JPWO2020132558A5 - - Google Patents
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Description
［態様１］１２～５０個の連結ヌクレオシドからなる修飾オリゴヌクレオチドを含むオリゴマー化合物であって、前記修飾オリゴヌクレオチドの核酸塩基配列がＰＭＰ２２ ＲＮＡの等長部分に少なくとも９０％相補的であり、前記修飾オリゴヌクレオチドが、修飾糖、糖代替物、及び修飾ヌクレオシド間結合から選択される少なくとも１つの修飾を含む、前記オリゴマー化合物。
［態様２］１２～５０個の連結ヌクレオシドからなる修飾オリゴヌクレオチドを含み、配列番号３７～５３７３のいずれかの少なくとも１２、１３、１４、１５、または１６の核酸塩基を含む核酸塩基配列を有する、オリゴマー化合物。
［態様３］１２～５０個の連結ヌクレオシドからなる修飾オリゴヌクレオチドを含み、
配列番号２の核酸塩基４，１６９～４，１９８の等長部分、
配列番号２の核酸塩基８，８１２～８，９０７の等長部分、
配列番号２の核酸塩基１０，０１９～１０，０５０の等長部分、
配列番号２の核酸塩基１１，２４７～１１，２７６の等長部分、
配列番号２の核酸塩基１２，０５８～１２，０９６の等長部分、
配列番号２の核酸塩基１２，３５７～１３，３８７の等長部分、
配列番号２の核酸塩基１５，７２１～１５，７６９の等長部分、
配列番号２の核酸塩基１５，９１４～１５，９７１の等長部分、
配列番号２の核酸塩基１７，３５４～１７，４０３の等長部分、
配列番号２の核酸塩基１９，９５９～１９，９９７の等長部分、
配列番号２の核酸塩基２７，０５４～２７，０８６の等長部分、
配列番号２の核酸塩基２９，７３４～２９，７６１の等長部分、
配列番号２の核酸塩基３０，５２８～３０，５５８の等長部分、
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配列番号２の核酸塩基３１，４５０～３１，４７９の等長部分、
配列番号２の核酸塩基３７，３６３～３７，４０１の等長部分、
配列番号２の核酸塩基３７，６５１～３７，８５６の等長部分、または、
配列番号２の核酸塩基３８，１０７～３８，２２３の等長部分の、少なくとも８、少なくとも９、少なくとも１０、少なくとも１１、少なくとも１２、少なくとも１３、少なくとも１４、少なくとも１５、少なくとも１６、少なくとも１７、少なくとも１８、少なくとも１９、または少なくとも２０個の連続した核酸塩基に相補的な核酸塩基配列を有する、オリゴマー化合物。
［態様４］前記修飾オリゴヌクレオチドが、前記修飾オリゴヌクレオチドの核酸塩基配列全体にわたって測定した場合に、配列番号１～８の核酸塩基配列のうちのいずれかに、少なくとも８０％、８５％、９０％、９５％、または１００％相補的である核酸塩基配列を有する、態様１～３のいずれかに記載のオリゴマー化合物。
［態様５］前記修飾オリゴヌクレオチドが、少なくとも１個の修飾ヌクレオシドを含む、態様１～４のいずれかに記載のオリゴマー化合物。
［態様６］前記修飾オリゴヌクレオチドが、修飾糖部分を含む少なくとも１個の修飾ヌクレオシドを含む、態様５に記載のオリゴマー化合物。
［態様７］前記修飾オリゴヌクレオチドが、二環式糖部分を含む少なくとも１個の修飾ヌクレオシドを含む、態様６に記載のオリゴマー化合物。
［態様８］前記修飾オリゴヌクレオチドが、２’－４’橋を有する二環式糖部分を含む少なくとも１個の修飾ヌクレオシドを含み、前記２’－４’橋が、－Ｏ－ＣＨ２－及び－Ｏ－ＣＨ（ＣＨ３）－から選択される、態様７に記載のオリゴマー化合物。
［態様９］前記修飾オリゴヌクレオチドが、非二環式修飾糖部分を含む少なくとも１個の修飾ヌクレオシドを含む、態様５～８のいずれかに記載のオリゴマー化合物。
［態様１０］前記修飾オリゴヌクレオチドが、２’－ＭＯＥ修飾糖または２’－ＯＭｅ修飾糖を含む非二環式修飾糖部分を含む少なくとも１個の修飾ヌクレオシドを含む、態様９に記載のオリゴマー化合物。
