JP2017025008A5

JP2017025008A5 -

Info

Publication number: JP2017025008A5
Application number: JP2015142810A
Authority: JP
Filing date: 2015-07-17
Publication date: 2018-08-30

Claims

毛様体神経栄養因子（CNTF）をコードするヌクレオチド配列を含有するアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを含む、網膜色素変性症を治療または予防するための医薬組成物。
AAVベクターがAAV血清型2ゲノムを含有する、請求項1に記載の組成物。
CNTFがヒトCNTFである、請求項１または２に記載の組成物。
AAVベクターが、CNTFをコードするヌクレオチド配列に機能しうるように連結された分泌シグナル配列を含有する、請求項１〜３のいずれか１項に記載の組成物。
分泌シグナル配列が、ヒト神経栄養因子（NGF）分泌シグナル配列である、請求項４に記載の組成物。
AAVベクターが、網膜下注射、直接網膜注射、または硝子体内注射によって被験体の眼に投与される、請求項１〜５のいずれか１項に記載の組成物。
AAVベクターが網膜下注射によって被験体の眼に投与される、請求項１〜６のいずれか１項に記載の組成物。
AAVベクターが単回用量で被験体に投与される、請求項１〜７のいずれか１項に記載の組成物。
被験体が、AAVベクター投与の時点で、治療を受ける眼において桿体細胞を実質的に欠いている、請求項１〜８のいずれか１項に記載の組成物。
網膜色素変性症に起因する視細胞の変性が、被験体の一生にわたって実質的に予防される、請求項１〜９のいずれか１項に記載の組成物。
網膜色素変性症に起因する錐体細胞の変性が、被験体の一生にわたって実質的に予防される、請求項１０に記載の組成物。
網膜色素変性症に罹患しているか、または網膜色素変性症を発症するリスクのある被験体において、視細胞死を減少させるための組成物であって、該組成物が、毛様体神経栄養因子（CNTF）をコードするヌクレオチド配列を含有するアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを含み、該組成物の該被験体への投与により治療を受けた眼において視覚機能が実質的に回復するかまたは維持される、前記組成物。
網膜色素変性症に起因する視細胞の変性が、被験体の一生にわたって実質的に予防される、請求項１２に記載の組成物。
網膜色素変性症に起因する錐体細胞の変性が、被験体の一生にわたって実質的に予防される、請求項１２または１３に記載の組成物。
被験体が、AAVベクターを含む組成物の投与の時点で、治療を受ける眼において桿体細胞を実質的に欠いている、請求項１２〜１４のいずれか１項に記載の組成物。