JP2019527563A5 - - Google Patents
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Description
したがって、本開示のいくつかの局面は、少なくとも1つの合成プロモーターを含む改変された遺伝子構築物であって、この合成プロモーターが、非標的細胞と比べて標的細胞においてより高い活性を有し、かつ、(a)関心対象の生成物をコードするヌクレオチド配列と、(b)少なくとも1つのマイクロRNA(miRNA)が結合する少なくとも1つのmiRNA結合部位を含むmiRNAセンサーを含む3’非翻訳領域(UTR)とに機能的に連結され、少なくとも1つのmiRNAが、標的細胞において不活性であるかまたは低レベルで活性であり、かつ、少なくとも1つのmiRNAが、非標的細胞においてmiRNAセンサーによって検出可能なレベルで活性である、改変された遺伝子構築物を提供する。
[本発明1001]
少なくとも1つの合成プロモーターを含む、改変された遺伝子構築物であって、
該少なくとも1つの合成プロモーターが、
非標的細胞と比べて標的細胞においてより高い活性を有し、かつ、
(a)関心対象の生成物をコードするヌクレオチド配列と、
(b)少なくとも1つのマイクロRNA(miRNA)が結合する少なくとも1つのmiRNA結合部位を含む少なくとも1つのmiRNAセンサーを含む、3’非翻訳領域(UTR)と
に機能的に連結され、
該少なくとも1つのmiRNAが、標的細胞において不活性であるかまたは低レベルで活性であり、かつ、該少なくとも1つのmiRNAが、非標的細胞においてmiRNAセンサーによって検出可能なレベルで活性である、
改変された遺伝子構築物。
[本発明1002]
マイクロRNAセンサーが、少なくとも2個のmiRNA結合部位を含む、本発明1001の改変された遺伝子構築物。
[本発明1003]
マイクロRNAセンサーが、2〜10個のmiRNA結合部位を含む、本発明1002の改変された遺伝子構築物。
[本発明1004]
マイクロRNAセンサーが、5〜10個のmiRNA結合部位を含む、本発明1003の改変された遺伝子構築物。
[本発明1005]
マイクロRNAセンサーが、少なくとも5個のmiRNA結合部位を含む、本発明1002の改変された遺伝子構築物。
[本発明1006]
マイクロRNAセンサーが、5〜10個のmiRNA結合部位を含む、本発明1005の改変された遺伝子構築物。
[本発明1007]
miRNA結合部位が直列に位置する、本発明1002〜1006のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1008]
miRNA結合部位が互いに同一である、本発明1002〜1007のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1009]
3’UTRが、異なるmiRNAに各々特異的な少なくとも2つのmiRNAセンサーを含む、本発明1001〜1008のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1010]
少なくとも1つのmiRNA(miR)が、miR-154、miR-497、miR-29A、miR-720、miR-205、miR-494、miR-224、miR-191、miR-21、miR-96、miR-449A、およびmiR-183から選択される、本発明1001〜1009のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1011]
標的細胞が、がん性細胞、免疫細胞、またはニューロンである、本発明1001〜1010のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1012]
合成プロモーターが、100〜500ヌクレオチドの長さを有する、本発明1001〜1011のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1013]
合成プロモーターが、100〜125ヌクレオチドの長さを有する、本発明1012の改変された遺伝子構築物。
[本発明1014]
合成プロモーターが、直列反復ヌクレオチド配列を含む、本発明1001〜1013のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1015]
ヌクレオチド配列の各々の長さが12ヌクレオチド未満である、本発明1014の改変された遺伝子構築物。
[本発明1016]
合成プロモーターが、2〜20個の直列反復ヌクレオチド配列を含む、本発明1014または1015の改変された遺伝子構築物。
[本発明1017]
ヌクレオチドスペーサーが、反復ヌクレオチド配列の各々の間に位置付けられている、本発明1001〜1016のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1018]
合成プロモーターの活性が、非標的細胞と比べて標的細胞において少なくとも10％さらに高い、本発明1001〜1017のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1019]
