с замедленным высвобождением.
RU2009148036/15A 2007-05-24 2008-05-23 Способы и композиции для лечения фенилкетонурии RU2496489C2 (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US93164507P 2007-05-24 2007-05-24
US60/931,645 2007-05-24
PCT/US2008/006655 WO2008153771A1 (en) 2007-05-24 2008-05-23 Methods and compositions for treating phenylketonuria

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2009148036A true RU2009148036A (ru) 2011-06-27
RU2496489C2 RU2496489C2 (ru) 2013-10-27

Family

ID=40130029

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2009148036/15A RU2496489C2 (ru) 2007-05-24 2008-05-23 Способы и композиции для лечения фенилкетонурии

Country Status (5)

Country Link
EP (1) EP2170314B1 (ru)
AU (1) AU2008263185B2 (ru)
CA (1) CA2691623A1 (ru)
RU (1) RU2496489C2 (ru)
WO (1) WO2008153771A1 (ru)

Families Citing this family (2)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US10426751B2 (en) 2015-01-09 2019-10-01 Mcmaster University Allosteric activators for treatment of phenylketonuria
CN116114787A (zh) * 2023-03-16 2023-05-16 中国农业科学院农产品加工研究所 一种高效脱除蛋白原料中苯丙氨酸的方法

Family Cites Families (4)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
JPS60155125A (ja) * 1984-01-23 1985-08-15 Kanebo Ltd フエニルケトン尿症用剤
US6656906B1 (en) * 1998-05-20 2003-12-02 Trimeris, Inc. Hybrid polypeptides with enhanced pharmacokinetic properties
WO2003093436A2 (en) * 2002-04-30 2003-11-13 University Of Florida Treatment for phenylketonuria
WO2006004719A2 (en) * 2004-06-25 2006-01-12 Board Of Regents, The University Of Texas System Methods and compositions for the treatment of attention deficit hyperactivity disorder and hyperphenylalanemia

Also Published As

Publication number Publication date
EP2170314B1 (en) 2013-10-02
AU2008263185B2 (en) 2013-05-16
EP2170314A4 (en) 2010-08-25
RU2496489C2 (ru) 2013-10-27
CA2691623A1 (en) 2008-12-18
WO2008153771A1 (en) 2008-12-18
EP2170314A1 (en) 2010-04-07
AU2008263185A1 (en) 2008-12-18

Similar Documents

Publication Publication Date Title
AU2017382170B2 (en) Amino acid compositions and methods for the treatment of liver diseases
ES2877326T3 (es) Composiciones que comprenden un sulforafano y extracto o polvo de cardo mariano
RU2011141123A (ru) ПРОИЗВОДНЫЕ ПИРРОЛО[2,3-b]ПИРИДИНА В КАЧЕСТВЕ ИНГИБИТОРОВ RAF-КИНАЗ
RU2019101159A (ru) Композиции для непрерывного введения ингибиторов допа-декарбоксилазы
EA201590836A1 (ru) Составы с низкой дозой панкрелипазы и кишечнорастворимым покрытием
CN117599029A (zh) 用于控制释放半胱胺和系统治疗半胱胺敏感性病症的组合物
PH12014500922A1 (en) Insulinotropic peptide derivative wherein its n-terminal amino acid is modified
MX2012010161A (es) Metodo para tratar el mal de parkinson.
ATE470443T1 (de) Indol-1-yl-essigsäurederivate
BR0009043A (pt) Composto, composição farmacêutica, e, método de tratar uma doença em um animal em que a atividade da cisteìna protease contribui para a patologia e/ou sintomatologia da doença
NZ594067A (en) VISFATIN THERAPEUTIC AGENTS (PEPTIDES, siRNA, FK-866, APO866 ) FOR THE TREATMENT OF ACNE AND OTHER CONDITIONS
BRPI0509271A (pt) formas de dosagens farmacêuticas gastrorresistentes compreendendo ácido n-(2-(2-ftalimidaetóxi)-acetil-l-alanil-d-glutámico(lk-4 23)
MX2010002396A (es) Metodos para administrar n-(5-ter-butil-isoxazol-3-il)-n?-{4-[7-(2 -morfolin-4-il-etoxi)imidazo[2, 1-b][1,3]benzotiazol-2-il] fenil} urea para tratar enfermedaes proliferativas.
TW200833367A (en) Pharmaceutical compositions and method for treating inflammation in cattle and other animals
RU2010111139A (ru) Комбинированная терапия рака поджелудочной железы с использованием антигенного пептида и химиотерапевтического средства
RU2013130926A (ru) Комбинированная терапия, включающая вемурафениб и интерферон, для применения в лечении рака
RU2012113253A (ru) Композиции панкреатических ферментов и способы лечения панкреатита и недостаточности поджелудочной железы
RU2009148036A (ru) Способы и композиции для лечения фенилкетонурии
ES2378656T3 (es) L-citrulina para tratar la disfunción eréctil
WO2003033678A3 (en) Methods of using deacetylase inhibitors to promote cell differentiation and regeneration
EA201170784A1 (ru) Гранулы тамсулозина для фиксированной комбинации
KR102602041B1 (ko) 미토콘드리아 기능 이상-관련 질병의 치료에 사용하기 위한 아미노산을 포함하는 조성물(compositions comprising amino acids for use in the treatment of mitochondrial dysfunction-related diseases)
WO2003063780A3 (en) Therapeutic composition for treatment of cancer by arginine depletion
NO20083784L (no) Nytt sitratsalt av en indol derivativ og den farmasoytiske bruken derav
RU2008125169A (ru) Терапевтическое средство для ускоренного заживления кожи, содержащее в качестве активного ингредиента грелин и его производные или вещество, воздействующее на рецептор ghs-r1а

Legal Events

Date Code Title Description
MM4A The patent is invalid due to non-payment of fees

Effective date: 20170524