JP2011521643A - Dna結合ドメインおよび切断ドメインを連結するための組成物 - Google Patents
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Abstract
Description
適用なし
本明細書中に開示される方法の実行ならびに組成物の調製および使用は、別記しない限り、当業者の理解の範囲内である分子生物学、生化学、クロマチン構造および分析、コンピューター化学、細胞培養、組換えDNAおよび関連分野における従来技術を用いる。これらの技法は、文献で詳細に説明されている。例えば、Sambrook et al.,MOLECULAR CLONING:A LABORATORY MANUAL,Second edition,Cold Spring Harbor Laboratory Press,1989 and Third edition,2001;Ausubel et al.,CURRENT PROTOCOLS IN MOLECULAR BIOLOGY,John Wiley & Sons,New York,1987および定期的改訂版;the series METHODS IN ENZYMOLOGY,Academic Press,San Diego;Wolffe,CHROMATIN STRUCTURE AND FUNCTION,Third edition,Academic Press,San Diego,1998;METHODS IN ENZYMOLOGY,Vol.304,“Chromatin”(P.M.Wassarman and A.P.Wolffe,eds.),Academic Press,San Diego,1999;ならびにMETHODS IN MOLECULAR BIOLOGY,Vol.119,”Chromatin Protocols”(P.B.Becker,ed.)Humana Press,Totowa,1999を参照されたい。
「核酸」、「ポリヌクレオチド」および「オリゴヌクレオチド」という用語は互換的に用いられ、線状または環状立体配座の、一本鎖または二本鎖形態の、デオキシリボヌクレオチドまたはリボヌクレオチドポリマーを指す。本発明の開示の目的のために、これらの用語は、ポリマーの長さに関して限定されるよう意図されるべきでない。本用語は、天然ヌクレオチドの既知の類似体、ならびに塩基、糖および/またはリン酸部分で修飾されるヌクレオチド(例えば、ホスホロチオエート主鎖)を包含し得る。概して、特定ヌクレオチドの類似体は同一塩基対合特性を有し、すなわち、Aの類似体はTと塩基対合する。
DNA結合ドメイン(例えば、ジンクフィンガータンパク質)およびヌクレアーゼ(例えば、切断ドメインまたは切断ハーフドメイン)を融合(連結)するアミノ酸配列が、本明細書中に記載される。
本明細書中に記載されるリンカー配列は、DNA結合ドメイン、例えばジンクフィンガータンパク質をヌクレアーゼ切断ドメインまたはハーフドメインに連結して、特異的標的化非天然ヌクレアーゼを形成するために有益に用いられる。
任意のDNA結合ドメインが、本明細書中に開示される方法に用いられ得る。ある実施形態では、DNA結合ドメインは、ジンクフィンガータンパク質を含む。好ましくは、ジンクフィンガータンパク質は、選り抜きの標的部位と結合するよう改変されるという点で、非天然である。例えば、Beerli et al.(2002)Nature Biotechnol.20:135−141;Pabo et al.(2001)Ann.Rev.Biochem.70:313−340;Isalan et al.(2001)Nature Biotechnol.19:656−660;Segal et al.(2001)Curr.Opin.Biotechnol.12:632−637;Choo et al.(2000)Curr.Opin.Struct.Biol.10:411−416を参照されたい。改変ジンクフィンガー結合ドメインは、天然ジンクフィンガータンパク質と比較して、新規の結合特異性を有し得る。改変方法としては、合理的設計および種々の型の選択が挙げられるが、これらに限定されない。合理的設計としては、例えば、三重鎖(四重鎖)ヌクレオチド配列および個々のジンクフィンガーアミノ酸配列を含むデータベースの使用が挙げられるが、この場合、各三重鎖または四重鎖ヌクレオチド配列は、特定の三重鎖または四重鎖配列を結合するジンクフィンガーの1つ以上のアミノ酸配列と会合される。例えば、共有米国特許第6,453,242号および同第6,534,261号を参照(この記載内容は参照により本明細書に組み込まれる)。
