EA202192158A1 - Доставка полинуклеотида cln6 с помощью аденоассоциированного вируса - Google Patents

Доставка полинуклеотида cln6 с помощью аденоассоциированного вируса

Info

Publication number
EA202192158A1
EA202192158A1 EA202192158A EA202192158A EA202192158A1 EA 202192158 A1 EA202192158 A1 EA 202192158A1 EA 202192158 A EA202192158 A EA 202192158A EA 202192158 A EA202192158 A EA 202192158A EA 202192158 A1 EA202192158 A1 EA 202192158A1
Authority
EA
Eurasian Patent Office
Prior art keywords
cln6
polynucleotide
delivery
associated virus
adeno
Prior art date
Application number
EA202192158A
Other languages
English (en)
Inventor
Катрин Мейер
Брайан К. КАСПАР
Original Assignee
Рисерч Инститьют Эт Нэшнуайд Чилдрен'С Хоспитал
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Рисерч Инститьют Эт Нэшнуайд Чилдрен'С Хоспитал filed Critical Рисерч Инститьют Эт Нэшнуайд Чилдрен'С Хоспитал
Priority claimed from PCT/US2020/016541 external-priority patent/WO2020163299A1/en
Publication of EA202192158A1 publication Critical patent/EA202192158A1/ru

Links

Landscapes

  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Abstract

Настоящее изобретение относится к доставке полинуклеотида восковидного липофусциноза нейронов-6 (CLN6) с применением рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV). В настоящем изобретении предложены rAAV и способы применения rAAV для генной терапии восковидного липофусциноза нейронов или CLN6-болезни Баттена с применением гена CLN6.
EA202192158A 2019-10-18 2020-02-04 Доставка полинуклеотида cln6 с помощью аденоассоциированного вируса EA202192158A1 (ru)

Applications Claiming Priority (2)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201962923125P 2019-10-18 2019-10-18
PCT/US2020/016541 WO2020163299A1 (en) 2019-02-04 2020-02-04 Adeno-associated virus delivery of cln6 polynucleotide

Publications (1)

Publication Number Publication Date
EA202192158A1 true EA202192158A1 (ru) 2021-11-10

Family

ID=78768122

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
EA202192158A EA202192158A1 (ru) 2019-10-18 2020-02-04 Доставка полинуклеотида cln6 с помощью аденоассоциированного вируса

Country Status (1)

Country Link
EA (1) EA202192158A1 (ru)

Similar Documents

Publication Publication Date Title
EA202192160A1 (ru) Доставка полинуклеотида cln3 с помощью аденоассоциированного вируса
MX2021005517A (es) Terapia genica para lipofuscinosis neuronal ceroidea.
PH12020550706A1 (en) Adeno-associated virus variant capsids and use for inhibiting angiogenesis
PE20201264A1 (es) Variantes de capsides de virus adenoasociados y metodos de uso de estas
EA202192588A1 (ru) Фармацевтическая композиция, включающая вариант ph20 гиалуронидазы человека, и лекарственное средство для подкожного введения
MX2019007873A (es) Terapia génica para tratar la enfermedad de wilson.
EA200702656A1 (ru) Составы, содержащие пептиды, стимулирующие рецептор эритропоэтина, и их применение
CY1124143T1 (el) Οστικες μορφογενετικες πρωτεϊνες
EA202191418A1 (ru) Рекомбинантные вирусные векторы и нуклеиновые кислоты для их получения
BR112018071200A2 (pt) terapia genética para o tratamento da hemofilia a
BR112021015751A2 (pt) Vetores de terapia genética para tratamento da doença de danon
DK3906066T3 (da) Geneterapikonstruktioner til behandling af wilsons sygdom
MA39390A1 (fr) Thérapie génique pour le traitement de la rétinite pigmentaire
EA202091712A1 (ru) МОДИФИЦИРОВАННЫЙ КАПСИДНЫЙ БЕЛОК rAAV ДЛЯ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ
BR112021020957A2 (pt) Capsídeos de vírus adenoassociado (aav) variante para liberação intravítrea
EA202190310A1 (ru) Белок для лечения воспалительных заболеваний
BR112021021826A8 (pt) Uso de apremilaste e um inibidor da tirosina quinase 2 no tratamento de uma doença ou um transtorno responsivo à inibição da fosfodiesterase tipo 4
EA202290001A1 (ru) Векторы aav с промотором миелинового белка ноль и их применение для лечения заболеваний, связанных со шванновскими клетками, таких как болезнь шарко-мари-тута
MX2021009404A (es) Administracion del virus adenoasociado de polinucleotido de cln6.
BR112021016570A2 (pt) Entrega de vetor de vírus adenoassociado de beta-sarcoglicano e tratamento de distrofia muscular
EA202190057A1 (ru) Солюбилизированные апиразы, способы и применение
EA202192158A1 (ru) Доставка полинуклеотида cln6 с помощью аденоассоциированного вируса
BR102016012501A2 (pt) peptídeo, composição farmacêutica, uso do peptídeo, e, uso da composição farmacêutica
EA202191758A1 (ru) Пептиды для лечения и профилактики диабета и связанных с ним заболеваний
EA202192936A1 (ru) Варианты капсидов aav для доставки в стекловидное тело