Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Рисерч Инститьют Эт Нэшнуайд Чилдрен'С ХоспиталfiledCriticalРисерч Инститьют Эт Нэшнуайд Чилдрен'С Хоспитал
Priority claimed from PCT/US2020/016541external-prioritypatent/WO2020163299A1/en
Publication of EA202192158A1publicationCriticalpatent/EA202192158A1/en
Настоящее изобретение относится к доставке полинуклеотида восковидного липофусциноза нейронов-6 (CLN6) с применением рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV). В настоящем изобретении предложены rAAV и способы применения rAAV для генной терапии восковидного липофусциноза нейронов или CLN6-болезни Баттена с применением гена CLN6.The present invention relates to the delivery of a neuron-6 waxy lipofuscinosis (CLN6) polynucleotide using a recombinant adeno-associated virus (rAAV). The present invention provides rAAV and methods of using rAAV for gene therapy for neuronal waxy lipofuscinosis or CLN6 Batten's disease using the CLN6 gene.
EA202192158A2019-10-182020-02-04
DELIVERY OF POLYNUCLEOTIDE CLN6 USING AN ADENO-ASSOCIATED VIRUS
EA202192158A1
(en)