［態様１１］前記修飾オリゴヌクレオチドが、糖代替物を含む少なくとも１個の修飾ヌクレオシドを含む、態様５～１０のいずれかに記載のオリゴマー化合物。
［態様１２］前記修飾オリゴヌクレオチドが、モルホリノ及びＰＮＡから選択される糖代替物を含む少なくとも１個の修飾ヌクレオシドを含む、態様１１に記載のオリゴマー化合物。
［態様１３］前記修飾オリゴヌクレオチドが、
１～５個の連結した５’領域ヌクレオシドからなる５’領域、
６～１０個の連結した中央領域ヌクレオシドからなる中央領域、及び
１～５個の連結した３’領域ヌクレオシドからなる３’領域、を含む糖モチーフを有し、
前記５’－領域ヌクレオシドの各々及び前記３’－領域ヌクレオシドの各々が修飾糖部分を含み、前記中央領域ヌクレオシドの各々が２’－β－Ｄ－デオキシリボシル糖部分を含む、態様１～１２のいずれかに記載のオリゴマー化合物。
［態様１４］前記修飾オリゴヌクレオチドが、
３個の連結した５’－領域ヌクレオシドからなる５’－領域、
１０個の連結した中央領域ヌクレオシドからなる中央領域、及び
３個の連結した３’－領域ヌクレオシドからなる３’－領域、を有し、
前記５’－領域ヌクレオシドの各々及び前記３’－領域ヌクレオシドの各々がｃＥｔ修飾糖部分を含み、前記中央領域ヌクレオシドの各々が２’－β－Ｄ－デオキシリボシル糖部分を含む、態様１３に記載のオリゴマー化合物。
［態様１５］前記修飾オリゴヌクレオチドが、少なくとも１個の修飾ヌクレオシド間結合を含む、態様１～１４のいずれかに記載のオリゴマー化合物。
［態様１６］前記修飾オリゴヌクレオチドの各ヌクレオシド間結合が、修飾ヌクレオシド間結合である、態様１５に記載のオリゴマー化合物。
［態様１７］少なくとも１個のヌクレオシド間結合が、ホスホロチオエートヌクレオシド間結合である、態様１５または１６に記載のオリゴマー化合物。
［態様１８］前記修飾オリゴヌクレオチドが、少なくとも１個のホスホジエステルヌクレオシド間結合を含む、態様１５または１７に記載のオリゴマー化合物。
［態様１９］各ヌクレオシド間結合が、ホスホジエステルヌクレオシド間結合またはホスホロチオエートヌクレオシド間結合から独立して選択される、態様１５、１７、または１８のいずれかに記載のオリゴマー化合物。
［態様２０］前記修飾オリゴヌクレオチドが、修飾核酸塩基を含む、態様１～１９のいずれかに記載のオリゴマー化合物。
［態様２１］前記修飾核酸塩基が、５－メチルシトシンである、態様２０に記載のオリゴマー化合物。
［態様２２］前記修飾オリゴヌクレオチドが、１２～３０、１２～２２、１２～２０、１４～１８、１４～２０、１５～１７、１５～２５、１６～２０、１８～２２、または１８～２０個の連結ヌクレオシドからなる、態様１～２１のいずれかに記載のオリゴマー化合物。
［態様２３］前記修飾オリゴヌクレオチドが、１６個の連結ヌクレオシドからなる、態様１～２２のいずれかに記載のオリゴマー化合物。
［態様２４］前記修飾オリゴヌクレオチドからなる、態様１～２３のいずれかに記載のオリゴマー化合物。
［態様２５］共役部分及び共役リンカーを含む共役基を含む、態様１～２４のいずれかに記載のオリゴマー化合物。
［態様２６］前記共役リンカーが単結合からなる、態様２５～２６に記載のオリゴマー化合物。
［態様２７］前記共役リンカーが切断可能である、態様２５～２６に記載のオリゴマー化合物。
［態様２８］前記共役リンカーが、１～３個のリンカー－ヌクレオシドを含む、態様２５～２６に記載のオリゴマー化合物。
［態様２９］前記共役基が、前記修飾オリゴヌクレオチドの５’末端で前記修飾オリゴヌクレオチドに結合される、態様２５～２８のいずれかに記載のオリゴマー化合物。
［態様３０］前記共役基が、前記修飾オリゴヌクレオチドの３’末端で前記修飾オリゴヌクレオチドに結合される、態様２５～２８のいずれかに記載のオリゴマー化合物。