合成プロモーターの活性が、非標的細胞と比べて標的細胞において少なくとも50％さらに高い、本発明1018の改変された遺伝子構築物。
[本発明1020]
合成プロモーターの活性が、非標的細胞と比べて標的細胞において少なくとも100％さらに高い、本発明1019の改変された遺伝子構築物。
[本発明1021]
関心対象の生成物が、治療用分子、予防用分子、および／または診断用分子である、本発明1001〜1019のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1022]
関心対象の生成物が、タンパク質、ペプチド、または核酸である、本発明1001〜1021のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1023]
関心対象の生成物が、RNA、DNA、またはRNAとDNAとの組み合わせから選択される核酸である、本発明1022の改変された遺伝子構築物。
[本発明1024]
関心対象の生成物が、短鎖ヘアピンRNA、短鎖干渉RNA、およびマイクロRNAから選択されるRNAである、本発明1023の改変された遺伝子構築物。
[本発明1025]
関心対象の生成物が、抗体、酵素、ホルモン、炎症性分子、抗炎症性分子、免疫調節分子、および抗がん分子から選択される治療用および／または予防用分子である、本発明1021の改変された遺伝子構築物。
[本発明1026]
関心対象の生成物が、蛍光分子および発光分子から選択される診断用分子である、本発明1021の改変された遺伝子構築物。
[本発明1027]
本発明1001〜1026のいずれかの改変された遺伝子構築物を含む、ベクター。
[本発明1028]
本発明1001〜1026のいずれかの改変された遺伝子構築物または本発明1027のベクターを含む、細胞。
[本発明1029]
本発明1001〜1026のいずれかの改変された遺伝子構築物、本発明1027のベクター、または本発明1028の細胞を含む、組成物。
[本発明1030]
少なくとも1つの合成プロモーターを含む改変された遺伝子構築物を含む、キットであって、
該少なくとも1つの合成プロモーターが、
非標的細胞と比べて標的細胞においてより高い活性を有し、かつ、
少なくとも1つのマイクロRNA(miRNA)が結合する少なくとも1つのmiRNA結合部位を含む少なくとも1つのmiRNAセンサーを含む3’非翻訳領域(UTR)に機能的に連結され、
該少なくとも1つのmiRNAが、標的細胞において不活性であるかまたは低レベルで活性であり、かつ、該少なくとも1つのmiRNAが、非標的細胞においてmiRNAセンサーによって検出可能なレベルで活性であり、
該構築物が、該プロモーターと3’UTRとの間に位置する制限部位をさらに含む、
キット。
[本発明1031]
本発明1001〜1026のいずれかの改変された遺伝子構築物または本発明1027のベクターを細胞に送達する工程を含む、方法。
[本発明1032]
本発明1001〜1026のいずれかの改変された核酸または本発明1026のベクターを対象に送達する工程を含む、方法。
[本発明1033]
対象がヒト対象である、本発明1031の方法。
[本発明1001]
少なくとも1つの合成プロモーターを含む、改変された遺伝子構築物であって、
該少なくとも1つの合成プロモーターが、
非標的細胞と比べて標的細胞においてより高い活性を有し、かつ、
(a)関心対象の生成物をコードするヌクレオチド配列と、
(b)少なくとも1つのマイクロRNA(miRNA)が結合する少なくとも1つのmiRNA結合部位を含む少なくとも1つのmiRNAセンサーを含む、3’非翻訳領域(UTR)と
に機能的に連結され、
該少なくとも1つのmiRNAが、標的細胞において不活性であるかまたは低レベルで活性であり、かつ、該少なくとも1つのmiRNAが、非標的細胞においてmiRNAセンサーによって検出可能なレベルで活性である、
改変された遺伝子構築物。
[本発明1002]
マイクロRNAセンサーが、少なくとも2個のmiRNA結合部位を含む、本発明1001の改変された遺伝子構築物。
[本発明1003]
マイクロRNAセンサーが、2〜10個のmiRNA結合部位を含む、本発明1002の改変された遺伝子構築物。
[本発明1004]
マイクロRNAセンサーが、5〜10個のmiRNA結合部位を含む、本発明1003の改変された遺伝子構築物。
[本発明1005]
マイクロRNAセンサーが、少なくとも5個のmiRNA結合部位を含む、本発明1002の改変された遺伝子構築物。
[本発明1006]
マイクロRNAセンサーが、5〜10個のmiRNA結合部位を含む、本発明1005の改変された遺伝子構築物。
[本発明1007]
miRNA結合部位が直列に位置する、本発明1002〜1006のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1008]
miRNA結合部位が互いに同一である、本発明1002〜1007のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1009]
3’UTRが、異なるmiRNAに各々特異的な少なくとも2つのmiRNAセンサーを含む、本発明1001〜1008のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1010]
