Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Рисерч Инститьют Эт Нэшнуайд Чилдрен'С ХоспиталfiledCriticalРисерч Инститьют Эт Нэшнуайд Чилдрен'С Хоспитал
Priority claimed from PCT/US2020/016541external-prioritypatent/WO2020163299A1/en
Publication of EA202192158A1publicationCriticalpatent/EA202192158A1/ru
Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms
(AREA)
Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines
(AREA)
Abstract
Настоящее изобретение относится к доставке полинуклеотида восковидного липофусциноза нейронов-6 (CLN6) с применением рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV). В настоящем изобретении предложены rAAV и способы применения rAAV для генной терапии восковидного липофусциноза нейронов или CLN6-болезни Баттена с применением гена CLN6.
EA202192158A2019-10-182020-02-04Доставка полинуклеотида cln6 с помощью аденоассоциированного вируса
EA202192158A1
(ru)
Векторы aav с промотором миелинового белка ноль и их применение для лечения заболеваний, связанных со шванновскими клетками, таких как болезнь шарко-мари-тута