NL2029057B1 - Compositions comprising hydroxyethyl-capped cationic peptoids - Google Patents

Compositions comprising hydroxyethyl-capped cationic peptoids Download PDF

Info

Publication number
NL2029057B1
NL2029057B1 NL2029057A NL2029057A NL2029057B1 NL 2029057 B1 NL2029057 B1 NL 2029057B1 NL 2029057 A NL2029057 A NL 2029057A NL 2029057 A NL2029057 A NL 2029057A NL 2029057 B1 NL2029057 B1 NL 2029057B1
Authority
NL
Netherlands
Prior art keywords
mol
delivery vehicle
compound
complex
peg
Prior art date
Application number
NL2029057A
Other languages
English (en)
Inventor
Mckinlay Colin
Original Assignee
Nutcracker Therapeutics Inc
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Nutcracker Therapeutics Inc filed Critical Nutcracker Therapeutics Inc
Priority to AU2022323376A priority Critical patent/AU2022323376A1/en
Priority to KR1020247007300A priority patent/KR20240051150A/ko
Priority to PCT/US2022/039505 priority patent/WO2023014931A1/en
Priority to CA3227513A priority patent/CA3227513A1/en
Application granted granted Critical
Publication of NL2029057B1 publication Critical patent/NL2029057B1/en

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K7/00—Peptides having 5 to 20 amino acids in a fully defined sequence; Derivatives thereof
    • C07K7/04—Linear peptides containing only normal peptide links
    • C07K7/06—Linear peptides containing only normal peptide links having 5 to 11 amino acids
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
    • A61K39/12—Viral antigens
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
    • A61K47/50—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates
    • A61K47/51—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates the non-active ingredient being a modifying agent
    • A61K47/62—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient the non-active ingredient being chemically bound to the active ingredient, e.g. polymer-drug conjugates the non-active ingredient being a modifying agent the modifying agent being a protein, peptide or polyamino acid
    • A61K47/64—Drug-peptide, drug-protein or drug-polyamino acid conjugates, i.e. the modifying agent being a peptide, protein or polyamino acid which is covalently bonded or complexed to a therapeutically active agent
    • A61K47/645—Polycationic or polyanionic oligopeptides, polypeptides or polyamino acids, e.g. polylysine, polyarginine, polyglutamic acid or peptide TAT
    • A61K47/6455—Polycationic oligopeptides, polypeptides or polyamino acids, e.g. for complexing nucleic acids
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/0008—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition
    • A61K48/0025—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition wherein the non-active part clearly interacts with the delivered nucleic acid
    • A61K48/0041—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition wherein the non-active part clearly interacts with the delivered nucleic acid the non-active part being polymeric
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
    • A61P31/12—Antivirals
    • A61P31/14—Antivirals for RNA viruses
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
    • A61P31/12—Antivirals
    • A61P31/20—Antivirals for DNA viruses
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P35/00—Antineoplastic agents
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K19/00—Hybrid peptides, i.e. peptides covalently bound to nucleic acids, or non-covalently bound protein-protein complexes
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/87—Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation
    • C12N15/88—Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation using microencapsulation, e.g. using amphiphile liposome vesicle
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
    • A61K2039/51—Medicinal preparations containing antigens or antibodies comprising whole cells, viruses or DNA/RNA
    • A61K2039/53—DNA (RNA) vaccination
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
    • A61K2039/57—Medicinal preparations containing antigens or antibodies characterised by the type of response, e.g. Th1, Th2
    • A61K2039/575—Medicinal preparations containing antigens or antibodies characterised by the type of response, e.g. Th1, Th2 humoral response
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
    • A61K2039/58—Medicinal preparations containing antigens or antibodies raising an immune response against a target which is not the antigen used for immunisation
    • A61K2039/585—Medicinal preparations containing antigens or antibodies raising an immune response against a target which is not the antigen used for immunisation wherein the target is cancer
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2710/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA dsDNA viruses
    • C12N2710/00011—Details
    • C12N2710/20011—Papillomaviridae
    • C12N2710/20034—Use of virus or viral component as vaccine, e.g. live-attenuated or inactivated virus, VLP, viral protein
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2760/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssRNA viruses negative-sense
    • C12N2760/00011—Details
    • C12N2760/16011—Orthomyxoviridae
    • C12N2760/16111—Influenzavirus A, i.e. influenza A virus
    • C12N2760/16134—Use of virus or viral component as vaccine, e.g. live-attenuated or inactivated virus, VLP, viral protein
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2770/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssRNA viruses positive-sense
    • C12N2770/00011—Details
    • C12N2770/20011—Coronaviridae
    • C12N2770/20034—Use of virus or viral component as vaccine, e.g. live-attenuated or inactivated virus, VLP, viral protein

Claims (101)

