JP2023159405A5 - - Google Patents
Download PDFInfo
- Publication number
- JP2023159405A5 JP2023159405A5 JP2023138821A JP2023138821A JP2023159405A5 JP 2023159405 A5 JP2023159405 A5 JP 2023159405A5 JP 2023138821 A JP2023138821 A JP 2023138821A JP 2023138821 A JP2023138821 A JP 2023138821A JP 2023159405 A5 JP2023159405 A5 JP 2023159405A5
- Authority
- JP
- Japan
- Prior art keywords
- composition
- biomarker
- gmfm
- sulfatide
- results
- Prior art date
- Legal status (The legal status is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the status listed.)
- Pending
Links
- 102100022146 Arylsulfatase A Human genes 0.000 claims 6
- 108010036867 Cerebroside-Sulfatase Proteins 0.000 claims 6
- 230000007659 motor function Effects 0.000 claims 5
- 239000000090 biomarker Substances 0.000 claims 4
- 210000001175 cerebrospinal fluid Anatomy 0.000 claims 3
- 230000007423 decrease Effects 0.000 claims 3
- 206010051290 Central nervous system lesion Diseases 0.000 claims 2
- 201000011442 Metachromatic leukodystrophy Diseases 0.000 claims 2
- OTCCIMWXFLJLIA-UHFFFAOYSA-N N-acetyl-DL-aspartic acid Natural products CC(=O)NC(C(O)=O)CC(O)=O OTCCIMWXFLJLIA-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 2
- OTCCIMWXFLJLIA-BYPYZUCNSA-N N-acetyl-L-aspartic acid Chemical group CC(=O)N[C@H](C(O)=O)CC(O)=O OTCCIMWXFLJLIA-BYPYZUCNSA-N 0.000 claims 2
- 238000002595 magnetic resonance imaging Methods 0.000 claims 2
- 239000002207 metabolite Substances 0.000 claims 2
- 230000006641 stabilisation Effects 0.000 claims 2
- 238000011105 stabilization Methods 0.000 claims 2
- BXSULSOCJNTUJS-YTBMLWRQSA-N 1-(3-O-sulfo-beta-D-galactosyl)sphingosine Chemical compound CCCCCCCCCCCCC\C=C\[C@@H](O)[C@@H](N)CO[C@@H]1O[C@H](CO)[C@H](O)[C@H](OS(O)(=O)=O)[C@H]1O BXSULSOCJNTUJS-YTBMLWRQSA-N 0.000 claims 1
- 102000004190 Enzymes Human genes 0.000 claims 1
- 108090000790 Enzymes Proteins 0.000 claims 1
- 230000003044 adaptive effect Effects 0.000 claims 1
- 125000003275 alpha amino acid group Chemical group 0.000 claims 1
- 150000001413 amino acids Chemical class 0.000 claims 1
- 230000001149 cognitive effect Effects 0.000 claims 1
- 230000006870 function Effects 0.000 claims 1
- 238000000185 intracerebroventricular administration Methods 0.000 claims 1
- 238000007913 intrathecal administration Methods 0.000 claims 1
- 238000000034 method Methods 0.000 claims 1
- 238000004611 spectroscopical analysis Methods 0.000 claims 1
- 208000011580 syndromic disease Diseases 0.000 claims 1
- 230000003442 weekly effect Effects 0.000 claims 1
Claims (11)
- 異染性白質ジストロフィー（ＭＬＤ）症候群を治療する方法における使用のための組換えアリールスルファターゼＡ（ＡＳＡ）酵素を含む組成物であって、
前記組換えＡＳＡが、ベースラインに対して脳病変併発を安定化もしくは低減させるのに十分である少なくとも２４ヶ月の治療期間にわたって１週に１回、治療上有効な用量で治療を必要とする対象に投与され、
前記脳病変併発が、磁気共鳴画像法（ＭＲＩ）重症度スコアを得るために磁気共鳴画像法（ＭＲＩ）により決定される、組成物。 - 前記使用が、さらに、１つ以上の認知機能、適応機能または実行機能の低下における、改善、安定化、または低減をもたらす、請求項１に記載の使用の組成物。
- 前記使用が、１つ以上の運動機能の低下における、改善、安定化、または低減をもたらし、前記１つ以上の運動機能が、粗大運動機能を含み、前記粗大運動機能が、粗大運動能力尺度（ＧＭＦＭ）試験により評価される、請求項１に記載の使用の組成物。
- 前記ＧＭＦＭ試験が、ＧＭＦＭ－８８である、請求項３に記載の使用の組成物。
- 前記使用が、脳脊髄液（ＣＳＦ）におけるバイオマーカーのレベル値の低下をもたらし、前記バイオマーカーが、スルファチド、リゾスルファチド、およびその組み合わせからなる群から選択される、請求項１に記載の使用の組成物。
- 前記バイオマーカーが、スルファチドであり、前記組換えＡＳＡ酵素の投与が、脳脊髄液におけるスルファチドの低下を、０．１μｇ／ｍＬ超えもたらす、請求項５に記載の使用の組成物。
- 前記バイオマーカーが、代謝産物であり、前記代謝産物が、Ｎ－アセチルアスパラギン酸であり、前記Ｎ－アセチルアスパラギン酸が、プロトン磁気共鳴分光法により評価される、請求項５に記載の使用の組成物。
- 前記治療上有効な用量が、２００ｍｇ未満である、請求項１～７のいずれか一項に記載の使用の組成物。
- 前記対象が、１６歳以下である、請求項１～８のいずれか一項に記載の使用の組成物。