本明細書中に記載されるヌクレアーゼ(例えば、ZFN)は、ヌクレアーゼ(切断ドメイン、切断ハーフドメイン)も含む。本明細書中に開示される融合タンパク質の切断ドメイン部分は、任意のエンドヌクレアーゼまたはエキソヌクレアーゼから得られる。切断ドメインが由来し得る例示的エンドヌクレアーゼとしては、制限エンドヌクレアーゼおよびホーミングエンドヌクレアーゼが挙げられるが、これらに限定されない。例えば2002−2003カタログ(New England Biolabs,Beverly,MA);およびBelfort et al.(1997)Nucleic Acids Res.25: 3379−3388を参照されたい。DNAを切断する付加的酵素が知られている(例えばS1ヌクレアーゼ;緑豆ヌクレアーゼ;膵臓DNアーゼI;小球菌ヌクレアーゼ;酵母HOエンドヌクレアーゼ;Linn et al.(eds.)Nucleases,Cold Spring Harbor Laboratory Press,1993も参照されたい)。1つ以上のこれらの酵素(またはその機能的断片)は、切断ドメインおよび切断ハーフドメインの供給源として用いられ得る。
に置き換え;538での突然変異は、Iso(I)をLys(K)に置き換え;486での突然変異はGln(Q)をGlu(E)に置き換え;そして499での突然変異はIso(I)をLys(K)に置き換える。具体的には、一切断ハーフドメインにおける位置490(E→K)および538(I→K)を突然変異化して改変切断ハーフドメインを産生することにより(「E490K:I538K」と呼ばれる)、そして別の切断ハーフドメインにおける位置486(Q→E)および499(I→L)を突然変異化して改変切断ハーフドメインを産生することにより(「Q486E:I499L」と呼ばれる)、本明細書中に記載される改変切断ハーフドメインは調製された。本明細書中に記載される改変切断ハーフドメインは、異所性切断が最小限にされるかまたは廃止される絶対的へテロ二量体突然変異体である(例えばWO07/139898号の実施例1参照)。
本明細書中に記載されるリンカーのいずれかを含み、および/または上記方法のいずれかを実施するためのキットも提供される。キットは、典型的には、本明細書中に記載されるようなリンカー配列(または本明細書中に記載されるようなリンカーをコードするポリヌクレオチド)を含有する。キットは、リンカー単独を供給し得るし、またはDNA結合ドメインおよび/または選りすぐりのヌクレアーゼが容易に挿入されるベクターを提供し得る。キットは、細胞、細胞の形質転換のための緩衝液、細胞のための培地、および/または検定を実施するための緩衝液も含有し得る。典型的には、キットは、キットの他の構成成分に添付されるかそうでなければ添えられる使用説明書、包装または広告用チラシのような任意の構成要素を包含するラベルも含有する。
開示されるリンカーは、例えば、切断のために用いられる一対のジンクフィンガータンパク質の標的部位が5または6塩基対離れていない場合、DNAを切断するためにジンクフィンガータンパク質と組合せて用いられるのが有益である。切断は、細胞クロマチン中の対象領域で(例えば、ゲノム中の、例えば遺伝子(突然変異体または野生型)中の所望のまたは予定の部位で)なされて;ゲノム配列(例えば、細胞クロマチン中の対象領域)を相同非同一配列に置き換え(すなわち、標的化組換え);ゲノム中の1つ以上の部位でDNAを切断し、次いで、切断部位が非騒動末端連結(NHEJ)により連結されることによりゲノム配列を欠失し;相同組換えを促す細胞因子に関してスクリーニングし;および/または野生型配列を突然変異体配列に置き換えるか、あるいはある対立遺伝子を異なる対立遺伝子に変換し得る。このような方法は、例えば、米国特許出願公開第20050064474号;国際特許公開番号WO07/014275号(これらの記載内容は参照により本明細書に組み込まれる)に詳細に記載されている。
ヒトCCR5遺伝子座に対して標的化されるジンクフィンガーヌクレアーゼ構築物を、WO2007/139982号に開示されたように調製した。野生型構築物は、「ZC」リンカーを包含した。「L6a」と呼ばれる剛直リンカーを有するZFN構築物を、図2に示す。「L7a」と呼ばれる剛直リンカーを有する構築物を、図3に示す。
A.CCR5標的化ZFN
WO2009/042163号に記載された酵母Mel−I受容体系で、CCR5標的化ZFN SBS#8266をコードする構築物を最初に試験した。特に、3、4、5、6、7または8bp離されたSBS#8266標的部位の逆方向反復を有する酵母菌株を用いて、構築物を特性化した。