少なくとも1つのmiRNA(miR)が、miR-154、miR-497、miR-29A、miR-720、miR-205、miR-494、miR-224、miR-191、miR-21、miR-96、miR-449A、およびmiR-183から選択される、本発明1001〜1009のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1011]
標的細胞が、がん性細胞、免疫細胞、またはニューロンである、本発明1001〜1010のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1012]
合成プロモーターが、100〜500ヌクレオチドの長さを有する、本発明1001〜1011のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1013]
合成プロモーターが、100〜125ヌクレオチドの長さを有する、本発明1012の改変された遺伝子構築物。
[本発明1014]
合成プロモーターが、直列反復ヌクレオチド配列を含む、本発明1001〜1013のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1015]
ヌクレオチド配列の各々の長さが12ヌクレオチド未満である、本発明1014の改変された遺伝子構築物。
[本発明1016]
合成プロモーターが、2〜20個の直列反復ヌクレオチド配列を含む、本発明1014または1015の改変された遺伝子構築物。
[本発明1017]
ヌクレオチドスペーサーが、反復ヌクレオチド配列の各々の間に位置付けられている、本発明1001〜1016のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1018]
合成プロモーターの活性が、非標的細胞と比べて標的細胞において少なくとも10％さらに高い、本発明1001〜1017のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1019]
合成プロモーターの活性が、非標的細胞と比べて標的細胞において少なくとも50％さらに高い、本発明1018の改変された遺伝子構築物。
[本発明1020]
合成プロモーターの活性が、非標的細胞と比べて標的細胞において少なくとも100％さらに高い、本発明1019の改変された遺伝子構築物。
[本発明1021]
関心対象の生成物が、治療用分子、予防用分子、および／または診断用分子である、本発明1001〜1019のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1022]
関心対象の生成物が、タンパク質、ペプチド、または核酸である、本発明1001〜1021のいずれかの改変された遺伝子構築物。
[本発明1023]
関心対象の生成物が、RNA、DNA、またはRNAとDNAとの組み合わせから選択される核酸である、本発明1022の改変された遺伝子構築物。
[本発明1024]
関心対象の生成物が、短鎖ヘアピンRNA、短鎖干渉RNA、およびマイクロRNAから選択されるRNAである、本発明1023の改変された遺伝子構築物。
[本発明1025]
関心対象の生成物が、抗体、酵素、ホルモン、炎症性分子、抗炎症性分子、免疫調節分子、および抗がん分子から選択される治療用および／または予防用分子である、本発明1021の改変された遺伝子構築物。
[本発明1026]
関心対象の生成物が、蛍光分子および発光分子から選択される診断用分子である、本発明1021の改変された遺伝子構築物。
[本発明1027]
本発明1001〜1026のいずれかの改変された遺伝子構築物を含む、ベクター。
[本発明1028]
本発明1001〜1026のいずれかの改変された遺伝子構築物または本発明1027のベクターを含む、細胞。
[本発明1029]
本発明1001〜1026のいずれかの改変された遺伝子構築物、本発明1027のベクター、または本発明1028の細胞を含む、組成物。
[本発明1030]
少なくとも1つの合成プロモーターを含む改変された遺伝子構築物を含む、キットであって、
該少なくとも1つの合成プロモーターが、
非標的細胞と比べて標的細胞においてより高い活性を有し、かつ、
少なくとも1つのマイクロRNA(miRNA)が結合する少なくとも1つのmiRNA結合部位を含む少なくとも1つのmiRNAセンサーを含む3’非翻訳領域(UTR)に機能的に連結され、
該少なくとも1つのmiRNAが、標的細胞において不活性であるかまたは低レベルで活性であり、かつ、該少なくとも1つのmiRNAが、非標的細胞においてmiRNAセンサーによって検出可能なレベルで活性であり、
該構築物が、該プロモーターと3’UTRとの間に位置する制限部位をさらに含む、
キット。
[本発明1031]
本発明1001〜1026のいずれかの改変された遺伝子構築物または本発明1027のベクターを細胞に送達する工程を含む、方法。
[本発明1032]
本発明1001〜1026のいずれかの改変された核酸または本発明1026のベクターを対象に送達する工程を含む、方法。
[本発明1033]
対象がヒト対象である、本発明1031の方法。
Claims (15)
- 少なくとも1つの合成プロモーターを含む、改変された遺伝子構築物であって、