  1. CONCLUSIES i. Verbinding met een structuur volgens Formule (I): Ro HON A Y NH; R2 O no), waarbij nl, 23,4, 50f6is; R' H, C .alkyl, of hydroxyethyl is; en elke R? onafhankelijk C324alkyl of Cg24alkenyl is.
  2. 2. Verbinding volgens conclusie 1, waarbij n 3 is.
  3. 3. Verbinding volgens conclusie 1, waarbij n 4 is.
  4. 4. Verbinding volgens elke van de conclusies 1-3, waarbij R' H is.
  5. 5. Verbinding volgens elke van de conclusies 1-3, waarbij R' ethyl of hydroxyethyl is.
  6. 6. Verbinding volgens elke van de conclusies 1-5, waarbij elke R° onafhankelijk Cy alkyl of Cg4alkenyl is.
  7. 7. Verbinding volgens elke van de conclusies 1-6, waarbij elke R° onafhankelijk is gekozen uit de groep bestaande uit XT TT > OO an ANS ON , ‚en .
  8. 8. Verbinding volgens elke van de conclusies 1-7, waarbij elke R° onafhankelijk is gekozen uit de groep bestaande uit UT XO ee) en
  9. 9, Verbinding volgens elke van de conclusies 1-8, waarbij elke R* onafhankelijk is gekozen uit de groep bestaande uit TT XT en
  10. 10. Verbinding volgens elke van de conclusies 1-9, waarbij elke R° onafhankelijk Vm 18,
  11. 11. Verbinding volgens conclusie 1, met een structuur gekozen uit de groep bestaande uit _ _ PN 4 Re ee tA A AN N N 0 0 OT 7 TN NE NEN ~_N N N H 9 HO VT VT NH» Hong NAA Lo IN \, Y 1 A, NL yg bY 4 bog N N NH Ho ANA NA A HO "OT VT 2 0 Lo h Lo Le
    OH N Oo Oo Oo NN
  12. 12. Verbinding volgens conclusie 11 met structuur HO a
  13. 13. Farmaceutisch aanvaardbaar zout van een verbinding volgens elke van de conclusies
    112.
  14. 14. Afgiftevehikelsamenstelling omvattende de verbinding volgens elke van de conclusies 1-12 of het zout volgens conclusie 13.
  15. 15. Afgiftevehikelsamenstelling volgens conclusie 14, waarbij de samenstelling verder één of meer van een fosfolipide, een sterol en een gePEGyleerd lipide omvat.
  16. 16. Afgiftevehikelsamenstelling volgens conclusie 14, waarbij de samenstelling een fosfolipide, een sterol en een gePEGyleerd lipide omvat.
  17. 17. Afgiftevehikelsamenstelling volgens conclusie 14, waarbij de samenstelling in hoofdzaak uit de verbinding volgens elke van de conclusies 1-12 of het zout volgens conclusie 13, een fosfolipide, een sterol en een gePEGyleerd lipide bestaat.
  18. 18. Afgiftevehikelsamenstelling volgens conclusie 14-17, waarbij de verbinding of het zout van Formule (I) in een hoeveelheid van ongeveer 35 mol% tot ongeveer 55 mol% aanwezig is.
  19. 19. Afgiftevehikelsamenstelling volgens conclusie 18, waarbij de verbinding of het zout van Formule (1) in een hoeveelheid van ongeveer 35 mol% tot ongeveer 38.5 mol% aanwezig is.
  20. 20. Afgiftevehikelsamenstelling volgens conclusie 18, waarbij de verbinding of het zout van Formule (I) in een hoeveelheid van ongeveer 39 mol% tot ongeveer 52 mol% aanwezig is.
  21. 21. Afgiftevehikelsamenstelling volgens conclusie 20, waarbij de verbinding of het zout van Formule (I) in een hoeveelheid van ongeveer 42 mol% tot ongeveer 49.5 mol% aanwezig is.
  22. 22. Afgiftevehikelsamenstelling volgens conclusie 20, waarbij de verbinding of het zout van Formule (I) in een hoeveelheid van ongeveer 50 mol% tot ongeveer 52 mol®% aanwezig is.
  23. 23. Afgiftevehikelsamenstelling volgens elke van de conclusies 15-17, waarbij de samenstelling ongeveer 30 mol% tot ongeveer 60 mol% van de verbinding van Formule (1); ongeveer 3 mol% tot ongeveer 20 mol% van de fosfolipide, ongeveer 25 mol% tot ongeveer 60 mol% van de sterol, en ongeveer 1 mol% tot ongeveer 5 mol% van de gePEGyleerde lipide omvat.
  24. 24. Afgiftevehikelsamenstelling volgens conclusie 23, waarbij de samenstelling ongeveer 35 mol% tot ongeveer 55 mol% van de verbinding van Formule (1); ongeveer 5 mol% tot ongeveer 15 mol% van de fosfolipide, ongeveer 30 mol% tot ongeveer 55 mol% van de sterol, en ongeveer 1 mol% tot ongeveer 3 mol% van de gePEGyleerde lipide omvat.
  25. 25. Afgiftevehikelsamenstelling volgens conclusie 23, waarbij de samenstelling ongeveer 38 mol% tot ongeveer 52 mol% van de verbinding van Formule (I); ongeveer 9 mol% tot ongeveer 12 mol% van de fosfolipide, ongeveer 35 mol% tot ongeveer 50 mol% van de sterol, en ongeveer 1 mol% tot ongeveer 2 mol% van de gePEGyleerde lipide omvat.
