JPWO2021159129A5 - - Google Patents
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Description
引用された参考文献中に見出される任意の定義および／または記載間に相違がある場合
には、本開示が支配するものとする。
本発明は、例えば、以下の項目を提供する。
（項目１）
少なくとも２つの環状ＲＮＡ（ｃｉｒｃＲＮＡ）をタンデムでコードする核酸分子を含む組成物。
（項目２）
前記組成物が、少なくとも２つの環状ＲＮＡ（ｃｉｒｃＲＮＡ）をコードする核酸分子を含み、前記核酸分子が、
（ｉ）第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列を含む第１のｃｉｒｃＲＮＡ、および
（ｉｉ）第２のｃｉｒｃＲＮＡコード配列を含む第２のｃｉｒｃＲＮＡ
を含み、前記第２のｃｉｒｃＲＮＡが、前記第１のｃｉｒｃＲＮＡ中の前記第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列とタンデムであり、
タンデムの前記第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列および前記第２のｃｉｒｃＲＮＡが、イントロンエレメントに隣接している、項目１に記載の組成物。
（項目３）
前記核酸分子が、少なくとも１つのプロモーター領域をさらに含み、
前記少なくとも１つのプロモーター領域が、ＲＮＡポリメラーゼＩＩ型、ＲＮＡポリメラーゼＩＩＩ型、またはそれらの任意の組合せを動員することができる、項目１または項目２のいずれか一項に記載の組成物。
（項目４）
前記核酸分子が、左バックスプライシングイントロンエレメントおよび右バックスプライシングイントロンエレメントをさらに含み、
前記第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列が、前記左バックスプライシングイントロンエレメントおよび前記右バックスプライシングイントロンエレメントに隣接しており、
前記右バックスプライシングイントロンが、少なくとも１つのｔＲＮＡ由来イントロンを含み、
前記少なくとも１つのｔＲＮＡ由来イントロンが、スプライシングの際に第２のｃｉｒｃＲＮＡをコードするｔＲＮＡ配列を含む、項目１から３のいずれか一項に記載の組成物。
（項目５）
第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列が、
前記第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列に隣接するイントロンエレメントの内側の５’非翻訳領域（５’ＵＴＲ）であって、内部リボソーム進入部位（ＩＲＥＳ）である５’ＵＴＲ、および
３’ＵＴＲ中、かつ前記第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列および第２のｃｉｒｃＲＮＡに隣接するイントロンエレメントの内側の、翻訳調節領域
をさらに含む、項目１から４のいずれか一項に記載の組成物。
（項目６）
タンデムの第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列および第２のｃｉｒｃＲＮＡに隣接するイントロンエレメントが、バックスプライスされて、前記ｃｉｒｃＲＮＡが、共有結合的に閉環される部位において傷跡を形成することなしに前記少なくとも２つのｃｉｒｃＲＮＡを生じる、項目１から５のいずれか一項に記載の組成物。
（項目７）
項目１から６のいずれかの少なくとも２つのｃｉｒｃＲＮＡをコードする前記核酸分子を含むアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ゲノム。
（項目８）
少なくとも１つの環状ＲＮＡ（ｃｉｒｃＲＮＡ）をコードする核酸分子を含む少なくとも１つのＡＡＶゲノムカセット
バックスプライシングカセット中にオープンリーディングフレーム（ＯＲＦ）に先行する内部リボソーム進入部位（ＩＲＥＳ）エレメントを含む少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡ
を含むアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）粒子であって、
前記バックスプライシングカセットが、目的の少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡコード配列を含む、アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）粒子。
（項目９）
少なくとも１つの環状ＲＮＡ（ｃｉｒｃＲＮＡ）をコードする前記核酸分子が、ｔＲＮＡ由来イントロンエレメントに隣接しており、
前記ｔＲＮＡ由来イントロンエレメントが、少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡコード配列のための少なくとも１つのｔＲＮＡスプライシングカセットを含む、項目８に記載のＡＡＶ粒子。
（項目１０）
前記ＡＡＶ粒子が、前記目的の少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡコード配列に隣接するイントロン対をさらに含み、前記目的の少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡコード配列に隣接する前記イントロン対が、約７５０ヌクレオチドの欠失を含む、項目８または項目９のいずれかに記載のＡＡＶ粒子。
