AR107824A1 - Ligandos de direccionamiento para compuestos terapéuticos - Google Patents

Abstract

Los ligandos de direccionamiento divulgados en la presente pueden servir para dirigir los compuestos oligoméricos que inhiben la expresión, como agentes de ARNi, a células hepáticas para modular la expresión génica. Los ligandos de direccionamiento descritos en la presente, al conjugarse a un compuesto oligomérico que inhibe la expresión, se pueden usar en una variedad de aplicaciones, incluyendo el uso en aplicaciones terapéuticas, de diagnóstico, validación de diana y descubrimiento genómico. Las composiciones que incluyen los ligandos de direccionamiento divulgados en la presente, al unirse a compuestos oligoméricos que inhiben la expresión, son capaces de mediar la expresión de secuencias de ácido nucleico diana en células hepáticas, como hepatocitos, que pueden ser útiles en el tratamiento de enfermedades o afecciones que responden a la inhibición de la expresión génica o la actividad en una célula, tejido u organismo. Reivindicación 1: Un ligando de direccionamiento que comprende la estructura de fórmula (1), donde n es un entero de 1 a 20; X es O, S, o NH y el resto de direccionamiento se selecciona del grupo que consiste en: N-acetil-galactosamina, galactosa, galactosamina, N-formil-galactosamina, N-propionil-galactosamina, N-n-butanoilgalactosamina y N-iso-butanoilgalactosamina. Reivindicación 18: Un compuesto que tiene la estructura de fórmula (2), donde n es un entero de 1 a 20.