  26. 26. Afgiftevehikelsamenstelling volgens elke van de conclusies 15-17, waarbij de samenstelling ongeveer 30 mol% tot ongeveer 49 mol% van de verbinding van Formule (I); ongeveer 5 mol% tot ongeveer 15 mol% van de fosfolipide, ongeveer 30 mol% tot ongeveer 55 mol% van de sterol, en ongeveer 1 mol% tot ongeveer 3 mol% van de gePEGyleerde lipide omvat.
  27. 27. Afgiftevehikelsamenstelling volgens conclusie 26, waarbij de samenstelling ongeveer 35 moi% tot ongeveer 49 mol% van de verbinding van Formule (I); ongeveer 7 mol% tot ongeveer 12 mol% van de fosfolipide, ongeveer 35 mol% tot ongeveer 50 mol% van de sterol, en ongeveer 1 mol% tot ongeveer 2 mol% van de gePEGyleerde lipide omvat.
  28. 28. Afgiftevehikelsamenstelling volgens elke van de conclusies 15-27, waarbij het fosfolipide is gekozen uit de groep bestaande uit 1,2-dilinoleoyl-sn-glycero-3-fosfocholine (DLPC), 1,2-dimyristoyl-sn-glycero-fosfocholine (DMPC), 1,2-dioleoyl-sn-glycero-3-fosfocholine (DOPC), 1,2-dipalmitoyl-sn-glycero-3-fosfocholine (DPPC), 1,2-distearoyl-sn-glycero-3-fosfocholine (DSPC), 1,2-diundecanoyl-sn-glycero-fosfocholine (DUPC), 1-palmitoyl-2-oleoyl-sn-glycero-3-fostocholine (POPC), 1,2-di-O-octadecenyl-sn-glycero-3-fosfocholine (18:0 Diether PC), 1-oleoyl-2- cholesterylhemisuccinoyl-sn-glycero-3-fosfocholine (OChemsPC), 1-hexadecyl-sn-glycero-3- fosfocholine (C 16 Lyso PC), 1,2-dilinolenoyl-sn-glycero-3-fosfocholine, 1,2-diarachidonoyl-sn- glycero-3-fosfocholine, 1,2-didocosahexaenoyl-sn-glycero-3-fosfocholine, 1,2-dioleoyl-sn-glycero-3- fosfoethanolamine (DOPE),1,2-dipalmitoyl-sn-glycero-3-fosfoethanolamine (DPPE), 1,2- diphytanoyl-sn-glycero-3-fosfoethanolamine (ME 16.0 PE), 1,2-distearoyl-sn-glycero-3-
    fosfoethanolamine, 1,2-dilinoleoyl-sn-glycero-3-fosfoethanolamine, 1,2-dilinolenoyl-sn-glycero-3- fosfoethanolamine, 1,2-diarachidonoyl-sn-glycero-3-fosfoethanolamine, 1,2-didocosahexaenoyl-sn- glycero-3-fosfoethanolamine, 1,2-dioleoyl-sn-glycero-3-fosfo-rac-(1-glycerol) natriumzout (DOPG), sfingomyeline, en combinaties daarvan,
  29. 29. Afgiftevehikelsamenstelling volgens conclusie 28, waarbij het fosfolipide DOPE, DSPC, of een combinatie daarvan is.
  30. 30. Afgiftevehikelsamenstelling volgens conclusie 28, waarbij het fosfolipide DSPC is.
  31. 31. Afgiftevehikelsamenstelling volgens elke van conclusies 15-30, waarbij de sterol is gekozen uit de groep bestaande uit cholesterol, fecosterol, sitosterol, ergosterol, campesterol, stigmasterol, brassicasterol, tomatidine, ursolzuur, alfa-tocoferol, en mengsels daarvan.
  32. 32. Afgiftevehikelsamenstelling volgens conclusie 31, waarbij de sterol cholesterol is.
  33. 33. Afgiftevehikelsamenstelling volgens elke van conclusies 15-32, waarbij de gePEGyleerde lipide is gekozen uit de groep bestaande uit een PEG-gemodificeerde fosfatidylethanolamine, een PEG-gemodificeerde fosfatidezuur, cen PEG-gemodificeerde ceramide, een PEG-gemodificeerde dialkylamine, een PEG-gemodificeerde diacylglycerol, een PEG- gemodificeerde dialkylglycerol, een PEG-gemodificeerd sterol, een PEG-gemodificeerde fosfolipide.
  34. 34. Afgiftevehikelsamenstelling volgens conclusie 33, waarbij de PEG-gemodificeerde lipide is gekozen uit de groep bestaande uit een PEG-gemodificeerd cholesterol, N-octanoyl- sfingosine-1-{succinyl[methoxy(polyethylene glycol}]}, N-palmitoyl-sfingosine-1- {succinyl[methoxy(polyethylene glycol)}}, PEG-gemodificeerd DMPE (DMPE-PEG), PEG- gemodificeerd DSPE (DSPE-PEG), PEG-gemodificeerd DPPE (DPPE-PEG), PEG-gemodificeerd DOPE (DOPE-PEG), dimyristoylglycerol-polyethylene glycol (DMG-PEG), distearoyiglycerol- polyethylene glycol (DSG-PEG), dipalmitoylgiycerol-polyethylene glycol (DPG-PEG), dioleoylglycerol-polyethylene glycol (DOG-PEG), en een combinatie daarvan.
  35. 35. Afgiftevehikelsamenstelling volgens conclusie 34, waarbij de PEG-semodificeerde lipide dimyristoylglycerol-polyethylene glycol 2000 (DMG-PEG 2000) is.