［態様３１］末端基を含む、態様１～３０のいずれかに記載のオリゴマー化合物。
［態様３２］前記オリゴマー化合物が一本鎖オリゴマー化合物である態様１～３１のいずれかに記載のオリゴマー化合物。
［態様３３］前記オリゴマー化合物がリンカー－ヌクレオシドを含まない、態様１～２７または２９～３２のいずれかに記載のオリゴマー化合物。
［態様３４］態様１～２３、２５～３１、または３３のいずれかに記載のオリゴマー化合物を含むオリゴマー二重鎖。
［態様３５］態様１～３３のいずれかに記載のオリゴマー化合物または態様３４に記載のオリゴマー二重鎖を含むか、またはそれらからなるアンチセンス化合物。
［態様３６］態様１～３４のいずれかに記載のオリゴマー化合物、または態様３５に記載のオリゴマー二重鎖、及び薬学的に許容される担体または希釈剤を含む、医薬組成物。
［態様３７］前記薬学的に許容される希釈剤が、リン酸緩衝生理食塩水である、態様３６に記載の医薬組成物。
［態様３８］前記医薬組成物が、前記修飾オリゴヌクレオチド及びリン酸緩衝生理食塩水から本質的になる、態様３７に記載の医薬組成物。
［態様３９］態様３６～３８のいずれかに記載の医薬組成物を動物に投与することを含む方法。
［態様４０］ＰＭＰ２２に関連した疾患を治療する方法であって、ＰＭＰ２２に関連した疾患に罹患しているかまたは発症のリスクがある個体に、態様３６～３８のいずれかに記載の治療有効量の医薬組成物を投与し、それによりＰＭＰ２２に関連した前記疾患を治療することを含む、前記方法。
［態様４１］前記ＰＭＰ２関連疾患がデジェリン・ソッタス症候群である、態様４０に記載の方法。
［態様４２］前記ＰＭＰ２関連疾患がシャルコー・マリー・トゥース病である、態様４０に記載の方法。
［態様４３］前記シャルコー・マリー・トゥース病がＣＭＴ１Ａである、態様４２に記載の方法。
［態様４４］前記シャルコー・マリー・トゥース病がＣＭＴ１Ｅである、態様４２に記載の方法。
［態様４５］前記ＰＭＰ２２関連疾患の少なくとも１つの症状または特徴が改善される、態様４０～４４のいずれかに記載の方法。
［態様４６］前記症状または特徴が、脱髄、進行性の軸索損傷及び／または喪失、足及び下肢筋肉の脱力及び衰弱、足の変形、ならびに手の脱力及び萎縮である、態様４５に記載の方法。
Claims (15)
- 修飾オリゴヌクレオチドを含むオリゴマー化合物であって、該修飾オリゴヌクレオチドが、１２～５０個の連結ヌクレオシドからなり、配列番号１８４６の核酸塩基配列の少なくとも１２個の連続した核酸塩基を有する、上記オリゴマー化合物。
- 修飾オリゴヌクレオチドが、配列番号１８４６の少なくとも１３個、少なくとも１４個、少なくとも１５個、または１６個の連続した核酸塩基を含む核酸塩基配列を有する、請求項１に記載のオリゴマー化合物。
- 修飾オリゴヌクレオチドが、１２～３０個、１２～２２個、１２～２０個、１４～１８個、１４～２０個、１５～１７個、１５～２５個、１６～２０個、１８～２２個、又は１８～２０個の連結ヌクレオシドからなる、請求項１又は２に記載のオリゴマー化合物。
- 修飾オリゴヌクレオチドが、該修飾オリゴヌクレオチドの核酸塩基配列全体にわたって測定した場合に、配列番号２に、少なくとも８０％、８５％、９０％、９５％、または１００％相補的である核酸塩基配列を有する、請求項１～３のいずれか１項に記載のオリゴマー化合物。
- 前記化合物が、
（ｉ）一本鎖、又は
（ｉｉ）二本鎖、
である、請求項１～４のいずれか１項に記載のオリゴマー化合物。 - 化合物が、配列番号１８４６からなる核酸塩基配列を有する１６個の連結ヌクレオシドからなる修飾オリゴヌクレオチドを含む、請求項１～５のいずれか１項に記載のオリゴマー化合物。
- 修飾オリゴヌクレオチドが、少なくとも１個の修飾ヌクレオシドを含む、請求項１～６のいずれか１項に記載のオリゴマー化合物。
- 修飾オリゴヌクレオチドが、修飾糖部分を含む少なくとも１個の修飾ヌクレオシドを含み、場合により、該修飾オリゴヌクレオチドが、