該少なくとも1つの合成プロモーターが、
非標的細胞と比べて標的細胞においてより高い活性を有し、かつ、
(a)関心対象の生成物をコードするヌクレオチド配列と、
(b)少なくとも1つのマイクロRNA(miRNA)が結合する少なくとも1つのmiRNA結合部位を含む少なくとも1つのmiRNAセンサーを含む、3’非翻訳領域(UTR)と
に機能的に連結され、
該少なくとも1つのmiRNAが、標的細胞において不活性であるかまたは低レベルで活性であり、かつ、該少なくとも1つのmiRNAが、非標的細胞においてmiRNAセンサーによって検出可能なレベルで活性である、
改変された遺伝子構築物。 - マイクロRNAセンサーが、少なくとも2個のmiRNA結合部位を含み、任意で、
(i)マイクロRNAセンサーが、2〜10個のmiRNA結合部位を含み、任意で、マイクロRNAセンサーが、5〜10個のmiRNA結合部位を含むか、または
(ii)マイクロRNAセンサーが、少なくとも5個のmiRNA結合部位を含み、任意で、マイクロRNAセンサーが、5〜10個のmiRNA結合部位を含む、
請求項1記載の改変された遺伝子構築物。 - miRNA結合部位が直列に位置する、および／またはmiRNA結合部位が互いに同一である、請求項2記載の改変された遺伝子構築物。
- 3’UTRが、異なるmiRNAに各々特異的な少なくとも2つのmiRNAセンサーを含む；ならびに／または
少なくとも1つのmiRNA(miR)が、miR-154、miR-497、miR-29A、miR-720、miR-205、miR-494、miR-224、miR-191、miR-21、miR-96、miR-449A、およびmiR-183から選択される；ならびに／または
標的細胞が、がん性細胞、免疫細胞、もしくはニューロンである；ならびに／または
合成プロモーターが、100〜500ヌクレオチドの長さ、任意で100〜125ヌクレオチドの長さを有する
請求項1〜3のいずれか一項記載の改変された遺伝子構築物。 - 合成プロモーターが、直列反復ヌクレオチド配列を含み、任意で、ヌクレオチド配列の各々の長さが12ヌクレオチド未満であり、かつ
任意で、合成プロモーターが、2〜20個の直列反復ヌクレオチド配列を含む、
請求項1〜4のいずれか一項記載の改変された遺伝子構築物。 - ヌクレオチドスペーサーが、反復ヌクレオチド配列の各々の間に位置付けられている、および／または
合成プロモーターの活性が、非標的細胞と比べて標的細胞において少なくとも10％さらに高い、非標的細胞と比べて標的細胞において少なくとも50％さらに高い、もしくは非標的細胞と比べて標的細胞において少なくとも100％さらに高い、
請求項1〜5のいずれか一項記載の改変された遺伝子構築物。 - 関心対象の生成物が、治療用分子、予防用分子、および／または診断用分子である、請求項1〜6のいずれか一項記載の改変された遺伝子構築物。
- 関心対象の生成物が、タンパク質、ペプチド、または核酸であり、任意で、関心対象の生成物が、RNA、DNA、またはRNAとDNAとの組み合わせから選択される核酸であり、任意で、関心対象の生成物が、短鎖ヘアピンRNA、短鎖干渉RNA、およびマイクロRNAから選択されるRNAである、請求項1〜7のいずれか一項記載の改変された遺伝子構築物。
- 関心対象の生成物が、抗体、酵素、ホルモン、炎症性分子、抗炎症性分子、免疫調節分子、および抗がん分子から選択される治療用および／もしくは予防用分子であるか、または
関心対象の生成物が、蛍光分子および発光分子から選択される診断用分子である、
請求項7記載の改変された遺伝子構築物。 - 請求項1〜9のいずれか一項記載の改変された遺伝子構築物を含む、ベクター。
- 請求項1〜9のいずれか一項記載の改変された遺伝子構築物または請求項10記載のベクターを含む、細胞。
- 請求項1〜9のいずれか一項記載の改変された遺伝子構築物、請求項10記載のベクター、または請求項11記載の細胞を含む、組成物。
- 少なくとも1つの合成プロモーターを含む改変された遺伝子構築物を含む、キットであって、
該少なくとも1つの合成プロモーターが、
非標的細胞と比べて標的細胞においてより高い活性を有し、かつ、
少なくとも1つのマイクロRNA(miRNA)が結合する少なくとも1つのmiRNA結合部位を含む少なくとも1つのmiRNAセンサーを含む3’非翻訳領域(UTR)に機能的に連結され、
該少なくとも1つのmiRNAが、標的細胞において不活性であるかまたは低レベルで活性であり、かつ、該少なくとも1つのmiRNAが、非標的細胞においてmiRNAセンサーによって検出可能なレベルで活性であり、
該構築物が、該プロモーターと3’UTRとの間に位置する制限部位をさらに含む、
キット。 - 請求項1〜9のいずれか一項記載の改変された遺伝子構築物または請求項10記載のベクターを細胞に送達する工程を含む、方法。
- 療法において使用するための、請求項1〜9のいずれか一項記載の改変された遺伝子構築物または請求項10記載のベクターであって、該療法が、該改変された遺伝子構築物を対象に送達することを含み、任意で、対象がヒト対象である、遺伝子構築物またはベクター。
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