  36. 36. Afgiftevehikelsamenstelling volgens elke van de conclusies 14-18, omvattende
    Ho AA MA A ongeveer 38.2 mol% ‚ ongeveer 11.8 mol% DSPC, ongeveer 48.2 mol% cholesterol, en ongeveer 1.9 mol% DMG-PEG 2000.
  37. 37. Afgiftevehikelsamenstelling volgens elke van de conclusies 14-18, omvattende A, A, no Ag A A ongeveer 42.6 mol% ‚ ongeveer 10.9 mol% DSPC, ongeveer 44.7 mol% cholesterol, en ongeveer 1.7 mol% DMG-PEG 2000.
  38. 38. Afgiftevehikelsamenstelling volgens elke van de conclusies 14-18, omvattende A, A, NN \ A ongeveer 48.2 mol% ‚ ongeveer 9.9 mol% DSPC, ongeveer 40.4 mol% cholesterol, en ongeveer 1.6 mol% DMG-PEG 2000.
  39. 39. Afgiftevehikelsamenstelling volgens elke van de conclusies 14-18, omvattende
    Ho AA MA A 0 0 ongeveer 51.3 mol% A A ‚ ongeveer 9.3 mol% DSPC, ongeveer 38 mol% cholesterol, en ongeveer 1.5 mol% DMG-PEG 2000.
  40. 40. Afgiftevehikelcomplex omvattende de afgiftevehikelsamenstelling volgens elke van de conclusies 14-39, en een polyanionische verbinding.
  41. 41. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 40, waarbij de verbinding volgens Formule (I) of een zout daarvan is gecomplexeerd met de polyanionische verbinding.
  42. 42. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 41, waarbij de verbinding of zout van Formule (I) en de polyanonische verbinding in een massaverhouding van ongeveer 5:1 tot ongeveer 25:1 aanwezig zijn.
  43. 43. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 42, waarbij de verbinding of zout van Formule (1) en de polyanonische verbinding in een massaverhouding van ongeveer 7:1 tot ongeveer 20:1 aanwezig zijn.
  44. 44. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 43, waarbij de verbinding of zout van Formule(1) en de polyanonische verbinding in een massaverhouding van ongeveer 10:1 tot ongeveer 17:1 aanwezig zijn.
  45. 45. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 44, waarbij de verbinding of zout van Formule(I) en de polyanonische verbinding in een massaverhouding van ongeveer 10:1 aanwezig zijn.
  46. 46. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 44, waarbij de verbinding of zout van Formule(I) en de polyanonische verbinding in een massaverhouding van ongeveer 12:1 aanwezig zijn.
  47. 47. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 44, waarbij de verbinding of zout van Formule(I) en de polyanonische verbinding in een massaverhouding van ongeveer 15:1 aanwezig zijn.
  48. 48. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 44, waarbij de verbinding of zout van Formule(l) en de polyanonische verbinding in een massaverhouding van ongeveer 17:1 aanwezig zijn.
  49. 49. Afgiftevehikelcomplex volgens elke van de conclusies 44-48, waarbij de fosfolipide en de polyanonische verbinding in een massaverhouding van ongeveer 2:1 tot ongeveer 10:1 aanwezig zijn.
  50. 50. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 49, waarbij de fosfolipide en de polyanonische verbinding in een massaverhouding van ongeveer 2:1 tot ongeveer 3:1 aanwezig zijn.
  51. 51. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 50, waarbij de fosfolipide en de polyanonische verbinding in een massaverhouding van ongeveer 2.7:1 aanwezig zijn.
  52. 52. Afgiftevehikelcomplex volgens elke van de conclusies 44-48, waarbij de sterol en de polyanonische verbinding in een massaverhouding van ongeveer 5:1 tot ongeveer 6:1 aanwezig zijn.
  53. 53. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 52, waarbij de sterol en de polyanonische verbinding in een massaverhouding van ongeveer 5.4:1 aanwezig zijn.
  54. 34. Afgiftevehikelcomplex volgens elke van de conclusies 44-53, waarbij de gePEGyleerde lipide en de polyanonische verbinding in een massaverhouding van ongeveer 0.5:1 tot ongeveer 2.5:1 aanwezig zijn.
  55. 55. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 54, waarbij de gePEGyleerde lipide en de polyanonische verbinding in een massaverhouding van ongeveer 1:1 tot ongeveer 2:1 aanwezig zijn.
