AR117842A1 - Constructos de expresión de frataxina que tienen promotores modificados por ingeniería genética y métodos de uso de estos
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Constructos de expresión de frataxina que tienen promotores modificados por ingeniería genética y métodos de uso de estos
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La divulgación se refiere a composiciones y métodos para alterar, por ejemplo, aumentar, la expresión de frataxina (FNX), ya sea in vitro y/o in vivo, que incluye, por ejemplo, la explotación de promotores modificados por ingeniería genética. Dichas composiciones incluyen la administración mediante una partícula viral adenoasociada (AAV). Las composiciones y métodos de la presente divulgación son útiles en el tratamiento de sujetos diagnosticados con, o que se sospecha que tienen, ataxia de Friedreich u otra afección neuromuscular o neurológica que resulta de una deficiencia en la cantidad y/o función de frataxina, o asociada con la expresión disminuida de los niveles de proteína de frataxina.
ARP200100132A2019-09-172020-01-20Constructos de expresión de frataxina que tienen promotores modificados por ingeniería genética y métodos de uso de estos
AR117842A1
(es)
anticorpo ou fragmento de ligação ao antígeno macromolécula, molécula de ácido nucleico, composição farmacêutica, antígeno, e, métodos para fabricar um anticorpo e para selecionar um anticorpo.
Expression and identification of 10 sarcomeric MyHC isoforms in human skeletal muscles of different embryological origin. Diversity and similarity in mammalian species