（項目１１）
前記目的の少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡコード配列に隣接する前記イントロン対が、約２５０ヌクレオチドの欠失を含む左イントロンおよび約５００ヌクレオチドの欠失を含む右イントロンを含む、項目１０に記載のＡＡＶ粒子。
（項目１２）
目的のｃｉｒｃＲＮＡコード配列を細胞に送達する方法であって、前記細胞を、項目１から７のいずれか一項に記載の組成物または項目８から１１に記載のＡＡＶ粒子に導入するステップを含む、方法。
（項目１３）
目的のｃｉｒｃＲＮＡコード配列を組織に送達する方法であって、前記組織を、項目１から７に記載の組成物または項目８から１１に記載のＡＡＶ粒子のいずれかに導入するステップを含む、方法。
（項目１４）
対象における疾患または状態を処置する方法であって、項目１から７に記載の組成物または項目８から１１に記載のＡＡＶ粒子のいずれかの有効量を前記対象に投与するステップを含み、前記有効量が、前記対象における疾患または状態の少なくとも１つの症状を低減させる量である、方法。
（項目１５）
組織において少なくとも１つの環状ＲＮＡ（ｃｉｒｃＲＮＡ）を発現させる方法であって、項目８から１１のいずれか一項に記載の少なくとも１つのＡＡＶ粒子を前記組織に投与するステップを含み、前記少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡの発現が、ベースラインと比較して実質的に増加する、方法。
（項目１６）
前記少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡの発現が、ベースラインと比較して少なくとも２倍増加する、項目１５に記載の方法。
（項目１７）
前記少なくとも１つのＡＡＶ粒子が、心臓組織、肝臓組織、骨格筋組織、またはそれらの任意の組合せに送達された場合、前記少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡの発現が、ベースラインと比較して少なくとも４倍増加する、項目１５または項目１６のいずれかに記載の方法。
（項目１８）
前記少なくとも１つのＡＡＶ粒子が骨格筋組織に送達された場合、前記少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡの発現が、ベースラインと比較して少なくとも５０倍増加する、項目１５から１７のいずれか一項に記載の方法。
（項目１９）
前記少なくとも１つのＡＡＶ粒子が、筋肉内注射、静脈内注射、冠動脈内注射、動脈内注射、またはそれらの任意の組合せによって投与される、項目１２から１８のいずれか一項に記載の方法。
には、本開示が支配するものとする。
本発明は、例えば、以下の項目を提供する。
（項目１）
少なくとも２つの環状ＲＮＡ（ｃｉｒｃＲＮＡ）をタンデムでコードする核酸分子を含む組成物。
（項目２）
前記組成物が、少なくとも２つの環状ＲＮＡ（ｃｉｒｃＲＮＡ）をコードする核酸分子を含み、前記核酸分子が、
（ｉ）第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列を含む第１のｃｉｒｃＲＮＡ、および
（ｉｉ）第２のｃｉｒｃＲＮＡコード配列を含む第２のｃｉｒｃＲＮＡ
を含み、前記第２のｃｉｒｃＲＮＡが、前記第１のｃｉｒｃＲＮＡ中の前記第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列とタンデムであり、
タンデムの前記第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列および前記第２のｃｉｒｃＲＮＡが、イントロンエレメントに隣接している、項目１に記載の組成物。
（項目３）
前記核酸分子が、少なくとも１つのプロモーター領域をさらに含み、
前記少なくとも１つのプロモーター領域が、ＲＮＡポリメラーゼＩＩ型、ＲＮＡポリメラーゼＩＩＩ型、またはそれらの任意の組合せを動員することができる、項目１または項目２のいずれか一項に記載の組成物。
（項目４）
前記核酸分子が、左バックスプライシングイントロンエレメントおよび右バックスプライシングイントロンエレメントをさらに含み、
前記第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列が、前記左バックスプライシングイントロンエレメントおよび前記右バックスプライシングイントロンエレメントに隣接しており、
前記右バックスプライシングイントロンが、少なくとも１つのｔＲＮＡ由来イントロンを含み、
前記少なくとも１つのｔＲＮＡ由来イントロンが、スプライシングの際に第２のｃｉｒｃＲＮＡをコードするｔＲＮＡ配列を含む、項目１から３のいずれか一項に記載の組成物。
（項目５）
第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列が、
前記第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列に隣接するイントロンエレメントの内側の５’非翻訳領域（５’ＵＴＲ）であって、内部リボソーム進入部位（ＩＲＥＳ）である５’ＵＴＲ、および