  56. 56. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 54, waarbij de gePEGyleerde lipide en de polyanonische verbinding in een massaverhouding van ongeveer 1.4:1 aanwezig zijn.
  57. 57. Afgiftevehikelcomplex volgens elke van de conclusies 40-45 en 49-56, omvattende HO Na 0 0 A A met ongeveer een 10:1 massaverhouding met de polyanionische verbinding, DSPC met ongeveer een 2.7:1 massaverhouding met de polyanionische verbinding, cholesterol met ongeveer een 5.4: 1 massaverhouding met de polyanionische verbinding en DMG-PEG 2000 met ongeveer een 1.4:1 massaverhouding met de polyanionische verbinding.
  58. 58. Afgiftevehikelcomplex volgens elke van de conclusies 40-44. 46 en 49-56,
    Ho AA AAA a 0 0 omvattende A A met ongeveer een 12:1 massaverhouding met de polyanionische verbinding, DSPC met ongeveer een 2.7:1 massaverhouding met de polyanionische verbinding, cholesterol met ongeveer een 5.4:1 massaverhouding met de polyanionische verbinding en DMG-PEG 2000 met ongeveer een 1.4:1 massaverhouding met de polyanionische verbinding.
  59. 59. Afgiftevehikelcomplex volgens elke van de conclusies 40-45, 47 en 49-56, Ho AA AA A 0 0 omvattende met ongeveer een 15:1 massaverhouding met de polyanionische verbinding, DSPC met ongeveer een 2.7:1 massaverhouding met de polyanionische verbinding, cholesterol met ongeveer een 5.4:1 massaverhouding met de polyanionische verbinding en DMG-PEG 2000 met ongeveer een 1.4:1 massaverhouding met de polyanionische verbinding.
  60. 60. Afgiftevehikelcomplex volgens elke van de conclusies 40-45 en 48-56, omvattende
    Ho AA MA A 0 0 A A met ongeveer een 17:1 massaverhouding met de polyanionische verbinding, DSPC met ongeveer een 2.7:1 massaverhouding met de polyanionische verbinding, cholesterol met ongeveer een 5.4:1 massaverhouding met de polyanionische verbinding en DMG-PEG 2000 met ongeveer een 1.4:1 massaverhouding met de polyanionische verbinding.
  61. 61. Afgiftevehikelcomplex volgens elke van de conclusies 40-60, waarbij het complex een deeltjesgrootte van ongeveer 50 nm tot ongeveer 200 nm en/of een polydispersiteitsindex (PDI) van minder dan ongeveer 0.25 vertoont.
  62. 62. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 61, waarbij het complex een deeltjesgrootte van ongeveer 60 nm tot ongeveer 100 nm vertoont.
  63. 63. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 62, waarbij het complex een deeltjesgrootte van ongeveer 60 nm tot ongeveer 90 nm vertoont.
  64. 64. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 61, waarbij het complex een deeltjesgrootte van ongeveer 105 nm tot ongeveer 200 nm vertoont.
  65. 65. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 64, waarbij het complex een deeltjesgrootte van ongeveer 155 nm tot ongeveer 195 nm vertoont.
  66. 66. Afgiftevehikelcomplex volgens elke van de conclusies 40-65, waarbij ten minste 80% van de polyanionische verbinding is behouden na opslag bij 4 °C gedurende 48 dagen, of het afgiftevehikelcomplex behoudt ten minste 80% van zijn originele grootte na opslag bij 4 °C gedurende 48 dagen, of beide.
  67. 67. Afgiftevehikelcomplex volgens elke van de conclusies 40-66, waarbij de polyanionische verbinding ten minste één nucleinezuur omvat.
  68. 68. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 67, waarbij de ten minste ene polyanionische verbinding RNA, DNA of een combinatie daarvan omvat.
  69. 69. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 68, waarbij het ten minste ene nucleinezuur RNA omvat.
  70. 70. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 69, waarbij het RNA mRNA omvattende een peptide, een eiwit of een functioneel fragment van het voorgaande is.
  71. 71. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 70, waarbij het mRNA voor een viraal peptide, een viraal eiwit, of een functioneel fragment van elke van het voorgaande codeert.
  72. 72. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 71, waarbij het mRNA voor een humaan papillomavirus (HPV) eiwit of een functioneel fragment daarvan codeert.
