EA202192818A1 - Композиции и способы лечения муковисцидоза - Google Patents

Композиции и способы лечения муковисцидоза

Info

Publication number
EA202192818A1
EA202192818A1 EA202192818A EA202192818A EA202192818A1 EA 202192818 A1 EA202192818 A1 EA 202192818A1 EA 202192818 A EA202192818 A EA 202192818A EA 202192818 A EA202192818 A EA 202192818A EA 202192818 A1 EA202192818 A1 EA 202192818A1
Authority
EA
Eurasian Patent Office
Prior art keywords
treatment
methods
cystic
compositions
fissidosis
Prior art date
Application number
EA202192818A
Other languages
English (en)
Inventor
Джон Ф. Энгельхард
Цзыин Янь
Инхуа Тан
Эрик Юэнь
Шэнь Линь
Original Assignee
Юниверсити Оф Айова Рисерч Фаундейшн
Спайровант Сайенсиз, Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Юниверсити Оф Айова Рисерч Фаундейшн, Спайровант Сайенсиз, Инк. filed Critical Юниверсити Оф Айова Рисерч Фаундейшн
Priority claimed from PCT/US2020/028264 external-priority patent/WO2020214668A1/en
Publication of EA202192818A1 publication Critical patent/EA202192818A1/ru

Links

Landscapes

  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Abstract

Изобретение относится к полинуклеотидам, векторам rAAV, фармацевтическим композициям и способам их получения и применения, например, для лечения муковисцидоза (CF). Например, изобретение относится к рекомбинантному аденоассоциированному вирусу (rAAV), который содержит, в одном варианте осуществления, капсидный белок AV.TL65 и полинуклеотид, который содержит энхансер F5 и промотор tg83, функционально связанный с мини-геном CFTRR, к его фармацевтическим композициям и способам их применения, например, для лечения CF.
EA202192818A 2020-01-29 2020-04-15 Композиции и способы лечения муковисцидоза EA202192818A1 (ru)

Applications Claiming Priority (2)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US202062967214P 2020-01-29 2020-01-29
PCT/US2020/028264 WO2020214668A1 (en) 2019-04-15 2020-04-15 Compositions and methods for treatment of cystic fibrosis

Publications (1)

Publication Number Publication Date
EA202192818A1 true EA202192818A1 (ru) 2022-03-03

Family

ID=81077479

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
EA202192818A EA202192818A1 (ru) 2020-01-29 2020-04-15 Композиции и способы лечения муковисцидоза

Country Status (1)

Country Link
EA (1) EA202192818A1 (ru)

Cited By (3)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US11684679B2 (en) 2016-03-07 2023-06-27 University Of Iowa Research Foundation AAV-mediated expression using a synthetic promoter and enhancer
US11702672B2 (en) 2016-02-08 2023-07-18 University Of Iowa Research Foundation Methods to produce chimeric adeno-associated virus/bocavirus parvovirus
US11999965B2 (en) 2021-09-09 2024-06-04 University Of Iowa Research Foundation Bocaparvovirus small noncoding RNA and uses thereof

Cited By (3)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US11702672B2 (en) 2016-02-08 2023-07-18 University Of Iowa Research Foundation Methods to produce chimeric adeno-associated virus/bocavirus parvovirus
US11684679B2 (en) 2016-03-07 2023-06-27 University Of Iowa Research Foundation AAV-mediated expression using a synthetic promoter and enhancer
US11999965B2 (en) 2021-09-09 2024-06-04 University Of Iowa Research Foundation Bocaparvovirus small noncoding RNA and uses thereof

Similar Documents

Publication Publication Date Title
MX2021012681A (es) Composiciones y metodos para el tratamiento de la fibrosis quistica.
PH12020550094A1 (en) Adeno-associated virus variant capsids and methods of use thereof
CL2020002200A1 (es) Nuevos vectores del virus adeno-asociado (aav), vectores que tienen desaminación de capside reducida y sus usos.
CL2020002201A1 (es) Novedosos vectores de virus adenoasociado (aav), vectores de aav que tienen una desamidación reducida de la cápside y usos de estos.
EA202192818A1 (ru) Композиции и способы лечения муковисцидоза
CL2019002474A1 (es) Vector clado f de virus adeno-asociado (vaa) y usos relacionados.
PH12020550706A1 (en) Adeno-associated virus variant capsids and use for inhibiting angiogenesis
PH12020551938A1 (en) Liver targeting adeno-associated viral vectors
MX2023009627A (es) Capsides variantes de virus adenoasociados y metodos de uso de las mismas.
MX2021005517A (es) Terapia genica para lipofuscinosis neuronal ceroidea.
WO2018022608A3 (en) Novel adeno-associated virus capsid proteins
BR112021018776A2 (pt) Vetores de vírus adenoassociado recombinante
BR112021020957A2 (pt) Capsídeos de vírus adenoassociado (aav) variante para liberação intravítrea
BR112019023303A2 (pt) Terapia de gene para lipofuscinoses ceroides neuronais
WO2020219766A8 (en) Compositions useful in treatment of rett syndrome
MX2021012682A (es) Metodos y composiciones para la expresion del transgen.
EA202192819A1 (ru) Способы и композиции для экспрессии трансгена
MX2022000551A (es) Proteínas de la cápside de aav modificadas para el tratamiento de una enfermedad artrítica.
EA202092015A1 (ru) Новые векторы на основе аденоассоциированного вируса (aav), векторы aav, со сниженным дезамидированием капсида, а также их применение
AR122261A1 (es) Composiciones y métodos para el tratamiento de taupatía
EA202192936A1 (ru) Варианты капсидов aav для доставки в стекловидное тело
EA202192973A1 (ru) Композиции, полезные для лечения болезни помпе
WO2023004407A3 (en) Adeno-associated virus compositions and methods of use thereof
EA202192158A1 (ru) Доставка полинуклеотида cln6 с помощью аденоассоциированного вируса
EA202192955A1 (ru) Новые капсиды aav и композиции, содержащие их