３’ＵＴＲ中、かつ前記第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列および第２のｃｉｒｃＲＮＡに隣接するイントロンエレメントの内側の、翻訳調節領域
をさらに含む、項目１から４のいずれか一項に記載の組成物。
（項目６）
タンデムの第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列および第２のｃｉｒｃＲＮＡに隣接するイントロンエレメントが、バックスプライスされて、前記ｃｉｒｃＲＮＡが、共有結合的に閉環される部位において傷跡を形成することなしに前記少なくとも２つのｃｉｒｃＲＮＡを生じる、項目１から５のいずれか一項に記載の組成物。
（項目７）
項目１から６のいずれかの少なくとも２つのｃｉｒｃＲＮＡをコードする前記核酸分子を含むアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ゲノム。
（項目８）
少なくとも１つの環状ＲＮＡ（ｃｉｒｃＲＮＡ）をコードする核酸分子を含む少なくとも１つのＡＡＶゲノムカセット
バックスプライシングカセット中にオープンリーディングフレーム（ＯＲＦ）に先行する内部リボソーム進入部位（ＩＲＥＳ）エレメントを含む少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡ
を含むアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）粒子であって、
前記バックスプライシングカセットが、目的の少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡコード配列を含む、アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）粒子。
（項目９）
少なくとも１つの環状ＲＮＡ（ｃｉｒｃＲＮＡ）をコードする前記核酸分子が、ｔＲＮＡ由来イントロンエレメントに隣接しており、
前記ｔＲＮＡ由来イントロンエレメントが、少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡコード配列のための少なくとも１つのｔＲＮＡスプライシングカセットを含む、項目８に記載のＡＡＶ粒子。
（項目１０）
前記ＡＡＶ粒子が、前記目的の少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡコード配列に隣接するイントロン対をさらに含み、前記目的の少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡコード配列に隣接する前記イントロン対が、約７５０ヌクレオチドの欠失を含む、項目８または項目９のいずれかに記載のＡＡＶ粒子。
（項目１１）
前記目的の少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡコード配列に隣接する前記イントロン対が、約２５０ヌクレオチドの欠失を含む左イントロンおよび約５００ヌクレオチドの欠失を含む右イントロンを含む、項目１０に記載のＡＡＶ粒子。
（項目１２）
目的のｃｉｒｃＲＮＡコード配列を細胞に送達する方法であって、前記細胞を、項目１から７のいずれか一項に記載の組成物または項目８から１１に記載のＡＡＶ粒子に導入するステップを含む、方法。
（項目１３）
目的のｃｉｒｃＲＮＡコード配列を組織に送達する方法であって、前記組織を、項目１から７に記載の組成物または項目８から１１に記載のＡＡＶ粒子のいずれかに導入するステップを含む、方法。
（項目１４）
対象における疾患または状態を処置する方法であって、項目１から７に記載の組成物または項目８から１１に記載のＡＡＶ粒子のいずれかの有効量を前記対象に投与するステップを含み、前記有効量が、前記対象における疾患または状態の少なくとも１つの症状を低減させる量である、方法。
（項目１５）
組織において少なくとも１つの環状ＲＮＡ（ｃｉｒｃＲＮＡ）を発現させる方法であって、項目８から１１のいずれか一項に記載の少なくとも１つのＡＡＶ粒子を前記組織に投与するステップを含み、前記少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡの発現が、ベースラインと比較して実質的に増加する、方法。
（項目１６）
前記少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡの発現が、ベースラインと比較して少なくとも２倍増加する、項目１５に記載の方法。
（項目１７）
前記少なくとも１つのＡＡＶ粒子が、心臓組織、肝臓組織、骨格筋組織、またはそれらの任意の組合せに送達された場合、前記少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡの発現が、ベースラインと比較して少なくとも４倍増加する、項目１５または項目１６のいずれかに記載の方法。
（項目１８）
前記少なくとも１つのＡＡＶ粒子が骨格筋組織に送達された場合、前記少なくとも１つのｃｉｒｃＲＮＡの発現が、ベースラインと比較して少なくとも５０倍増加する、項目１５から１７のいずれか一項に記載の方法。
（項目１９）
前記少なくとも１つのＡＡＶ粒子が、筋肉内注射、静脈内注射、冠動脈内注射、動脈内注射、またはそれらの任意の組合せによって投与される、項目１２から１８のいずれか一項に記載の方法。
Claims (20)