  73. 73. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 72, waarbij het mRNA voor het HPV E6 eiwit en/of het HPV E7 eiwit, of een functioneel fragment van het voorgaande codeert.
  74. 74. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 73, waarbij het mRNA voor een viraal spike-eiwit of een functioneel fragment daarvan codeert.
  75. 75. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 74, waarbij het mRNA voor een SARS- IO CoV spike (S) eiwit of een functioneel fragment daarvan codeert.
  76. 76. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 75, waarbij het mRNA voor een influenza hemagglutinine (HA), of een functioneel fragment daarvan codeert.
  77. 77. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 76, waarbij het mRNA voor een SARS- CoV spike (S) eiwit codeert en een mRNA dat voor influenza hemagglutinine (HA), of een functioneel fragment van het voorgaande codeert.
  78. 78. Farmaceutische samenstelling omvattende het afgiftevehikelcomplex volgens elke van de conclusies 40-77 en een farmaceutisch aanvaardbare hulpstof.
  79. 79. Farmaceutische samenstelling volgens conclusie 78 als een intratumorale (IT) of intramusculaire (IM) samenstelling.
  80. 80. Verbinding volgens elke van de conclusies 1-12, of het farmaceutisch aanvaardbare zout volgens conclusie 13, of de afgiftevehikelsamenstelling volgens elke van de conclusies 14-39, of het afgiftevehikelcomplex volgens elke van de conclusies 40-77, of de farmaceutische samenstelling volgens elke van de conclusies 78-79, voor gebruik als een medicament.
  81. 81. Verbinding volgens elke van de conclusies 1-12, of het farmaceutisch aanvaardbare zout volgens conclusie 13, of de afgiftevehikelsamenstelling volgens elke van de conclusies 14-39, of het afgiftevehikelcomplex volgens elke van de conclusies 40-77, of de farmaceutische samenstelling volgens elke van de conclusies 78-79, voor gebruik in het induceren van een immuunreactie in een ontvanger.
  82. 82. Verbinding volgens elke van de conclusies 1-12, of het farmaceutisch aanvaardbare zout volgens conclusie 13, of de afgiftevehikelsamenstelling volgens elke van de conclusies 14-39, of het afgiftevehikelcomplex volgens elke van de conclusies 40-77, of de farmaceutische samenstelling volgens elke van de conclusies 78-79, voor gebruik in het behandelen van een virale infectie in een ontvanger.
  83. 83. Verbinding volgens elke van de conclusies 1-12, of het farmaceutisch aanvaardbare zout volgens conclusie 13, of de afgiftevehikelsamenstelling volgens elke van de conclusies 14-39, of het afgiftevehikelcomplex volgens elke van de conclusies 40-77, of de farmaceutische samenstelling volgens elke van de conclusies 78-79, voor het behandelen van Kanker.
  84. 84. Verbinding volgens elke van de conclusies 1-12, of het farmaceutisch aanvaardbare zout volgens conclusie 13, of de afgiftevehikelsamenstelling volgens elke van de conclusies 14-39, of het afgiftevehikelcomplex volgens elke van de conclusies 40-77, of de farmaceutische samenstelling volgens elke van de conclusies 78-79, voor het behandelen van baarmoederhalskanker, hoofd en nekkanker, B-cellymfoom, T-cellymfoom, prostaatkanker, longkanker of een combinatie daarvan.
  85. 85. Verbinding gekozen uit de groep bestaande uit de verbindingen 140, 146, 151, 152, 160, 161, 162 zoals hierin beschreven en/of een farmaceutisch aanvaardbaar zout omvattende zulke verbindingen,
  86. 86 Verbinding, of een farmaceutisch aanvaardbaar zout, volgens conclusie 85, voor één IO of meer van de volgende: voor gebruik als medicament; voor gebruik in het induceren van een immuunreactie in een ontvanger; voor gebruik in het behandelen van een virale infectie; voor gebruik in het behandelen van kanker, voor het behandelen van baarmoederhalskanker, hoofd en nekkanker, B-cellymfoom, T-cellymfoom, prostaatkanker, longkanker of een combinatie daarvan.
  87. 87. Afgiftevehikelsamenstelling gekozen uit de groep bestaande uit samenstellingen F7A en F8A zoals hierin beschreven.