- 前記アリールスルファターゼＡが、脳実質内、脳内、脳室内、またはくも膜下腔内投与可能に製剤化されている、請求項１～９のいずれか一項に記載の使用の組成物。
- 前記組換えＡＳＡ酵素が、配列番号１に対して、アミノ酸レベルで少なくとも８５％同一であるアミノ酸配列を含む、請求項１～１０のいずれか一項に記載の使用の組成物。
Applications Claiming Priority (6)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201662296563P | 2016-02-17 | 2016-02-17 | |
| US62/296,563 | 2016-02-17 | ||
| US201762453864P | 2017-02-02 | 2017-02-02 | |
| US62/453,864 | 2017-02-02 | ||
| JP2018543324A JP2019509270A (ja) | 2016-02-17 | 2017-02-17 | アリールスルファターゼａのｃｎｓ送達のための方法および組成物 |
| JP2021124414A JP2021169528A (ja) | 2016-02-17 | 2021-07-29 | アリールスルファターゼａのｃｎｓ送達のための方法および組成物 |
Related Parent Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2021124414A Division JP2021169528A (ja) | 2016-02-17 | 2021-07-29 | アリールスルファターゼａのｃｎｓ送達のための方法および組成物 |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| JP2023159405A JP2023159405A (ja) | 2023-10-31 |
| JP2023159405A5 true JP2023159405A5 (ja) | 2024-05-29 |
Family
ID=58192404
Family Applications (3)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2018543324A Pending JP2019509270A (ja) | 2016-02-17 | 2017-02-17 | アリールスルファターゼａのｃｎｓ送達のための方法および組成物 |
| JP2021124414A Withdrawn JP2021169528A (ja) | 2016-02-17 | 2021-07-29 | アリールスルファターゼａのｃｎｓ送達のための方法および組成物 |
| JP2023138821A Pending JP2023159405A (ja) | 2016-02-17 | 2023-08-29 | アリールスルファターゼａのｃｎｓ送達のための方法および組成物 |
Family Applications Before (2)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2018543324A Pending JP2019509270A (ja) | 2016-02-17 | 2017-02-17 | アリールスルファターゼａのｃｎｓ送達のための方法および組成物 |
| JP2021124414A Withdrawn JP2021169528A (ja) | 2016-02-17 | 2021-07-29 | アリールスルファターゼａのｃｎｓ送達のための方法および組成物 |
Country Status (10)
| Country | Link |
|---|---|
| US (2) | US11020461B2 (ja) |
| EP (1) | EP3416678A1 (ja) |
| JP (3) | JP2019509270A (ja) |
| CN (2) | CN108883162A (ja) |
| AU (1) | AU2017220100B2 (ja) |
| BR (1) | BR112018016874A2 (ja) |
| CA (1) | CA3014909A1 (ja) |
| MA (1) | MA44237A (ja) |
| MX (1) | MX2018009937A (ja) |
| WO (1) | WO2017143233A1 (ja) |
Families Citing this family (1)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| CN111699249A (zh) * | 2017-12-19 | 2020-09-22 | 夏尔人类遗传性治疗公司 | 纯化的芳基硫酸酯酶a及其组合物 |
Family Cites Families (6)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US6217552B1 (en) | 1999-03-01 | 2001-04-17 | Coaxia, Inc. | Medical device for selective intrathecal spinal cooling in aortic surgery and spinal trauma |
| US6642038B1 (en) | 1999-09-14 | 2003-11-04 | Genzyme Glycobiology Research Institute, Inc. | GlcNAc phosphotransferase of the lysosomal targeting pathway |
| US9320711B2 (en) * | 2010-06-25 | 2016-04-26 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | Methods and compositions for CNS delivery of heparan N-sulfatase |
| RU2626514C2 (ru) * | 2010-06-25 | 2017-07-28 | Шир Хьюман Дженетик Терапис, Инк. | Доставка к цнс лечебных агентов |
| PL3626257T3 (pl) * | 2010-06-25 | 2022-03-28 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | Sposoby i kompozycje do dostarczania arylosulfatazy a do oun |
| WO2011163649A2 (en) * | 2010-06-25 | 2011-12-29 | Shire Human Genetic Therapies, Inc | Methods and compositions for cns delivery of iduronate-2-sulfatase |
-
2017
- 2017-02-17 BR BR112018016874A patent/BR112018016874A2/pt unknown
- 2017-02-17 MX MX2018009937A patent/MX2018009937A/es unknown
- 2017-02-17 US US15/999,472 patent/US11020461B2/en active Active
