EA202192819A1 - Способы и композиции для экспрессии трансгена - Google Patents

Способы и композиции для экспрессии трансгена

Info

Publication number
EA202192819A1
EA202192819A1 EA202192819A EA202192819A EA202192819A1 EA 202192819 A1 EA202192819 A1 EA 202192819A1 EA 202192819 A EA202192819 A EA 202192819A EA 202192819 A EA202192819 A EA 202192819A EA 202192819 A1 EA202192819 A1 EA 202192819A1
Authority
EA
Eurasian Patent Office
Prior art keywords
methods
transgene
cell
compositions
transgene expression
Prior art date
Application number
EA202192819A
Other languages
English (en)
Inventor
Джон Ф. Энгельхард
Цзыин Янь
Инхуа Тан
Эрик Юэнь
Шэнь Линь
Original Assignee
Юниверсити Оф Айова Рисерч Фаундейшн
Спайровант Сайенсиз, Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Юниверсити Оф Айова Рисерч Фаундейшн, Спайровант Сайенсиз, Инк. filed Critical Юниверсити Оф Айова Рисерч Фаундейшн
Priority claimed from PCT/US2020/028269 external-priority patent/WO2020214672A1/en
Publication of EA202192819A1 publication Critical patent/EA202192819A1/ru

Links

Landscapes

  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Abstract

Изобретение относится к способам экспрессии трансгена в клетке, способам лечения нарушений у субъекта, нуждающегося в этом, и фармацевтическим композициям. В частности, способы включают контакт клетки (например, клетки субъекта, страдающего таким заболеванием, как муковисцидоз) с рекомбинантным аденоассоциированным вирусом (rAAV), который содержит, в одном варианте осуществления, капсидный белок AV.TL65 и полинуклеотид, который содержит трансген в комбинации с усилителем трансдукции AAV, тем самым экспрессируя трансген в клетке. Изобретение также относится к фармацевтическим композициям, которые содержат rAAV, который содержит, в одном варианте осуществления, капсидный белок AV.TL65 и полинуклеотид, содержащий трансген в комбинации с одним или более усилителями.
EA202192819A 2020-01-29 2020-04-15 Способы и композиции для экспрессии трансгена EA202192819A1 (ru)

Applications Claiming Priority (2)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US202062967219P 2020-01-29 2020-01-29
PCT/US2020/028269 WO2020214672A1 (en) 2019-04-15 2020-04-15 Methods and compositions for transgene expression

Publications (1)

Publication Number Publication Date
EA202192819A1 true EA202192819A1 (ru) 2022-02-18

Family

ID=80631338

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
EA202192819A EA202192819A1 (ru) 2020-01-29 2020-04-15 Способы и композиции для экспрессии трансгена

Country Status (1)

Country Link
EA (1) EA202192819A1 (ru)

Cited By (3)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US11684679B2 (en) 2016-03-07 2023-06-27 University Of Iowa Research Foundation AAV-mediated expression using a synthetic promoter and enhancer
US11702672B2 (en) 2016-02-08 2023-07-18 University Of Iowa Research Foundation Methods to produce chimeric adeno-associated virus/bocavirus parvovirus
US11999965B2 (en) 2017-01-13 2024-06-04 University Of Iowa Research Foundation Bocaparvovirus small noncoding RNA and uses thereof

Cited By (3)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US11702672B2 (en) 2016-02-08 2023-07-18 University Of Iowa Research Foundation Methods to produce chimeric adeno-associated virus/bocavirus parvovirus
US11684679B2 (en) 2016-03-07 2023-06-27 University Of Iowa Research Foundation AAV-mediated expression using a synthetic promoter and enhancer
US11999965B2 (en) 2017-01-13 2024-06-04 University Of Iowa Research Foundation Bocaparvovirus small noncoding RNA and uses thereof

Similar Documents

Publication Publication Date Title
EA202192819A1 (ru) Способы и композиции для экспрессии трансгена
MX2021012682A (es) Metodos y composiciones para la expresion del transgen.
Zhong et al. A dual role of EGFR protein tyrosine kinase signaling in ubiquitination of AAV2 capsids and viral second-strand DNA synthesis
PH12020550094A1 (en) Adeno-associated virus variant capsids and methods of use thereof
BR112021020054A2 (pt) Capsídeos de vírus adeno-associado (aav) e composições contendo os mesmos
CL2019002474A1 (es) Vector clado f de virus adeno-asociado (vaa) y usos relacionados.
EA202090332A1 (ru) Улучшенная продукция капсида aav в клетках насекомых
MX2020008932A (es) Novedosos vectores de virus adenoasociado (aav), vectores de aav que tienen una desamidacion reducida de la capside y usos de estos.
MX2021012681A (es) Composiciones y metodos para el tratamiento de la fibrosis quistica.
BR112021018776A2 (pt) Vetores de vírus adenoassociado recombinante
EA202091352A1 (ru) Генотерапия мукополисахаридоза iiib
JP2020522269A5 (ru)
EA202091712A1 (ru) МОДИФИЦИРОВАННЫЙ КАПСИДНЫЙ БЕЛОК rAAV ДЛЯ ГЕННОЙ ТЕРАПИИ
EA202192818A1 (ru) Композиции и способы лечения муковисцидоза
Dong et al. Proteomics analysis of co-purifying cellular proteins associated with rAAV vectors
MX2022012855A (es) Virus adenoasociado con cápside modificada geneticamente.
JP2017529395A5 (ru)
MX2021012311A (es) Variantes de capsides de aav para liberacion intravitrea.
De Sabbata et al. Long-term correction of ornithine transcarbamylase deficiency in Spf-Ash mice with a translationally optimized AAV vector
CO2022015313A2 (es) Variantes de cápsides de aav y usos de los mismos
BR112023024375A2 (pt) Vírus adeno-associado recombinante tendo capsídeo variante e sua aplicação
PE20221254A1 (es) Proteina vp1 modificada aislada de la capside del virus adeno-asociado de serotipo 5 (aav5), capside y vector basado en la misma
CO2022010227A2 (es) Proteínas de la cápside de virus adeno-asociados modificadas para la terapia génica ocular y métodos de uso de las mismas
MX2022000551A (es) Proteínas de la cápside de aav modificadas para el tratamiento de una enfermedad artrítica.
Nayak et al. E4Orf6-E1B-55k-dependent degradation of de novo-generated adeno-associated virus type 5 Rep52 and capsid proteins employs a cullin 5-containing E3 ligase complex