  88. 88. Afgiftevehikelcomplex volgens conclusie 87 voor één of meer van de volgende: voor gebruik als medicament; voor gebruik in het induceren van een immuunreactie in een ontvanger; voor gebruik in het behandelen van een virale infectie; voor gebruik in het behandelen van kanker, voor het behandelen van baarmoederhalskanker, hoofd en nekkanker, B-cellymfoom, T-cellymfoom, prostaatkanker, longkanker of een combinatie daarvan.
  89. 89. Afgiftevehikelsamenstelling volgens elke van de conclusies 15-17, waarbij de samenstelling ongeveer 30 mol®% tot ongeveer 48 mol% van de verbinding van Formule (D); ongeveer 3 mol% tot ongeveer 20 mol% van de fosfolipide, ongeveer 25 mol% tot ongeveer 60 moi% van de sterol, en ongeveer 1 mol% tot ongeveer 5 mol% van de gePEGyleerde lipide omvat.
  90. 90. Afgiftevehikelsamenstelling volgens elke van de conclusies 15-17, waarbij de samenstelling ongeveer 30 mol% tot ongeveer 45 mol% van de verbinding van Formule (I); ongeveer 3 mol% tot ongeveer 20 mol% van de fosfolipide, ongeveer 25 mol% tot ongeveer 60 mol% van de sterol, en ongeveer 1 mol% tot ongeveer 5 mol% van de gePEGyleerde lipide omvat.
  91. 91. Afgiftevehikelsamenstelling volgens elke van de conclusies 15-17, waarbij de samenstelling ongeveer 35 mol% tot ongeveer 44 mol% van de verbinding van Formule (I); ongeveer 3 mol% tot ongeveer 20 mol% van de fosfolipide, ongeveer 25 mol% tot ongeveer 60 mol®% van de sterol, en ongeveer 1 mol% tot ongeveer 5 mol% van de gePEGyleerde lipide omvat.
  92. 92. Werkwijze voor het opwekken van een immuunreactie in een ontvanger die dat nodig heeft, omvattende het toedienen in de ontvanger van een effectieve hoeveelheid van het afgiftevehikelcomplex van elke van conclusies 70-79 of de farmaceutische samenstelling volgens elke van de conclusies 78-79, waarbij een immuunreactie in de ontvanger wordt geïnduceerd.
  93. 93. Werkwijze voor het behandelen van een virale infectie in een ontvanger die dat nodig heeft, omvattende het toedienen in de ontvanger van een effectieve hoeveelheid van het afgiftevehikelcomplex van elke van conclusies 70-79 of de farmaceutische samenstelling volgens elke van de conclusies 78-79, waarbij de virale infectie in de ontvanger wordt behandeld.
  94. 94. Werkwijze voor het behandelen van een kanker in een ontvanger die dat nodig heeft, omvattende het toedienen in de ontvanger van een effectieve hoeveelheid van het afgiftevehikelcomplex van elke van conclusies 70-79 of de farmaceutische samenstelling volgens elke van de conclusies 78-79, waarbij de kanker in de ontvanger wordt behandeld.
  95. 95. Werkwijze volgens conclusie 94, waarbij de kanker baarmoederhalskanker, hoofd en nekkanker, B-cellymfoom, T-cellymfoom, prostaatkanker, longkanker of een combinatie daarvan is.
  96. 96. Werkwijze volgens elke van de conclusies 92-95, waarbij de toediening intramusculaire, intratumorale, intraveneuze, intraperitoneale of subcutane toediening is.
  97. 97. Werkwijze voor het afgeven van een polyanionische verbinding in een cel omvattende het in contact brengen van de cel met het afgiftevehikelcomplex van elke van de conclusies 40-77 of de farmaceutische samenstelling volgens conclusies 78 of 79.
  98. 98. Werkwijze volgens conclusie 97, waarbij de cel een spiercel, een tumorcel, of en combinatie daarvan is.
  99. 99. Werkwijze volgens conclusie 97 of 98, waarbij de polyanionische verbinding mRNA is dat codeert voor een peptide, een eiwit, or een fragment van elke van het voorgaande, en de cel de peptide, het eiwit, of het fragment tot expressie brengt na in contact te zijn gebracht met het afgiftevehikelcomplex.
  100. 190. Werkwijze voor het vormen van het afgiftevehikelcomplex volgens elke van de conclusies 40-77, omvattende het in contact brengen van de verbinding of zout volgens Formule (1) met de polyanionische verbinding.
  101. 101. Werkwijze volgens conclusie 100, omvattende het mengen van een oplossing omvattende de verbinding of het zout van Formule (I) met een oplossing omvattende een polyanionische verbinding.
NL2029057A 2021-08-06 2021-08-26 Compositions comprising hydroxyethyl-capped cationic peptoids NL2029057B1 (en)