- 2017-02-17 WO PCT/US2017/018440 patent/WO2017143233A1/en active Application Filing
- 2017-02-17 JP JP2018543324A patent/JP2019509270A/ja active Pending
- 2017-02-17 CA CA3014909A patent/CA3014909A1/en active Pending
- 2017-02-17 EP EP17708395.3A patent/EP3416678A1/en active Pending
- 2017-02-17 AU AU2017220100A patent/AU2017220100B2/en active Active
- 2017-02-17 CN CN201780022756.8A patent/CN108883162A/zh active Pending
- 2017-02-17 CN CN202311189440.1A patent/CN117224659A/zh active Pending
- 2017-02-17 MA MA044237A patent/MA44237A/fr unknown
-
2021
- 2021-04-30 US US17/246,119 patent/US20210315981A1/en active Pending
- 2021-07-29 JP JP2021124414A patent/JP2021169528A/ja not_active Withdrawn
-
2023
- 2023-08-29 JP JP2023138821A patent/JP2023159405A/ja active Pending
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| Noguchi et al. | Role of erythropoietin in the brain | |
| JP2023159405A5 (ja) | ||
| Gray-Edwards et al. | Adeno-associated virus gene therapy in a sheep model of Tay–Sachs disease | |
| CA2114251C (en) | Igf-1 to improve the neural condition | |
| Connor et al. | Regional distribution of iron and iron‐regulatory proteins in the brain in aging and Alzheimer's disease | |
| JP6850736B2 (ja) | ムコ多糖症治療用のアデノ随伴ウイルスベクター | |
| US6436708B1 (en) | Delivery system for gene therapy to the brain | |
| Vitek et al. | APOE-mimetic peptides reduce behavioral deficits, plaques and tangles in Alzheimer’s disease transgenics | |
| Nonaka et al. | Intranasal administration of PACAP: uptake by brain and regional brain targeting with cyclodextrins | |
| US20150374803A1 (en) | Adeno-associated virus vectors and methods of use thereof | |
| Kang et al. | AAV vectors applied to the treatment of CNS disorders: Clinical status and challenges | |
| JP2009298811A (ja) | プロラクチンにより制御される乏突起膠細胞前駆体細胞の増殖 | |
| AU2016256895A1 (en) | Glucocerebrosidase gene therapy for parkinson's disease | |
| Mandybur et al. | Alzheimer neurofibrillary change in subacute sclerosing panencephalitis | |
| CN114929869A (zh) | 修饰的腺相关病毒载体及将其递送至中枢神经系统 | |
| Chen et al. | Pre-clinical gene therapy with AAV9/AGA in aspartylglucosaminuria mice provides evidence for clinical translation | |
| Shin et al. | Scutellarin ameliorates learning and memory deficit via suppressing β-amyloid formation and microglial activation in rats with chronic cerebral hypoperfusion | |
| Jing et al. | Accumulation of endogenous mutant huntingtin in astrocytes exacerbates neuropathology of Huntington disease in mice | |
| Chang et al. | Independent and combined effects of nicotine or chronic tobacco smoking and HIV on the brain: a review of preclinical and clinical studies | |
| Del Bigio et al. | Protective effect of nimodipine on behavior and white matter of rats with hydrocephalus | |
| Ye et al. | The pathological changes in peripheral organs of scrapie-infected animals | |
| EP4286405A1 (en) | Gene therapy for treating neurodegenerative diseases | |
| Hagiwara et al. | RETRACTED: Introduction of antisense oligonucleotides to heat shock protein 47 prevents pulmonary fibrosis in lipopolysaccharide-induced pneumopathy of the rat | |
| US20160303205A1 (en) | Combination Therapies for Lysosomal Storage Diseases | |
| US20210130429A1 (en) | Recombinant adeno-associated virus-mediated expression of fractalkine for treatment of neuroinflammatory and neurodegenerative diseases |