6bpギャップを有する標的部位を用いて、Amaxaシャトルにより、Neuro2A細胞を、mROSA標的化ZFNの組合せ(例えば米国特許出願公開第2007/0134796号参照)でトランスフェクトした。対の一方のZFNは野生型リンカー(「ZC」)を含み、他方は、野生型または本明細書中に記載されるようなL7aリンカーを包含した。上記ならびに米国特許出願公開第2007/0134796号に記載されたように、試料をトランスフェクション後3日目に採取し、CEL−I分析に付した。
6bpギャップを有する標的部位を用いて、Amaxaシャトルにより、ラットC6細胞を、ラットIgM標的化ZFNの組合せ(例えば米国特許出願第61/205,970号参照)でトランスフェクトした。対の一方のZFNは野生型リンカー(「ZC」)を含み、他方は、野生型または本明細書中に記載されるようなL7aリンカーを包含した。上記ならびに米国特許出願公開第2007/0134796号に記載されたように、試料をトランスフェクション後9日目に採取し、CEL−I分析に付した。
Claims (16)
- N末端およびC末端を有するDNA結合ドメイン;
N末端およびC末端を有する切断ドメインであって、前記切断ドメインの前記N末端領域中のアミノ酸残基が野生型と比較した場合に変更されているドメイン;
DNA結合ドメインのC末端と切断ドメインのN末端との間のZCリンカー(配列番号2)
を含む融合タンパク質。 - 前記切断ドメインの前記N末端領域の変更が、1つ以上のアミノ酸残基の付加、1つ以上のアミノ酸残基の置換、野生型アミノ酸の欠失、およびそれらの組合せからなる群から選択される請求項1記載の融合タンパク質。
- 前記切断ドメインが前記野生型切断ドメインと比較して3または5個の付加的アミノ酸残基を含む請求項2記載の融合タンパク質。
- 前記付加的アミノ酸残基がアミノ酸残基EXXXR(配列番号9)またはEXXXK(配列番号10)(Xはプロリンまたはグリシン以外の任意のアミノ酸残基である)を含む請求項3記載の融合タンパク質。
- 前記DNA結合ドメインがジンクフィンガータンパク質である請求項1〜4のいずれか一項に記載の融合タンパク質。
- 前記切断ドメインがTypeIIS制限酵素からの切断ドメインを含む請求項1〜5のいずれか一項に記載の融合タンパク質。
- 請求項1〜6のいずれか一項に記載の少なくとも1つの融合タンパク質をコードするポリヌクレオチド。
- 請求項1〜6のいずれか一項に記載の融合タンパク質または請求項7記載のポリヌクレオチドを含む細胞。
- 細胞中の対象領域における細胞クロマチンの標的化切断のための方法であって、
細胞クロマチンが対象領域で切断されるような条件下で細胞中の一対のヌクレアーゼを発現することを包含し、前記ヌクレアーゼが対象領域中の標的部位と結合し、さらに、少なくとも1つのヌクレアーゼが請求項1〜6のいずれか一項に記載の融合タンパク質を含む、方法。 - 両ヌクレアーゼが請求項1〜6記載の融合タンパク質を含む請求項9記載の方法。
- 前記ヌクレアーゼに関する標的部位が3〜9塩基対離れている請求項9記載の方法。
- (a)対象領域中の第一配列を選択すること;
(b)前記第一配列と結合するために第一ジンクフィンガー結合ドメインを改変すること;
(c)細胞中で第一融合タンパク質を発現すること(前記第一融合タンパク質は前記第一ジンクフィンガー結合ドメイン、切断ハーフドメインを含む);ならびに
(d)細胞中で第二融合タンパク質を発現すること(前記第二融合タンパク質は第二ジンクフィンガー結合ドメインおよび第二切断ハーフドメインを含む)、
を含む請求項9記載の方法であって、細胞クロマチンが対象領域で切断されるよう、前記第一または第二融合タンパク質のうちの少なくとも1つが請求項1〜6のいずれか一項に記載の融合タンパク質を含み、さらに、前記第一融合タンパク質が第一配列と結合し、第二融合タンパク質が前記第一配列から2〜50ヌクレオチドに位置する第二配列と結合する方法。 - 両融合タンパク質が請求項1〜6のいずれか一項に記載の融合タンパク質を含む請求項12記載の方法。
- 前記細胞中にドナーポリヌクレオチドを導入することをさらに含む請求項12または請求項13記載の方法であって、前記ドナーポリヌクレオチドの全部または一部が切断後に対象領域中に組み入れられる方法。
- ヌクレアーゼを産生するためのキットであって、1つ以上の容器中に含入される請求項1〜6のいずれか一項に記載の融合タンパク質または請求項7記載のポリヌクレオチド、任意のハードウェア、ならびにキットの使用のための使用説明書を包含するキット。
- ドナーポリヌクレオチドをさらに含む請求項16記載のキット。
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