Priority Applications (4)

Application Number Priority Date Filing Date Title
AU2022323376A AU2022323376A1 (en) 2021-08-06 2022-08-05 Compositions comprising hydroxyethyl-capped cationic peptoids
KR1020247007300A KR20240051150A (ko) 2021-08-06 2022-08-05 하이드록시에틸 캡핑된 양이온성 펩토이드를 포함하는 조성물
PCT/US2022/039505 WO2023014931A1 (en) 2021-08-06 2022-08-05 Compositions comprising hydroxyethyl-capped cationic peptoids
CA3227513A CA3227513A1 (en) 2021-08-06 2022-08-05 Compositions comprising hydroxyethyl-capped cationic peptoids

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US202163230275P 2021-08-06 2021-08-06

Publications (1)

Publication Number Publication Date
NL2029057B1 true NL2029057B1 (en) 2023-02-21

Family

ID=85251984

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
NL2029057A NL2029057B1 (en) 2021-08-06 2021-08-26 Compositions comprising hydroxyethyl-capped cationic peptoids

Country Status (1)

Country Link
NL (1) NL2029057B1 (nl)

Citations (4)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2002052046A2 (en) * 2000-12-23 2002-07-04 Chiron Corporation Oligonucleotide transfection screening method
WO2020069442A1 (en) 2018-09-28 2020-04-02 Nutcracker Therapeutics, Inc. Tertiary amino lipidated cationic peptides for nucleic acid delivery
WO2021030218A1 (en) * 2019-08-09 2021-02-18 Nutcracker Therapeutics, Inc. Lipidated cationic peptide-peg compositions for nucleic acid delivery
WO2022032058A1 (en) * 2020-08-07 2022-02-10 Nutcracker Therapeutics, Inc. Multicomponent delivery systems for polyanionic cargo compound delivery

Patent Citations (5)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2002052046A2 (en) * 2000-12-23 2002-07-04 Chiron Corporation Oligonucleotide transfection screening method
WO2020069442A1 (en) 2018-09-28 2020-04-02 Nutcracker Therapeutics, Inc. Tertiary amino lipidated cationic peptides for nucleic acid delivery
WO2020069445A1 (en) 2018-09-28 2020-04-02 Nutcracker Therapeutics, Inc. Lipid nanoparticle formulations comprising lipidated cationic peptide compounds for nucleic acid delivery
WO2021030218A1 (en) * 2019-08-09 2021-02-18 Nutcracker Therapeutics, Inc. Lipidated cationic peptide-peg compositions for nucleic acid delivery
WO2022032058A1 (en) * 2020-08-07 2022-02-10 Nutcracker Therapeutics, Inc. Multicomponent delivery systems for polyanionic cargo compound delivery

Non-Patent Citations (2)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Title
CORBETT ET AL., NATURE, vol. 586, 2020, pages 567 - 571
SCHNEIDER ANNE C. ET AL: "Microwave-Facilitated SPOT-Synthesis of Antibacterial Dipeptoids", ACS COMBINATORIAL SCIENCE, vol. 19, no. 12, 11 December 2017 (2017-12-11), US, pages 715 - 737, XP055912701, ISSN: 2156-8952, DOI: 10.1021/acscombsci.7b00096 *

Similar Documents

Publication Publication Date Title
US11472766B2 (en) Lipid nanoparticle composition
CN109475640B (zh) 核酸被运载物的混合载运体
US20230293706A1 (en) Multicomponent Delivery Systems for Polyanionic Cargo Compound Delivery
EP3468608A1 (en) Hybrid carriers for nucleic acid cargo
BR112016005966B1 (pt) Complexo contendo um oligodesoxinucleotídeo e beta-1,3-glucano uso do mesmo, composição farmacêutica, bem como agente para induzir a produção de interferon do tipo i e/ou do tipo ii, e agente imunoestimulante
EP3481430A1 (en) Nucleic acid conjugates and uses thereof
US20230053437A1 (en) Lipid compounds and lipid nanoparticle compositions
WO2022152141A2 (en) Polymer conjugated lipid compounds and lipid nanoparticle compositions
EP3997059A1 (en) Cationic lipids and uses thereof
NL2029057B1 (en) Compositions comprising hydroxyethyl-capped cationic peptoids
WO2023027899A2 (en) Compositions and methods of mrna therapeutics
CN114206463A (zh) 脂质化合物和脂质纳米颗粒组合物
WO2023014931A1 (en) Compositions comprising hydroxyethyl-capped cationic peptoids
WO1999020283A1 (fr) Activateur de nuclease de cellules intracancereuses
TW202321271A (zh) 包含羥乙基封端之陽離子類肽之組合物
TW202342753A (zh) 狂犬病核酸疫苗
CN116670267A (zh) 流感病毒的四价mRNA疫苗
CN118019752A (en) Compositions comprising hydroxyethyl-terminated cationic peptides
TW202330457A (zh) 脂質化合物和脂質奈米顆粒組合物
WO2024054617A1 (en) 2-aminopropane-1,3-diol-capped cationic peptoids for nucleic acid delivery
WO2022247755A1 (en) Lipid compounds and lipid nanoparticle compositions
NL2026825B1 (en) Multicomponent delivery system for polyanionic cargo compound delivery
WO2024022263A1 (zh) 脂质化合物和脂质纳米颗粒组合物
CN116064598B (zh) 冠状病毒的核酸疫苗
WO2024083172A1 (zh) 脂质化合物和脂质纳米颗粒组合物