- 核酸配列を含む核酸分子であって、前記核酸が、第１の環状ＲＮＡ（ｃｉｒｃＲＮＡ）および第２のｃｉｒｃＲＮＡを含む少なくとも２つの環状ＲＮＡ（ｃｉｒｃＲＮＡ）をコードする、核酸分子。
- 前記核酸配列が、
（ｉ）第１の調節エレメントに隣接する第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列、および
（ｉｉ）第２の調節エレメントに隣接する第２のｃｉｒｃＲＮＡコード配列
を含む、請求項１に記載の核酸分子。 - 前記核酸配列が、少なくとも１つのバックスプライシングカセットおよび少なくとも１つのｔＲＮＡスプライシングカセットを含む、請求項１または請求項２に記載の核酸分子。
- 前記核酸配列が、少なくとも１つのプロモーター領域をさらに含み、前記少なくとも１つのプロモーター領域が、ＲＮＡポリメラーゼＩＩ型、ＲＮＡポリメラーゼＩＩＩ型、またはそれらの任意の組合せを動員することができる、請求項１から３のいずれか一項に記載の核酸分子。
- 前記第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列が、左バックスプライシングイントロンエレメントおよび右バックスプライシングイントロンエレメントに隣接しており、
前記右バックスプライシングイントロンエレメントが、前記第２のｃｉｒｃＲＮＡコード配列を含む、請求項２から４のいずれか一項に記載の核酸分子。 - 前記右バックスプライシングイントロンエレメントが、ｔＲＮＡ由来イントロンエレメントを含む、請求項５に記載の核酸分子。
- 前記左バックスプライシングイントロンエレメントが、Ａｌｕエレメントを含み、前記右バックスプライシングイントロンエレメントが、Ａｌｕエレメントを含む、請求項５または請求項６に記載の核酸分子。
- 前記左バックスプライシングイントロンエレメントが、約７５０ヌクレオチドの欠失を含む、請求項７に記載の核酸分子。
- 前記第１のｃｉｒｃＲＮＡコード配列が、５’非翻訳領域（５’ＵＴＲ）および３’ＵＴＲを含み、前記５’ＵＴＲが、内部リボソーム進入部位（ＩＲＥＳ）を含む、請求項２から８のいずれか一項に記載の核酸分子。
- 前記第１のｃｉｒｃＲＮＡが、治療的タンパク質または治療的ＲＮＡをコードする、請求項１から９のいずれか一項に記載の核酸分子。
- 前記第２のｃｉｒｃＲＮＡが、アプタマー、ガイドＲＮＡ、タンパク質スポンジ、ｍｉＲＮＡスポンジ、タンパク質結合性ＲＮＡ、天然に存在するｃｉｒｃＲＮＡ、アンチセンスＲＮＡ、長鎖非コードＲＮＡ（ｌｎｃＲＮＡ）、低分子活性化ＲＮＡ（ｓａＲＮＡ）、機能的非コードＲＮＡ、リボソームＲＮＡ（ｒＲＮＡ）、核小体低分子ＲＮＡ（ｓｎｏＲＮＡ）、核内低分子ＲＮＡ（ｓｎＲＮＡ）、ｐｉｗｉ相互作用ＲＮＡ（ｐｉＲＮＡ）、Ｙ－ＲＮＡ、７ＳＫ ＲＮＡ、または７Ｓ ＲＮＡをコードする、請求項１から１０のいずれか一項に記載の核酸分子。
- 請求項１から１１のいずれか一項に記載の核酸分子を含むアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクター。
- 請求項１２に記載のＡＡＶベクターを含むＡＡＶ粒子。
- 請求項１から１１のいずれか一項に記載の核酸分子または請求項１３に記載のＡＡＶ粒子、および薬学的に許容される担体または賦形剤を含む医薬組成物。
- 少なくとも２つのｃｉｒｃＲＮＡを細胞または組織に送達する方法における使用のための、請求項１から１１のいずれか一項に記載の核酸分子または請求項１３に記載のＡＡＶ粒子を含む組成物、あるいは請求項１４に記載の医薬組成物であって、前記方法が、前記組成物または前記医薬組成物を前記細胞または組織に導入するステップを含む、組成物または医薬組成物。
- 対象における疾患または状態を処置する方法における使用のための、請求項１から１１のいずれか一項に記載の核酸分子または請求項１３に記載のＡＡＶ粒子を含む組成物、あるいは請求項１４に記載の医薬組成物であって、前記方法が、前記組成物または前記医薬組成物の有効量を前記対象に投与するステップを含み、前記有効量が、前記対象における疾患または状態の少なくとも１つの症状を低減させる量である、組成物または医薬組成物。
- 前記方法が、少なくとも１つのＡＡＶ粒子を組織に投与するステップを含み、少なくとも２つの環状ＲＮＡが、前記組織において発現され、前記少なくとも２つのｃｉｒｃＲＮＡの発現が、前記少なくとも１つのＡＡＶ粒子の投与前のベースラインの発現と比較して実質的に増加する、請求項１６に記載の使用のための前記核酸分子またはＡＡＶ粒子を含む組成物、または医薬組成物。
- 前記少なくとも２つのｃｉｒｃＲＮＡの発現が、前記少なくとも１つのＡＡＶ粒子の投与前のベースラインの発現と比較して少なくとも２倍増加する、請求項１７に記載の使用のための組成物または医薬組成物。
- 前記少なくとも２つのｃｉｒｃＲＮＡの発現が、前記少なくとも１つのＡＡＶ粒子の投与前の、心臓組織、肝臓組織、骨格筋組織、またはそれらの任意の組合せにおけるベースラインの発現と比較して少なくとも４倍増加する、請求項１７に記載の使用のための組成物または医薬組成物。
- 前記少なくとも２つのｃｉｒｃＲＮＡの発現が、前記少なくとも１つのＡＡＶ粒子の投与の前の、骨格筋組織におけるベースラインの発現と比較して少なくとも５０倍増加する、請求項１７に記載の使用のための組成物または医薬組成物。
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