（ｉ）二環式糖部分を含む少なくとも１個の修飾糖部分を含み、場合により、該二環式糖部分が２’－４’橋を有し、該２’－４’橋が－Ｏ－ＣＨ２－及び－Ｏ－ＣＨ（ＣＨ３）－から選択される；及び／又は
（ｉｉ）非二環式修飾糖部分を含む少なくとも１個の修飾糖部分を含み、場合により、該非二環式修飾糖部分が２’－ＭＯＥ修飾糖または２’－ＯＭｅ修飾糖を含む；
請求項７に記載のオリゴマー化合物。 - 修飾オリゴヌクレオチドが、糖代替物を含む少なくとも１個の修飾ヌクレオシドを含み、場合により、該糖代替物がモルホリノ及びＰＮＡから選択される、請求項７に記載のオリゴマー化合物。
- 修飾オリゴヌクレオチドが、
１～５個の連結した５’領域ヌクレオシドからなる５’領域、
６～１０個の連結した中央領域ヌクレオシドからなる中央領域、及び
１～５個の連結した３’領域ヌクレオシドからなる３’領域、を含む糖モチーフを有し、
５’－領域ヌクレオシドの各々及び３’－領域ヌクレオシドの各々が修飾糖部分を含み、中央領域ヌクレオシドの各々が２’－β－Ｄ－デオキシリボシル糖部分を含み、場合により、
修飾オリゴヌクレオチドが、
３個の連結した５’－領域ヌクレオシドからなる５’－領域、
１０個の連結した中央領域ヌクレオシドからなる中央領域、及び
３個の連結した３’－領域ヌクレオシドからなる３’－領域、を有し、
５’－領域ヌクレオシドの各々及び３’－領域ヌクレオシドの各々がｃＥｔ修飾糖部分を含み、中央領域ヌクレオシドの各々が２’－β－Ｄ－デオキシリボシル糖部分を含む、
請求項１～９のいずれか１項に記載のオリゴマー化合物。 - 修飾オリゴヌクレオチドが、少なくとも１個の修飾ヌクレオシド間結合を含み、場合により、
（ｉ）該修飾オリゴヌクレオチドの各ヌクレオシド間結合が、修飾ヌクレオシド間結合であり、場合により、少なくとも１個のヌクレオシド間結合が、ホスホロチオエートヌクレオシド間結合である；又は
（ｉｉ）少なくとも１個のヌクレオシド間結合が、ホスホロチオエートヌクレオシド間結合であり、場合により、該修飾オリゴヌクレオチドが、少なくとも１個のホスホジエステルヌクレオシド間結合を含み、場合により、各ヌクレオシド間結合が、ホスホジエステルヌクレオシド間結合またはホスホロチオエートヌクレオシド間結合から独立して選択される；
請求項１～１０のいずれか１項に記載のオリゴマー化合物。 - 修飾オリゴヌクレオチドが、修飾核酸塩基を含み、場合により、該修飾核酸塩基が、５－メチルシトシンである、請求項１～１１のいずれか１項に記載のオリゴマー化合物。
- 共役部分及び共役リンカーを含む共役基を含み、場合により、
（ｉ）共役リンカーが単結合からなる、
（ｉｉ）共役リンカーが切断可能である、
（ｉｉｉ）共役リンカーが、１～３個のリンカー－ヌクレオシドを含む、
（ｉｖ）共役基が、修飾オリゴヌクレオチドの５’末端で修飾オリゴヌクレオチドに結合される、又は
（ｖ）共役基が、修飾オリゴヌクレオチドの３’末端で修飾オリゴヌクレオチドに結合される、
請求項１～１２のいずれか１項に記載のオリゴマー化合物。 - 請求項１～１３のいずれか１項に記載のオリゴマー化合物と薬学的に許容される担体または希釈剤とを含む医薬組成物であって、場合により、該薬学的に許容される希釈剤が、リン酸緩衝生理食塩水又は人工脳脊髄液であり、場合により、該医薬組成物が、修飾オリゴヌクレオチドとリン酸緩衝生理食塩水又は人工脳脊髄液とから本質的になる、上記医薬組成物。
- ＰＭＰ２２に関連した疾患を治療するための、請求項１４に記載の医薬組成物であって、場合により、ＰＭＰ２２に関連した疾患が、デジェリン・ソッタス症候群又はシャルコー・マリー・トゥース病であり、場合により、シャルコー・マリー・トゥース病がＣＭＴ１Ａ又はＣＭＴ１Ｅである、上記医薬組成物。
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